Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2

Łącznie 59341 wyników

Rigshospitalet, Denmark

Nieznany

Metabolizm tłuszczów i cukrów podczas ćwiczeń u pacjentów z miopatią metaboliczną

Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone | Metabolizm, Wrodzone Błędy | Metabolizm lipidów, błędy wrodzone | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V | Niedobór VLCAD | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Niedobór kinazy fosfoglicerynianowej | Neutralna choroba... i inne warunki

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie wysokiej dawki lub wysokiej częstotliwości dawki alglukozydazy alfa

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2

Stany Zjednoczone, Kanada, Australia
Spark Therapeutics

Zakończony

Badanie seroprewalencji przeciwciał neutralizujących z elementem retrospektywnym u uczestników z późną postacią choroby Pompego

Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba Pompego | LOPD | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Francja, Niemcy
Spark Therapeutics

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie transferu genów w chorobie Pompego o późnym początku (RESOLUTE)

Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba Pompego | LOPD | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Kanada, Holandia, Francja, Dania, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie indukcji tolerancji immunologicznej

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2

Stany Zjednoczone, Izrael
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie noninferiority alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 l i 4000 l u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

Glikogenoza 2 | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II) | Niedobór kwaśnej maltazy | Choroba Pompego (początek niemowlęcy)

Stany Zjednoczone, Tajwan, Niemcy
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Eksploracyjne badanie oceniające biopsję mięśni u pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych alglukozydazą alfa

Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Stany Zjednoczone, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie dotyczące ewolucji pacjentów z ciężką późną postacią choroby Pompego z dysfunkcją płuc i otrzymujących Myozyme®

Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Francja
Genzyme, a Sanofi Company

Rekrutacyjny

Sub-rejestr ciąż Pompe

Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2

Chorwacja, Stany Zjednoczone, Włochy, Belgia, Czechy
Genzyme, a Sanofi Company

Zatwierdzony do celów marketingowych

Program tymczasowego dostępu do alglukozydazy alfa (ATAP)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba Pompego (późny początek)

Stany Zjednoczone
Duke University
Kriya Therapeutics

Rekrutacyjny

GSD VI i GSD IX Historia naturalna

Choroba spichrzeniowa glikogenu VI | CHOROBA PRZECHOWYWANIA GLIKOGENU IXa1 | CHOROBA PRZECHOWYWANIA GLIKOGENU IXa2 | Choroba spichrzeniowa glikogenu IXB | Choroba spichrzeniowa glikogenu IXC | GSD 9 (wszystkie podtypy) | GSD 6

Stany Zjednoczone
John Mitchell

Zakończony

Sen i jakość życia u pacjentów z chorobą magazynowania glikogenu na standardowej i zmodyfikowanej niegotowanej skrobi kukurydzianej

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IB | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 0

Kanada
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa i skuteczności myozymu (alglukozydazy alfa) u pacjentów z późną postacią choroby Pompego

Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2

Stany Zjednoczone, Francja, Holandia
University Medical Center Groningen
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Endogenna produkcja glukozy u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (ENGLUPRO GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Holandia
Mads Peter Godtfeldt Stemmerik
Edgewise Therapeutics, Inc.

Zakończony

Szybka troponina jako biomarker do oceny uszkodzeń mięśni wywołanych wysiłkiem fizycznym w chorobach mięśni

Dystrofia mięśniowa Beckera | Choroba McArdle'a | Dystrofia mięśniowo-kończynowa typu 2

Dania
CENTOGENE GmbH Rostock

Wycofane

Biomarker chorób spichrzeniowych glikogenu (BioGlycogen) (BioGlycogen)

Metabolizm fruktozy, błędy wrodzone | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu VII | Choroba spichrzeniowa... i inne warunki

Niemcy, Indie, Sri Lanka
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie rhGAA u pacjentów z chorobą Pompego o późnym początku

Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2

Holandia
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rhGAA u pacjentów z zaawansowaną chorobą Pompego o późnym początku otrzymujących wspomaganie oddychania

Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2

Francja
University of Aarhus

Nieznany

Badanie MRI dotyczące chorób mięśni - choroba Pompego i dystrofia miotonica-

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2 | Dystrofia miotonica

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zatwierdzony do celów marketingowych

Rozszerzony dostęp do stosowania myozymu (alglukozydazy alfa) u pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Glikogenoza 2
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Rozszerzony dostęp do stosowania myozymu (alglukozydazy alfa) u pacjentów z późną postacią choroby Pompego

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Glikogenoza 2

Stany Zjednoczone
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktywny, nie rekrutujący

Długoterminowa obserwacja w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności transferu genu glukozo-6-fosfatazy (G6Paza) za pośrednictwem serotypu 8 (AAV8) wirusa związanego z adenowirusem (AAV) u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA | Choroba von Gierkego (GSD typu Ia)

Holandia, Stany Zjednoczone, Kanada, Hiszpania
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Retrospektywne badanie monitorowania glukozy w celu kontroli glikemii u pacjentów z GSDIa

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Holandia, Stany Zjednoczone
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie transferu genu glukozo-6-fosfatazy związanego z serotypem 8 wirusa związanego z adenowirusami u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Stany Zjednoczone, Brazylia, Kanada, Dania, Niemcy, Włochy, Holandia, Hiszpania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

rhGAA u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu II o początku wczesnodziecięcym (choroba Pompego)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Izrael, Francja, Zjednoczone Królestwo
Sanguine Biosciences

Zakończony

Prospektywne pobieranie biopróbek od pacjentów pediatrycznych i dorosłych opiekunów, u których zdiagnozowano chorobę spichrzeniową glikogenu typu 1B (GSD1b)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IB

Stany Zjednoczone
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Bezpieczeństwo i skuteczność rekombinowanej ludzkiej alfa-glukozydazy kwasowej w leczeniu klasycznej dziecięcej choroby Pompego

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki rhGAA u rodzeństwa z chorobą spichrzeniową glikogenu typu II

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba Pompego

Stany Zjednoczone
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...

Rekrutacyjny

Skuteczność i bezpieczeństwo empagliflozyny u pacjentów z GSD-Ib

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IB

Chiny
Radboud University Medical Center

Nieznany

Rozluźnienie mięśni w miopatiach z pozytywnymi zjawiskami mięśniowymi

Dystrofia miotoniczna typu 2 | Choroba McArdle'a | Miopatia nemalinowa typu 6
University of California, San Francisco
Duke University

Rekrutacyjny

In Utero enzymatyczna terapia zastępcza lizosomalnych chorób spichrzeniowych (IUERT)

Choroba Wolmana | MPS IV | Choroba Pompego o początku niemowlęcym | Choroba Gauchera, typ 2 | MPS VI | MPS I | Choroba Gauchera, typ 3 | MPSII | Poseł VII

Stany Zjednoczone
University of Manitoba
Co-Investigator - Dr. Cheryl Rockman-Greenberg

Zakończony

Porównanie wpływu infuzji nowej skrobi (glikozydy) i infuzji dekstrozy przez rurkę gastrostomijną na całonocną kontrolę euglikemii u dzieci z chorobą spichrzeniową glikogenu typu I: otwarta próba demonstracyjna (Glycosade GSD)

Hipoglikemia | Zaburzenie magazynowania glikogenu typu 1 | Skrobia kukurydziana | Glikozada

Kanada
McMaster University

Jeszcze nie rekrutacja

Terapia żywieniowa w chorobie Pompego o późnym początku (PDT-MIS)

Otyłość | Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Utrata mięśni | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba Pompego | Słabe odżywianie | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II, osoba dorosła | Choroba spichrzania glikogenu typu II o późnym początku
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação Médica...

Zakończony

Zastosowanie niegotowanego słodkiego Polvilho w leczeniu chorób związanych z magazynowaniem glikogenu w wątrobie

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I

Brazylia
Areeg El-Gharbawy
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Terapia anaplerotyczna z użyciem triheptanoiny u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu I

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I

Stany Zjednoczone
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo enzymatycznej terapii zastępczej Awalglukozydaza alfa i alglukozydaza alfa podawane co drugi tydzień pacjentom z chorobą Pompego o późnym początku, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu choroby Pompego (COMET)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II; choroba Pompego

Czechy, Tajwan, Belgia, Niemcy, Republika Korei, Stany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Austria, Brazylia, Kanada, Dania, Francja, Węgry, Włochy, Japonia, Meksyk, Holandia, Polska, Portugalia, Federacja Rosyjska, Hiszpania, Szwajc... i więcej
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności powtórnego dawkowania neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego.

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II) | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Belgia, Dania, Francja, Niemcy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Farmakokinetyka alglukozydazy alfa u pacjentów z chorobą Pompego (PAPAYA)

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Stany Zjednoczone, Federacja Rosyjska, Zjednoczone Królestwo, Bułgaria, Indie, Ukraina
University of Florida
Prometheus Laboratories

Zakończony

Badanie związku między chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia a chorobą zapalną jelit

Zapalna choroba jelit | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu Ia

Stany Zjednoczone
Amicus Therapeutics

Rekrutacyjny

Badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność, farmakokinetykę, PD i immunogenność Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u pacjentów z IOPD w wieku od 0 do (ROSSELLA)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II w wieku niemowlęcym

Tajwan, Stany Zjednoczone, Francja, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Medical University of Vienna

Rekrutacyjny

Nowe metaboliczne biomarkery mięśniowe w chorobie Pompego - nieinwazyjne badanie pilotażowe eksploracyjne rezonansu magnetycznego. (POMPE)

Choroba Pompego | Choroba McArdle'a

Austria
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutacyjny

Historia naturalna choroby Pompego (POMPE)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II, osoba dorosła

Francja
University of Zurich

Zakończony

Overnight Feeding Study in Glycogen Storage Disease Type 1

Glycogen Storage Disease Type 1 (GSD 1)

Szwajcaria
ModernaTX, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie mRNA-3745 u uczestników z chorobą spichrzeniową glikogenu typu 1a (GSD1a)

Choroba spichrzeniowa glikogenu

Stany Zjednoczone, Kanada
Orpha Labs

Nieznany

Badanie ORL-1G (D-galaktozy) u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu 14

Choroba spichrzeniowa glikogenu, typ 14

Indyk
Rigshospitalet, Denmark
Danish Research Center for Magnetic Resonance

Rekrutacyjny

Spektroskopia rezonansu magnetycznego węgla-13 w chorobach magazynowania glikogenu

Choroba spichrzeniowa glikogenu | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba McArdle'a

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie przedłużenia alfa awalglukozydazy (NEO-EXT)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II Choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Belgia, Dania, Francja, Niemcy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności awalglukozydazy alfa podawanej co drugi tydzień pacjentom pediatrycznym z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym, wcześniej leczonym alglukozydazą alfa (Mini-COMET)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II – choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Francja, Japonia, Tajwan, Zjednoczone Królestwo
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Identyfikacja zaangażowania języka w późną postać choroby Pompego

Neuropatia | Miopatia | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (choroba Pompego o późnym początku)

Stany Zjednoczone
Duke University

Zakończony

Badanie rozwojowe telemedycyny Pompe

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu II

Stany Zjednoczone

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje