Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av bumetanid for behandling av autismespekterforstyrrelser

25. februar 2021 oppdatert av: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En studie av bumetanid for behandling av barn med autismespektrumforstyrrelse: en randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie

Etterforskerne skal gjennomføre en randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie for å studere effektiviteten og mekanismen til bumetanid ved behandling av barn med autismespektrumforstyrrelse.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Med tanke på det økende antallet autistiske barn og dårlig intervensjonseffekt i Kina, haster det å finne noen effektiv medisin. Noen studier har rapportert at bumetanid, et klassisk vanndrivende middel, kan forbedre autistisk atferd hos både dyremodeller og mennesker; mens effektiviteten til bumetanid på kinesiske autistiske barn er ukjent og de underliggende mekanismene fortsatt utfolder seg. Etterforskerne tar sikte på å undersøke om bumetanid vil forbedre de kliniske symptomene hos kinesiske barn med autisme innenfor en sikker dosering og videre studere den fysiologiske mekanismen nedenfor. Etterforskerne vil jevnlig vurdere deltakernes autismerelaterte symptomer under medisinering, så vel som bivirkningene av hver pasient. Etterforskerne vil utføre genomomfattende assosiasjonsanalyse (GWAS) fra blodprøver, relaterte metabolitter i nervesystemet og sammenligne konsentrasjonen av nevrotransmitteren i autistisk hjerne før og etter 3 måneders behandling, og vil også samle inn EEG-signalet hos autistiske barn når deltakerne utfører visse oppgaver før og etter 3 måneders behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
        • Xinhua hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasientene, i alderen fra 3 til 6 år, fikk diagnosen ASD i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V), av et team av autismeeksperter; Poeng for barn Autism Rating Scale (CARS) var mer enn 30; Signerte informerte samtykker ble gitt av foreldre.

Ekskluderingskriterier:

dysfunksjon av lever og nyrer; Med en historie med allergi mot sulfa-medisiner; unormalt EKG; kromosomavvik; lider av sykdommer i nervesystemet (som epilepsi, schizofreni og så videre); bruk av melatoninbehandling for søvnforstyrrelser eller abstinenser mindre enn tre uker.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Bumetanid gruppe
Dobbeltblind fase: i løpet av de første 3 månedene vil pasientene få den eksperimentelle behandlingen - bumetanid, oralt inntak, 0,5 mg/gang, to ganger daglig; Åpen fase: etter 3 måneders dobbeltblindet behandling vil alle pasientene få 3 måneders bumetanidbehandling - oralt inntak, 0,5 mg/gang, to ganger daglig.
Legemiddel: Bumetanid
bumetanid-tabletter, oralt inntak, 0,5 mg, to ganger daglig, henholdsvis kl. 08.00 og kl. 16.00
Placebo komparator: Kontrollgruppe
Dobbeltblind fase: i løpet av de første 3 månedene vil pasientene få placebo - oralt inntak, 0,5 mg/gang, to ganger daglig; Åpen fase: etter 3 måneders dobbeltblindet behandling vil pasienter i denne gruppen få 3 måneders bumetanidbehandling - oralt inntak, 0,5 mg/gang, to ganger daglig.
Legemiddel: Placebo
placebotabletter, oralt inntak, 0,5 mg, to ganger daglig, henholdsvis kl. 08.00 og kl. 16.00

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
CARS er en atferdsvurderingsskala som brukes til å vurdere tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av symptomene på autismespekterforstyrrelse
Dag 0 og dag 90

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impressions Scale (CGI)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
CGI er en skala som brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av sykdommen og den globale forbedringen til pasienten under intervensjon
Dag 0 og dag 90
Skala for sosial respons (SRS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
SRS er et spørreskjema som brukes til å vurdere tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av sosial funksjonsnedsettelse.
Dag 0 og dag 90
Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
ADOS er en strukturert lekeøkt utført av klinikere, med den totale poengsummen kombinerer domeneelementene Sosial og Kommunikasjon.
Dag 0 og dag 90
Kort sensorisk profilrapport
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Sanseprofilen er et mål på barns respons på sansehendelser i dagliglivet. Omsorgspersonen fullfører den sensoriske profilen ved å vurdere frekvensen av barnets respons på visse sensoriske prosesseringer, modulering og atferdsmessige/emosjonelle hendelser som beskrevet i de 125 punktene.
Dag 0 og dag 90
Symbolsk leketest
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Symbolisk leketest er et nonverbal mål på symbolsk funksjon hos deltakere i alderen 12-36 måneder. Testen krever ingen uttrykksfull tale, og er derfor egnet for bruk med alle deltakere med ASD. Deltakerne blir sekvensielt presentert for fire sett med leker, og deres spontane manipulering av gjenstandene blir observert og registrert på en standardisert sjekkliste.
Dag 0 og dag 90
Kinesisk inventar for kommunikativ utvikling
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Chinese Communicative Development Inventories (CCDI) er et spørreskjema som brukes til å styre mål på deltakernes språk. Endre mellom dag 0 og dag 90 i resultatet av Chinese Communicative Development Inventory
Dag 0 og dag 90

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MR-strukturavbildning og spektrumavbildning, dataanalyse
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Endring av strukturen til hjernen og GABA-nevrotransmitterne i spesifikke hjerneområder i hjernen.
Dag 0 og dag 90
Flerkanals EEG-signaler
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Endring i hjernens multikanals EEG-signaler
Dag 0 og dag 90
Genomomfattende assosiasjonsstudie fra blodprøve
Tidsramme: Dag 90
Seleksjon og studie av følsomme gener
Dag 90
Analyse av metabolitter fra blodprøve
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Metabonomisk forskning
Dag 0 og dag 90

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbeidspartnere

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Fei Li, doctor, Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. mai 2017

Primær fullføring (Faktiske)

8. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

10. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

17. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. februar 2021

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • XH-16-048

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske studier på Bumetanid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere