Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Jakość opieki nad dziećmi z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) badanymi po urodzeniu we Francji (EVADREP)

13 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Krajowy projekt oceny opieki zdrowotnej nad dziećmi z SCD zdiagnozowanymi na podstawie badań przesiewowych noworodków we Francji

Głównym celem tego badania jest ocena na szczeblu krajowym (Francja)

  • praktyki wczesnej opieki zdrowotnej dla dzieci z anemią sierpowatokrwinkową badanych przesiewowo po urodzeniu,
  • adekwatności tych praktyk do zaleceń krajowych,
  • ich zmienność w czasie i zgodnie z charakterystyką ośrodków leczniczych.

W szczególności zbadane zostanie rozpowszechnienie najnowszych środków zapobiegawczych (praktyka przezczaszkowego dopplera i skoniugowanej szczepionki przeciwko pneumokokom) oraz ich związek z pozostałym ryzykiem zgonu, udaru mózgu i inwazyjnymi zakażeniami pneumokokowymi. Badaniem objęto wszystkich pacjentów urodzonych we Francji w okresie od 01.01.2006 do 31.12.2010. Zdarzenia są rejestrowane i analizowane tylko w ciągu pierwszych 5 lat życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W porozumieniu z Narodowym Funduszem Ubezpieczeń (CNAMTS) i Francuskim Stowarzyszeniem Badań Przesiewowych i Zapobiegania Upośledzeniu Dzieci (AFDPHE), francuski program badań przesiewowych noworodków SCD (NBS) nie jest powszechny, ale „ukierunkowany” na dzieci zidentyfikowane jako „zagrożone” z powodu geograficzne pochodzenie ich rodziców (z kraju, w którym występowanie cechy anemii sierpowatokrwinkowej jest wysokie: Afryka Subsaharyjska, Karaiby, Afryka Północna, basen Morza Śródziemnego). Liczba dzieci zdiagnozowanych przy urodzeniu stale rośnie każdego roku, a niedokrwistość sierpowatokrwinkowa jest obecnie we Francji najczęstszą chorobą wykrywaną wśród dzieci przebadanych w okresie noworodkowym. Łączna liczba noworodków zdiagnozowanych przez NBS w okresie od 01.01.2006 do 31.12.2010 wynosi 1800 (dane AFDPHE).

W przypadku braku profilaktyki obserwuje się wysoką śmiertelność w ciągu pierwszych 5 lat życia, a dwie główne przyczyny zgonów to inwazyjna infekcja pneumokokowa i ostra sekwestracja śledziony. Wczesna opieka pozwala w dużym stopniu zapobiegać inwazyjnej chorobie pneumokokowej (poprzez połączenie długotrwałego leczenia PeniV ze szczepieniami przeciwko pneumokokom) oraz ciężkiej ostrej sekwestracji śledziony (poprzez opracowanie programu edukacji rodziców). Również zapobieganie chorobom naczyń mózgowych, najpoważniejszym powikłaniom niedokrwistości sierpowatokrwinkowej u małych dzieci, stało się możliwe w ciągu ostatnich 10-15 lat dzięki systematycznemu stosowaniu przezczaszkowego badania dopplerowskiego (TCD). W bogatych krajach śmiertelność dzieci z SCD wykrytych przy urodzeniu jest obecnie obniżona do mniej niż 1-2%. W ostatnim francuskim raporcie przeanalizowano wyniki krajowego programu NBS za lata 1995-2000. W związku z tym wyniki te nie uwzględniały najnowszych postępów (zastosowanie skoniugowanej szczepionki przeciw pneumokokom i rozpowszechnienie TCD). Obecnie dobrze wykazano, że te dwa działania zapobiegawcze jeszcze bardziej poprawiły zachorowalność i śmiertelność dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Niedawno francuski zespół pediatrów z Creteil (Francja) przedstawił wyniki badań przesiewowych 217 dzieci przy urodzeniu w latach 1988-2007: to jednoośrodkowe badanie wykazało doskonałe wyniki z 1,9% prawdopodobieństwem wystąpienia udaru w wieku 18 lat w przypadku SS i dzieci S-Beta0. Wyniki te należy porównać z wynikami uzyskanymi dla całej badanej populacji we Francji. W celu opisania i przeanalizowania ostatnich krajowych wyników dotyczących chorobowości i śmiertelności rezydualnej, badacze przeprowadzili krajowe badanie retrospektywne (EVADREP), oceniające opiekę kliniczną w ciągu pierwszych 5 lat życia pacjentów z SCD zdiagnozowanych przy urodzeniu w latach 2006-2010.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1750

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 5 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Projekt ma charakter ogólnopolski i ma na celu zapewnienie pełnego udziału wszystkich dzieci z rozpoznaniem anemii sierpowatokrwinkowej poprzez badania przesiewowe noworodków w interesującym okresie. Wybór 2006 - 2010 jest uzasadniony faktem, że w tym ostatnim okresie nowe narzędzia profilaktyki (TCD, Prevenar) były w pełni dostępne. Górna granica ustalona w dniu 31.12.2010 r. prowadziła dla wszystkich dzieci do minimalnego okresu obserwacji wynoszącego 3 lata,

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci urodzone we Francji (Francja metropolitalna i DOM/TOM) między 01.01.2006 a 31.12.2010
  • Zidentyfikowany z zespołem anemii sierpowatokrwinkowej poprzez krajowe badania przesiewowe noworodków.
  • Dotyczy to wszystkich rodzajów anemii sierpowatokrwinkowej: SS, S-Beta0 lub +, SC, inne (S-O-Arab, S-D Pendżab)

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa udziału w badaniu wyrażona przez osoby sprawujące władzę rodzicielską

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
SCD francuski noworodek
Noworodki zdiagnozowane przez NBS od 01.01.2006 do 31.12.2010 (dane AFDPHE, Francja)
Inny: Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Przeżycie w wieku 3 lat
Ramy czasowe: od 1.01.2014 do 31.12.2015
od 1.01.2014 do 31.12.2015
Prawdopodobieństwo przeżycia w wieku 5 lat
Ramy czasowe: od 1.01.2014 do 31.12.2015
od 1.01.2014 do 31.12.2015
Przyczyny śmierci
Ramy czasowe: od 1.01.2014 do 31.12.2015
od 1.01.2014 do 31.12.2015

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stosowanie środków zapobiegawczych przeciwko pneumokokom: odsetek dzieci, które otrzymały pełny program szczepień przeciw pneumokokom (4Prevenar + 1 P23) w wieku 3 i 5 lat
Ramy czasowe: od 1.01.2014 do 31.12.2015
od 1.01.2014 do 31.12.2015
Krajowe rozpowszechnienie przezczaszkowego badania dopplerowskiego (TCD): odsetek dzieci, które przeszły co najmniej jeden TCD w wieku 2 lat oraz odsetek dzieci monitorowanych corocznie
Ramy czasowe: od 1.01.2014 do 31.12.2015
od 1.01.2014 do 31.12.2015
Odsetek dzieci utraconych z obserwacji po urodzeniu, w wieku 3 i 5 lat oraz przyczyny braku monitoringu
Ramy czasowe: od 1.01.2014 do 31.12.2015
od 1.01.2014 do 31.12.2015
Odsetek pacjentów z aktualnym ryzykiem rezydualnym udaru mózgu i inwazyjnymi infekcjami bakteryjnymi, zwłaszcza infekcją pneumokokową w wieku 3 lat
Ramy czasowe: od 1.01.2014 do 31.12.2015
od 1.01.2014 do 31.12.2015
Liczba pacjentów z aktualnym ryzykiem rezydualnym udaru mózgu i inwazyjnymi infekcjami bakteryjnymi, zwłaszcza infekcją pneumokokową w wieku 5 lat (prawdopodobieństwo)
Ramy czasowe: od 1.01.2014 do 31.12.2015
od 1.01.2014 do 31.12.2015

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

CNAMTS
AFDPHE
National reference center for thalassemia
National laboratories in charge of the SCD new born screening
Reference and competence centers for RBC disorders

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NI 12001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj