Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Naturalny postęp choroby u uczestników z Choroideremią

7 września 2021 zaktualizowane przez: Biogen

Retrospektywna analiza kohortowa naturalnej progresji choroby u pacjentów z choroideremią w rzeczywistej praktyce klinicznej

Głównym celem tego badania jest ilościowa ocena postępu choroby mierzona najlepszą skorygowaną ostrością wzroku (BCVA) w rzeczywistych warunkach wśród uczestników Choroideremia (CHM). Celem drugorzędnym jest opisanie demograficznych i wyjściowych cech klinicznych wśród uczestników CHM oraz dopasowanie uczestników CHM w rejestrze Intelligent Research in Sight (IRIS®) do populacji badania sponsorowanego przez badacza (IST) firmy Biogen przy użyciu dopasowania wyniku skłonności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest retrospektywnym badaniem kohortowym oczu CHM i uczestników, które obejmie wszystkich kwalifikujących się uczestników i oczu z pierwszym udokumentowanym rozpoznaniem CHM od 1 lipca 2013 r. do 31 grudnia 2019 r., które spełniają kryteria badania. Badanie to zostanie przeprowadzone z wykorzystaniem danych z rejestru IRIS® Amerykańskiej Akademii Okulistyki (AAO), który zawiera dane demograficzne, charakterystykę kliniczną i wyniki kliniczne uczestników CHM od 2013 roku.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1178

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94107
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Główna kohorta będzie obejmować wszystkich kwalifikujących się uczestników CHM w rejestrze IRIS. Kohorta dopasowana do próby będzie obejmować wyłącznie mężczyzn uczestniczących w CHM z Kohorty 1, aby dopasować populację badania IST firmy Biogen przy użyciu dopasowywania wyników skłonności.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Kohorta 1: Wszyscy uczestnicy CHM

  • Uczestnicy z udokumentowanym rozpoznaniem CHM stwierdzonym na podstawie kodu Międzynarodowej Klasyfikacji Chorób (ICD)-9/10 lub SNOMED:

    1. ICD-9: 363,55
    2. ICD-10: H31.2
    3. SNOMED-CT: 75241009

Kohorta 2: Uczestnicy CHM dobrani do próby

  • Uczestnicy płci męskiej z udokumentowanym rozpoznaniem CHM zidentyfikowanym na podstawie kodowania ICD-9/10 lub SNOMED:

    1. ICD-9: 363,55
    2. ICD-10: H31.21
    3. SNOMED-CT: 75241009

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Nie dotyczy

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta 1: Kohorta główna
Wszyscy kwalifikujący się uczestnicy z CHM w rejestrze IRIS zostaną uwzględnieni.
Inny: Brak interwencji
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Kohorta 2: Kohorta dopasowana do próby
Uwzględnieni zostaną tylko uczestnicy płci męskiej z CHM z Kohorty 1, którzy pasują do populacji badania IST firmy Biogen przy użyciu dopasowywania wyniku skłonności.
Inny: Brak interwencji
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z progresją najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Odsetek uczestników z progresją BCVA w czasie po wyjściowej BCVA
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z danymi demograficznymi opisanymi na początku badania
Ramy czasowe: Do 6 lat
Dane demograficzne będą obejmować wiek, płeć, rasę, region geograficzny i specjalizację dostawcy usług medycznych.
Do 6 lat
Dopasowanie uczestników z CHM w rejestrze IRIS® do populacji badania IST firmy Biogen przy użyciu dopasowania wskaźnika skłonności (PS)
Ramy czasowe: Do 6 lat
W celu wybrania kwalifikujących się mężczyzn uczestniczących w CHM z rejestru IRIS w celu dopasowania do populacji badania IST firmy Biogen zostanie zastosowane podejście polegające na dopasowywaniu wyniku skłonności. Przy zastosowaniu tego podejścia dla każdego uczestnika zostanie oszacowane prawdopodobieństwo udziału w badaniu IST, biorąc pod uwagę zaobserwowaną wyjściową charakterystykę uczestnika. Wynik skłonności zostanie oszacowany przy użyciu regresji logistycznej i wstępnie określonych zmiennych towarzyszących linii bazowej, w tym danych demograficznych uczestników i charakterystyki klinicznej. Dopasowanie skłonności zostanie uznane za odpowiednie, jeśli wszystkie zmienne między kohortą CHM z dopasowaniem PS a kohortą badania IST mają wartość bezwzględną standaryzowanej średniej różnicy (SMD) w wyniku PS-score mniejszą niż 0,1.
Do 6 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • US-CHM-11761

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroideremia

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj