Tratamento de extensão de longa duração e aberto usando fosfato de sódio de dexametasona intraeritrocitária em pacientes com ataxia telangiectasia que participaram do estudo IEDAT-02-2015 (OLE-IEDAT)

Critério de inclusão:

• O paciente completou o período duplo-cego no estudo IEDAT-02-2015 e deve ter concluído as avaliações de eficácia finais (Visita 15/Mês 12) do IEDAT-02-2015.
• O paciente tolerou a medicação do estudo, sem qualquer evidência de eventos adversos de esteroides ou eventos adversos graves/sérios relacionados ao tratamento
• Peso corporal > 15 kg.
• O paciente e seus pais/responsáveis ​​(se abaixo da idade de consentimento), ou um representante legal, forneceram consentimento informado por escrito para participar. Se o consentimento for fornecido apenas pelo cuidador de acordo com os regulamentos locais, o paciente deve fornecer consentimento para participar do estudo
• O paciente não apresenta contraindicação de segurança para a continuação do tratamento, conforme determinado pelo Pesquisador Principal (PI) de acordo com os procedimentos descritos abaixo.

Procedimento para selecionar pacientes para tratamento adicional no IEDAT-03-2018:

O Investigador Principal perguntará a todos os pacientes que atendem aos requisitos acima e determinará seu interesse em continuar a receber o tratamento com a medicação do estudo em um novo protocolo. O investigador principal determinará então a elegibilidade dos pacientes com base em seu julgamento clínico sobre o estado dos pacientes e sua segurança.

Critério de exclusão:

Em geral

1. mulheres que são

   1. grávida ou a amamentar (apenas para países da UE);
   2. com potencial para engravidar, grávida ou amamentando (para os EUA e países do resto do mundo).

   Mulheres com potencial para engravidar usando controle de natalidade adequado, conforme determinado por seu médico, serão elegíveis.

2. Uma deficiência que pode impedir o paciente de completar todos os requisitos do estudo.

3. Participação atual em um estudo clínico com outro medicamento experimental.

   Histórico médico e estado atual

4. contagem de linfócitos CD4+
5. Doença neoplásica atual.
6. Comprometimento grave do sistema imunológico.
7. Doença pulmonar grave ou instável.
8. Diabete descontrolada. Pacientes com diabetes estabilizado (i.e. nenhum episódio de hipoglicemia ou hiperglicemia nos últimos 3 meses) serão elegíveis.
9. Qualquer outra doença ou condição grave, instável ou grave que, na opinião do investigador, colocaria o paciente em risco de morbidade iminente com risco de vida, necessidade de hospitalização ou mortalidade.
10. A elegibilidade de pacientes com valores anormais de testes laboratoriais será determinada pelo Investigador.
11. Hemoglobinopatias confirmadas, por ex. doença da hemoglobina C, anemia falciforme ou talassemia.
12. Insuficiência renal e/ou hepática moderada ou grave.

13. Pacientes que apresentaram efeitos colaterais de esteroides moderados/graves ou eventos adversos moderados/graves associados à medicação do estudo administrada no estudo IEDAT-02.

    Medicação prévia/concomitante

14. Requer tratamento com um esteroide oral ou parenteral. O tratamento com esteróides inalatórios ou intranasais para asma ou alergias, bem como o uso de esteróides tópicos serão permitidos.
15. Requer qualquer outra medicação concomitante proibida pelo protocolo.
16. Uso de qualquer medicamento que seja um forte indutor/inibidor do CYP3A4.