Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Diamond Blackfan anemi

Totalt 4274 resultater

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

En fase I/II, intra-pasient dose-eskaleringsstudie av den selektive GlyT1-hemmeren, Bitopertin for steroid-refraktær diamant-svartfananemi.

Steroid-ildfast Diamond-Blackfan Anemi (DBA)

Forente stater
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Fullført

Allo-HCT MUD for ikke-maligne røde blodlegemer (RBC) lidelser: Sigdcelle, Thal og DBA: Redusert intensitetskondisjonering, Co-tx MSCs

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond-Blackfan anemi

Forente stater
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnere

Fullført

Multisenterstudie av jernoverbelastning: Pilotstudie (MCSIO)

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond-Blackfan anemi

Storbritannia, Forente stater, Tyskland
Northwell Health

Fullført

Pilotfase I/II-studie av aminosyreleucin i behandling av pasienter med transfusjonsavhengig Diamond Blackfan-anemi (LeucineDBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi | Blackfan Diamond syndrom | DBA | Medfødt hypoplastisk anemi

Forente stater
St. Jude Children's Research Hospital

Fullført

Delvis matchet stamcelletransplantasjon for pasienter med refraktær alvorlig aplastisk anemi eller refraktær cytopenier

Anemi, aplastisk | Diamond-Blackfan anemi | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Kostmann syndrom

Forente stater
Paul Szabolcs

Rekruttering

T-celleutarmet alternativ donorbeinmargstransplantasjon for sigdcellesykdom (SCD) og andre anemier

Sigdcelleanemi | Diamond-blackfan anemi | Beta-thalassemi Major

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Fullført

Stamcelletransplantasjon for hemoglobinopati

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Diamond-Blackfan anemi | Shwachman-diamant syndrom

Forente stater
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnere

Fullført

Multi-Center Study of Iron Overload: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond-Blackfan anemi

Forente stater, Storbritannia, Tyskland
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fullført

Stamcelletransplantasjon for benmargssviktsyndrom

Diamond-Blackfan anemi | Shwachman-diamant syndrom | Kostmanns nøytropeni

Forente stater
Northwell Health

Avsluttet

Sikkerhets- og effektstudie av Sotatercept hos voksne med transfusjonsavhengig Diamond Blackfan-anemi (ACE-011-DBA)

Diamond Blackfan anemi

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Mobilisering av stamceller med G-CSF for innsamling fra pasienter med Diamond-Blackfan-anemi

Diamond Blackfan anemi

Forente stater
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Ukjent

L-leucin hos Diamond Blackfan-anemipasienter

Diamond Blackfan anemi

Den russiske føderasjonen
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Tilbaketrukket

Fase I/II pilotstudie av blandet kimerisme for å behandle hemoglobinopatier

Anemi, sigdcelle | Thalassemi | Beta-thalassemi | Benmargssviktsyndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alfa-thalassemi | Komplekse og transfusjonsavhengige hemoglobinopatier

Forente stater
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Rekruttering

Diamond Blackfan Anemia Registry (DBAR) (DBAR)

Anemi | Blodsykdom

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Rituximab for å behandle moderat aplastisk anemi, pure red cell aplasia eller Diamond Blackfan anemi

Anemi, aplastisk | Rødcellet aplasi, ren | Anemi, Diamond-Blackfan

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aktiv, ikke rekrutterende

Behandling av Refractory Diamond-Blackfan Anemi med Eltrombopag

Anemi, Diamond-Blackfan

Forente stater
Novartis

Fullført

Magnetic Resonance Imaging (MRI) vurderinger av hjerte- og leverjernbelastningen hos pasienter med transfusjonsindusert jernoverskudd

Myelodysplastiske syndromer | Hemoglobinopatier | Diamond-Blackfan anemi | Transfusjonal jernoverbelastning | Annen arvelig eller ervervet anemi | MPD syndrom | Andre sjeldne anemier

Australia
Adrianna Vlachos, MD

Avsluttet

Bruken av trifluoperazin i transfusjonsavhengig DBA (DBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi

Forente stater
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Fullført

Alemtuzumab, Fludarabin og Busulfan etterfulgt av donorstamcelletransplantasjon ved behandling av unge pasienter med hematologiske lidelser

Myelodysplastiske syndromer | Leukemi | Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni | Alvorlig medfødt nøytropeni | Diamond-blackfan anemi

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avsluttet

En studie for å avgjøre om terapi med Daclizumab vil være til nytte for pasienter med benmargssvikt

Aplastisk anemi | Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi

Forente stater
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Utvidet tilgang til Deferasirox til pasienter med medfødte lidelser av røde blodlegemer og kronisk jernoverskudd

Myelofibrose | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond Blackfan anemi

Forente stater, Nederland, Taiwan, Thailand, Italia, Tyskland, Spania, Canada, Belgia, Hellas, Tyrkia, Storbritannia
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Avsluttet

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leukemi | Anemi | Myelodysplastiske syndromer (MDS) | Akutt myeloid leukemi (AML)

Forente stater
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Avsluttet

Alefacept og allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Thalassemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Leukocyttadhesjonsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi syndrom | Kronisk-granulomatøs sykdom | Schwachman-diamant syndrom

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Medisinsk behandling for Diamond Blackfan-anemi

Hematologisk sykdom | Fanconis anemi

Forente stater
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Fullført

Busulfan, antitymocyttglobulin og fludarabin etterfulgt av en donorstamcelletransplantasjon ved behandling av unge pasienter med blodsykdommer, benmargslidelser, kronisk myelogen leukemi i første kroniske fase eller akutt myeloisk leukemi i første remisjon

Leukemi | Trombocytopeni | Fanconi anemi | Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni | Alvorlig medfødt nøytropeni | Diamond-blackfan anemi

Forente stater
Mitchell Cairo

Rekruttering

AlloSCT for ondartede og ikke-maligne hematologiske sykdommer som bruker alfa/beta T-celle og CD19+ B-celleutarming

Hodgkin lymfom | Sigdcellesykdom | Akutt leukemi | Beta-thalassemi | Non-hodgkin lymfom | Alvorlig aplastisk anemi | Diamond Blackfan anemi | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Kostmann

Forente stater
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Avsluttet

Relatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for genetiske sykdommer i blodceller

Metabolske sykdommer | Stamcelletransplantasjon | Kronisk granulomatøs sykdom | Benmargstransplantasjon | Thalassemi | Wiskott-Aldrich syndrom | Genetiske sykdommer | Perifer blodstamcelletransplantasjon | Pediatri | Diamond-Blackfan anemi | Allogen transplantasjon | Kombinert immunsvikt | X-koblet lymfoproliferativ...
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Undersøkelse av genetikken til hematologiske sykdommer

Myelodysplastiske syndromer | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Benmargssviktsyndrom | Blodkoagulasjonsforstyrrelse | Erytrocyttlidelse | Leukocyttforstyrrelse | Hemostase | Dyseratosis Congenita | Diamond-Blackfan anemi | Medfødt trombocytopeni | Myeloproliferative sykdommer

Forente stater
National Cancer Institute (NCI)

Rekruttering

Kreft i arvelige benmargssviktsyndromer

Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Diamond Blackfan anemi | Shwachman Diamond syndrom | Arvelig benmargssviktsyndrom, aplastisk anemi

Forente stater
Diane George

Aktiv, ikke rekrutterende

CD34+ (ikke-maligne) stamcelleutvelgelse for pasienter som får allogen stamcelletransplantasjon

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Alvorlig medfødt nøytropeni | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Makrofageaktiveringssyndrom | Benmargssviktsyndrom | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Schwachman diamant syndrom | Primære immunsviktsyndromer | Ervervet immunsviktsyndrom | Histiocytisk syndrom | Familiær hemofagocytisk lymfocytose og andre forhold

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Cancer Institute (NCI)

Avsluttet

Donor-navlestrengsblodtransplantasjon ved behandling av pasienter med hematologisk kreft

Lymfom | Myelodysplastiske syndromer | Leukemi | Kroniske myeloproliferative lidelser | Fanconi anemi | Multippelt myelom og plasmacelleteoplasma | Myelodysplastiske/myeloproliferative sykdommer | Pode versus vertssykdom | Diamond-blackfan anemi

Forente stater
Emory University

Fullført

Benmargstransplantasjon med Abatacept for ikke-maligne sykdommer

Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Shwachman-diamant syndrom | Major Thalassemia | Leukocyttadhesjonsma... og andre forhold

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekruttering

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for høyrisikohemoglobinopatier

Sigdcellesykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Paroksysmal nattlig hemoglobinuri | Glanzmann trombasteni | Shwachman-diamant syndrom | Diamond Blackfan anemi | Transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi | Ikke-maligne hematologiske lidelser

Forente stater
Bellicum Pharmaceuticals

Avsluttet

Langtidsoppfølgingsstudie for pasienter som er registrert i den kliniske studien BP-004

Lymfom, Non-Hodgkin | Myelodysplastiske syndromer | Akutt lymfatisk leukemi | Primær immunsvikt | Anemi, sigdcelle | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan anemi | Leukemi, akutt myeloid (AML), barn

Italia
Bellicum Pharmaceuticals

Avsluttet

Sikkerhetsstudie av genmodifiserte donor-T-celler etter TCRαβ+-utarmet stamcelletransplantasjon

Lymfom, Non-Hodgkin | Akutt lymfatisk leukemi | Primær immunsvikt | Anemi, sigdcelle | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Myelodysplastisk syndrom | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan anemi | Osteopetrose | Leukemi, akutt myeloid (AML), barn

Storbritannia, Italia
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Studie av Deferasirox i jernoverbelastning fra beta-thalassemi Kan ikke behandles med deferoksamin eller kronisk anemi

Myelodysplastiske syndromer | Fanconi syndrom | Anemi, aplastisk | Beta-thalassemi | Anemi, Diamond-Blackfan

Forente stater
Massachusetts General Hospital

Rekruttering

Benmargs- og nyretransplantasjon for pasienter med kroniske nyresykdommer og blodsykdommer (BMT)

Autoimmune sykdommer | Multippelt myelom | Hodgkins sykdom | AL Amyloidose | Myelofibrose | Kronisk nyre sykdom | Sigdcelleanemi | Thalassemi | Aplastisk anemi | Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) | Akutt myeloid leukemi (AML) | Akutt lymfatisk leukemi (ALL) | Myelodysplastisk syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Diamond... og andre forhold

Forente stater
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Treosulfan-basert kondisjoneringsregime før en blod- eller benmargstransplantasjon for behandling av benmargssviktsykdommer (BMT CTN 1904)

Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni | Paroksysmal nattlig hemoglobinuri | Shwachman-diamant syndrom | Benmargssviktsyndrom | Medfødt Pure Red Cell Aplasia | Arvelig sideroblastisk anemi | Hematologisk neoplasma med kimlinje GATA2-mutasjon | Hematologisk neoplasma med kimlinje SAMD9-mutasjon | Hematologisk...

Forente stater
New York Medical College

Fullført

Menneskelig placenta-avledet stamcelletransplantasjon (HPDSC)

Mukopolysakkaridose I | Myelodysplastisk syndrom | Akutt lymfatisk leukemi | Akutt myelogen leukemi | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Fucosidosis | Gauchers sykdom | Amegakaryocytisk... og andre forhold

Forente stater
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Fullført

Konditioneringsregime for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Vanlig variabel immunsvikt | Alvorlig kombinert immunsvikt | Sigdcellesykdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-koblet lymfoproliferativ sykdom | Diamond Blackfan anemi | Benmargssviktsyndrom | Hemofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidose og andre forhold

Forente stater
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.

Fullført

En bioekvivalensstudie av Hetrombopag hos friske personer

Kjenner aplastisk anemi

Kina
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.

Fullført

En utprøving av Hetrombopag hos friske og nedsatt leverfunksjoner

Kjenner aplastisk anemi

Kina
King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Fullført

Prospektiv fase II-studie av kanin-antitymocyttglobulin (ATG, Thymoglobulin®, Genzyme) med ciklosporin for pasienter med ervervet aplastisk anemi

Ervervet aplastisk anemi
European Society for Blood and Marrow Transplantation
CHUGAI sanofi-aventis

Avsluttet

Randomisert studie hos pasienter med alvorlig aplastisk anemi som får Atg, Cyclosporin A, med eller uten G-CSF (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)

Aplastisk anemi

Frankrike, Nederland, Tyskland, Storbritannia, Sveits, Italia, Sverige, Hellas, Tsjekkia
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.

Fullført

En utprøving av Hetrombopag i friske personer

Kjenner aplastisk anemi

Kina
University Hospital Freiburg

Fullført

Vurdering av immunfunksjon hos unge pasienter med cytopeni som ikke reagerte på behandling

Myelodysplastiske syndromer | Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Pearson Marrow-pancreas syndrom | Shwachman-diamant syndrom

Spania, Tyskland, Sveits, Østerrike, Nederland, Italia, Tsjekkisk Republikk, Belgia, Danmark, Irland
Medical Research Council

Fullført

En pilotstudie for å vurdere innflytelsen av organiske syrer i kosten på jernabsorpsjon.

Jernmangelanemi

Storbritannia
Vifor Pharma
Pierrel Research Europe GmbH

Fullført

Sammenlignende effekt og sikkerhet av intravenøs jernkarboksymaltose (FCM) versus oralt jern for jernmangelanemi hos gravide kvinner (ASAP)

Anemi

Australia, Tyskland, Sverige, Sveits, Tyrkia
American Regent, Inc.

Tilbaketrukket

Sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD av intravenøs jernkarboksymaltose hos spedbarn med jernmangelanemi

Jernmangel, anemi

Forente stater
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Fullført

Fase II pilotstudie av granulocyttkolonistimulerende faktor for arvelige benmargssviktsyndromer

Trombocytopeni | Dyseratosis Congenita | Fanconis anemi | Shwachman syndrom

Kliniske studier på Diamond Blackfan anemi

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder