Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja hepatocytów w przypadku zaburzeń metabolicznych wątroby

5 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Ira Fox
Celem tego badania jest ustalenie, czy częściowe napromieniowanie wątroby i przeszczep komórek wątroby może pomóc pacjentom z zagrażającymi życiu chorobami metabolicznymi wątroby, którzy mają małe szanse na przeżycie bez intensywnej terapii medycznej lub przeszczepu. Celem tego badania jest ustalenie, czy przeszczepy komórek wątroby mogą być skuteczną alternatywą dla przeszczepów narządów. W chwili obecnej przeszczepy komórek wątroby są eksperymentalne i zostały wykonane u ograniczonej liczby ludzi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Postępowanie z pacjentami z niewydolnością wątroby i zaburzeniami metabolicznymi związanymi z wątrobą jest złożone i kosztowne. Niewydolność wątroby skutkuje zaburzeniami krzepnięcia, zaburzeniami świadomości i funkcji mózgu, zwiększonym ryzykiem niewydolności wielonarządowej i sepsą. Przeszczep wątroby jest często jedyną dostępną opcją leczenia ciężkiej, nawet jeśli przejściowej, niewydolności wątroby. Pacjenci z zagrażającymi życiu zaburzeniami metabolicznymi związanymi z wątrobą podobnie wymagają przeszczepu narządu, mimo że ich choroby metaboliczne są zazwyczaj wynikiem niedoboru pojedynczego enzymu, a poza tym wątroba funkcjonuje normalnie. Ponad 17 000 pacjentów oczekuje obecnie na przeszczep wątroby w Stanach Zjednoczonych, a liczba ta znacznie zaniża liczbę pacjentów wymagających leczenia, ponieważ szacuje się, że ponad milion pacjentów w Stanach Zjednoczonych mogłoby odnieść korzyści z przeszczepu. Niestety, stosowanie przeszczepów całej wątroby w leczeniu tych zaburzeń jest ograniczone poważnym niedoborem dawców i ryzykiem związanym z poważną operacją. Przeszczep hepatocytów jest bardzo obiecującą alternatywą dla przeszczepiania narządów w leczeniu chorób wątroby, a liczne badania na gryzoniach wskazują, że przeszczepy składające się z izolowanych komórek wątroby mogą korygować różne niedobory metaboliczne wątroby i mogą odwracać niewydolność wątroby. Procedura przeszczepu polegająca na wstrzyknięciu izolowanych hepatocytów do wątroby przez żyłę wrotną jest znacznie mniej inwazyjna niż przeszczep całej wątroby i może być przeprowadzona u ciężko chorych pacjentów przy stosunkowo niskim ryzyku. W obecności prawidłowej architektury wątroby gospodarza przeszczepione komórki integrują się z wątrobą gospodarza, zapewniając znaczny potencjał regeneracyjny. Ponieważ natywna wątroba nie jest usuwana, przeszczepione hepatocyty muszą tylko poprawić niektóre funkcje niewydolnej wątroby i nie muszą zastępować wszystkich funkcji wątroby. Chociaż badania kliniczne transplantacji hepatocytów wykazały długoterminowe bezpieczeństwo procedury, osiągnięto tylko częściową korektę zaburzeń metabolicznych, a stopień, w jakim hepatocyty dawcy przywróciły niewydolną wątrobę, nie był wystarczający, aby ominąć potrzebę wymiany narządu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci będą mieli zagrażające życiu zaburzenia metaboliczne związane z wątrobą, którzy są kandydatami do przeszczepu narządu, gdzie przeszczep hepatocytów jest uważany za teoretycznie wyleczalny.
  • Oprócz dzieci w wieku poniżej 18 lat, dla celów niniejszego protokołu, zapisani zostaną dorośli w wieku do 21 lat, ponieważ jest to górna granica wieku pacjentów przyjmowanych w Szpitalu Dziecięcym w Pittsburghu.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z zaburzeniami metabolicznymi związanymi z wątrobą, których teoretycznie nie można leczyć za pomocą przeszczepu narządów.

  • Osoby, które spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów, zostaną wykluczone z udziału w tym protokole:

    1. Tester ma aktywną chorobę nowotworową.
    2. Pacjent ma alergię na leki immunosupresyjne, które są wymagane po zabiegu przeszczepu w celu zapobiegania odrzuceniu.
    3. Podmiot ma posocznicę, zapalenie płuc, inną aktywną infekcję lub inną wtórną dysfunkcję narządów zagrażającą życiu.
    4. Znaczące zwłóknienie wątroby stwierdzone na podstawie biopsji (jeśli jest to wskazane klinicznie). Znaczące zwłóknienie wątroby zostanie określone przez stopień zaawansowania Ishaka, etap 5: mostki z okazjonalnymi guzkami.
    5. Podmiot jest w ciąży lub karmi piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Transplantacja hepatocytów
Zobacz poniżej
Lek: przeszczep ludzkich hepatocytów

Przeszczep hepatocytów do wątroby odbywa się przez żyłę wrotną. Dostęp do żyły wrotnej uzyskuje się przezwątrobowo, przez żyłę pępowinową lub chirurgicznie przez obwodową żyłę krezkową.

Pacjent zostanie oceniony de novo i jeśli jest kandydatem do ortotopowego przeszczepu wątroby, otrzyma przeszczep. Nawet jeśli osobnik otrzyma przeszczep hepatocytów i to nie zadziała, zostanie oceniony pod kątem ortotopowego przeszczepu wątroby, tak jakby nigdy nie otrzymał przeszczepu hepatocytów.

Jeśli po 6 miesiącach zauważymy poprawę choroby, zalecimy ponowną transplantację w celu całkowitego wyleczenia choroby i do czasu, gdy pacjent nie będzie już dłużej kandydatem do przeszczepu narządu. Pacjenci będą poddawani ponownej ocenie co 6 miesięcy pod kątem ponownego przeszczepu. Pacjenci pozostaną na liście oczekujących na przeszczep organów. Dalsza radioterapia nie będzie konieczna przed ponownym przeszczepem.

Inne nazwy:
  • przeszczep hepatocytów
Promieniowanie: Preparatywna radioterapia
Tuż przed przeszczepem hepatocytów część prawego płata wątroby obejmująca 35-50% całej objętości wątroby zostanie napromieniowana dawką 7,5-10 Gy w pojedynczej frakcji za pomocą systemu radiochirurgii stereotaktycznej z akceleratorem liniowym z planowanie radioterapii z modulacją intensywności (IMRT).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa funkcji fizjologicznej enzymu po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy po przeszczepie hepatocytów
Po wlewie allogenicznych hepatocytów dawcy przez żyłę wrotną po preparatywnym napromienianiu wątroby, poprawa funkcji fizjologicznej enzymu zostanie oceniona po 6 miesiącach.
6 miesięcy po przeszczepie hepatocytów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ira Fox

Śledczy

  • Główny śledczy: Ira J Fox, MD, University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO09040497

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na przeszczep ludzkich hepatocytów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj