Terapia genowa ukierunkowana na VEGFA w leczeniu chorób związanych z neowaskularyzacją siatkówki i naczyniówki

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z nAMD w wieku ≥50 lat; Lub pacjenci z cukrzycowym obrzękiem plamki (DME) w wieku ≥18 lat; Lub pacjenci z obrzękiem plamki żółtej po niedrożności żyły siatkówki (RVO-ME) w wieku ≥18 lat.
2. W badaniu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) najlepiej skorygowana ostrość wzroku ≤63 i wynik literowy ≥19, odpowiadające widzenie Snellena ≤20/63 i ≥20/400).
3. OCT potwierdza obecność płynu śródsiatkówkowego lub płynu podsiatkówkowego w dołku.
4. Otrzymali w przeszłości terapię anty-VEGF i zareagowali na terapię anty-VEGF.
5. W stanach opornych na leczenie: ze względu na stan chorobowy wymagane jest powtarzanie leczenia anty-VEGF. Przerwanie leczenia powoduje nawrót stanu chorobowego (badanie OCT wskazuje na zwiększony wysięk podsiatkówkowy/wewnętrzny w plamce)
6. W przypadku pacjentów z obydwoma oczami należy zapisać pacjenta z cięższym stanem.
7. Rutynowe badanie krwi, czynność wątroby i nerek, wskaźnik krzepliwości krwi pacjentów jest prawidłowy: AST/ALT < 2,5 × GGN; gruźlica < 1,5 × GGN; PT < 1,5 × GGN; Hb > 10 g/dl (mężczyźni) i > 9 g/dl (kobiety); PLT > 100 × 10^3/µl; eGFR > 30 ml/min/1,73 m^2.

Osoby badane dobrowolnie przyłączają się do badania, podpisują formularz świadomej zgody, przestrzegają zaleceń i współpracują podczas obserwacji.

Kryteria wyłączenia:

1. Neowaskularyzacja naczyniówkowa lub obrzęk plamki wywołany innymi chorobami.
2. Wszelkie inne czynniki wpływające na poprawę widzenia w badanym oku, takie jak zwłóknienie, atrofia lub rozdarcie RPE w dołku plamki żółtej.
3. Badane oko ma już ciężką retinopatię proliferacyjną, taką jak neowaskularyzacja siatkówki, trakcyjne odwarstwienie siatkówki itp. (tylko u pacjentów z DME i RVO-ME).
4. Odwarstwienie siatkówki lub zaawansowana jaskra w badanym oku.
5. Implanty w badanym oku (z wyjątkiem soczewek wewnątrzgałkowych).
6. Otrzymał wewnętrzną operację oka w ciągu 3 miesięcy przed rejestracją.
7. Operacja witrektomii badanego oka.
8. Otrzymywał doszklistkowo glukokortykoid lub inne leki stosowane w badaniach klinicznych (z wyjątkiem terapii anty-VEGF) w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
9. Zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy lub przemijający atak niedokrwienny wystąpiły w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
10. Źle kontrolowane nadciśnienie tętnicze przy maksymalnej dawce leku (ciśnienie skurczowe >180 mmHg, rozkurczowe ciśnienie krwi >100 mmHg).
11. Słaba kontrola poziomu glukozy we krwi pod wpływem leków (glikemia na czczo jest większa lub równa 10,0 umol/l).
12. Kobiety, które chcą rodzić; kobiety w ciąży/karmiące piersią Otrzymały w przeszłości terapię genową.