Ensaios clínicos patrocinados por Orphan Australia

Total de 1639 resultados

Orphan Australia

Concluído

VSL#3 Versus Placebo na Manutenção da Remissão na Doença de Crohn

Doença de Crohn

Austrália
Orphan Medical

Concluído

Segurança e eficácia da solução oral de Xyrem (oxibato de sódio) em comparação com placebo em pacientes narcolépticos

Narcolepsia

Estados Unidos, Canadá, Suíça
Swedish Orphan Biovitrum

Suspenso

Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do Pegcetacoplan em pacientes com doença por aglutininas frias (DAC)

Doença da Aglutinina Fria

Espanha, Bélgica, Noruega, Estados Unidos, Japão, Reino Unido, Holanda, Canadá, Hungria, Áustria, Finlândia, Geórgia, Alemanha, Itália
Swedish Orphan Biovitrum

Ativo, não recrutando

Um estudo pós-autorização para descrever a segurança e a eficácia do emapalumabe para o tratamento de pHLH em pacientes chineses com experiência em tratamento

Linfo-histiocitose hemofagocítica primária

China
Swedish Orphan Biovitrum

Ativo, não recrutando

Um estudo observacional multicêntrico para avaliar o uso e a eficácia de Doptelet® em pacientes com PTI (ADOPT)

Trombocitopenia Imune | ITP

Croácia, Tcheca, Alemanha, Itália, Holanda, Noruega, Espanha, Suíça, Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo para avaliar o emapalumabe em voluntários saudáveis japoneses.

Doenças raras

Japão
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Bioequivalência de Orfadin 20 mg Comparado com Orfadin 10 mg Cápsulas.

Saudável

Holanda
Swedish Orphan Biovitrum

Rescindido

Um estudo para avaliar a eficácia e segurança da anakinra no tratamento da doença de Still (SJIA e AOSD) (anaSTILLs)

Doença de Still, com início na idade adulta | Doença de Still, Início Juvenil

Estados Unidos, Canadá
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Kineret no tratamento da artrite reumatoide

Artrite reumatoide

Alemanha
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo retrospectivo não intervencional da prática atual de tratamento no tratamento europeu da hemofilia

Hemofilia A | Hemofilia B

França, Alemanha, Itália, Espanha, Suécia, Bélgica, Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Eficácia e segurança da dosagem uma vez ao dia em comparação com a dosagem duas vezes ao dia de nitisinona em HT-1 (HT-1)

Tirosinemia Hereditária, Tipo I

Bélgica, Dinamarca, França, Alemanha, Suécia
Swedish Orphan Biovitrum

Rescindido

Comparison of rhBSSL With Placebo When Added to Infant Formula or Pasteurized Breast Milk During 4 Weeks of Treatment in Preterm Infants (LAIF)

Prevention of Growth Restriction

Bélgica, França, Alemanha, Hungria, Itália, Polônia, Espanha, Suécia, República Checa, Federação Russa
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo da palifermina para a redução da mucosite oral em indivíduos com mieloma múltiplo

Mieloma múltiplo

Alemanha
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Palifermina DDI (interação medicamentosa)

Voluntários Saudáveis
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

PROMPT - Palifermina na Redução da Mucosite Oral no Transplante de PBSC

Mieloma múltiplo | Linfoma não-Hodgkin
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Bioequivalência da suspensão de Orfadin em comparação com as cápsulas de Orfadin e o efeito dos alimentos na biodisponibilidade da suspensão

Voluntários Saudáveis

Holanda
Swedish Orphan Biovitrum

Recrutamento

Um estudo pós-comercialização não intervencionista para descrever o resultado do tratamento com nitisinona em pacientes com HT-1

Tirosinemia Hereditária, Tipo I

China
Swedish Orphan Biovitrum

Recrutamento

Avaliar Eficácia, Segurança e Tolerabilidade, PK e PD do Emapalumabe em Crianças e Adultos com SAM em Still ou LES (EMERALD)

Lúpus Eritematoso Sistêmico | Síndrome de Ativação de Macrófagos | Ainda doença | Linfohistiocitose Hemofagocítica Secundária | SJIA | AOSD | MAS

Estados Unidos, Bélgica, Itália, Holanda, Reino Unido, China, França, Espanha, Tcheca, Canadá, Suécia, Japão, Alemanha, Polônia
Swedish Orphan Biovitrum

Ativo, não recrutando

Um estudo de 48 meses para avaliar a eficácia a longo prazo de Elocta na saúde das articulações (A-MORE)

Hemofilia A

Espanha, Alemanha, Tcheca, Itália, Estônia, Finlândia, Grécia, Holanda, Arábia Saudita, Eslovênia, Suécia, Suíça, Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Estudo para avaliar a eficácia e segurança do emapalumabe na linfo-histiocitose hemofagocítica primária

Linfo-histiocitose hemofagocítica primária

Espanha, Estados Unidos, Reino Unido, Alemanha, Itália, Suécia, Canadá, Suíça
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Manejo do comprometimento da QV relacionado à saúde, incluindo dor, depressão e ansiedade, em pessoas com hemofilia A e B (MIND)

Hemofilia A | Hemofilia B

Suécia, Finlândia, Dinamarca
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Primeiro no estudo humano de um anticorpo monoclonal anti-IFN gama em voluntários saudáveis

Voluntários Saudáveis

Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo para avaliar o uso e a eficácia no mundo real de Elocta e Alprolix em pacientes com hemofilia A ou B (PREVENT)

Hemofilia A | Hemofilia B

Alemanha
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tratamento de longo prazo com SOBI003 em pacientes pediátricos com MPS IIIA

Síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Estados Unidos, Peru
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade do SOBI003 em pacientes pediátricos com MPS IIIA

Síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Estados Unidos, Alemanha, Peru
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança da anakinra no tratamento da artrite gotosa aguda (anaGO)

Artrite gotosa aguda

Estados Unidos
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Estudo de segurança de longo prazo do tratamento com Orfadin em pacientes com HT-1 em atendimento clínico padrão (OPAL)

Tirosinemia Hereditária, Tipo I

Bélgica, Dinamarca, França, Alemanha, Áustria, Tcheca, Finlândia, Hungria, Irlanda, Itália, Holanda, Noruega, Polônia, Portugal, Espanha, Suécia, Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Estudo de Segurança de Longo Prazo de Kineret® em Pacientes com Artrite Idiopática Juvenil Sistêmica (AIJS)

Doença Still, Início Juvenil

Itália
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo de escalonamento de dose de fase 1 para avaliar a segurança e a farmacocinética (PK) da palifermina em indivíduos com leucemias agudas submetidos a TCTH

Leucemia

Estados Unidos
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Estudo para Caracterizar o Efeito da Heparina na Atividade da Palifermina

Mucosite Oral

Estados Unidos
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Efficacy and Safety of Bile Salt Stimulated Lipase (BSSL) as Replacement Therapy in Pasteurized Breast Milk for Preterm Infants

Terapia de reposição em bebês prematuros

França, Itália
Swedish Orphan Biovitrum

Recrutamento

Um estudo de eficácia do mundo real de Pegcetacoplan em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) (COMPLETE)

Hemoglobinúria Paroxística Noturna

Espanha
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo de SEL-212 em pacientes com gota refratária à terapia convencional (DISSOLVE I)

Gota crônica

Estados Unidos
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo de SEL-212 em pacientes com gota refratária à terapia convencional II (DISSOLVE II)

Gota crônica

Estados Unidos, Sérvia, Geórgia, Ucrânia, Federação Russa
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Um estudo para investigar a segurança e a eficácia do emapalumabe, um mAb anti-IFN-gama em pacientes com artrite idiopática juvenil sistêmica (sJIA) ou doença de Still do adulto (AOSD) desenvolvendo síndrome de ativação de macrófagos/HLH secundária (MAS/sHLH)

Artrite Juvenil | Linfohistiocitose Hemofagocítica | Síndrome de Ativação de Macrófagos | Doença de Still do Adulto

Estados Unidos, Espanha, Reino Unido, França, Itália
Swedish Orphan Biovitrum

Rescindido

Eficácia e Segurança do Emapalumabe e Anakinra na Redução da Hiperinflamação e Dificuldade Respiratória em Pacientes com Infecção por COVID-19.

SARS-CoV-2

Estados Unidos, Itália
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Eficácia da Bucelipase Alfa (BSSL) em Pacientes com Fibrose Cística e Insuficiência Pancreática

Fibrose cística | Insuficiência Pancreática Exócrina

Holanda, Polônia
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Sabor e Palatabilidade da Suspensão Orfadin

Tirosinemia Hereditária, Tipo I

Alemanha, Reino Unido, França
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Eficácia e tolerabilidade do novo agonista A2A no tratamento da dor neuropática diabética

Dor neuropática diabética

República Checa, Alemanha, África do Sul
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Eficácia e segurança da lipase estimulada por sais biliares (BSSL) como terapia de reposição em fórmula infantil para bebês prematuros

Terapia de reposição em bebês prematuros

Itália
Swedish Orphan Biovitrum

Concluído

Caracterização da Cianocobalamina em Voluntários Saudáveis Após Administração Intranasal e Intramuscual

Foco: Biodisponibilidade

Suécia
University of South Australia
University of Leicester; Australian Physiotherapy Research Foundation

Concluído

Padrões de atividade física e tempo sedentário em sobreviventes de uma doença crítica durante uma internação hospitalar

Doença grave | Estilo de vida sedentário | Atividade motora
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Ainda não está recrutando

Ensaio investigacional para avaliar a segurança e tolerabilidade do treprostinil em crianças com diagnóstico de HAP

Hipertensão arterial pulmonar

Espanha, Áustria, França, Hungria
Amgen

Concluído

Avaliando o efeito de Anakinra (r-metHuIL-1ra) na resposta de anticorpos à vacina em indivíduos com artrite reumatóide (AR)

Artrite reumatoide
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Concluído

Um Estudo Farmacocinético, Farmacodinâmico e de Tolerabilidade de Curto Prazo para Comparar AOP200704 vs. Esmolol

Voluntários Saudáveis | Estudo Farmacocinético/Dinâmico

República Checa
Amgen

Rescindido

O Estudo SPECTRA

Artrite reumatoide
Amgen

Concluído

Artrite Reumatóide Juvenil

Artrite Crônica Juvenil
Swedish Orphan Biovitrum
Parexel

Concluído

Um estudo para investigar a influência potencial da nitisinona no metabolismo e no transporte de outras drogas em voluntários saudáveis

Interação Medicamentosa

Alemanha
Swedish Orphan Biovitrum
Amgen

Concluído

Estudo para avaliar a palifermina na redução da disfagia em pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) localmente avançado

Câncer de Pulmão de Células Não Pequenas | Câncer de pulmão | Disfagia
Swedish Orphan Biovitrum
Amgen

Concluído

Palifermina para a Redução da Mucosite Oral em Pacientes com Câncer de Cabeça e Pescoço Localmente Avançado

Câncer de Cabeça e Pescoço | Mucosite | Estomatite | Tumores Sólidos | Carcinoma de células escamosas

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