Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandlingsutvikling av triheptanoin (G1D)

20. desember 2022 oppdatert av: Juan Pascual

Behandlingsutvikling av triheptanoin (C7) for glukosetransportør type I-mangel (G1D): En fase I prøve med maksimal tolerabel dose

For å bestemme den maksimale tolererte dosen (MTD), som en prosentandel av forbrukte kalorier, av triheptanoin (C7 olje; C7) i en pediatrisk og voksen pasientpopulasjon som er genetisk diagnostisert med glukosetransportør type 1 mangellidelse (G1D).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøket vil bruke et åpent, standard 3+3 fase I-design for å bestemme MTD for oralt administrert C7 i G1D.

Triheptanoin: en triglyseridolje som inneholder tre fettsyrer med ulik karbonkjedelengde (dvs. et triglyserid av 7-karbonheptansyre). Triheptanoin vil bli tatt 4 ganger per dag (omtrent hver 6. time) gjennom munnen. den doseres 4 ganger per dag, fordelt jevnt, og den totale daglige dosen C7 vil erstatte 40 % eller 45 % (avhengig av gruppe) av det daglige kaloriinntaket fra fett i vanlig diett, basert på gjeldende protokollretningslinjer. Oljen bør tas omtrent en time før måltider, og vil blandes med fettfri, sukkerfri yoghurt eller pudding for administrering.

Opptil trettiseks forsøkspersoner vil bli registrert i en 10-dagers prøve med maksimal tolerabel dose av C7. Initiering av C7-dosering vil bli utført i Children's Medical Center Dallas ambulatoriske Care Pavilion neurologic Clinic. Forsøkspersonene vil få C7-olje for å ta over de 7 dagene med administrering.

Forsøkspersoner vil ikke være pålagt å slutte med andre medisiner. Forsøkspersonene vil bli bedt om å opprettholde sine vanlige medisiner, inkludert redningsanfallsmedisiner, etter behov for løpet av studien. Forsøkspersoner kan få alle kliniske journaler overført tilbake til sin henvisende lege ved fullføring av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av glukosetransportør type I-mangel (G1D) bekreftet ved genotyping eller PET-skanning av hjernen.
  • Stabil på ingen diettbehandling annet enn Modifisert Atkins-diett (dvs. uten diettbehandling i 1 måned, inkludert, men ikke begrenset til, middels langkjede triglyseridbehandling).
  • Menn og kvinner 2 år 6 måneder til 35 år 11 måneder gamle, inkludert.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en historie med livstruende anfallsepisoder, inkludert, men ikke begrenset til, status epilepticus og hjertestans.
  • Personer med bevis for uavhengig, urelatert metabolsk og/eller genetisk sykdom.
  • Personer med en kroppsmasseindeks (BMI) større enn eller lik 30.
  • Personer med en kronisk gastrointestinal lidelse, som irritabel tarm, Crohns sykdom eller kolitt, som kan øke pasientens risiko for å utvikle diaré eller magesmerter.
  • Personer som for tiden går på diettbehandling (dvs. ketogen diett, triglyserid-supplerte dietter med middels kjede, Atkins-diett, diett med lav glykemisk indeks og relaterte dietter).
  • Kvinner som er gravide eller ammer kan ikke delta.
  • Kvinner som planlegger å bli gravide i løpet av studien, eller som ikke er villige til å bruke prevensjon for å forhindre graviditet (inkludert avholdenhet), kan ikke delta.
  • Kvinner fra 10 år og over vil bli bedt om å gi en urinprøve for en graviditetstest via peilepinne.
  • Forsøkspersonene vil bli bedt om å godta avholdenhet eller annen form for prevensjon under studiens varighet.
  • Allergi/følsomhet for C7.
  • Tidligere behandling med C7 en måned før påmelding.
  • Behandling med mellomkjedede triglyserider de siste 30 dagene.
  • Personer som viser tegn på demens, eller diagnostisert med en degenerativ hjernesykdom (som Alzheimers sykdom) som ville forvirre vurderingen av kognitive endringer, etter etterforskerens oppfatning.
  • Aktiv bruk av narkotika eller alkohol eller avhengighet som, etter utrederens oppfatning, ville forstyrre overholdelse av studiekrav.
  • Manglende evne eller vilje hos 1 forelder eller verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Triheptanoin
Dose 1 C7 administrert som 40 % daglig kaloriinntak. Dose 2. C7 administrert som 45 % daglig kaloriinntak.
Legemiddel: Triheptanoin
Triheptanoin vil bli administrert i 7 dager 4 ganger daglig.
Andre navn:
  • C7

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose forsøk
Tidsramme: medisiner tatt daglig i 7 dager.
For å bestemme MTD som en prosentandel av kalorier forbrukt i pediatrisk og voksen pasientpopulasjon.
medisiner tatt daglig i 7 dager.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Juan Pascual

Samarbeidspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

22. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

22. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2017

Først lagt ut (Anslag)

2. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STU 062016-105
  • R01NS094257 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Triheptanoin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere