Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zmiana przeznaczenia metforminy jako leku zapobiegającego białaczce w CCUS i LR-MDS

26 lipca 2023 zaktualizowane przez: Kirsten Grønbæk

STOP-LEUKEMIA: Zmiana zastosowania metforminy jako leku zapobiegającego białaczce w CCUS i LR-MDS

Jest to jednoramienne badanie pilotażowe fazy 2 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa metforminy u pacjentów z cytopenią klonalną o nieokreślonym znaczeniu (CCUS) lub zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka (MDS).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Plan badań podzielony jest na trzy pakiety robocze (WP):

WP0, tkanka tłuszczowa szpiku kostnego (BMAT) u pacjentów z CCUS i LR-MDS: Głównym celem WP0 jest określenie, czy pacjenci z CCUS lub LR-MDS mają zwiększoną BMAT w porównaniu ze zdrowymi kontrolami w tym samym wieku. Aby to zbadać, włączymy 12 starszych (≥60 lat) zdrowych osób kontrolnych, u których BMAT zostanie zmierzony za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRS). Zostaną one porównane z pomiarami BMAT od linii podstawowej pacjentów opisanych w WP1.

WP1, Skuteczność metforminy w CCUS i LR-MDS: W WP1 24 pacjentów z CCUS lub MDS będzie otrzymywać metforminę w dawce 2000 mg/dobę przez 12 miesięcy z powolnym zwiększaniem dawki 14 dni przed podaniem pełnej dawki leczenie. Wyniki WP1 są wymienione w sekcji wyników na tej stronie.

WP2, Skuteczność metforminy w porównaniu z placebo i witaminą C: Głównym celem WP2 jest porównanie wpływu metforminy w CCUS i LR-MDS z efektem leczenia placebo lub witaminą C. Aby to zbadać, uwzględnimy dane i próbki z 48 historycznych kontroli z naszego badania EVI-2 (NCT03999723. Połowa grupy kontrolnej otrzymywała placebo przez 12 miesięcy, a druga połowa otrzymywała witaminę C przez 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Copenhagen N
      • Copenhagen, Copenhagen N, Dania, 2200
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet
        • Pod-śledczy:
          • Stine Ulrik Mikkelsen, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Pacjenci kwalifikują się do włączenia do WP1, jeśli spełniają wszystkie poniższe kryteria:

  • Masz diagnozę:

    1. LR-MDS według zrewidowanego międzynarodowego systemu punktacji prognostycznej (IPSS-R), tj.

      od bardzo niskiego ryzyka do średniozaawansowanego (wynik w skali IPSS-R ≤ 3).

    2. Wykluczono CCUS definiowaną jako obecność mutacji somatycznych i utrzymującą się cytopenię przez ponad sześć miesięcy z innymi powszechnymi przyczynami cytopenii. Krew obwodowa (cytopenie to trombocyty poniżej 150×10^9 komórek/l, neutrofile poniżej 1,8×10^9 komórek/l, a hemoglobina poniżej 12,9 g/dl (8 mmol/l) u mężczyzn i 11,3 g/dl ( 7 mmol/l) u kobiet.
  • Menopauza, jeśli jest kobietą, zdefiniowana jako kobieta w wieku >45 lat, która doświadczyła braku miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy, bez jakiejkolwiek innej oczywistej patologicznej lub fizjologicznej przyczyny.
  • ≥18 lat.
  • Wyrazić pisemną świadomą zgodę przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem.
  • Są w stanie połykać kapsułki.

Pacjenci zostaną wykluczeni z badania/WP1, jeśli spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie metforminą
  • Trwająca terapia innymi lekami przeciwcukrzycowymi (np. insulina) niż metformina. Taka terapia musi zakończyć się co najmniej rok przed włączeniem.
  • Historia nietolerancji metforminy.
  • Radioterapia lub chemioterapia w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
  • Wcześniejsza terapia lekami hipometylującymi (np. azacytydyna, decytabina).
  • eGFR < 45 ml/min.
  • Niechęć do przestrzegania obowiązkowych aspektów protokołu.

Kryteria włączenia do WP0 (zdrowi ochotnicy):

  • powyżej 60 roku życia.
  • wyrazili pisemną świadomą zgodę przed procedurami badania.
  • chętny na MRS.

Kryteria wykluczenia dla WP0 (zdrowi ochotnicy):

- Wszelkie przeciwwskazania do MRS

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Metformina
2000 mg/dobę metforminy przez 12 miesięcy.
Lek: Metformina
2000 mg/dobę metforminy przez 12 miesięcy (1000 mg dwa razy na dobę) z powolnym zwiększaniem dawki na sześć tygodni przed podaniem pełnej dawki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie liczby poważnych zdarzeń niepożądanych, w tym wszelkich podejrzewanych nieoczekiwanych poważnych działań niepożądanych
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Ocena bezpieczeństwa leczenia metforminą w tym wskazaniu poza wskazaniami rejestracyjnymi według rodzaju, stopnia i liczby zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych, w tym wszelkich podejrzewanych nieoczekiwanych ciężkich działań niepożądanych u pacjentów.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie mediany maksymalnej tolerowanej dawki w mg/dobę
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Ocena bezpieczeństwa leczenia metforminą w tym wskazaniu off-label na podstawie mediany maksymalnej tolerowanej dawki oraz opis wszelkich zmian w poszczególnych dawkach leków.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Wykonalność oceniana na podstawie wskaźników rekrutacji/odmów
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Ocena wykonalności protokołu badania pod względem wskaźników rekrutacji i odmów.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Wykonalność oceniana przez 12-miesięczną obserwację, tj. ukończenie badania, wskaźnik
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania

Aby ocenić wykonalność protokołu badania pod względem wskaźnika ukończenia badania.

Ocena bezpieczeństwa leczenia metforminą w tym wskazaniu poza wskazaniami rejestracyjnymi według rodzaju, stopnia i liczby zdarzeń niepożądanych oraz ciężkich zdarzeń niepożądanych, w tym wszelkich podejrzewanych nieoczekiwanych ciężkich działań niepożądanych u pacjentów; wskaźniki rezygnacji; oraz opis wszelkich zmian w poszczególnych dawkach leków, w tym medianę maksymalnej tolerowanej dawki.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Wykonalność oceniana na podstawie stopnia zgodności z procedurami protokołu
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Ocena wykonalności protokołu badania pod względem stopnia przestrzegania procedur protokołu (badany lek i procedury badania).
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność tymczasowa: Obciążenie mutacjami oceniane na podstawie zmiany częstości wariantów alleli
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana częstości wariantów alleli (ΔVAF) przez sekwencjonowanie nowej generacji (NGS)
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Miary wyników zgłaszane przez pacjentów na podstawie kwestionariusza EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana wskaźników wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) w oparciu o zatwierdzony kwestionariusz Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Jakości Życia Core 30 (EORTC QLQ-C30) Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów.
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Miary wyników zgłaszane przez pacjentów na podstawie kwestionariusza EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana wskaźników wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) w oparciu o zatwierdzony kwestionariusz Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Jakości Życia Core 30 (EORTC QLQ-C30) Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Miary wyników zgłaszane przez pacjentów na podstawie kwestionariusza SF-36
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana w miarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) na podstawie zatwierdzonego kwestionariusza kwestionariusza Short Form 36 Health Survey Questionnaire (SF-36).
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Miary wyników zgłaszane przez pacjentów na podstawie kwestionariusza SF-36
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana w miarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) na podstawie zatwierdzonego kwestionariusza kwestionariusza Short Form 36 Health Survey Questionnaire (SF-36).
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Miary wyników zgłaszane przez pacjentów na podstawie kwestionariusza EQ-5D
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana wskaźników wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) w oparciu o zwalidowany europejski pięciowymiarowy kwestionariusz jakości życia (EQ-5D).
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Miary wyników zgłaszane przez pacjentów na podstawie kwestionariusza EQ-5D
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana wskaźników wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) w oparciu o zwalidowany europejski pięciowymiarowy kwestionariusz jakości życia (EQ-5D).
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: tkanka tłuszczowa szpiku kostnego oceniana na podstawie stosunku tkanki tłuszczowej do fazy wodnej w spektroskopii MR
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana zawartości tkanki tłuszczowej szpiku kostnego (BMAT) w szpiku kostnym (BM) mierzona metodą spektroskopii MR
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: tkanka tłuszczowa szpiku kostnego oceniana na podstawie stosunku tkanki tłuszczowej do fazy wodnej w spektroskopii MR
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana zawartości tkanki tłuszczowej szpiku kostnego (BMAT) w szpiku kostnym (BM) mierzona metodą spektroskopii MR
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Gęstość mineralna kości oceniana za pomocą skanu DEXA mierzona w gramach na centymetr sześcienny z wynikającym wynikiem Z
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana gęstości mineralnej kości (BMD) mierzona za pomocą skanu DEXA mierzona w gramach na centymetr sześcienny z wynikowym wynikiem Z.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Skład ciała oceniany za pomocą skanu DEXA przedstawiony jako masa kości całego ciała i skład tkanek miękkich
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana składu ciała mierzona za pomocą skanu DEXA przedstawiona jako masa kostna całego ciała i skład tkanek miękkich ze stosunkiem masy beztłuszczowej, tkanki tłuszczowej i masy kostnej.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Skład mikroflory jelitowej oceniany przez sekwencjonowanie 16S rRNA
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana mikroflory jelitowej przez sekwencjonowanie 16S rRNA lub sekwencjonowanie całego genomu bakterii jelitowych.
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Skład mikroflory jelitowej oceniany przez sekwencjonowanie 16S rRNA
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana mikroflory jelitowej przez sekwencjonowanie 16S rRNA lub sekwencjonowanie całego genomu bakterii jelitowych.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Przepuszczalność jelita cienkiego oceniana za pomocą pomiaru zawartości laktulozy/mannitolu w moczu i chromatografii jonowej
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana przepuszczalności jelita cienkiego na podstawie oceny czynnościowej za pomocą pomiaru laktulozy/mannitolu w moczu i chromatografii jonowej lub pośredniej oceny za pomocą qPCR i sekwencjonowania 16S rRNA krwi pełnej.
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Regulacja epigenetyczna oceniana na podstawie poziomów 5-mC i 5-hmC
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana wzorców metylacji i hydroksymetylacji DNA (5-mC i 5-hmC) w komórkach krwiotwórczych za pomocą globalnej oceny 5-hmC/5-mC i macierzy EPIC.
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Regulacja epigenetyczna oceniana na podstawie poziomów 5-mC i 5-hmC
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana wzorców metylacji i hydroksymetylacji DNA (5-mC i 5-hmC) w komórkach krwiotwórczych za pomocą globalnej oceny 5-hmC/5-mC i macierzy EPIC.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Ekspresja genów oceniana na podstawie sekwencjonowania RNA
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana ekspresji RNA w komórkach hematopoetycznych i adipocytach BM.
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Ekspresja genów oceniana na podstawie sekwencjonowania RNA
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana ekspresji RNA w komórkach hematopoetycznych i adipocytach BM.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Profile białek oceniane za pomocą proteomiki
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana profili białkowych w komórkach hematopoetycznych i adipocytach BM za pomocą proteomiki.
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Profile białek oceniane za pomocą proteomiki
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana profili białkowych w komórkach hematopoetycznych i adipocytach BM za pomocą proteomiki.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: Odpowiedź i progresja choroby zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG w przypadku nowotworów mielodysplastycznych
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Wskaźniki odpowiedzi i progresji choroby zgodnie z kryteriami odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) w nowotworach mielodysplastycznych.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: poziomy czynnika niszowego szpiku kostnego oceniane metodą ELISA
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana czynników niszowych w szpiku kostnym metodą ELISA.
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: poziomy czynnika niszowego szpiku kostnego oceniane metodą ELISA
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana czynników niszowych w szpiku kostnym metodą ELISA.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: poziomy cytokin oceniane metodą ELISA
Ramy czasowe: Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana poziomu cytokin we krwi obwodowej i osoczu szpiku kostnego metodą ELISA.
Od włączenia do 4 miesięcy leczenia w ramach badania
Skuteczność tymczasowa: poziomy cytokin oceniane metodą ELISA
Ramy czasowe: Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania
Zmiana poziomu cytokin we krwi obwodowej i osoczu szpiku kostnego metodą ELISA.
Od włączenia do 12 miesięcy leczenia w ramach badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kirsten Grønbæk

Współpracownicy

Zealand University Hospital
University of Copenhagen
Herlev Hospital
Steno Diabetes Center Copenhagen
Technical University of Denmark
Region Hovedstadens Apotek
Van Andel Research Institute

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Kirsten Grønbæk, Professor, MD, Rigshospitalet, Denmark

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STOP-LEUKEMIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Metformina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj