Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności systematycznego leczenia kwasem foliowym i hormonem tarczycy na rozwój psychomotoryczny małych dzieci z zespołem Downa (ACTHYF)

30 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Institut Jerome Lejeune

Ocena następujących elementów u bardzo małych dzieci z zespołem Downa:

  • skuteczność systematycznego leczenia L-tyroksyną w kontrolowanych dawkach (klinicznie i ultraczułym oznaczeniem hormonu tyreostymulującego (TSH)),
  • skuteczność systematycznego leczenia kwasem folinowym w dawce 1 mg/kg/i.d.,
  • jakakolwiek interakcja między tymi dwoma sposobami leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

175

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Institut Jerome Lejeune

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjent z kariotypem wykazującym jednorodną, ​​wolną lub robertsonowską trisomię translokacji 21
  • pacjent, u którego wykonano badanie USG serca, nie wykazując żadnej ciężkiej choroby serca
  • pacjent w wieku od 6 do 18 miesięcy w chwili włączenia

Kryteria wyłączenia:

  • wrodzona niedoczynność tarczycy
  • niedoczynność tarczycy stwierdzona badaniami laboratoryjnymi (TSH > 7mUI/l)
  • występująca lub przebyta nadczynność tarczycy
  • prezentujących lub prezentujących białaczkę
  • prezentujący lub prezentujący zespół Westa lub jakąkolwiek inną postać padaczki lub niestabilnej choroby neurologicznej
  • występują lub występowały objawy zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego: udar mózgu, niedotlenienie pooperacyjne, zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych)
  • przedstawiający ciężką chorobę serca w badaniu ultrasonograficznym serca, z objawami hemodynamicznymi
  • z niekontrolowaną arytmią serca
  • Apgar < 7 do 5 min po urodzeniu
  • Wiek ciążowy < 231 dni (33 tygodnie ciąży)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tyroksyna + kwas folinowy
Lek: hormon tarczycy i kwas folinowy
hormon tarczycy 25mikrog lub placebo w tabletkach kwas folinowy 5 mg lub placebo w kapsułkach
Aktywny komparator: Tyroksyna + placebo z kwasem foliowym
Lek: hormon tarczycy i kwas folinowy
hormon tarczycy 25mikrog lub placebo w tabletkach kwas folinowy 5 mg lub placebo w kapsułkach
Aktywny komparator: Tyroksyna placebo + kwas folinowy
Lek: hormon tarczycy i kwas folinowy
hormon tarczycy 25mikrog lub placebo w tabletkach kwas folinowy 5 mg lub placebo w kapsułkach
Komparator placebo: Tyroksyna placebo + kwas folinowy placebo
Lek: hormon tarczycy i kwas folinowy
hormon tarczycy 25mikrog lub placebo w tabletkach kwas folinowy 5 mg lub placebo w kapsułkach

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
GMDS (skala rozwoju umysłowego Griffithsa)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
GMDS do testowania i szacowania rozwoju psychomotorycznego niemowląt od urodzenia do 2 lat w sześciu podskalach: lokomotoryczna, osobowo-społeczna, słuch i język, koordynacja wzrokowo-ruchowa, sprawność. 100 i odchylenie standardowe 16. W przypadku dzieci z opóźnionym rozwojem, co ma miejsce w przypadku dzieci z zespołem Downa, tabele ilorazu nie mogą być używane, ponieważ poziomy ilorazu podrzędnego i ogólnego wynoszą 50. Dla każdej podskali uzyskano surowy wynik z elementów składowych. Całkowity surowy wynik uzyskano przez dodanie surowych wyników podskal. Suma wszystkich surowych wyników podskal została przeliczona na wiek rozwojowy przy użyciu tabeli korespondencji. Podskalowe i globalne wskaźniki rozwoju obliczono, dzieląc wiek rozwojowy przez wiek chronologiczny pomnożony przez 100. W przypadku wcześniaków wiek chronologiczny został skorygowany z uwzględnieniem terminu ciąży. Wyższe wyniki QD wskazują na lepszy wynik rozwoju psychomotorycznego
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
BL (zrewidowana skala Brunet Lezine)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
BL obejmuje 4 podskale: Lokomotoryczna, Koordynacja, Język, Towarzyskość. Podskalowe i globalne współczynniki rozwojowe obliczono dzieląc wiek rozwojowy przez wiek chronologiczny pomnożony przez 100. Ten rodzaj formuły nie daje wyniku min-max. Wyższe wyniki QD świadczą o lepszym wyniku rozwoju psychomotorycznego.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut Jerome Lejeune

Współpracownicy

Central Hospital, Nancy, France
Hôpital Cochin

Śledczy

  • Główny śledczy: Clotilde MIRCHER, MD, Institut Jerome Lejeune, Paris, France
  • Krzesło do nauki: Franck STURTZ, MD, PhD, Department of Biochemistry and Molecular Genetics, Limoges University, Limoges, France

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 kwietnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 kwietnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IJL-AFHT-TH10

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Downa

Badania kliniczne na hormon tarczycy i kwas folinowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj