- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05469789
Um estudo de Lanadelumab em adolescentes e adultos com angioedema hereditário (HAE)
Características demográficas e clínicas, padrões de tratamento e eficácia do mundo real de Lanadelumab em pacientes com angioedema hereditário tipo I ou II no Reino Unido: um estudo de coorte ambispectivo
O principal objetivo deste estudo é comparar a taxa de ataque de AEH que requer tratamento sob demanda antes e dentro de 2 anos após os participantes com AEH terem sido tratados com lanadelumabe.
Este estudo é realizado no Reino Unido, onde os participantes foram tratados ou prestes a serem tratados com landelumabe de acordo com sua prática de rotina em hospitais. Os dados serão coletados diretamente dos participantes por meio de diários de estudo, questionários, seus registros médicos e médicos do estudo que os tratam. Os participantes serão contatados a cada 3 meses durante a participação no estudo (via telefone).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Takeda Contact
- Número de telefone: +1-877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Locais de estudo
-
-
England
-
London, England, Reino Unido, E1 1BB
- Recrutamento
- Barts Health NHS Trust
-
Investigador principal:
- Sorena Kiani-Alikhan, PhD
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Inclusão:
- Diagnóstico documentado de AEH tipo I ou II (confirmado por exames laboratoriais)
- Início documentado do tratamento com lanadelumabe
- Maior ou igual a (≥) 12 anos de idade no início do tratamento com lanadelumabe
- ≥12 meses de dados de registros médicos contínuos antes do início do tratamento com lanadelumabe
Exclusão:
• Exposição ao lanadelumabe administrado como um produto de investigação em um ambiente de ensaio clínico em qualquer ponto no tempo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte Prevalente A
A Coorte Prevalente A incluirá participantes elegíveis com HAE tipo I ou II que iniciaram o tratamento com lanadelumabe em qualquer momento (ou seja, todos os casos prevalentes de exposição ao lanadelumabe).
O acompanhamento total compreende um período pré-tratamento de 12 meses e um período pós-tratamento de até 24 meses.
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Por se tratar de um estudo observacional, nenhuma intervenção é administrada neste estudo.
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Coorte Prevalente B
A Coorte Prevalente B incluirá participantes elegíveis com HAE tipo I ou II que foram tratados com lanadelumabe por <12 meses (ou seja, o subconjunto de participantes da Coorte Prevalente A que iniciaram o tratamento com lanadelumabe em <12 meses).
O acompanhamento total abrange um pré-tratamento de 12 meses e um período pós-tratamento de até 24 meses, bem como um período de coleta de dados prospectiva de duração específica do participante.
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Por se tratar de um estudo observacional, nenhuma intervenção é administrada neste estudo.
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Incidente Coorte A
A Coorte de Incidente A incluirá participantes elegíveis com HAE tipo I ou II iniciando o tratamento com lanadelumabe a qualquer momento dentro do período de coleta de dados prospectivos.
O acompanhamento total abrange um pré-tratamento de 12 meses e um período pós-tratamento de até 24 meses, bem como um período de coleta de dados prospectiva de duração específica do participante.
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Por se tratar de um estudo observacional, nenhuma intervenção é administrada neste estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de ataques de angioedema hereditário (HAE) que requerem tratamento sob demanda
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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O número de ataques de HAE que requerem tratamento sob demanda antes e depois da data índice (dia de início do tratamento com lanadelumabe) será relatado.
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Até aproximadamente 3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Número de participantes categorizados por suas características demográficas
Prazo: No índice (dia de início do tratamento com lanadelumabe)
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As características demográficas incluirão idade, sexo e grupo étnico no índice.
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No índice (dia de início do tratamento com lanadelumabe)
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Número de participantes categorizados por suas características clínicas
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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As características clínicas incluirão categorias de idade relatada pelo participante no início dos sintomas, idade no diagnóstico de HAE, duração do tempo desde o início até o diagnóstico (ou seja, o atraso no diagnóstico), índice de massa corporal (IMC) (no índice); comorbidades (pré e pós-índice), história de ataques laríngeos (pré-índice), tipo de AEH (tipos I e II) e gatilhos para o início dos sintomas de AEH (no índice e pós-índice).
O índice é definido como o dia de início do tratamento com lanadelumabe.
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Até aproximadamente 3 anos
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Número de participantes categorizados por seus padrões de tratamento
Prazo: No índice e após (dia de início do tratamento com lanadelumabe mais aproximadamente 2 anos)
|
Os padrões de tratamento incluirão categorias do resumo da duração relatada pelo participante do tratamento com lanadelumabe, dose de tratamento dada aos participantes e participante com padrões de troca com lanadelumabe na ocorrência de ataques de AEH.
|
No índice e após (dia de início do tratamento com lanadelumabe mais aproximadamente 2 anos)
|
Número de participantes categorizados por seus padrões de tratamento profilático
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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Os padrões de tratamento profilático incluirão categorias do resumo do uso relatado pelo participante da marca e nome do medicamento, duração do tratamento, dose do tratamento dentro da mesma classe de tratamentos profiláticos.
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Até aproximadamente 3 anos
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Número de participantes categorizados por suas características clínicas de ataques de HAE que requerem tratamento sob demanda
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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As características clínicas dos ataques de HAE que requerem tratamento sob demanda incluirão categorias de resumo do tempo de ataque relatado pelo participante, duração do ataque, localização (por exemplo, tronco, extremidades e laringe) do ataque de HAE, a gravidade (Grau 1 [Leve] , Grau 2 [Moderado] e Grau 3 [Grave]) de ataque de HAE e hospitalização devido ao ataque de HAE.
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Até aproximadamente 3 anos
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Número de ataques HAE auto-relatados
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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Até aproximadamente 3 anos
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Número de participantes categorizados por suas características clínicas de ataques de AEH auto-relatados
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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As características clínicas dos ataques de HAE auto-relatados incluirão categorias de resumo do tempo de ataque relatado pelo participante, duração do ataque, localização (por exemplo, tronco, extremidades e laringe) do ataque de HAE, a gravidade (Grau 1 [Leve], Grau 2 [Moderado] e Grau 3 [Grave]) de ataque de HAE, sintomas de ataque de HAE (por exemplo, cansaço, dor abdominal e inchaço abdominal) e gatilho(s) identificado(s) ou suspeito(s) para o ataque (por exemplo, contato com produtos químicos , medicamentos ou alimentos).
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Até aproximadamente 3 anos
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Qualidade de Vida Europeia 5 Dimensões 3 níveis (EQ-5D-3L) Questionário Pontuação total
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O questionário EQ-5D-5L será usado para registrar o impacto do HAE na qualidade de vida (QoL) do participante.
O EQ-5D-5L é um sistema descritivo de estados de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) que consiste em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão), cada uma das quais pode pegue 1 de 5 respostas.
As respostas registram 5 níveis de gravidade [sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos] dentro de uma dimensão específica.
As pontuações serão a soma das pontuações de cada dimensão e podem variar de 5 (sem problemas) a 25 (problemas extremos).
Escores mais altos indicavam piora do estado de saúde.
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Até aproximadamente 2 anos
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Pontuação da Escala Visual Analógica (VAS) EQ-5D-3L
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O EQ-5D-3L VAS registra a autoavaliação da saúde do participante em uma escala analógica visual vertical, onde os pontos finais são rotulados como 'A melhor saúde que você pode imaginar' e 'A pior saúde que você pode imaginar'.
A VAS é usada como uma medida quantitativa do resultado de saúde que reflete a pontuação de julgamento do próprio participante, com uma pontuação de 0 como a pior e 100 como a melhor saúde possível.
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Até aproximadamente 2 anos
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Pontuações Totais de Qualidade de Vida de Angioedema (AE-QoL)
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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AE-QoL é um instrumento autoadministrado projetado para medir a QVRS em participantes adultos com AEH tipo I e II.
O AE-QoL consiste em 17 itens de qualidade de vida específicos da doença, para produzir um escore AE-QoL total e 4 escores de domínio (funcionamento, fadiga/humor, medos/vergonha e comida). escala de resposta de cinco pontos variando de 1 (nunca) a 5 (muito frequentemente).
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Até aproximadamente 2 anos
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Pontuações de Domínio de Qualidade de Vida de Angioedema (AE-QoL)
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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AE-QoL é um instrumento autoadministrado projetado para medir a QVRS em participantes adultos com AEH tipo I e II.
O AE-QoL consiste em 17 itens de qualidade de vida específicos da doença, para produzir um escore AE-QoL total e 4 escores de domínio (funcionamento, fadiga/humor, medos/vergonha e comida). escala de resposta de cinco pontos variando de 1 (nunca) a 5 (muito frequentemente).
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Até aproximadamente 2 anos
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Número de participantes com utilização de recursos de saúde relacionados ao HAE (HCRU)
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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Os recursos de saúde usados durante as consultas médicas incluem consultas médicas e ambulatoriais, internações hospitalares, atendimento de emergência ambulatorial e interno e exames e testes clínicos ambulatoriais e ambulatoriais.
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Até aproximadamente 3 anos
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Pontuação Total do Teste de Controle de Angioedema (AECT)
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O AECT é usado para avaliar participantes com angioedema recorrente.
O teste utiliza um questionário com 4 itens, cada um com 5 opções e é utilizado para medir o controle atual da doença do participante.
A pontuação de controle do HAE será registrada com 5 níveis de respostas [1=muito frequentemente, 2=frequentemente, 3=às vezes, 4=raramente, 5=nunca] para as seguintes perguntas: 1) Nos últimos 3 meses, com que frequência você teve angioedema?
2) Nos últimos 3 meses, quanto sua qualidade de vida foi afetada pelo angioedema? 3) Nos últimos 3 meses, quanto a imprevisibilidade do seu angioedema o incomodou? 4) Nos últimos 3 meses, quão bem o seu angioedema foi controlado pela sua terapia?
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Até aproximadamente 2 anos
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Pontuação de Domínio do Teste de Controle de Angioedema (AECT)
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O AECT é usado para avaliar participantes com angioedema recorrente.
O teste utiliza um questionário com 4 itens, cada um com 5 opções e é utilizado para medir o controle atual da doença do participante.
A pontuação de controle do HAE será registrada com 5 níveis de respostas [1=muito frequentemente, 2=frequentemente, 3=às vezes, 4=raramente, 5=nunca] para as seguintes perguntas: 1) Nos últimos 3 meses, com que frequência você teve angioedema?
2) Nos últimos 3 meses, quanto sua qualidade de vida foi afetada pelo angioedema? 3) Nos últimos 3 meses, quanto a imprevisibilidade do seu angioedema o incomodou? 4) Nos últimos 3 meses, quão bem o seu angioedema foi controlado pela sua terapia?
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Até aproximadamente 2 anos
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Pontuação Total do Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM)
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O TSQM compreende 14 itens em quatro domínios com foco na eficácia (três itens), efeitos colaterais (cinco itens), conveniência (três itens) e satisfação global (três itens) do medicamento nas últimas 2-3 semanas, ou desde o último uso do paciente.
Com exceção do item 4 (presença de efeitos colaterais; sim ou não), todos os itens possuem cinco ou sete respostas, pontuadas de um (menos satisfeito) a cinco ou sete (mais satisfeito).
As escalas de 7 itens tinham um ponto médio não neutro, de modo que havia mais opções de respostas positivas do que opções de respostas negativas, para permitir a obtenção de informações precisas na extremidade superior da distribuição de pontuação.
As pontuações dos itens são somadas para fornecer quatro pontuações de domínio, que por sua vez são transformadas em uma escala de 0 a 100.
|
Até aproximadamente 2 anos
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Pontuação de Domínio do Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM)
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O TSQM compreende 14 itens em quatro domínios com foco na eficácia (três itens), efeitos colaterais (cinco itens), conveniência (três itens) e satisfação global (três itens) do medicamento nas últimas 2-3 semanas, ou desde o último uso do paciente.
Com exceção do item 4 (presença de efeitos colaterais; sim ou não), todos os itens possuem cinco ou sete respostas, pontuadas de um (menos satisfeito) a cinco ou sete (mais satisfeito).
As escalas de 7 itens tinham um ponto médio não neutro, de modo que havia mais opções de respostas positivas do que opções de respostas negativas, para permitir a obtenção de informações precisas na extremidade superior da distribuição de pontuação.
As pontuações dos itens são somadas para fornecer quatro pontuações de domínio, que por sua vez são transformadas em uma escala de 0 a 100.
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Até aproximadamente 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
Outros números de identificação do estudo
- TAK-743-0001
- MACS-2021-0616012 (Outro identificador: Takeda)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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