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Ensaios clínicos em Deficiência de lipase de ácido lisossomal
Total de 215 resultados
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AlexionRecrutamentoDoença de Wolman | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Deficiência de éster hidrolase de colesterol ácido, tipo 2 | Deficiência de Lipase Ácida | Deficiência de LIPA | Deficiência de LALFrança, Bélgica, Estados Unidos, Espanha, Alemanha, Grécia, Israel, Itália, Eslovênia, Reino Unido, Brasil, Canadá, Dinamarca, Austrália, Croácia, Tcheca, Irlanda, México, Holanda, Polônia, Portugal, Arábia Saudita
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AlexionConcluídoDoença de Wolman | Deficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Itália, França
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Hospices Civils de LyonDesconhecidoPatients Waiting for a Liver Transplant.França
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Hospices Civils de LyonDesconhecidoPacientes pós-transplante de fígadoFrança
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Alexion PharmaceuticalsRescindidoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseReino Unido, Finlândia, Estados Unidos, Itália
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDoença de Wolman | Deficiência de Ácido Lisossomal LipaseReino Unido, França, Estados Unidos, Egito, Irlanda
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseFrança, Polônia, Reino Unido, Espanha, México, Peru, Japão, Austrália, Federação Russa, Estados Unidos, Alemanha, Itália, Tcheca, Argentina, Croácia
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Massachusetts General HospitalAlexion PharmaceuticalsDesconhecidoDoença de armazenamento de ésteres de colesterol | Deficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsRescindidoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseEspanha, Alemanha, Itália, Estados Unidos, Croácia, Canadá, Federação Russa, Dinamarca, Reino Unido, Bélgica, México, Austrália, Holanda, Brasil, Peru
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Alexion PharmaceuticalsRescindidoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsNão está mais disponívelDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase
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Rigshospitalet, DenmarkGroupe Hospitalier Pitie-SalpetriereConcluídoDeficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Acil Coa Desidrogenase de Cadeia Muito LongaDinamarca
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol (CESD) | Deficiência de LALFrança, Estados Unidos, Reino Unido, Tcheca
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Deficiência de LAL | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol (CESD)França, Reino Unido, Estados Unidos, Canadá, Tcheca
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoCarnitina Palmitoiltransferase (CPT I ou CPT II) Deficiência | Deficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia Muito Longa (VLCAD) | Deficiência de 3-hidroxi-acil-CoA desidrogenase de cadeia longa (LCHAD) | Deficiência de Proteína Trifuncional (TFP) | Carnitina-acilcarnitina Translocase (CACT)...Estados Unidos, Reino Unido
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Oregon Health and Science UniversityConcluídoDeficiência de Proteína Trifuncional | Deficiência de carnitina palmitoiltransferase 2 | Deficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia Muito Longa | Deficiência de 3-hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...RecrutamentoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseItália
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Oregon Health and Science UniversityConcluídoVoluntários normais | Deficiência de Proteína Trifuncional | Deficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia Muito Longa | Deficiência de 3-hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa | Deficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia Média | Deficiência de carnitina palmitoiltransferase II,...Estados Unidos
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Oregon Health and Science UniversityConcluídoDeficiência de Proteína Trifuncional | Deficiência de Acil Coa Desidrogenase de Cadeia Muito Longa | Deficiência de 3-hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa | Carnitina Palmitoiltransferase Deficiência 2Estados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institutes of Health Clinical Center (CC); National Cancer Institute... e outros colaboradoresConcluídoADA-SCID | Deficiência de Adenosina DesaminaseEstados Unidos
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University of PittsburghHorizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandConcluídoDeficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia Média (MCAD)Estados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDistúrbios da Oxidação de Ácidos Graxos de Cadeia Longa (LC-FAOD) | Deficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia Muito Longa (VLCAD) | Deficiência de Proteína Trifuncional (TFP) | Deficiência de carnitina palmitoiltransferase (CPT II) | Deficiência de 3-hidroxi-acil-CoA desidrogenase de...Estados Unidos, Reino Unido
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol (CESD)Estados Unidos, Reino Unido, França, Canadá, República Checa, Itália, Polônia, Suíça
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University Of PerugiaRecrutamentoObesidade | Cetose | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Dieta CetogênicaItália
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDoença de armazenamento de ésteres de colesterol | Deficiência de Lipase Ácida | Deficiência de éster hidrolase de colesterol ácido, tipo WolmanAlemanha, Índia, Sri Lanka
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyConcluídoDeficiência familiar de lipoproteína lipaseCanadá
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Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation CenterDesconhecidoDeficiência familiar de lipoproteína lipaseCanadá
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Rigshospitalet, DenmarkDesconhecidoMetabolismo de Carboidratos, Erros Inatos | Metabolismo, Erros Inatos | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo V | Deficiência de VLCAD | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Deficiência de fosfoglicerato... e outras condiçõesDinamarca
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteSíndrome de presságio | Disgenesia reticular | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) | XSCID | SCID com vazamento | ADA SCIDEstados Unidos, Canadá
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune...Inscrevendo-se por conviteADA-SCID | Síndrome de presságio | SCID | Disgenesia reticular | XSCID | SCID com vazamentoEstados Unidos, Canadá
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Deficiência de Biotinidase | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Acidúria Argininosuccínica | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Deficiência Primária de Carnitina | Homocistinúria | Deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Arginase e outras condiçõesCazaquistão
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscrevendo-se por conviteDeficiência imunológica combinada grave (SCID)Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Gaucher | Síndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucocerebrosidase | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-GlucosidaseHungria, Croácia, Estados Unidos, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Canadá, Dinamarca, Alemanha, Grécia, Hong Kong, Índia, Indonésia, Itália, Jordânia, Republica da Coréia, Kuwait, Líbano, Malásia, Paquistão, Filipinas, Polônia, Arábia... e mais
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsConcluídoDeficiência de Adenosina Desaminase | Imunodeficiências Severas Combinadas (SCID)Reino Unido
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Leadiant Biosciences, Inc.ConcluídoImunodeficiência Combinada Grave | ADA-SCID | Deficiência de Adenosina DesaminaseEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1 | Síndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucocerebrosidase | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-Glucosidase | Doença de Gaucher, Forma Não NeuronopáticaEstados Unidos, Israel, México, Federação Russa, Argentina, Itália
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Jerry Vockley, MD, PhDAcer Therapeutics Inc.RecrutamentoDeficiência de Acil-CoA Desidrogenase de Cadeia MédiaEstados Unidos
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University of Colorado, DenverConcluídoDeficiência de Lipoproteína Lipase
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de PompeEstados Unidos
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustInscrevendo-se por conviteDeficiência de Adenosina Desaminase | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID)Estados Unidos, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1 | Síndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucocerebrosidase | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-Glucosidase | Doença de Gaucher, Forma Não NeuronopáticaEstados Unidos, Reino Unido, Espanha, Itália, Brasil, Canadá, Polônia
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Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de MontrealRecrutamentoDeficiência de Lipoproteína LipaseCanadá
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Jasper Therapeutics, Inc.Recrutamento
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Neurogene Inc.RescindidoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Aspartilglucosaminúria | Deficiência de Aspartilglucosamidase (AGA)Estados Unidos
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University of Roma La SapienzaAlexion PharmaceuticalsRecrutamentoDoença hepática gordurosa não alcoólicaItália
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Catabasis PharmaceuticalsConcluídoHipertrigliceridemia | Hiperlipoproteinemia Tipo I | Deficiência de Lipoproteína Lipase Familiar | Quilomicronemia FamiliarCanadá
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Doença de PompeEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyAprovado para comercializaçãoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de Pompe (início tardio)Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de PompeEstados Unidos