Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania eltrombopagu w skojarzeniu z krótkim kursem deksametazonu u pacjentów z nowo rozpoznaną pierwotną małopłytkowością immunologiczną (XPAG-ITP)

30 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane (1:1) badanie fazy II, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania eltrombopagu w skojarzeniu z deksametazonem w porównaniu z deksametazonem, jako leczenia pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną trombocytopenią immunologiczną

Celem tego badania jest porównanie zdolności eltrombopagu w skojarzeniu z krótkim kursem deksametazonu w wysokiej dawce do wywołania trwałej odpowiedzi na leczenie u pacjentów z nowo rozpoznaną pierwotną małopłytkowością immunologiczną w porównaniu z 1-3 cyklami monoterapii deksametazonem.

Niezaspokojona potrzeba kliniczna i możliwość dodania eltrombopagu do steroidów w celu poprawy wyników leczenia oraz możliwość wywołania trwałej odpowiedzi na leczenie stanowią podstawę do badań klinicznych eltrombopagu w ITP pierwszego rzutu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie fazy II w stosunku 1:1, mające na celu porównanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania eltrombopagu w skojarzeniu z krótkim kursem dużych dawek deksametazonu z 1-3 cyklami monoterapii dużymi dawkami deksametazonu, jako pierwsze leczenie pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ITP.

Dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną pierwotną małopłytkowością immunologiczną, którzy mają liczbę płytek krwi < 30 × 109/l i wymagają leczenia, zostaną poddani badaniu przesiewowemu i jeśli kwalifikują się, zostaną losowo przydzieleni do ramienia A (eltrombopag w skojarzeniu z krótkim kursem deksametazonu) lub ramienia B (1 -3 cykle monoterapii deksametazonem).

Badanie zostanie przeprowadzone w następujących okresach:

Okres badań przesiewowych: Pacjenci będą badani przesiewowo przez 14 dni w oparciu o kryteria włączenia i wyłączenia

Okres leczenia: Grupa A: Pacjenci będą leczeni przez 26 tygodni w okresie leczenia. Pacjenci, którzy osiągną liczbę płytek krwi ≥ 30 × 109/l i utrzymają liczbę płytek krwi ≥ 30 × 109/l podczas fazy zmniejszania dawki, będą kwalifikować się do przerwania leczenia. Czas zmniejszania dawki przed przerwaniem leczenia w 26. tygodniu wyniesie 6 tygodni. Ramię B: Pacjenci będą leczeni do 12 tygodni w okresie leczenia. Pacjenci, którzy osiągną liczbę płytek krwi ≥ 30 × 109/l i utrzymają liczbę płytek krwi ≥ 30 × 109/l po 1-3 cyklach leczenia deksametazonem, będą kwalifikować się do przerwania leczenia. Pacjenci z liczbą płytek krwi < 30 × 109/l po 3 cyklach leczenia deksametazonem otrzymają w ramach badania cykl leczenia eltrombopagiem i zostaną przerwani w 52. tygodniu.

Okres obserwacji: Po zakończeniu okresu leczenia wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem trwałej odpowiedzi na leczenie do 52. tygodnia. Tylko pacjenci z utrzymującą się odpowiedzią w 52. tygodniu będą obserwowani przez kolejne 26 tygodni. Pacjenci, u których wystąpi nawrót między 52. ​​a 78. tygodniem, przerwą badanie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz, Niemcy, 09113
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Niemcy, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, Niemcy, 44263
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Niemcy, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Niemcy, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Niemcy, 96317
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Niemcy, 63739
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Przed udziałem w badaniu należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę.
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat
  3. Nowo zdiagnozowana pierwotna ITP (czas od rozpoznania w ciągu 3 miesięcy)
  4. Liczba płytek krwi < 30 × 109/l podczas badania przesiewowego i konieczność leczenia (według uznania lekarza) Uwaga: Jeśli leczenie wstępne jest konieczne, dane dotyczące liczby płytek krwi uzyskane bezpośrednio przed leczeniem wstępnym (można wykorzystać do włączenia do badania (wartość przesiewowa). Pacjenci wcześniej nieleczeni zostaną włączeni na podstawie liczby płytek krwi wykonanej podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsza historia leczenia ITP, z wyjątkiem terapii ukierunkowanej na ITP przez maksymalnie 3 dni w ciągu 7 dni przed randomizacją
  2. Pacjenci z rozpoznaniem wtórnej małopłytkowości
  3. Pacjenci z zagrażającymi życiu powikłaniami krwotocznymi według uznania lekarza
  4. Pacjenci ze zdarzeniami zakrzepowo-zatorowymi w wywiadzie lub ze znanymi czynnikami ryzyka choroby zakrzepowo-zatorowej
  5. Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 mg/dl
  6. Bilirubina całkowita (TBIL) > 1,5 × górna granica normy (GGN)
  7. Transaminaza asparaginianowa (AST) > 3,0 × GGN
  8. Transaminaza alaninowa (ALT) > 3,0 × GGN
  9. Pacjenci z ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub antygenem powierzchniowym wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg)
  10. Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby (> 5 punktów w skali Childa-Pugha)
  11. Pacjenci ze znanymi czynnymi lub niekontrolowanymi zakażeniami, którzy nie reagują na odpowiednie leczenie
  12. Zaznaczono historię aktualnej diagnozy choroby serca lub upośledzenia funkcji serca
  13. Pacjenci z czynną chorobą nowotworową
  14. Pacjenci z objawami aktualnego nadużywania alkoholu/narkotyków
  15. Wszelkie poważne i/lub niestabilne istniejące wcześniej zaburzenia medyczne, psychiatryczne lub inne stany, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo uczestnika, uzyskanie świadomej zgody lub przestrzeganie procedur badania

18. Kobiety karmiące piersią lub ciężarne (dodatni wynik testu ciążowego B-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (B-hCG) w surowicy lub moczu) podczas badania przesiewowego lub przed podaniem dawki w dniu 1. 19. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni, którzy nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eltrombopag + Deksametazon
Pacjenci będą leczeni eltrombopagiem w skojarzeniu ze standardową dużą dawką deksametazonu (1 cykl: 40 mg QD od 1. do 4. dnia) w celu wywołania trwałej odpowiedzi po zakończeniu leczenia.
Lek: Eltrombopag
Eltrombopag jest przeznaczony do stosowania doustnego i jest dostępny w tabletkach 25, 50 i 75 mg. Zalecaną dawkę przyjmuje się raz dziennie.
Inne nazwy:
  • ETB115
Lek: Deksametazon
Deksametazon jest przeznaczony do stosowania doustnego i jest dostępny w tabletkach 8 mg. Zalecaną dawkę przyjmuje się raz dziennie.
Aktywny komparator: Deksametazon
Pacjenci będą leczeni standardową dużą dawką deksametazonu (1-3 cykle: 40 mg QD dzień 1-4 co 14-28 dni) w celu wywołania trwałej odpowiedzi na leczenie
Lek: Deksametazon
Deksametazon jest przeznaczony do stosowania doustnego i jest dostępny w tabletkach 8 mg. Zalecaną dawkę przyjmuje się raz dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z utrzymującą się odpowiedzią na leczenie po 52 tygodniach
Ramy czasowe: Przerwanie leczenia badanym lekiem do tygodnia 52
Trwała odpowiedź na leczenie po 52 tygodniach jest zdefiniowana jako utrzymanie liczby płytek krwi ≥ 30 × 109/l po przerwaniu leczenia przy braku krwawień stopnia ≥ II lub stosowania jakiegokolwiek leku doraźnego podczas wszystkich wizyt do 52. tygodnia
Przerwanie leczenia badanym lekiem do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z ogólną odpowiedzią w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Przerwanie leczenia badanym lekiem do tygodnia 52
Ogólna odpowiedź w 52. tygodniu jest zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 30 × 109/l i ≥ 2-krotny wzrost liczby płytek przesiewowych po przerwaniu leczenia przy braku krwawień stopnia ≥ II i braku leczenia ratunkowego podczas wszystkich wizyt do 52. tygodnia
Przerwanie leczenia badanym lekiem do tygodnia 52
Czas trwania trwałej odpowiedzi po zakończeniu leczenia
Ramy czasowe: Przerwanie leczenia badanym lekiem do czasu utraty odpowiedzi (do 78 tygodni)
Czas trwania trwałej odpowiedzi po zakończeniu leczenia definiuje się jako czas od zaprzestania leczenia do momentu, gdy liczba płytek krwi < 30 × 109/l lub wystąpienia krwawienia stopnia ≥ II lub do zastosowania jakiejkolwiek terapii ratunkowej
Przerwanie leczenia badanym lekiem do czasu utraty odpowiedzi (do 78 tygodni)
Odsetek pacjentów z utrzymującą się odpowiedzią po zakończeniu leczenia w 78. tygodniu
Ramy czasowe: Przerwanie leczenia badanym lekiem do 78. tygodnia
Utrzymująca się odpowiedź po zaprzestaniu leczenia w 78. tygodniu jest zdefiniowana jako utrzymanie liczby płytek krwi ≥ 30 × 109/l po przerwaniu leczenia przy braku krwawień stopnia ≥ II lub stosowania jakiegokolwiek leku doraźnego podczas wszystkich wizyt do 78. tygodnia
Przerwanie leczenia badanym lekiem do 78. tygodnia
Ogólna odpowiedź do tygodnia 4
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do 4 tygodni
Ogólną odpowiedź do 4. tygodnia definiuje się jako liczbę płytek krwi ≥ 30 × 109/l i ≥ 2-krotny wzrost liczby płytek krwi w badaniu przesiewowym oraz brak krwawienia i brak leczenia ratunkowego co najmniej raz do 4. tygodnia
Badanie przesiewowe do 4 tygodni
Ukończ odpowiedź do tygodnia 4
Ramy czasowe: Linia bazowa do 4 tygodni
Odpowiedź całkowita do 4. tygodnia jest zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 100 × 109/l oraz brak krwawienia i brak leczenia ratunkowego co najmniej raz do 4. tygodnia
Linia bazowa do 4 tygodni
Względne zmiany liczby płytek krwi od badania przesiewowego do wartości wyjściowych i do różnych punktów czasowych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, punkt wyjściowy, 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tydzień
Względne zmiany liczby płytek krwi od badania przesiewowego do wartości początkowej oraz do 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tygodnia
Badanie przesiewowe, punkt wyjściowy, 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tydzień
Czas na ogólną odpowiedź
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do uzyskania całkowitej odpowiedzi (do 78 tygodni)
Czas do całkowitej odpowiedzi definiuje się jako czas od rozpoczęcia leczenia badanego do czasu osiągnięcia ogólnej odpowiedzi. Ogólną odpowiedź definiuje się jako liczbę płytek krwi ≥ 30 × 109/l i ≥ 2-krotny wzrost wyjściowej liczby płytek krwi oraz brak krwawienia i brak leczenia ratunkowego
Czas od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do uzyskania całkowitej odpowiedzi (do 78 tygodni)
Czas na uzupełnienie odpowiedzi
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do uzyskania całkowitej odpowiedzi (do 78 tygodni)
Czas do całkowitej odpowiedzi definiuje się jako czas od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem do czasu uzyskania całkowitej odpowiedzi. Odpowiedź całkowitą definiuje się jako liczbę płytek krwi ≥ 100 × 109/l oraz brak krwawienia i brak leczenia ratunkowego
Czas od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do uzyskania całkowitej odpowiedzi (do 78 tygodni)
Czas trwania ogólnej i pełnej odpowiedzi
Ramy czasowe: Osiągnięcie całkowitej lub całkowitej odpowiedzi do czasu jej utraty (do 78 tygodni)
Czas trwania całkowitej lub całkowitej odpowiedzi definiuje się jako czas osiągnięcia całkowitej lub całkowitej odpowiedzi (zdefiniowanej powyżej) do jej utraty
Osiągnięcie całkowitej lub całkowitej odpowiedzi do czasu jej utraty (do 78 tygodni)
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w kwestionariuszu FACIT-Fatigue (FACIT-Fatigue) do oceny funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tygodni
FACIT-Fatigue (Funkcjonalna Ocena Terapii Chorób Przewlekłych) to walidowane narzędzie składające się z 13 pozycji, służące do pomiaru poziomu zmęczenia danej osoby podczas codziennych czynności w ciągu ostatnich 7 dni. Pozycje są punktowane na skali odpowiedzi 0-4 (4=wcale do 0=bardzo), gdzie całkowity możliwy wynik mieści się w zakresie od 0-52 (wszystkie pozycje są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik); wyższe wyniki oznaczają lepszą HRQoL
Wartość wyjściowa do 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu Short Form 36 Health Survey (SF-36v2).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tygodni
SF-36v2 to zatwierdzone narzędzie z 36 pytaniami do pomiaru ogólnego stanu zdrowia fizycznego i psychicznego poprzez ocenę 8 domen — Funkcjonowanie fizyczne, Rola fizyczna, Ból ciała, Ogólny stan zdrowia, Witalność, Funkcjonowanie społeczne, Rola emocjonalna i Zdrowie psychiczne — w ciągu całego ostatnie 4 tygodnie. SF-36 jest oceniany przy użyciu procedur punktacji opartych na normach i wyników w zakresie od 0-100; wyższe wyniki oznaczają lepszą HRQoL
Wartość wyjściowa do 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tygodni
Częstość występowania i nasilenie krwawień
Ramy czasowe: Linia bazowa do 78 tygodni
Częstość występowania i nasilenie krwawień oceniane według zmodyfikowanej Skali Krwawienia Światowej Organizacji Zdrowia (WHO); Krwawienie ocenia się w skali od 1 do 4 (1 = niewielkie krwawienie do 4 = poważne krwawienie)
Linia bazowa do 78 tygodni
Bezwzględne zmiany liczby płytek krwi od badania przesiewowego do wartości wyjściowych i do różnych punktów czasowych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, wartość wyjściowa, 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tygodnie
Bezwzględne zmiany liczby płytek krwi od badania przesiewowego do wartości wyjściowych oraz do 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tygodni
Badanie przesiewowe, wartość wyjściowa, 1, 2, 4, 12, 26 i 52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CETB115JDE01
  • 2019-002658-21 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Małopłytkowość immunologiczna (ITP)

Badania kliniczne na Eltrombopag

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj