Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IV

Łącznie 59249 wyników

CENTOGENE GmbH Rostock

Wycofane

Biomarker chorób spichrzeniowych glikogenu (BioGlycogen) (BioGlycogen)

Metabolizm fruktozy, błędy wrodzone | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu VII | Choroba spichrzeniowa... i inne warunki

Niemcy, Indie, Sri Lanka
Duke University

Rekrutacyjny

Badanie historii naturalnej niedoboru GBE (GSD IV i APBD).

Choroba ciała poliglukozanowego u dorosłych | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IV | GSD4 | GSD IV | APBD

Stany Zjednoczone
Baylor Research Institute
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Próba leczenia triheptanoiną u pacjentów z chorobą ciała poliglukozanowego u dorosłych

Choroba ciała poliglukozanowego u dorosłych | Niedobór enzymu rozgałęziacza glikogenu | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IV

Francja
Rigshospitalet, Denmark

Nieznany

Metabolizm tłuszczów i cukrów podczas ćwiczeń u pacjentów z miopatią metaboliczną

Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone | Metabolizm, Wrodzone Błędy | Metabolizm lipidów, błędy wrodzone | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V | Niedobór VLCAD | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Niedobór kinazy fosfoglicerynianowej | Neutralna choroba... i inne warunki

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo enzymatycznej terapii zastępczej Awalglukozydaza alfa i alglukozydaza alfa podawane co drugi tydzień pacjentom z chorobą Pompego o późnym początku, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu choroby Pompego (COMET)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II; choroba Pompego

Czechy, Tajwan, Belgia, Niemcy, Republika Korei, Stany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Austria, Brazylia, Kanada, Dania, Francja, Węgry, Włochy, Japonia, Meksyk, Holandia, Polska, Portugalia, Federacja Rosyjska, Hiszpania, Szwajc... i więcej
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Farmakokinetyka alglukozydazy alfa u pacjentów z chorobą Pompego (PAPAYA)

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Stany Zjednoczone, Federacja Rosyjska, Zjednoczone Królestwo, Bułgaria, Indie, Ukraina
Duke University

Zakończony

Badanie rozwojowe telemedycyny Pompe

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu II

Stany Zjednoczone
Medical University of Vienna

Rekrutacyjny

Nowe metaboliczne biomarkery mięśniowe w chorobie Pompego - nieinwazyjne badanie pilotażowe eksploracyjne rezonansu magnetycznego. (POMPE)

Choroba Pompego | Choroba McArdle'a

Austria
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie przedłużenia alfa awalglukozydazy (NEO-EXT)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II Choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Belgia, Dania, Francja, Niemcy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności awalglukozydazy alfa podawanej co drugi tydzień pacjentom pediatrycznym z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym, wcześniej leczonym alglukozydazą alfa (Mini-COMET)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II – choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Francja, Japonia, Tajwan, Zjednoczone Królestwo
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutacyjny

Historia naturalna choroby Pompego (POMPE)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II, osoba dorosła

Francja
Amicus Therapeutics

Rekrutacyjny

Badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność, farmakokinetykę, PD i immunogenność Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u pacjentów z IOPD w wieku od 0 do (ROSSELLA)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II w wieku niemowlęcym

Tajwan, Stany Zjednoczone, Francja, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności powtórnego dawkowania neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego.

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II) | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Belgia, Dania, Francja, Niemcy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
John Mitchell

Zakończony

Sen i jakość życia u pacjentów z chorobą magazynowania glikogenu na standardowej i zmodyfikowanej niegotowanej skrobi kukurydzianej

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IB | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 0

Kanada
Rigshospitalet, Denmark
Danish Research Center for Magnetic Resonance

Rekrutacyjny

Spektroskopia rezonansu magnetycznego węgla-13 w chorobach magazynowania glikogenu

Choroba spichrzeniowa glikogenu | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba McArdle'a

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Rozszerzone badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Myozyme dla pojedynczego pacjenta z chorobą Pompego, który był wcześniej włączony do badań ERT sponsorowanych przez firmę Genzyme.

Choroba Pompego o późnym początku | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II GSD II

Stany Zjednoczone
University Medical Center Groningen
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Endogenna produkcja glukozy u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (ENGLUPRO GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Holandia
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie indukcji tolerancji immunologicznej

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2

Stany Zjednoczone, Izrael
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie wysokiej dawki lub wysokiej częstotliwości dawki alglukozydazy alfa

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2

Stany Zjednoczone, Kanada, Australia
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Retrospektywne badanie monitorowania glukozy w celu kontroli glikemii u pacjentów z GSDIa

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Holandia, Stany Zjednoczone
Spark Therapeutics

Zakończony

Badanie seroprewalencji przeciwciał neutralizujących z elementem retrospektywnym u uczestników z późną postacią choroby Pompego

Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba Pompego | LOPD | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Francja, Niemcy
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Identyfikacja zaangażowania języka w późną postać choroby Pompego

Neuropatia | Miopatia | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (choroba Pompego o późnym początku)

Stany Zjednoczone
Duke University
Kriya Therapeutics

Rekrutacyjny

GSD VI i GSD IX Historia naturalna

Choroba spichrzeniowa glikogenu VI | CHOROBA PRZECHOWYWANIA GLIKOGENU IXa1 | CHOROBA PRZECHOWYWANIA GLIKOGENU IXa2 | Choroba spichrzeniowa glikogenu IXB | Choroba spichrzeniowa glikogenu IXC | GSD 9 (wszystkie podtypy) | GSD 6

Stany Zjednoczone
McMaster University

Jeszcze nie rekrutacja

Terapia żywieniowa w chorobie Pompego o późnym początku (PDT-MIS)

Otyłość | Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Utrata mięśni | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba Pompego | Słabe odżywianie | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II, osoba dorosła | Choroba spichrzania glikogenu typu II o późnym początku
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie noninferiority alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 l i 4000 l u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

Glikogenoza 2 | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II) | Niedobór kwaśnej maltazy | Choroba Pompego (początek niemowlęcy)

Stany Zjednoczone, Tajwan, Niemcy
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Eksploracyjne badanie oceniające biopsję mięśni u pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych alglukozydazą alfa

Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Stany Zjednoczone, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie dotyczące ewolucji pacjentów z ciężką późną postacią choroby Pompego z dysfunkcją płuc i otrzymujących Myozyme®

Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Francja
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Protokół przedłużenia badania dotyczącego leczenia późnego początku

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego (późny początek) | Glikogeneza typu II | Niedobór kwaśnej maltazy (AMD)

Stany Zjednoczone, Francja, Kanada, Holandia, Australia
Spark Therapeutics

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie transferu genów w chorobie Pompego o późnym początku (RESOLUTE)

Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba Pompego | LOPD | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Kanada, Holandia, Francja, Dania, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Rekrutacyjny

Sub-rejestr ciąż Pompe

Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2

Chorwacja, Stany Zjednoczone, Włochy, Belgia, Czechy
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie transferu genu glukozo-6-fosfatazy związanego z serotypem 8 wirusa związanego z adenowirusami u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Stany Zjednoczone, Brazylia, Kanada, Dania, Niemcy, Włochy, Holandia, Hiszpania
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktywny, nie rekrutujący

Długoterminowa obserwacja w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności transferu genu glukozo-6-fosfatazy (G6Paza) za pośrednictwem serotypu 8 (AAV8) wirusa związanego z adenowirusem (AAV) u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA | Choroba von Gierkego (GSD typu Ia)

Holandia, Stany Zjednoczone, Kanada, Hiszpania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie wzrostu i rozwoju alglukozydazy alfa

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Genzyme, a Sanofi Company

Zatwierdzony do celów marketingowych

Program tymczasowego dostępu do alglukozydazy alfa (ATAP)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba Pompego (późny początek)

Stany Zjednoczone
Amicus Therapeutics

Rekrutacyjny

Globalny prospektywny rejestr obserwacyjny pacjentów z chorobą Pompego

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Duke University
Sanofi

Rekrutacyjny

Patologie poznawcze i neurologiczne w chorobie Pompego (CNS)

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Rekrutacyjny

Określenie statusu CRIM i podłużna obserwacja osób z chorobą Pompego

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Rejestr podrzędny laktacji Pompe

Choroba spichrzeniowa glikogenu | Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Valerion Therapeutics, LLC

Zakończony

VAL-1221 podawany dożylnie uczestnikom ambulatoryjnym i bez respiratora z późną postacią choroby Pompego

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
University of Florida
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa rekombinowanej alfa-glukozydazy kwaśnej wirusa związanego z adenowirusami w leczeniu choroby Pompego

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

Safety/Tolerability/Pharmacokinetic (PK)/Pharmacodynamics (PD) Study of BMN701 in Patients With Late-Onset Pompe Disease

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja, Australia, Niemcy
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

Badanie rozszerzone dla pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu BMN 701

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Australia, Francja, Niemcy, Nowa Zelandia
University of Florida

Zakończony

Badanie obserwacyjne osób z chorobą Pompego poddawanych terapii immunomodulacji

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Centre Hospitalier de Cayenne

Zakończony

Wykonalność i zainteresowanie badaniami przesiewowymi w kierunku dziecięcej choroby Pompego przy urodzeniu (DEPIPOMP1)

Choroba Pompego
National Taiwan University Hospital

Nieznany

Terapia immunomodulacyjna w chorobie Pompego

Choroba Pompego

Tajwan
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa alglukozydazy alfa wytwarzanej w skali 4000 L w przypadku choroby Pompego

Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
National Taiwan University Hospital

Nieznany

CPAP w przypadku dziecięcej choroby Pompego

Choroba Pompego

Tajwan
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Eksploracyjne badanie bezpieczeństwa i skuteczności profilaktycznego leczenia immunomodulacyjnego u pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym, u których nie stosowano miozymów z krzyżowo reagującym materiałem immunologicznym (CRIM[-])

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rhGAA u pacjentów z chorobą Pompego o początku niemowlęcym

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II

Stany Zjednoczone, Tajwan, Izrael, Zjednoczone Królestwo, Francja
Sanofi

Rekrutacyjny

Prospektywne badanie mające na celu obserwację i opisanie wyników klinicznych leczenia alglukozydazą alfa u pacjentów w wieku ≤6 miesięcy z chorobą Pompego o początku niemowlęcym (IOPD)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II

Belgia, Stany Zjednoczone, Włochy, Hiszpania, Tajwan, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Francja, Niemcy

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IV

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje