Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne winkrystyny ​​​​w porównaniu z prednizolonem w leczeniu powikłanych naczyniaków krwionośnych

4 czerwca 2013 zaktualizowane przez: Beth Drolet, Medical College of Wisconsin

Randomizowane badanie kliniczne fazy II oceniające skuteczność i bezpieczeństwo doustnego prednizolonu w porównaniu z dożylną winkrystyną w leczeniu niemowląt

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności prednizolonu i winkrystyny ​​w leczeniu dużych, powikłanych naczyniaków dziecięcych. Kryteria diagnostyczne, terapeutyczne i odpowiedzi określone eksperymentalnie w tym badaniu zostaną wykorzystane jako ramy dla przyszłych badań nad naczyniakiem krwionośnym u niemowląt.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niemowlęta z dużymi naczyniakami krwionośnymi są często leczone ogólnoustrojowo steroidami doustnymi (prednizolonem), aby zapobiec powikłaniom. Najlepsze leczenie naczyniaków krwionośnych nie jest znane i nie ma leków zatwierdzonych przez FDA do leczenia naczyniaków krwionośnych. Nie jest również znana najlepsza metoda pomiaru odpowiedzi naczyniaka krwionośnego na leczenie. Pacjenci włączeni do tego badania zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania codziennie prednizolonu doustnie lub cotygodniowej winkrystyny ​​dożylnie. Odpowiedź na leczenie będzie monitorowana za pomocą badań klinicznych co dwa tygodnie i MRI na początku badania oraz sześć i dwanaście tygodni później. Pacjenci z objawami postępującej choroby (większe naczyniaki krwionośne) w badaniu MRI w 6. tygodniu zostaną przestawieni na inny lek, aby ukończyć łącznie 12 tygodni terapii. Skutki uboczne każdego leku będą ściśle monitorowane na podstawie historii, badań fizykalnych, badań krwi i innych badań, jeśli to konieczne. Udział w tym badaniu będzie trwał do 12 tygodni i będzie kontynuowany zgodnie z protokołem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 9 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci w wieku 0-6 miesięcy.
  • Niemowlęta z naczyniakami krwionośnymi w okresie niemowlęcym z powikłaniami wymagającymi leczenia ogólnoustrojowego w celu kontrolowania ich wzrostu. Aby kwalifikować się do rejestracji, niemowlęta muszą mieć wyraźne wskazania do leczenia systemowego.
  • Rozpoznanie kliniczne naczyniaka niemowlęcego potwierdzone biopsją tkanki z dodatnim wynikiem barwienia immunohistochemicznego GLUT-1. Jeśli uważa się, że ryzyko krwawienia lub trwałego zniekształcenia w wyniku biopsji jest zbyt duże, do ustalenia rozpoznania można wykorzystać cechy kliniczne i radiologiczne po omówieniu z kierownikiem badania. Pacjenci z nowotworami naczyniowymi ujemnymi pod względem GLUT-1, takimi jak naczyniak krwionośny Kaposiform, naczyniak kępkowaty i naczyniakomięsak nie kwalifikują się.
  • Naczyniak krwionośny musi mieć powierzchnię większą lub równą 50 cm2 klinicznie mierzoną jako iloczyn dwóch największych prostopadłych średnic i mieć jedno z następujących powikłań: owrzodzenie, upośledzenie wzroku, upośledzenie słuchu, niedrożność dróg oddechowych, niewydolność serca z dużą pojemnością minutową, krwawienie, rozdęcie brzucha i/lub zespół ciasnoty międzykręgowej, ucisk rdzenia kręgowego lub wysokie ryzyko trwałego zniekształcenia.

  • Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako:

    • Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku i
    • SGPT (transaminaza glutaminianowo-pirogronianowa w surowicy) (ALT) < 2,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku.
  • Pacjenci, którzy otrzymali miejscowe lub doogniskowe kortykosteroidy, kwalifikują się do włączenia. Przed włączeniem do badania wymagane jest jednotygodniowe wypłukiwanie. Pacjenci, którzy przeszli resekcję chirurgiczną, kwalifikują się, jeśli spełniają wszystkie kryteria włączenia po operacji.
  • Wszyscy rodzice lub opiekunowie prawni pacjentów muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. Muszą być spełnione wszystkie wymagania instytucjonalne i FDA dotyczące badań na ludziach.

Kryteria wyłączenia:

  • Dzieci powyżej 6 miesiąca życia.
  • Przeciwwskazania do Winkrystyny: wcześniej rozpoznana neuropatia, w tym neuropatia czuciowa typu 1, Charcot-Marie-Tooth lub poliomyelitis wieku dziecięcego.
  • Naczyniak krwionośny obejmujący ośrodkowy układ nerwowy (OUN), ponieważ winkrystyna słabo przenika do OUN.
  • Niemowlęta, które otrzymały wcześniej systemową terapię kortykosteroidami (doustnymi lub dożylnymi), interferonem lub winkrystyną, nie kwalifikują się do rejestracji.
  • Pacjenci otrzymujący winkrystynę, którzy jednocześnie wymagają doustnych sterydów w leczeniu wskazań innych niż naczyniak krwionośny, takich jak astma lub atopowe zapalenie skóry, zostaną usunięci z badania.
  • Zagrażająca życiu współistniejąca infekcja.
  • Niemowlęta z chorobą podstawową, która wymagałaby zastosowania znieczulenia ogólnego (w przeciwieństwie do sedacji) do MRI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Winkrystyna jest lekiem stosowanym w leczeniu nowotworów u dzieci (w tym niemowląt). Był skuteczny w leczeniu niewielkiej liczby niemowląt z naczyniakami krwionośnymi, z których większość zawiodła wcześniejsze terapie, w tym sterydy. Winkrystynę należy podawać dożylnie. Biorąc pod uwagę zachęcające dane dotyczące odpowiedzi i udokumentowane dane dotyczące bezpieczeństwa, winkrystyna jest dobrym wyborem do badania klinicznego dotyczącego leczenia niemowląt z powikłanymi naczyniakami krwionośnymi.
Lek: Winkrystyna
Winkrystyna (0,05 mg/kg/dawkę) będzie podawana dożylnie (linia PICC) co tydzień przez 12 tygodni. W przypadku skierowania do otrzymywania Vincristine, linia PICC zostanie założona przez lekarza specjalistę w tej procedurze, radiologa interwencyjnego. Będzie to wymagało sedacji i jeśli to możliwe, będzie skoordynowane z sedacją do MRI.
Inne nazwy:
  • SIARCZAN WINKRYSTYNY (Oncovin®, VCR, LCR) NSC #67574 (042006)
Aktywny komparator: 2
Standardowym leczeniem naczyniaka krwionośnego w większości ośrodków są sterydy doustne (prednizolon). Prednizolon był stosowany w celu zatrzymania wzrostu naczyniaków krwionośnych u niemowląt, które zagrażają życiu, które mogą uszkodzić ważne funkcje lub mogą spowodować poważne zniekształcenie (bliznowacenie) bez leczenia.
Lek: Prednizon
Prednizolon podawany doustnie w dawce 3 mg/kg/dobę przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • PREDNISOLON FOSFORAN SODU SYROP/ROZTWÓR 15mg/5cc (Orapred®)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź naczyniaka krwionośnego (IH) na leczenie
Ramy czasowe: 6 tygodni

Odpowiedź IH nieograniczona do skóry właściwej zostanie zakodowana przy użyciu następujących kryteriów: Postęp choroby: >40% wzrost objętości w badaniu MRI, Częściowa odpowiedź: >65% zmniejszenie objętości w badaniu MRI, Całkowita odpowiedź: brak wizualnych lub radiograficznych dowodów choroby , Stabilna choroba: żadne z powyższych lub

Odpowiedź powierzchownej IH zostanie zakodowana przy użyciu następujących kryteriów (w oparciu o RECIST): Postęp choroby: >30% wzrost rozmiaru IH, Częściowa odpowiedź: >30% zmniejszenie rozmiaru, Całkowita odpowiedź: brak objawów choroby, Stabilna choroba: brak z powyższych.

Nasi pierwsi trzej pacjenci wykazali ograniczenia w stosowaniu objętości MRI do pomiaru wielkości IH/odpowiedzi na terapię. W przeciwieństwie do innych guzów litych, powierzchowna dystrybucja niektórych IH utrudniała uzyskanie objętości za pomocą MRI, co skutkowało mniejszą oceną guza w porównaniu z oceną kliniczną. W oparciu o te obserwacje zmieniliśmy protokół, aby zgłaszać odpowiedź na podstawie kryteriów RECIST zamiast zmiany objętości IH.
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność leków
Ramy czasowe: Wizyta wstępna, 2, 4, 6, 10 i 12 tygodni terapii

Zdarzenia niepożądane były ściśle monitorowane i rejestrowane podczas cotygodniowych wizyt w okresie leczenia i przez dwa lata po zakończeniu leczenia. Wartości laboratoryjne pobierano co drugi tydzień w okresie leczenia.

Więcej informacji znajduje się w module Zdarzenia niepożądane.
Wizyta wstępna, 2, 4, 6, 10 i 12 tygodni terapii

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Współpracownicy

FDA Office of Orphan Products Development

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Kelly, MD, PhD, Medical College of Wisconsin

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

  • 1.Drolet BA, Esterly NB, Frieden IJ. Hemangiomas in Children. NEJM 1999;341:173-180. 2.Haggstrom AN, Drolet BA, Baselga E, Chamlin S, Esterly NB, Garzon M, Horii K, Lucky A, Metry DW, Mancini AJ, Nopper A, Frieden IJ. Prospective study of infantile hemangiomas, part II:clinical characteristics predicting complications and treatment. Pediatrics 2006;118: 882-887. 3.Haggstrom A, Drolet BA, Baselga E, Chamlin SL, Esterly NB, Garzon MC,. Prospective study of infantile hemangiomas, Part I: Demographic, prenatal and perinatal characteristics. J Pediatr 2007; 150(3):291-4. 4.Frieden IJ, Reese V, Cohen D. PHACE syndrome. The association of posterior fossa brain malformations, hemangiomas, arterial anomalies, coarctation of the aorta and cardiac defects, and eye abnormalities. Archives of Dermatology 1996 132(3):307-11.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 listopada 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 listopada 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 listopada 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 czerwca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 3429
  • #FDA-R-003429-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Winkrystyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj