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Acompanhamento de longo prazo para avaliar DTX301 em adultos com deficiência de OTC de início tardio (CAPtivate)

23 de janeiro de 2024 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia da transferência gênica mediada pelo vírus adeno-associado (AAV) sorotipo 8 (AAV8) da ornitina transcarbamilase humana (OTC) em adultos com deficiência de OTC de início tardio

Determinar a segurança a longo prazo do DTX301 após uma única dose intravenosa (IV) em adultos com deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC) de início tardio.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo 301OTC02 é um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia da transferência de genes de OTC humana mediada pelo vírus adeno-associado (AAV) sorotipo 8 (AAV8) em adultos com deficiência de OTC de início tardio. Somente os indivíduos que concluírem o Estudo 301OTC01 (NCT02991144) são elegíveis para participar do Estudo 301OTC02.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

11

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Espanha
    • Coruna
      • Santiago De Compostela, Coruna, Espanha, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
  • França
    • Rhone
      • Bron, Rhone, França, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com 18 anos de idade ou mais com OTC previamente inscritos no Estudo 301OTC01

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Concluiu a visita da Semana 52 no Estudo 301OTC01.
  2. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito.
  3. Disposto, capaz e comprometido em cumprir as visitas programadas ao local do estudo, os procedimentos do estudo e os requisitos.

Critério de exclusão:

  1. Participação planejada ou atual em outro estudo clínico intervencionista que pode confundir a avaliação de eficácia ou segurança do DTX301 durante a duração deste estudo.
  2. Qualquer condição médica clinicamente significativa que, na opinião do investigador, represente um risco à segurança do sujeito ou impeça o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: Até 416 semanas
Até 416 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base ao longo do tempo na taxa de ureagênese
Prazo: Linha de base (média da triagem e do dia 1) até 416 semanas após a administração do DTX301
O acetato de sódio é usado como marcador para medir a taxa de ureagênese
Linha de base (média da triagem e do dia 1) até 416 semanas após a administração do DTX301
Mudança da linha de base ao longo do tempo na área de 24 horas sob a curva para amônia plasmática
Prazo: Linha de base (Dia 0 do Estudo 301OTC01) até 208 semanas após a administração do DTX301
Linha de base (Dia 0 do Estudo 301OTC01) até 208 semanas após a administração do DTX301

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

17 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

25 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (Número EudraCT)
  • 2022-501146-30 (Outro identificador: EU CT Number)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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