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Estudo de Benefício Clínico, Segurança, PK e PD de AT-007 em Indivíduos Pediátricos com Galactosemia Clássica

22 de fevereiro de 2023 atualizado por: Applied Therapeutics, Inc.

Um estudo sequencial de duas partes para avaliar o benefício clínico, a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do AT-007 em pacientes pediátricos com galactosemia clássica (GC)

Este estudo foi concebido para avaliar o benefício clínico, bem como a segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) (redução dos níveis de galactitol) do AT-007 em indivíduos pediátricos com Galactosemia Clássica (GC).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em indivíduos pediátricos com GC. Três faixas etárias (≥2 a ≤6 anos de idade, ≥7 a ≤12 anos de idade e ≥13 a <18 anos de idade) serão inscritas. O estudo foi elaborado para avaliar o benefício clínico (alterações na forma como os pacientes pediátricos com GC sentem e funcionam, alterações nos distúrbios oculares e alterações na maturação sexual, crescimento e desenvolvimento), bem como a segurança, farmacocinética e DP (redução de galactitol níveis) de AT-007 em indivíduos pediátricos com GC. O estudo consiste em 2 partes principais, Parte A e Parte B, e uma extensão aberta (OLE).

A Parte A é um escalonamento de dose intrapaciente avaliando múltiplas doses ascendentes (MAD) de AT-007.

Uma análise de biomarcador será realizada no Mês 1 - 3 para avaliar a inibição do galactitol, bem como os níveis de galactose e seus outros metabólitos, segurança e parâmetros PK.

A Parte B destina-se a avaliar os benefícios clínicos da administração a longo prazo de AT-007 (na dose ideal identificada na Parte A) sobre como os pacientes com GC se sentem e funcionam.

A extensão aberta (OLE) é uma extensão de tratamento ativo para pacientes que receberam tratamento com placebo na Parte B.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

47

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusão:

  • Macho
  • Mulher não grávida
  • Indivíduos do sexo feminino não lactantes com idade ≥2 a <18 anos.
  • Diagnóstico de Galactosemia Clássica, confirmado pela diminuição da atividade de GALT (galactose-1-fosfato uridiltransferase do tecido linfóide associado ao intestino) em eritrócitos, ou um registro histórico de diagnóstico de deficiência de GALT (galactose-1-fosfato uridiltransferase do tecido linfóide associado ao intestino).

Exclusão:

  • Homem/Mulher sem problemas de saúde significativos (exceto Galactosemia clássica)
  • Nenhuma outra doença que impeça a participação no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado por via oral
Outro: Placebo
Placebo administrado por via oral
Experimental: Experimental: AT-007
AT-007 A dose inicial na Parte A será de 5 mg/kg para todas as faixas etárias. Para cada faixa etária, a Parte B do estudo não começará até que a dose ideal avaliada na Parte A seja identificada
Medicamento: AT-007
Tratamento com AT-007 administrado por via oral
Outros nomes:
  • inibidor de aldose redutase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escalas de Linguagem Oral e Escrita
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
Escalas de Linguagem Oral e Escrita
A cada 6 meses na Parte B
Bateria Cognitiva do Instituto Nacional de Saúde
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
A bateria de cognição do NIH Toolbox é um múltiplo de testes para mostrar cognição e consiste em testes de construções múltiplas para produzir classificação individual e demonstrar composição de função cognitiva, memória de sequência composta de cognição fluida, classificação de lista, comparação de padrões e composição de cognição cristalizada, vocabulário de imagens e leitura Reconhecimento. Isso é normal padronizado ou 100 com um desvio padrão de 10. Pontuações mais altas são melhores.
A cada 6 meses na Parte B
Bateria do motor da caixa de ferramentas do Instituto Nacional de Saúde
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
NIH Toolbox Motor Battery é um múltiplo de testes para determinar habilidades motoras e é um conjunto abrangente de medições neurocomportamentais que avaliam rapidamente as funções cognitivas, emocionais, sensoriais e motoras a partir da conveniência de um iPad. Isso é normal padronizado ou 100 com um desvio padrão de 10. Pontuações mais altas são melhores.
A cada 6 meses na Parte B
Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
Vineland Adaptive Behavior Scales (Vineland-3) tem uma pontuação normal de 100 e pontuações mais baixas mostram atraso no desenvolvimento
A cada 6 meses na Parte B

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medida de biomarcador
Prazo: Mês 1-3 na Parte B
Esta medida de biomarcador será realizada para avaliar a inibição do galactitol
Mês 1-3 na Parte B
Análise de Biomarcadores
Prazo: Mês 1 -3 na Parte B
Esta análise de biomarcador será realizada para avaliar os níveis de galactose e seus outros metabólitos
Mês 1 -3 na Parte B
Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
Escala para avaliação e classificação de ataxia (SARA) é 0-40, quanto maior a pontuação, pior o valor
A cada 6 meses na Parte B
Teste de Desenho Espiral
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
Spiral Drawing Test é um múltiplo de testes que mostram habilidades de desenho
A cada 6 meses na Parte B
Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
O Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças (BASC-3) tem uma faixa normal de 40 -060 com a pontuação mais alta mostrando mais dificuldade.
A cada 6 meses na Parte B
Taxa de opacidade da lente
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
O início e a gravidade/progressão das cataratas usando o Lens Opacity System (LOCS) III tem uma escala de classificação de 1 a 4, sendo 4 o mais grave conforme avaliado pelo revisor de acordo com os critérios padrão para obstrução anterior e posterior do olho.
A cada 6 meses na Parte B
Maturação sexual em pacientes do sexo feminino, conforme indicado pelo Estágio de Tanner
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
Maturação sexual em pacientes do sexo feminino, conforme indicado pelo estágio 1-4 de Tanner, que é a classificação do desenvolvimento físico em crianças, adolescentes e adultos. Isso define as medidas físicas de desenvolvimento com base nas características sexuais primárias e secundárias externas, como o tamanho dos seios e o desenvolvimento de pelos pubianos. Isso é avaliado por exame físico com Estágio 1 per-pubescente e Estágio 4 pós-púbere.
A cada 6 meses na Parte B
Função ovariana em pacientes do sexo feminino determinada por um teste hormonal.
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
A função ovariana em pacientes do sexo feminino é registrada por medidas hormonais que podem ser uma das seguintes: FSH (hormônio folículo estimulante), estradiol e/ou LH (hormônio luteinizante)
A cada 6 meses na Parte B

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil
Prazo: A cada 6 meses na Parte B
Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil (Bayley-4) mostrando uma pontuação de 40 a 160 com valores mais altos mostrando mais desenvolvimento. Ponto final exploratório
A cada 6 meses na Parte B

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Applied Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Susan E Waisbren, PhD, Harvard University
  • Cadeira de estudo: Jonathan W Mink, MD, University of Rochester

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de março de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

26 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AT-007-1002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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