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Programa de Monitoramento de Doenças por Hipofosfatemia Ligada ao X

7 de março de 2024 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programa de Monitoramento da Doença de Hipofosfatemia Ligada ao X (XLH-DMP)

Os objetivos deste estudo observacional são caracterizar a apresentação e progressão da doença XLH e avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do burosumab.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O XLH-DMP é um programa global, prospectivo, multicêntrico, longitudinal e de resultados de longo prazo para indivíduos dentro ou fora de qualquer tratamento, projetado para caracterizar a apresentação e progressão da doença XLH, avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do burosumabe, bem como investigar prospectivamente mudança longitudinal ao longo do tempo em biomarcador(es), avaliações clínicas e medidas de resultado relatadas pelo paciente/cuidador em uma população representativa. O XLH-DMP coletará dados demográficos, bioquímicos, fisiológicos, gravidade da doença e dados de progressão em pacientes que tomam burosumabe e naqueles que não tomam burosumabe. Neste DMP, os pacientes só terão acesso ao burosumabe mediante prescrição autorizada. O Patrocinador não fornecerá nenhum tratamento como parte do DMP.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

780

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Córdoba, Argentina
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Brasil, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canadá, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Colômbia
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colômbia
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Colômbia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • American Family Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Aproximadamente 800 pacientes adultos e pediátricos elegíveis com XLH serão inscritos globalmente, com um mínimo de 200 pacientes pediátricos. Os pacientes podem entrar no XLH-DMP independentemente de como seu XLH está sendo tratado. Os pacientes em Crysvita (burosumab) por prescrição podem começar a tomar Crysvita, de acordo com o padrão de atendimento antes ou depois de se inscreverem no XLH DMP.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado ou, no caso de pacientes menores de 18 anos (ou 16 anos, dependendo da região), fornecer consentimento (se necessário) e consentimento informado por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo foi explicado e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
  • Diagnóstico clínico de XLH com base na história familiar, OU mutação PHEX confirmada, OU perfil bioquímico consistente com XLH.
  • Disposto e capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  • A inscrição simultânea em um estudo clínico patrocinado pela Ultragenyx NÃO é permitida.
  • Comorbidade médica ou psiquiátrica grave.
  • Menos de um ano de expectativa de vida.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Participantes de Ensaios Clínicos Anteriores com Burosumabe
Pacientes que participaram de estudos clínicos com burosumabe e continuam recebendo burosumabe por prescrição médica.
Outro: Sem intervenção
O acesso a qualquer tratamento é feito por meio de uso comercial autorizado e não como parte deste DMP
Não proveniente de Ensaio Clínico Anterior com Burosumabe
Os pacientes podem fazer outros tratamentos para XLH e podem iniciar o tratamento com burosumabe a qualquer momento, conforme prescrito por um médico.
Outro: Sem intervenção
O acesso a qualquer tratamento é feito por meio de uso comercial autorizado e não como parte deste DMP

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança a longo prazo do burosumabe
Prazo: 10 anos
Avaliar a segurança a longo prazo do tratamento com burosumabe em pacientes adultos e pediátricos com XLH, incluindo saúde renal geral, presença e/ou progressão de nefrocalcinose e estenose espinhal e resultados da gravidez.
10 anos
Eficácia a longo prazo do burosumabe
Prazo: 10 anos
Avaliar a eficácia a longo prazo do tratamento com burosumabe nas principais manifestações da XLH, incluindo saúde esquelética, rigidez, mobilidade e função física.
10 anos
Curso Clínico da Doença de XLH
Prazo: 10 anos
Ilustrar as manifestações clínicas, radiológicas e bioquímicas e a progressão da XLH ao longo do tempo em pacientes não tratados e tratados com XLH.
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Colaboradores

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de julho de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

29 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UX023-CL401

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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