Eficácia e Segurança de Duas Doses de Liarozol vs. Placebo para o Tratamento da Ictiose Lamelar
23 de setembro de 2011 atualizado por: Stiefel, a GSK Company
Um estudo de fase II/III randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de 2 doses de liarozol oral (75 mg od e 150 mg od) administradas durante 12 semanas em ictiose lamelar
A ictiose lamelar é uma doença congênita da pele com descamação generalizada.
Considera-se que a atividade primária do liarozol é a inibição da degradação de uma substância chamada ácido retinóico, que é o principal regulador endógeno do crescimento e diferenciação dos tecidos epiteliais em mamíferos.
O presente estudo pretende avaliar a eficácia e segurança em pacientes com ictiose lamelar.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A ictiose lamelar é uma doença autossômica recessiva que é aparente no nascimento e está presente ao longo da vida. Embora o distúrbio não seja uma ameaça à vida, é bastante desfigurante e causa considerável estresse psicológico aos pacientes afetados. A prevalência é inferior a 1 caso por 300.000 indivíduos. O tratamento é principalmente sintomático, ou seja, emolientes com ou sem agentes queratolíticos. O tratamento com retinóides sistêmicos é reservado para os pacientes refratários à terapia convencional, devido aos efeitos adversos a longo prazo e à teratogenicidade dos retinóides sistêmicos.
Liarozol pode fornecer um novo conceito para o tratamento desta condição. Devido ao seu mecanismo de ação, os níveis de ácido retinóico (AR) só serão aumentados nos tecidos que são alvos da produção de AR.
O estudo de Fase II/III proposto pretende avaliar a eficácia do liarozol em comparação com placebo, em pacientes com ictiose lamelar.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
98
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bad Salzschlirf, Alemanha
- Tomesa Fachklinik
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Dueren, Alemanha
- Dueren
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Magdeburg, Alemanha
- Otto-von-Guericke-Universität
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Muenster, Alemanha
- University Hospital Muenster
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Brussels, Bélgica
- Academisch Ziekenhuis Vrije Universiteit Brussel
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Geel, Bélgica
- Geel
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Montreal, Canadá
- Hôpital Saint-Justine
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St John, Canadá
- NewLab Clinical Research Inc.
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Nantes, França
- Hôtel Dieu CHU
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Maastricht, Holanda
- Academisch Ziekenhuis Maastricht
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Rotterdam, Holanda
- University Hospital Rotterdam
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Milano, Itália
- Fondazione Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
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Rome, Itália
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata
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Oslo, Noruega
- Rikshospitalet Universitetsklinikk
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Santo Domingo, República Dominicana
- Instituto Dermatológico
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Uppsala, Suécia
- Uppsala University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos de ambos os sexos com idade igual ou superior a 14 anos.
- Diagnóstico clínico de ictiose lamelar
- Mulheres com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos adequados
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na visita de triagem.
- Os indivíduos estão, exceto por sua ictiose lamelar, em boa saúde geral.
- Sujeitos e representante(s) legal(is), se aplicável, assinaram consentimento informado.
Critério de exclusão:
- O sujeito está recebendo tratamento tópico (exceto emoliente), UV ou tratamento sistêmico para ictiose.
- O sujeito está grávida ou amamentando.
- História ou suspeita de abuso de álcool ou drogas.
- Doenças coexistentes significativas.
- ECG anormal clinicamente significativo
- Histórico de hipersensibilidade a retinóides ou a qualquer um dos ingredientes do medicamento em estudo.
- Anormalidades laboratoriais clinicamente relevantes na triagem.
- Uso de drogas imunossupressoras, incluindo corticosteroides tópicos ou sistêmicos.
- Participação em um ensaio experimental 30 dias antes do início do ensaio.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
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Eficácia: Avaliação Global do Investigador
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
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Qualidade de vida
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Segurança e tolerabilidade
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Farmacocinética
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Pontuação geral de escala
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Pontuações de gravidade de outros sintomas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Koen van Rossem, MD, PhD, Barrier Therapeutics/ Stiefel, a GSK Company
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Van Wauwe JP, Coene MC, Goossens J, Cools W, Monbaliu J. Effects of cytochrome P-450 inhibitors on the in vivo metabolism of all-trans-retinoic acid in rats. J Pharmacol Exp Ther. 1990 Jan;252(1):365-9.
- Van Wauwe J, Van Nyen G, Coene MC, Stoppie P, Cools W, Goossens J, Borghgraef P, Janssen PA. Liarozole, an inhibitor of retinoic acid metabolism, exerts retinoid-mimetic effects in vivo. J Pharmacol Exp Ther. 1992 May;261(2):773-9.
- Van Wauwe J, Coene MC, Cools W, Goossens J, Lauwers W, Le Jeune L, Van Hove C, Van Nyen G. Liarozole fumarate inhibits the metabolism of 4-keto-all-trans-retinoic acid. Biochem Pharmacol. 1994 Feb 11;47(4):737-41. doi: 10.1016/0006-2952(94)90137-6.
- Kang S, Duell EA, Kim KJ, Voorhees JJ. Liarozole inhibits human epidermal retinoic acid 4-hydroxylase activity and differentially augments human skin responses to retinoic acid and retinol in vivo. J Invest Dermatol. 1996 Aug;107(2):183-7. doi: 10.1111/1523-1747.ep12329579.
- Dockx P, Decree J, Degreef H. Inhibition of the metabolism of endogenous retinoic acid as treatment for severe psoriasis: an open study with oral liarozole. Br J Dermatol. 1995 Sep;133(3):426-32. doi: 10.1111/j.1365-2133.1995.tb02672.x.
- Berth-Jones J, Todd G, Hutchinson PE, Thestrup-Pedersen K, Vanhoutte FP. Treatment of psoriasis with oral liarozole: a dose-ranging study. Br J Dermatol. 2000 Dec;143(6):1170-6. doi: 10.1046/j.1365-2133.2000.03884.x.
- Bhushan M, Burden AD, McElhone K, James R, Vanhoutte FP, Griffiths CE. Oral liarozole in the treatment of palmoplantar pustular psoriasis: a randomized, double-blind, placebo-controlled study. Br J Dermatol. 2001 Oct;145(4):546-53. doi: 10.1046/j.1365-2133.2001.04411.x.
- Lucker GP, Heremans AM, Boegheim PJ, van de Kerkhof PC, Steijlen PM. Oral treatment of ichthyosis by the cytochrome P-450 inhibitor liarozole. Br J Dermatol. 1997 Jan;136(1):71-5.
- Vahlquist A, Blockhuys S, Steijlen P, van Rossem K, Didona B, Blanco D, Traupe H. Oral liarozole in the treatment of patients with moderate/severe lamellar ichthyosis: results of a randomized, double-blind, multinational, placebo-controlled phase II/III trial. Br J Dermatol. 2014 Jan;170(1):173-81. doi: 10.1111/bjd.12626.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2006
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2007
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2007
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de janeiro de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de janeiro de 2006
Primeira postagem (Estimativa)
27 de janeiro de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
26 de setembro de 2011
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de setembro de 2011
Última verificação
1 de setembro de 2011
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele Genéticas
- Anormalidades da pele
- Queratose
- Eritrodermia Ictiosiforme Congênita
- Ictiose
- Ictiose Lamelar
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Agentes dermatológicos
- Antagonistas Hormonais
- Antagonistas androgênicos
- Liarozol
Outros números de identificação do estudo
- BT0500INT001
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