Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie sekwencyjnej chemioterapii wysokodawkowej u dzieci z rdzeniakiem zarodkowym wysokiego ryzyka (HR MB-5)

23 lutego 2021 zaktualizowane przez: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Badanie I/II fazy dotyczące sekwencyjnej chemioterapii wysokodawkowej wspomaganej komórkami macierzystymi u dzieci w wieku poniżej 5 lat z rdzeniakiem zarodkowym wysokiego ryzyka

Badanie obejmuje i) ocenę skuteczności strategii leczenia, zaprojektowaną jako badanie fazy II oraz ii) część polegającą na ustaleniu dawki.

Badanie fazy II jest otwartym, nierandomizowanym, wieloośrodkowym badaniem bez grupy kontrolnej. Do analizy EFS zostanie zastosowane podejście bayesowskie, przy założeniu modelu wyleczenia. Wykorzystamy trzy wcześniejsze dystrybucje EFS; (1) entuzjastyczny rozkład a priori, (2) pesymistyczny rozkład a priori i (3) rozkład a priori bez informacji. Ponieważ wyniki pacjentów w badaniu będą rejestrowane, późniejszy rozkład prawdopodobieństwa wyniku leczenia eksperymentalnego zostanie obliczony przez zastosowanie twierdzenia Bayesa, które daje oszacowane prawdopodobieństwo EFS z 95% przedziałem wiarygodności (miara precyzji Bayesa). Planowane są dwie analizy pośrednie w celu monitorowania danych dotyczących skuteczności (zasady wczesnego zaprzestania stosowania w przypadku bezskuteczności lub nieskuteczności).

Ostateczna analiza skuteczności zostanie przeprowadzona na podstawie zamiaru leczenia, z uwzględnieniem wszystkich zrekrutowanych pacjentów, 3 lata po rekrutacji ostatniego pacjenta.

Ze względu na niepewność co do dawki cyklofosfamidu, jaką można podać w skojarzeniu z Busilvexem w ostatnim kursie chemioterapii u pacjentów z całkowitą odpowiedzią na intensywną chemioterapię, zostanie przeprowadzone badanie cząstkowe mające na celu ustalenie dawki w celu rozwiązania tego problemu (część fazy I). Zwiększenie dawki cyklofosfamidu zostanie przeprowadzone przy użyciu metody ciągłej ponownej oceny w schemacie bayesowskim.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, Francja, 94805
        • Gustave Roussy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie histologiczne rdzeniaka bez utraty INI-1

  • Rdzeń zarodkowy wysokiego ryzyka zdefiniowany przez co najmniej jeden z następujących warunków:

    • Nowo rozpoznany klasyczny przerzutowy rdzeniak zarodkowy
    • Nowo rozpoznany anaplastyczny/wielkokomórkowy rdzeniak zarodkowy lub inna niekorzystna histologia potwierdzona przez badacza oceniającego i koordynującego
    • Nowo rozpoznany rdzeniak zarodkowy z amplifikacją c-myc lub N-myc
  • Wiek w początkowej biopsji mniejszy lub równy 5 lat
  • Waga zgodna z leukaferezą
  • Zdolność do spełnienia wymagań dotyczących składania materiałów do centralnego przeglądu
  • Stan odżywienia i ogólny zgodny z tą terapią, wynik gry Lansky'ego >/= 30%
  • Szacunkowa długość życia >/= 3 miesiące
  • Brak toksyczności narządowej innej niż objawy neurologiczne (stopień >2 zgodnie z systemem klasyfikacji NCI-Common Toxicity Criteria v4.0)
  • Brak wcześniejszego naświetlania lub chemioterapii (z wyjątkiem Vepesid - CBP)
  • Pisemna świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych
  • Wszyscy pacjenci muszą być objęci systemem zabezpieczenia społecznego lub być jego beneficjentem, aby mogli zostać włączeni do badania.

Kryteria włączenia do fazy I części badania:

  • Całkowita odpowiedź po fazie intensyfikacji potwierdzona przez centralny przegląd
  • Odpowiednia czynność wątroby i nerek

Kryteria wyłączenia:

  • Desmoplastyczny rdzeniak zarodkowy
  • Nietypowy nowotwór teratoidalny rabdoidalny
  • Niekontrolowane czynne lub objawowe nadciśnienie wewnątrzczaszkowe
  • Pacjent niezdolny do dalszej obserwacji lekarskiej
  • Nawrót rdzeniaka

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
karboplatyna + etopozyd, następnie tiotepa, następnie cyklofosfamid + Busilvex
Lek: Karboplatyna + etopozyd

Karboplatyna 160 mg/m2 od dnia 1. do dnia 5. W infuzji dożylnej trwającej 1 godzinę. Rozcieńczenie w 5% roztworze soli fizjologicznej lub chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%).

Etopozyd 100 mg/m2 od dnia 1. do dnia 5. W infuzji dożylnej trwającej 1 godzinę. Rozcieńczenie w soli fizjologicznej lub 5% roztworze soli fizjologicznej z glukozą, nie przekraczając stężenia 0,4 mg/ml etopozydu w butelce do infuzji.

Lek: Tiotepa
Tiotepa 200 mg/m² od dnia 3 do dnia 1 W postaci wlewu dożylnego trwającego 1 godzinę, rozcieńczonego w 200 ml/m² 5% roztworu soli fizjologicznej lub chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%)
Lek: Cyklofosfamid + Busilvex

Cyklofosfamid Poziom 1 20 mg/kg/dobę Poziom 2 30 mg/kg/dobę Poziom 3 40 mg/kg/dobę Poziom 4 50 mg/kg/dobę

Busilvex < 9 kg 0,8 mg/kg/dawkę - 3,2 mg/kg/dzień 9 do < 16 kg 0,96 mg/kg/dawkę - 3,84 mg/kg/dzień 16 do 23 kg 0,88 mg/kg/dawkę - 3,52 mg/kg /dzień > 23 do 34 kg 0,76 mg/kg/dawkę - 3,04 mg/kg/dzień > 34 kg 0,64 mg/kg/dawkę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza I - Maksymalna tolerowana dawka
Ramy czasowe: Od włączenia do toksyczności ograniczającej dawkę do 12 miesięcy
Określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) cyklofosfamidu w skojarzeniu ze stałą dawką Busilvexu u dzieci z rdzeniakiem zarodkowym wysokiego ryzyka, u których wystąpiła całkowita odpowiedź po fazie intensyfikacji.
Od włączenia do toksyczności ograniczającej dawkę do 12 miesięcy
Faza II — Przetrwanie bez wydarzenia
Ramy czasowe: Od włączenia do Wydarzenia do 3 lat
Ocena skuteczności pod względem przeżycia bez zdarzeń (EFS) strategii przeznaczonej do leczenia dzieci w wieku poniżej 5 lat cierpiących na rdzeniaka wysokiego ryzyka za pomocą sekwencyjnej chemioterapii w dużych dawkach bez radioterapii.
Od włączenia do Wydarzenia do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od radioterapii bez zdarzenia
Ramy czasowe: Od włączenia do 3 lat
Od włączenia do 3 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Od włączenia do 3 lat
Od włączenia do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Christelle Dufour, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2012-004842-14
  • 2012/1908 (Inny identyfikator: CSET number)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Medulloblastoma wysokiego ryzyka

Badania kliniczne na Karboplatyna + etopozyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj