Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi med pustebesvær 1

Totalt 925 resultater

Nemours Children's Clinic

Rekruttering

Genetikk av pediatrisk debuterende motornevron- og nevromuskulære sykdommer

Charcot-Marie-tann sykdom | Motor Neuron sykdom | Amyotrofisk lateral sklerose | Muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Nevromuskulær sykdom | Spinal muskelatrofi med pustebesvær 1 | Peroneal muskelatrofi

Forente stater
LMU Klinikum

Fullført

Muskuloskeletale nociseptive smerter hos deltakere med nevromuskulære lidelser

Sunn | Myotonisk dystrofi type 2 | Pompes sykdom (sen debut) | Spinal muskelatrofi type 3 | Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | Inklusjonskroppsmyositt, sporadisk

Tyskland
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...
National Taiwan University Hospital; Mackay Memorial Hospital; Shin Kong... og andre samarbeidspartnere

Fullført

Naturhistorie av spinal muskelatrofi type 1 i Taiwan

Naturhistorie av type 1 spinal muskelatrofi (SMA)
Novartis Gene Therapies

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølgingsstudie for pasienter fra AVXS-101-CL-101 (START)

Spinal muskelatrofi 1

Forente stater
Kun Sun

Rekruttering

En klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av SKG0201-injeksjon hos pasienter med spinal muskelatrofi type 1

Spinal muskelatrofi 1

Kina
Novartis Gene Therapies

Fullført

Genoverføring klinisk studie for spinal muskelatrofi type 1

Spinal muskelatrofi 1

Forente stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Palliativ behandling ved spinal muskelatrofi (SMA) 1 (ASI1)

Spinal muskelatrofi 1

Frankrike
Universität Duisburg-Essen
Weinmann Geräte für Medizin GmbH + Co. KG

Fullført

Optimal insufflasjonskapasitet i NMD

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Kronisk respiratorisk insuffisiens

Tyskland
Gillette Children's Specialty Healthcare
University of Minnesota

Fullført

Effekter av å stå på ikke-ambulerende barn med spinal muskelatrofi

Spinal muskeldystrofi | Nevromuskulær funksjonshemming

Forente stater
Columbia University
Muscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology

Fullført

Bærbar teknologi for å vurdere gangfunksjon i SMA og DMD

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi type 3

Forente stater
Marco Capogrosso
Roche-Genentech

Rekruttering

Ryggmargsstimulering ved spinal muskelatrofi (SCSinSMA)

Spinal muskelatrofi type 3 | Spinal muskelatrofi type 4

Forente stater
Institut de Myologie, France
Institut Roche

Fullført

Prospektiv studie av naturhistorien til pasienter med type 2 og 3 spinal muskelatrofi (NatHis-SMA)

Type 2 Spinal muskelatrofi | Type 3 Spinal muskelatrofi

Belgia, Frankrike, Tyskland
Marco Capogrosso
Roche-Genentech

Har ikke rekruttert ennå

Ryggmargsstimulering for behandling av motoriske underskudd hos personer med spinal muskelatrofi - øvre lem

Spinal muskelatrofi | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi 4

Forente stater
Kahramanmaras Sutcu Imam University

Fullført

Bevissthetsnivåer for omsorgspersoner for funksjonshemmede barn (caregivers)

Cerebral parese | Muskeldystrofi | Omsorgsbyrde | Downs syndrom | Spina Bifida | Funksjonshemminger Multiple

Tyrkia
Alcyone Therapeutics, Inc
Biogen

Rekruttering

[Prøving av enhet som ikke er godkjent eller godkjent av U.S. FDA] (PIERRE)

Skoliose | Spinal muskelatrofi | Deformitet i ryggraden

Forente stater
Novartis Gene Therapies

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølgingsstudie av pasienter som får Onasemnogen Abeparvovec-xioi

SMA | Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type I | Spinal muskelatrofi type III

Forente stater, Belgia, Frankrike, Japan, Storbritannia, Italia, Taiwan, Australia, Canada
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Fullført

Influensavaksinestudie i nevromuskulære pasienter 2011

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Medfødt muskeldystrofi
Marmara University

Fullført

Byrden til primæromsorgspersoner for pasienter med spinal muskelatrofi og deres behov

Omsorgsbyrde | Spinal muskelatrofi

Tyrkia
Hoffmann-La Roche

Rekruttering

En studie for å undersøke sikkerheten og effekten av RO7204239 i kombinasjon med Risdiplam (RO7034067) hos ambulerende barn med spinal muskelatrofi (MANATEE)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Belgia, Forente stater, Kroatia, Japan, Nederland, Spania, Canada, Polen, Storbritannia, Italia, Portugal, Australia
Northwell Health

Fullført

Effekt av Nusinersen på voksne med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi for voksne

Forente stater
Hugh McMillan
Families of Spinal Muscular Atrophy; Gwendolyn Strong Foundation

Avsluttet

Effekt av lavdose Celecoxib på SMN2 hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Canada
AveXis, Inc.
United BioSource, LLC

Rekruttering

Register over pasienter med diagnose spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Japan, Forente stater, Korea, Republikken, Israel, Hellas, Irland, Portugal, Den russiske føderasjonen, Taiwan
Hoffmann-La Roche
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Fullført

Sikkerhet og effekt av Olesoxim (TRO19622) hos 3-25 år SMA-pasienter.

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi Type III Ikke ambulant

Tyskland, Italia, Frankrike, Belgia, Polen, Nederland, Storbritannia
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Avsluttet

Langsiktig sikkerhet for amifampridinfosfat i spinal muskelatrofi 3 (SMA3)

Spinal muskelatrofi type 3

Italia
Istanbul Medipol University Hospital
Istanbul University

Rekruttering

Effekten av aerob trening hos pasienter med type III spinal muskelatrofi

Nevromuskulære sykdommer | Spinal muskelatrofi type 3

Tyrkia
Washington University School of Medicine

Aktiv, ikke rekrutterende

Spinraza i voksen spinal muskelatrofi (SAS)

Spinal muskelatrofi | Spinal muskelatrofi type 3 | Spinal muskelatrofi type II

Forente stater, Canada
UMC Utrecht
Princess Beatrix Muscle Foundation

Aktiv, ikke rekrutterende

Respiratorisk muskeltrening hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA). (RESISTANT)

Spinal muskelatrofi

Nederland
Biocad

Rekruttering

Studie av sikkerheten og effekten av en adeno-assosiert viral vektor som bærer SMN-genet etter en enkelt intravenøs administrering av eskalerende doser hos barn med spinal muskelatrofi (BLUEBELL) (BLUEBELL)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Hviterussland, Den russiske føderasjonen
Ohio State University
Massachusetts General Hospital; National Institute of Neurological Disorders... og andre samarbeidspartnere

Fullført

Spinal muskelatrofi (SMA) Biomarkørstudie i den umiddelbare postnatale utviklingsperioden

Spinal muskelatrofi (SMA)

Forente stater
Rigshospitalet, Denmark

Fullført

Fett- og glukosemetabolisme i matet og fastende tilstand hos pasienter med lav skjelettmuskelmasse

Spinal muskelatrofi | Merosinmangel medfødt muskeldystrofi

Danmark
Novartis Gene Therapies

Fullført

Generstatningsterapi klinisk studie for deltakere med spinal muskelatrofi type 1 (STR1VE)

Genterapi | SMA - Spinal muskelatrofi

Forente stater
The Hong Kong Polytechnic University
The University of Hong Kong; Manchester Metropolitan University

Avsluttet

Helkroppsvibrasjonsterapi hos barn med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type 3

Hong Kong
Scholar Rock, Inc.

Fullført

En aktiv behandlingsstudie av SRK-015 hos pasienter med type 2 eller type 3 spinal muskelatrofi (TOPAZ)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2

Forente stater, Spania, Italia, Nederland
University Hospital, Basel, Switzerland

Påmelding etter invitasjon

Spinal Cord Gray Matter Imaging i spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type III

Sveits
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Forsøk som evaluerer interessen for ikke-invasiv ventilasjon i NAVA-modus ved respirasjonsdekompensasjoner Barn med infantil spinal muskelatrofi type II (NAVASI)

Infantil spinal muskelatrofi

Frankrike
Westat
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Avsluttet

Klinisk utprøving av natriumfenylbutyrat hos barn med spinal muskelatrofi type II eller III (NPTUNE01)

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type III

Forente stater
Biogen

Ikke lenger tilgjengelig

Utvidet tilgangsprogram (EAP) for Nusinersen hos deltakere med infantil-debut (konsistent med type 1) Spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi i spedbarnsstil

New Zealand, Colombia, Tyrkia
Bahçeşehir University

Har ikke rekruttert ennå

Offentlige holdninger til SMA og DMD bevissthet, screening av nyfødte og bærere og fysioterapipraksis

Duchenne muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Friske individer
Biogen

Rekruttering

Virtual Reality for å dempe angst under intrathecal administrasjon hos deltakere med spinal muskelatrofi (REALITY)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Frankrike
Natera, Inc.

Tilbaketrukket

Multi-sykdom Carrier Screening Test Validering

Genetisk testing | Spinal muskelatrofi (SMA) | Carrier Screening

Forente stater
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekt og sikkerhet av apitegromab hos pasienter med senere oppstått spinal muskelatrofi behandlet med Nusinersen eller Risdiplam (SAPPHIRE)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2 | Anti-myostatin

Forente stater, Tyskland, Belgia, Spania, Storbritannia, Nederland, Frankrike, Italia, Polen
Nationwide Children's Hospital
Novartis

Aktiv, ikke rekrutterende

Kroppsvektstøttende selesystem i spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type I

Forente stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fullført

Pilotstudie av en innovativ fysioterapi hos pasienter med infantil spinal muskelatrofi (SMA) (ExerASI)

Infantil spinal muskelatrofi av type 2 eller 3

Frankrike
Nemours Children's Clinic

Fullført

WREX utfallsstudie

Muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Arthrogryposis
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

En langsiktig sikkerhetsstudie hos brasilianske pasienter med diagnose av spinal muskelatrofi behandlet med Zolgensma (ARISER)

Spinal muskelatrofier

Brasil
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Langsiktig sikkerhet og effekt av apitegromab hos pasienter med SMA som fullførte tidligere studier med apitegromab-ONYX (ONYX)

Nevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Anti-myostatin | Spinal muskelatrofi type II

Forente stater, Spania, Belgia, Tyskland, Nederland, Polen, Italia, Frankrike, Storbritannia
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Fullført

Ultralydassistert eller landemerkebasert intratekal administrering av Nusinersen hos voksne pasienter med spinal muskelatrofi (EchoSpin-studien) (EchoSpin)

Ultralyd | Spinal muskelatrofi | Anestesi, Spinal | Spinalpunkturkomplikasjoner

Italia
Tehran University of Medical Sciences

Ukjent

Allogene fettavledede stamceller for Werdnig Hoffman-pasienter

Infantil spinal muskelatrofi, type I [Werdnig-Hoffmann]

Iran, den islamske republikken
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

Langtidsoppfølging av pasienter med spinal muskelatrofi behandlet med OAV101 i kliniske studier (SPECTRUM)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Spania, Canada, Taiwan, Belgia, Japan, Italia, Singapore, Storbritannia, Frankrike, Australia, Danmark, Forente stater
Merve Kurt

Rekruttering

Gjennomførbarhet av virtuell virkelighet hos barn med nevromuskulær sykdom, effektiviteten av virtuell virkelighet og biofeedback

Duchenne muskeldystrofi | Virtuell virkelighet | Spinal muskelatrofi | Nevromuskulær sykdom | Biofeedback

Tyrkia

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi med pustebesvær 1

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder