Medidas Clínicas de Retinite Pigmentosa e Teste de Repetibilidade de Medidas de Resultados Potenciais
Um Estudo de Pesquisa de Medidas Clínicas de Retinite Pigmentosa (RP) e Teste de Repetibilidade de Medidas de Resultados Potenciais.
Fundo:
A retinite pigmentosa (RP) é um grupo de doenças oculares que causam cegueira. É causada principalmente por mutações em genes expressos por fotorreceptores. A PR afeta cerca de 2 milhões de pessoas em todo o mundo. Não há cura, mas o tratamento e o diagnóstico podem ser guiados por alguns testes. Os pesquisadores querem ver o quão bem esses testes capturam os estágios do RP.
Objetivos.
Para descobrir como certos testes acompanham as alterações na retinite pigmentosa.
Elegibilidade:
Pessoas com 12 anos ou mais com RP
Projeto:
Os participantes serão triados em outro protocolo.
Os participantes terão 2 visitas com cerca de 6 semanas de intervalo. Ambos incluirão todos os testes abaixo. Cada visita durará 5 6 horas, ou uma visita pode ser dividida em 2 dias.
Os participantes fornecerão seu histórico médico e oftalmológico.
Os participantes farão um exame oftalmológico. Suas pupilas serão dilatadas com colírios.
Os participantes darão amostras de sangue.
Serão tiradas fotos das retinas dos participantes. Suas retinas serão medidas.
Os participantes farão vários testes oftalmológicos. Elas vão:
Sente-se em uma sala escura e pressione um botão quando vir luzes.
Veja um fundo brilhante e pressione um botão quando eles virem luzes.
Olhe para uma tigela e aperte um botão quando virem luzes.
Sente-se no escuro com os olhos tapados. Em seguida, eles tomam colírios entorpecentes e usam lentes de contato enquanto as luzes piscam. Um pequeno eletrodo colado em sua testa registrará sinais de suas retinas.
Os menores darão consentimento por escrito para permanecer no estudo quando completarem 18 anos. Após o término do estudo, eles também podem ser solicitados a dar consentimento para que os pesquisadores continuem a usar as informações do estudo.
Instituto patrocinador: National Eye Institute
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
preciso
Objetivo: O objetivo deste estudo é investigar a natureza da disfunção de fotorreceptores em pacientes com retinite pigmentosa (PR) usando testes psicofísicos estáticos e cinéticos focais para desenvolver medidas de resultados funcionais para o estudo clínico em RP. A correlação de novos mapas funcionais espaciais com outras medidas funcionais (como acuidade visual e eletrorretinografia multifocal) ajudará a fornecer uma descrição completa da alteração funcional. Empregar novos métodos de imagem para visualizar e analisar alterações estruturais na retina permitirá a avaliação de alterações estruturais subjacentes à progressão da doença. O desenvolvimento dessas medidas tem o potencial de avançar no campo, elucidando o processo de degeneração dos fotorreceptores, além de ser um andaime para o qual as terapias candidatas podem ser testadas.
População do estudo: Serão inscritos até 120 participantes com diagnóstico de RP. Até
30 voluntários saudáveis também serão inscritos para um teto de acúmulo total de 150.
Projeto: Este é um estudo de repetibilidade observacional, de centro único e transversal de pacientes com retinite pigmentosa. O objetivo do Objetivo 1 é identificar medidas que possam ser usadas em estudos futuros para rastrear a extensão da retina funcional ao longo do tempo. O objetivo do Objetivo 2 é avaliar medidas estruturais para PR. O objetivo do Objetivo 3 é avaliar o desempenho do participante em questionários que avaliam a função visual. O objetivo do Objetivo 4 é pesquisar o perfil de citocinas/linfocinas.
Medidas de resultados: A medida de resultados primários serão os limites de concordância nos cálculos de repetibilidade dos testes realizados. As medidas de resultados secundários incluirão a análise de testes de parâmetros com base em grupos de gravidade. A espessura macular medida por tomografia de coerência óptica (OCT), bem como o comprimento da banda da zona elipsoide serão quantificados. Testes funcionais com campimetria fotópica e campimetria escotópica e cinética serão quantificados. A eletrorretinografia multifocal (mfERG) será analisada por análises de subcampo e possível anel. As correlações das pontuações do questionário com medidas objetivas serão analisadas.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Laryssa A Huryn, M.D.
- Número de telefone: (301) 435-8810
- E-mail: laryssa.huryn@nih.gov
Estude backup de contato
- Nome: Angel H Garced, R.N.
- Número de telefone: (301) 594-3141
- E-mail: angel.garced@nih.gov
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
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Contato:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Número de telefone: TTY8664111010 800-411-1222
- E-mail: prpl@cc.nih.gov
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- CRITÉRIOS DE INCLUSÃO para Participantes do RP:
Para ser elegível, os seguintes critérios de inclusão devem ser atendidos, quando aplicável.
- O participante deve ter 12 anos de idade ou mais.
- O participante (ou responsável legal) deve entender e assinar o termo de consentimento livre e esclarecido do protocolo.
- O participante deve ter evidência de RP conforme definido por respostas ERG características, campos visuais, exame clínico e/ou teste genético.
CRITÉRIOS DE INCLUSÃO PARA VOLUNTÁRIOS SAUDÁVEIS:
Para ser elegível, os seguintes critérios de inclusão devem ser atendidos:
- O participante deve ter 18 anos de idade ou mais.
- O participante deve entender e assinar o documento de consentimento informado do protocolo.
- O participante não deve ter evidência de RP.
CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO PARA TODOS OS PARTICIPANTES:
Um participante não é elegível se algum dos seguintes critérios de exclusão estiver presente.
- O participante está recebendo ativamente a terapia do estudo em outro estudo investigacional.
- O participante iniciou (ou alterou a dosagem de) tratamento tópico ou sistêmico com inibidor da anidrase carbônica (CAI) nos três meses anteriores à inscrição.
- Espera-se que o participante seja incapaz de cumprir os procedimentos do estudo ou visitas de acompanhamento.
- O participante tem evidência de uma doença ocular diferente de RP em qualquer um dos olhos que pode confundir o resultado do estudo (por exemplo, retinopatia diabética com dez ou mais hemorragias ou microaneurismas, uveíte, degeneração macular pseudoviteliforme, miopia grave).
- O participante está tomando medicamentos oculares ou sistêmicos conhecidos por serem tóxicos para o cristalino, retina ou nervo óptico (por exemplo, etambutol, cloroquina ou hidroxicloroquina).
- O participante tem uma condição que impediria a participação no estudo (por exemplo, estado de saúde instável, incluindo pressão arterial e controle glicêmico), interferindo na capacidade do participante de se envolver na avaliação e teste do protocolo exigido e/ou cumprir as visitas do estudo.
- O participante é um funcionário do NIH associado a este estudo.
- O participante não pode ou não quer dar consentimento informado, que inclui o uso de registros médicos e amostras clínicas para pesquisas atuais e futuras.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Controles Saudáveis
Participantes sem RP
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Participantes com PR
Os participantes devem ter evidência de RP conforme definido por respostas ERG características, campos visuais, exame clínico e/ou teste genético
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Espessura macular medida por OCT, comprimento da banda EZ; testes funcionais, incluindo perimetria fotópica/escotópica e cinética, mfERG
Prazo: em andamento
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A medida de resultado primário serão os limites de concordância nos cálculos de repetibilidade dos testes realizados.
|
em andamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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As medidas de resultados secundários incluirão a análise de testes de parâmetros com base em medidas absolutas para categorizar os resultados dos testes em grupos de gravidade
Prazo: em andamento
|
Informações sobre quais testes não renderam medidas quantificáveis nas quais os participantes também serão coletadas.
|
em andamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Laryssa A Huryn, M.D., National Eye Institute (NEI)
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 190056
- 19-EI-0056
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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