- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05489393
Globalny rejestr pacjentów CureDRPLA
Globalny rejestr pacjentów CureDRPLA dla osób z zanikiem zębowo-pallidoluzyjskim (DRPLA)
Celem Globalnego Rejestru Pacjentów CureDRPLA jest stworzenie obszernej bazy danych danych zgłaszanych przez pacjentów na temat osób dotkniętych zanikiem zębowo-pallidoluzyjskim (DRPLA) z dowolnego miejsca na świecie.
Globalny Rejestr Pacjentów CureDRPLA będzie zaspokajał potrzeby pacjentów poprzez:
- Zwiększanie zaangażowania pacjentów poprzez dokumentowanie jakości życia.
- Dostarczanie społeczności badawczej DRPLA anonimowych danych na temat doświadczeń pacjentów z chorobą i priorytetów leczenia.
- Łączenie pacjentów DRPLA z możliwościami udziału w badaniach klinicznych.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Celem Globalnego Rejestru Pacjentów CureDRPLA jest gromadzenie danych od pacjentów z atrofią Dentatorubral-pallidoluysian (DRPLA) na całym świecie w celu zidentyfikowania dobrze scharakteryzowanej kohorty do udziału w badaniach retrospektywnych i prospektywnych. Uczestnicy będą zobowiązani do przeczytania i podpisania zatwierdzonego przez IRB dokumentu świadomej zgody przed uzyskaniem dostępu do kwestionariuszy w Rejestrze. Rejestr jest przeznaczony wyłącznie dla pacjentów, u których zdiagnozowano DRPLA.
Po wyrażeniu świadomej zgody i wyrażeniu zgody w przypadku osób w wieku 12 lat na wiek przyzwolenia, uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie serii kwestionariuszy zawierających informacje dotyczące danych demograficznych, specyfiki diagnozy, historii medycznej, badań, mobilności funkcjonalnej, jakości życia, i ekonomii zdrowia. Uczestnicy zostaną poproszeni o wskazanie, czy są zainteresowani kontaktem ze strony Koordynatora Rejestru w sprawie potencjalnego udziału w przyszłych badaniach i/lub badaniach klinicznych. Uczestnicy będą mieli możliwość wycofania się z Rejestru w dowolnym momencie, a po wycofaniu nie będą już kontaktować się z Rejestrem z jakiegokolwiek powodu. Dane, które wprowadzili, pozostaną częścią Rejestru, ale ich identyfikacja nie zostanie ujawniona z jakiegokolwiek powodu. Aktywni uczestnicy Rejestru będą otrzymywać coroczne e-maile z przypomnieniami o konieczności aktualizacji danych w kwestionariuszu w celu odzwierciedlenia aktualnego stanu postępu choroby.
Rejestr jest dostępny w języku angielskim, francuskim, włoskim, japońskim, koreańskim i portugalskim, aby zachęcić pacjentów DRPLA na całym świecie do rejestracji. Uczestnictwo jest zakończone online, odwiedź naszą stronę internetową, aby uzyskać więcej informacji https://curedrpla.org/en/global-patient-registry/
Platforma REDCap Cloud będzie służyć jako Centrum Koordynacji Danych Rejestru i będzie zarządzać danymi wprowadzonymi do internetowego systemu elektronicznego przechwytywania danych (EDC), który jest zatwierdzony zgodnie z 21 CFR część 11, posiada certyfikat ISO 27001, jest zgodny z HIPPA, CDISC i RODO.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 11231
- Rekrutacyjny
- CureDRPLA
-
Kontakt:
- Silvia Prades, PhD
- Numer telefonu: 718-624-6994
- E-mail: silvia.prades@curedrpla.org
-
Główny śledczy:
- Silvia Prades, PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
DRPLA jest bardzo rzadką chorobą neurodegeneracyjną, która jest dziedziczona w dominujący sposób autosomalny. Gen atrofiny-1 (ATN1) jest jedynym znanym genem powodującym DRPLA. Mutacje ATN1 powodują ekspansję powtórzeń CAG w eksonie 5, które zazwyczaj występują przy ≤ 35 powtórzeniach. DRPLA jest spowodowana ekspansją powtórzeń (CAG)n o więcej niż ≥48 kopii tandemowych, co skutkuje ekspansją szlaku poliglutaminowego w białku atrofiny-1.
DRPLA wykazuje silne upodobanie etniczne do populacji azjatyckich, zwłaszcza japońskich. Szacuje się, że w populacji japońskiej częstość występowania DRPLA wynosi od 2 do 7 na milion osób.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby w każdym wieku ze zgłoszoną przez siebie diagnozą DRPLA.
- Należy zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody (IFC). Uczestnicy, którzy nie mają zdolności do wyrażenia zgody (np. osoby z upośledzeniem funkcji poznawczych) będą wymagały zgody przedstawiciela ustawowego, przy czym zgoda podmiotu zostanie uzyskana w zakresie zgodnym z jego zdolnościami. Uczestnicy w wieku od 12 lat do pełnoletności będą wymagać zgody wraz ze zgodą rodzica lub opiekuna prawnego.
Kryteria wyłączenia:
- Stany ataksji inne niż DRPLA.
- Brak podpisania IFC (i formularza zgody, jeśli to konieczne).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
---|
Osoby z DRPLA
Ten rejestr jest przeznaczony dla osób z rozpoznaniem atrofii Dentatorubral-pallidoluysian (DRPLA)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Kwestionariusze wypełnione przez pacjenta lub opiekuna
Ramy czasowe: 1 rok
|
Kwestionariusze obejmują informacje dotyczące danych demograficznych, diagnozy, historii medycznej, czynności życia codziennego, mobilności funkcjonalnej i obciążenia chorobami.
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- CureDRPLA Registry_Version1.0
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .