- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03041116
Effekt- og sikkerhetsstudie av Fosmetpantotenat (RE-024) i PKAN-deltakere (PKAN)
7. januar 2021 oppdatert av: Travere Therapeutics, Inc.
Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av Fosmetpantotenate (RE-024), en fosfopantotenat-erstatningsterapi, hos pasienter med pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN): En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med en åpen utvidelse
Denne studien undersøkte om fosmetpantotenat (RE-024), en fosfopantotenat-erstatningsterapi, var trygg og effektiv til å behandle deltakere med PKAN.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
84
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Travere Investigational Site
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- Travere Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Travere Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
- Travere Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Travere Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Travere Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Frankrike
- Travere Investigational Site
-
-
Languedoc-Rousillon
-
Montpellier, Languedoc-Rousillon, Frankrike
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Travere Investigational Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spania, 08035
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
NAP
-
Praha 2, NAP, Tsjekkia, 12821
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Tyskland, 80336
- Travere Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år til 63 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren hadde en diagnose av PKAN som indikert av bekreftede mutasjoner i pantotenatkinase 2-genet.
- Deltakeren var mann eller kvinne i alderen 6 til 65 år inklusive.
- Deltakeren hadde en poengsum på ≥ 6 på PKAN-spesifikke aktiviteter i dagliglivet.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren hadde trengt regelmessig eller intermitterende invasiv ventilasjonsstøtte for å opprettholde vitale tegn innen 24 uker før randomisering.
- Deltakeren fikk implantert en dyp hjernestimuleringsenhet innen 6 måneder før screening.
- Deltakeren hadde tatt deferipron innen 30 dager før screening.
- Deltakeren var ikke i stand til å opprettholde stabile doser av tillatte samtidige medisiner de første 24 ukene av studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Fosmetpantotenat
Administreres som pulver for rekonstituering.
|
Daglig dosering
Andre navn:
|
Placebo komparator: Placebo
Administreres som pulver for rekonstituering.
|
Daglig dosering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring fra baseline i pantotothenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon-aktiviteter i dagliglivet (PKAN-ADL) total poengsum til slutten av den 24-ukers dobbeltblinde perioden
Tidsramme: Grunnlinje (dag -1), uke 24
|
Endring fra baseline til uke 24-aktiviteter i dagliglivet ble vurdert på PKAN-ADL-skalaen basert på Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) del II.
PKAN-ADL er et validert mål på deltakerens evne til å fullføre ADL som påvirkes av de diffuse motoriske manifestasjonene av PKAN.
Den består av 12 elementer relatert til dagliglivets aktiviteter, inkludert spising, påkledning og gåing.
Hvert element har svar fra 0-4, med en høyere verdi som indikerer større funksjonshemming i den gitte aktiviteten.
For å beregne den totale poengsummen summeres svarene over de 12 elementene.
Det tilgjengelige området for totalskår på PKAN-ADL-skalaen var fra 0 (ingen ADL påvirket) til 48 (ADL sterkt påvirket).
Det rapporterte minste kvadratets gjennomsnitt (LSM) ble justert for baseline score og aldersgruppe fra Type III-analysen.
En nedgang i poengsum indikerer bedring i symptomer.
|
Grunnlinje (dag -1), uke 24
|
Antall deltakere med minst 1 (≥1) behandlingsfremkommet bivirkning (TEAE) og behandlingsfremkommet alvorlig bivirkning (TESAE) i løpet av den 24-ukers dobbeltblinde perioden
Tidsramme: Fra visning til slutten av uke 24
|
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse forbundet med bruken av undersøkelsesproduktet (IP; aktivt eller placebo) hos en deltaker, uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng med IP.
En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE som resulterer i ett av følgende utfall: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for død fra AE); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; andre medisinsk viktige alvorlige medisinske hendelser.
TEAE i den dobbeltblinde perioden er definert som AE som er nye eller er en forverring av en eksisterende tilstand som begynner fra dagen for første dose av IP til dagen etter siste dose for dobbeltblind behandlingsperiode.
|
Fra visning til slutten av uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Absolutt endring fra baseline i UPDRS del 3 (UPDRS-III) total poengsum til slutten av den 24-ukers dobbeltblinde perioden
Tidsramme: Grunnlinje (dag -1), uke 24
|
UPDRS er en omfattende vurdering av belastningen og alvorlighetsgraden av tegn og symptomer på Parkinsonisme fanget opp via systematisk intervju og nevrologisk undersøkelse.
UPDRS-III er en standardisert nevrologisk undersøkelse som evaluerer ytelsen til bevegelser som vanligvis påvirkes ved Parkinsons sykdom, PKAN og andre bevegelsesforstyrrelser.
Del III av UPDRS består av 27 elementer, som tilsvarer 14 domener relatert til motoriske evner som tremor, stabilitet og bradykinesi.
Hvert element har svar fra 0-4.
For å beregne totalpoengsummen for UPDRS-III, summeres svarene over de 27 elementene, og varierer følgelig fra 0-108.
For domenetotaler summeres svar på tvers av alle elementene i et gitt domene (når domene tilsvarer flere elementer).
En økning i poengsum indikerer større funksjonshemming.
Den rapporterte LSM ble justert for baseline score og aldersgruppe fra Type III-analysen.
|
Grunnlinje (dag -1), uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. juli 2017
Primær fullføring (Faktiske)
30. desember 2019
Studiet fullført (Faktiske)
30. desember 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. desember 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2017
Først lagt ut (Anslag)
2. februar 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. januar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2021
Sist bekreftet
1. januar 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Nevroaksonale dystrofier
- Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon
- Nerve degenerasjon
Andre studie-ID-numre
- 024PKAN15004
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRekrutteringNevrodegenerasjon med hjernejernakkumulering (NBIA) | Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propeller protein-assosiert nevrodegenerasjon (BPAN) | Mitokondriell membranprotein assosiert nevrodegenerasjon (MPAN) | Fettsyrehydroksylase-assosiert nevrodegenerasjon... og andre forholdCanada, Tsjekkia, Tyskland, Italia, Nederland, Polen, Serbia, Spania