Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

X-linked Hypophosphatemia Disease Monitoring Program

7. mars 2024 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

X-linked Hypophosphatemia Disease Monitoring Program (XLH-DMP)

Målet med denne observasjonsstudien er å karakterisere presentasjon og progresjon av XLH-sykdom og å vurdere langsiktig effektivitet og sikkerhet av burosumab.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

XLH-DMP er et globalt, prospektivt, multisenter, longitudinalt, langsiktig resultatprogram for forsøkspersoner på eller utenfor enhver behandling designet for å karakterisere XLH-sykdomspresentasjon og -progresjon, vurdere langsiktig sikkerhet og effektivitet av burosumab, samt prospektivt undersøke longitudinell endring over tid på tvers av biomarkør(er), kliniske vurderinger og pasient-/pleierrapporterte utfallsmål i en representativ populasjon. XLH-DMP vil samle inn demografiske, biokjemiske, fysiologiske, sykdoms alvorlighetsgrad og progresjonsdata hos pasienter som tar burosumab og de som ikke tar burosumab. I denne DMP vil pasienter kun ha tilgang til burosumab gjennom autorisert foreskrevet bruk. Sponsoren vil ikke gi noen behandlinger som en del av DMP.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

780

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Córdoba, Argentina
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Brasil, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Colombia
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • American Family Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Omtrent 800 kvalifiserte voksne og pediatriske pasienter med XLH vil bli registrert globalt, med minimum 200 pediatriske pasienter. Pasienter kan gå inn i XLH-DMP uavhengig av hvordan deres XLH blir behandlet. Pasienter som får Crysvita (burosumab) på resept kan begynne å ta Crysvita, i henhold til standardbehandling før eller etter registrering i XLH DMP.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi informert samtykke eller, i tilfelle av pasienter under 18 år (eller 16 år, avhengig av region), gi samtykke (hvis nødvendig) og informert samtykke fra en lovlig autorisert representant etter arten av studien er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Klinisk diagnose av XLH basert på familiehistorie, ELLER bekreftet PHEX-mutasjon, ELLER biokjemisk profil i samsvar med XLH.
  • Villig og i stand til å overholde studiebesøksplanen og studieprosedyrene.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig påmelding til en Ultragenyx-sponset klinisk studie er IKKE tillatt.
  • Alvorlig medisinsk eller psykiatrisk komorbiditet.
  • Mindre enn ett år av forventet levealder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Tidligere deltakere i Burosumab kliniske forsøk
Pasienter som deltok i kliniske studier med burosumab og fortsetter å motta burosumab på resept fra legen.
Annen: Ingen inngrep
Tilgang til enhver behandling skjer gjennom autorisert kommersiell bruk og ikke som en del av denne DMP
Ikke fra tidligere kliniske studier med Burosumab
Pasienter kan ta andre behandlinger for XLH og kan starte behandling med burosumab når som helst som foreskrevet av en lege.
Annen: Ingen inngrep
Tilgang til enhver behandling skjer gjennom autorisert kommersiell bruk og ikke som en del av denne DMP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhet for Burosumab
Tidsramme: 10 år
For å vurdere den langsiktige sikkerheten ved behandling med burosumab hos voksne og pediatriske pasienter med XLH, inkludert generell nyrehelse, tilstedeværelse og/eller progresjon av nefrokalsinose og spinal stenose, og graviditetsutfall.
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab
Tidsramme: 10 år
For å evaluere den langsiktige effektiviteten av burosumab-behandling på sentrale manifestasjoner av XLH, inkludert skjeletthelse, stivhet, mobilitet og fysisk funksjon.
10 år
Klinisk forløp av XLH-sykdom
Tidsramme: 10 år
Å illustrere de kliniske, radiologiske, biokjemiske manifestasjonene og progresjonen av XLH over tid hos både ubehandlede og behandlede pasienter med XLH.
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbeidspartnere

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. juli 2018

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2032

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

29. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX023-CL401

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-bundet hypofosfatemi

Kliniske studier på Ingen inngrep

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere