Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program monitorowania choroby związanej z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X

7 marca 2024 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program monitorowania choroby związanej z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH-DMP)

Celem tego badania obserwacyjnego jest scharakteryzowanie prezentacji i progresji choroby XLH oraz ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa burosumabu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

XLH-DMP to globalny, prospektywny, wieloośrodkowy, podłużny, długoterminowy program wyników dla pacjentów biorących udział w jakimkolwiek leczeniu lub nie, zaprojektowany w celu scharakteryzowania prezentacji i progresji choroby XLH, oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności burosumabu, a także prospektywnego zbadania podłużna zmiana w czasie w odniesieniu do biomarkerów, ocen klinicznych i miar wyników zgłaszanych przez pacjentów/opiekunów w reprezentatywnej populacji. XLH-DMP będzie gromadzić dane demograficzne, biochemiczne, fizjologiczne, nasilenia choroby i progresji u pacjentów przyjmujących burosumab i tych, którzy go nie przyjmują. W tym programie DMP pacjenci będą mieli dostęp do burosumabu wyłącznie w ramach dozwolonego, przepisanego stosowania. Sponsor nie zapewni żadnych zabiegów w ramach DMP.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

780

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Córdoba, Argentyna
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentyna, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Brazylia
      • Curitiba, Brazylia, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Brazylia, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazylia, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • Kolumbia
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbia
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Kolumbia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • American Family Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Na całym świecie zostanie włączonych około 800 kwalifikujących się pacjentów dorosłych i dzieci z XLH, z co najmniej 200 pacjentami pediatrycznymi. Pacjenci mogą wejść do XLH-DMP niezależnie od tego, jak leczy się ich XLH. Pacjenci przyjmujący Crysvita (burosumab) na receptę mogą rozpocząć przyjmowanie Crysvita, zgodnie ze standardem opieki, przed lub po włączeniu do XLH DMP.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (lub 16 lat, w zależności od regionu), wyrażenia zgody (jeśli jest wymagana) i świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela, biorąc pod uwagę charakter badanie zostało wyjaśnione i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  • Rozpoznanie kliniczne XLH na podstawie wywiadu rodzinnego LUB potwierdzonej mutacji PHEX LUB profilu biochemicznego zgodnego z XLH.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesna rejestracja do badania klinicznego sponsorowanego przez Ultragenyx jest NIEDOZWOLONA.
  • Poważna choroba współistniejąca medyczna lub psychiatryczna.
  • Mniej niż rok oczekiwanej długości życia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wcześniejsi uczestnicy badania klinicznego burosumabu
Pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniach klinicznych z burosumabem i nadal otrzymują burosumab na receptę od swojego lekarza.
Inny: Brak interwencji
Dostęp do jakiegokolwiek leczenia odbywa się poprzez autoryzowane użycie komercyjne, a nie jako część tego DMP
Nie pochodzi z wcześniejszego badania klinicznego burosumabu
Pacjenci mogą stosować inne metody leczenia XLH i rozpocząć leczenie burosumabem w dowolnym momencie, zgodnie z zaleceniami lekarza.
Inny: Brak interwencji
Dostęp do jakiegokolwiek leczenia odbywa się poprzez autoryzowane użycie komercyjne, a nie jako część tego DMP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu
Ramy czasowe: 10 lat
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa leczenia burosumabem u pacjentów dorosłych i dzieci z XLH, w tym ogólnego stanu nerek, obecności i/lub progresji wapnicy nerek i zwężenia kanału kręgowego oraz przebiegu ciąży.
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu
Ramy czasowe: 10 lat
Ocena długoterminowej skuteczności leczenia burosumabem w odniesieniu do kluczowych objawów XLH, w tym zdrowia szkieletu, sztywności, mobilności i funkcjonowania fizycznego.
10 lat
Przebieg kliniczny choroby XLH
Ramy czasowe: 10 lat
Aby zilustrować kliniczne, radiologiczne, biochemiczne objawy i postęp XLH w czasie zarówno u nieleczonych, jak i leczonych pacjentów z XLH.
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Współpracownicy

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX023-CL401

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jordan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj