Um estudo de Lanadelumab em adolescentes e adultos com angioedema hereditário (HAE)

Coorte Prevalente A

A Coorte Prevalente A incluirá participantes elegíveis com HAE tipo I ou II que iniciaram o tratamento com lanadelumabe em qualquer momento (ou seja, todos os casos prevalentes de exposição ao lanadelumabe). O acompanhamento total compreende um período pré-tratamento de 12 meses e um período pós-tratamento de até 24 meses.

Outro: Sem intervenção

Por se tratar de um estudo observacional, nenhuma intervenção é administrada neste estudo.

Coorte Prevalente B

A Coorte Prevalente B incluirá participantes elegíveis com HAE tipo I ou II que foram tratados com lanadelumabe por <12 meses (ou seja, o subconjunto de participantes da Coorte Prevalente A que iniciaram o tratamento com lanadelumabe em <12 meses). O acompanhamento total abrange um pré-tratamento de 12 meses e um período pós-tratamento de até 24 meses, bem como um período de coleta de dados prospectiva de duração específica do participante.

Outro: Sem intervenção

Por se tratar de um estudo observacional, nenhuma intervenção é administrada neste estudo.

Incidente Coorte A

A Coorte de Incidente A incluirá participantes elegíveis com HAE tipo I ou II iniciando o tratamento com lanadelumabe a qualquer momento dentro do período de coleta de dados prospectivos. O acompanhamento total abrange um pré-tratamento de 12 meses e um período pós-tratamento de até 24 meses, bem como um período de coleta de dados prospectiva de duração específica do participante.

Outro: Sem intervenção

Por se tratar de um estudo observacional, nenhuma intervenção é administrada neste estudo.

Número de ataques de angioedema hereditário (HAE) que requerem tratamento sob demanda

O número de ataques de HAE que requerem tratamento sob demanda antes e depois da data índice (dia de início do tratamento com lanadelumabe) será relatado.

Número de participantes categorizados por suas características demográficas

As características demográficas incluirão idade, sexo e grupo étnico no índice.

Número de participantes categorizados por suas características clínicas

As características clínicas incluirão categorias de idade relatada pelo participante no início dos sintomas, idade no diagnóstico de HAE, duração do tempo desde o início até o diagnóstico (ou seja, o atraso no diagnóstico), índice de massa corporal (IMC) (no índice); comorbidades (pré e pós-índice), história de ataques laríngeos (pré-índice), tipo de AEH (tipos I e II) e gatilhos para o início dos sintomas de AEH (no índice e pós-índice). O índice é definido como o dia de início do tratamento com lanadelumabe.

Número de participantes categorizados por seus padrões de tratamento

Os padrões de tratamento incluirão categorias do resumo da duração relatada pelo participante do tratamento com lanadelumabe, dose de tratamento dada aos participantes e participante com padrões de troca com lanadelumabe na ocorrência de ataques de AEH.

Número de participantes categorizados por seus padrões de tratamento profilático

Os padrões de tratamento profilático incluirão categorias do resumo do uso relatado pelo participante da marca e nome do medicamento, duração do tratamento, dose do tratamento dentro da mesma classe de tratamentos profiláticos.

Número de participantes categorizados por suas características clínicas de ataques de HAE que requerem tratamento sob demanda

As características clínicas dos ataques de HAE que requerem tratamento sob demanda incluirão categorias de resumo do tempo de ataque relatado pelo participante, duração do ataque, localização (por exemplo, tronco, extremidades e laringe) do ataque de HAE, a gravidade (Grau 1 [Leve] , Grau 2 [Moderado] e Grau 3 [Grave]) de ataque de HAE e hospitalização devido ao ataque de HAE.

Número de ataques HAE auto-relatados

Número de participantes categorizados por suas características clínicas de ataques de AEH auto-relatados

As características clínicas dos ataques de HAE auto-relatados incluirão categorias de resumo do tempo de ataque relatado pelo participante, duração do ataque, localização (por exemplo, tronco, extremidades e laringe) do ataque de HAE, a gravidade (Grau 1 [Leve], Grau 2 [Moderado] e Grau 3 [Grave]) de ataque de HAE, sintomas de ataque de HAE (por exemplo, cansaço, dor abdominal e inchaço abdominal) e gatilho(s) identificado(s) ou suspeito(s) para o ataque (por exemplo, contato com produtos químicos , medicamentos ou alimentos).

Qualidade de Vida Europeia 5 Dimensões 3 níveis (EQ-5D-3L) Questionário Pontuação total

O questionário EQ-5D-5L será usado para registrar o impacto do HAE na qualidade de vida (QoL) do participante. O EQ-5D-5L é um sistema descritivo de estados de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) que consiste em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão), cada uma das quais pode pegue 1 de 5 respostas. As respostas registram 5 níveis de gravidade [sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos] dentro de uma dimensão específica. As pontuações serão a soma das pontuações de cada dimensão e podem variar de 5 (sem problemas) a 25 (problemas extremos). Escores mais altos indicavam piora do estado de saúde.

Pontuação da Escala Visual Analógica (VAS) EQ-5D-3L

O EQ-5D-3L VAS registra a autoavaliação da saúde do participante em uma escala analógica visual vertical, onde os pontos finais são rotulados como 'A melhor saúde que você pode imaginar' e 'A pior saúde que você pode imaginar'. A VAS é usada como uma medida quantitativa do resultado de saúde que reflete a pontuação de julgamento do próprio participante, com uma pontuação de 0 como a pior e 100 como a melhor saúde possível.

Pontuações Totais de Qualidade de Vida de Angioedema (AE-QoL)

AE-QoL é um instrumento autoadministrado projetado para medir a QVRS em participantes adultos com AEH tipo I e II. O AE-QoL consiste em 17 itens de qualidade de vida específicos da doença, para produzir um escore AE-QoL total e 4 escores de domínio (funcionamento, fadiga/humor, medos/vergonha e comida). escala de resposta de cinco pontos variando de 1 (nunca) a 5 (muito frequentemente).

Pontuações de Domínio de Qualidade de Vida de Angioedema (AE-QoL)

AE-QoL é um instrumento autoadministrado projetado para medir a QVRS em participantes adultos com AEH tipo I e II. O AE-QoL consiste em 17 itens de qualidade de vida específicos da doença, para produzir um escore AE-QoL total e 4 escores de domínio (funcionamento, fadiga/humor, medos/vergonha e comida). escala de resposta de cinco pontos variando de 1 (nunca) a 5 (muito frequentemente).

Número de participantes com utilização de recursos de saúde relacionados ao HAE (HCRU)

Os recursos de saúde usados ​​durante as consultas médicas incluem consultas médicas e ambulatoriais, internações hospitalares, atendimento de emergência ambulatorial e interno e exames e testes clínicos ambulatoriais e ambulatoriais.

Pontuação Total do Teste de Controle de Angioedema (AECT)

O AECT é usado para avaliar participantes com angioedema recorrente. O teste utiliza um questionário com 4 itens, cada um com 5 opções e é utilizado para medir o controle atual da doença do participante. A pontuação de controle do HAE será registrada com 5 níveis de respostas [1=muito frequentemente, 2=frequentemente, 3=às vezes, 4=raramente, 5=nunca] para as seguintes perguntas: 1) Nos últimos 3 meses, com que frequência você teve angioedema? 2) Nos últimos 3 meses, quanto sua qualidade de vida foi afetada pelo angioedema? 3) Nos últimos 3 meses, quanto a imprevisibilidade do seu angioedema o incomodou? 4) Nos últimos 3 meses, quão bem o seu angioedema foi controlado pela sua terapia?

Pontuação de Domínio do Teste de Controle de Angioedema (AECT)

O AECT é usado para avaliar participantes com angioedema recorrente. O teste utiliza um questionário com 4 itens, cada um com 5 opções e é utilizado para medir o controle atual da doença do participante. A pontuação de controle do HAE será registrada com 5 níveis de respostas [1=muito frequentemente, 2=frequentemente, 3=às vezes, 4=raramente, 5=nunca] para as seguintes perguntas: 1) Nos últimos 3 meses, com que frequência você teve angioedema? 2) Nos últimos 3 meses, quanto sua qualidade de vida foi afetada pelo angioedema? 3) Nos últimos 3 meses, quanto a imprevisibilidade do seu angioedema o incomodou? 4) Nos últimos 3 meses, quão bem o seu angioedema foi controlado pela sua terapia?

Pontuação Total do Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM)

O TSQM compreende 14 itens em quatro domínios com foco na eficácia (três itens), efeitos colaterais (cinco itens), conveniência (três itens) e satisfação global (três itens) do medicamento nas últimas 2-3 semanas, ou desde o último uso do paciente. Com exceção do item 4 (presença de efeitos colaterais; sim ou não), todos os itens possuem cinco ou sete respostas, pontuadas de um (menos satisfeito) a cinco ou sete (mais satisfeito). As escalas de 7 itens tinham um ponto médio não neutro, de modo que havia mais opções de respostas positivas do que opções de respostas negativas, para permitir a obtenção de informações precisas na extremidade superior da distribuição de pontuação. As pontuações dos itens são somadas para fornecer quatro pontuações de domínio, que por sua vez são transformadas em uma escala de 0 a 100.

Pontuação de Domínio do Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM)

O TSQM compreende 14 itens em quatro domínios com foco na eficácia (três itens), efeitos colaterais (cinco itens), conveniência (três itens) e satisfação global (três itens) do medicamento nas últimas 2-3 semanas, ou desde o último uso do paciente. Com exceção do item 4 (presença de efeitos colaterais; sim ou não), todos os itens possuem cinco ou sete respostas, pontuadas de um (menos satisfeito) a cinco ou sete (mais satisfeito). As escalas de 7 itens tinham um ponto médio não neutro, de modo que havia mais opções de respostas positivas do que opções de respostas negativas, para permitir a obtenção de informações precisas na extremidade superior da distribuição de pontuação. As pontuações dos itens são somadas para fornecer quatro pontuações de domínio, que por sua vez são transformadas em uma escala de 0 a 100.