Изучение аримокломола при миозите с тельцами-включениями (IBM)
18 апреля 2023 г. обновлено: ZevraDenmark
Фаза II исследования аримокломола для лечения спорадического миозита с включениями (IBM)
Источник финансирования - FDA OOPD.
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности исследуемого препарата аримокломола у пациентов с IBM.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Фаза 2/3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, международное 20-месячное интервенционное исследование пациентов с IBM.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
152
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- University College of London
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- University of California, Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
- The Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- University of Virginia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
43 года и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Соответствует любой из диагностических критериев исследования миозита тел включения Европейского нейромышечного центра 2011 г. для IBM
- Продемонстрировать способность вставать со стула без поддержки другого человека или устройства.
- Способен пройти не менее 20 футов/6 метров со вспомогательным устройством или без него. Поднявшись со стула, участник может использовать любое приспособление для ходьбы, т. е. ходунки/раму, банку, костыли или скобы. Они не могут быть поддержаны другим человеком и не могут использовать мебель или стену для поддержки.
- Масса тела >= 40 кг
- У женщин в пременопаузе должна быть отрицательная проба на беременность перед введением дозы исследуемого препарата.
- Если участник исследования бимагрумаба, он должен отказаться от исследуемого препарата в течение как минимум 6 месяцев.
- Возможность дать информированное согласие
Критерий исключения:
- Любое из следующего в анамнезе исключает участие субъекта в исследовании: хроническая инфекция, особенно ВИЧ или гепатит B или C; рак, отличный от базальноклеточного рака, менее пяти лет назад; или другие хронические серьезные медицинские заболевания.
- Наличие любого из следующего при обычном скрининге крови: WEB 30 мг%; креатинин > 1,5 мг%; симптоматическое заболевание печени с сывороточным альбумином < 3 г/дл.
- История самой последней креатинкиназы> 15x верхний предел нормы без каких-либо других объяснений, кроме IBM.
- История несоблюдения других методов лечения
- Применение тестостерона, за исключением физиологических заместительных доз при дефиците андрогенов. Участники должны иметь документальное подтверждение дефицита андрогенов.
- Сосуществование другого заболевания, которое может повлиять на показатели исхода.
- Злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение последних трех месяцев
- Участие в недавнем исследовании лекарственных препаратов в течение последних 30 дней до визита для скрининга или использование биологического агента менее чем за 6 месяцев до визита для скрининга.
- Женщины, кормящие грудью или не желающие использовать адекватный метод контроля над рождаемостью, которые не стерильны хирургическим путем. Адекватный контроль над рождаемостью включает использование внутриматочной спирали, воздержание или оральные контрацептивы или метод двойного барьера, например, презерватив с плас-диафрагмой будет необходим как для мужчин, так и для женщин.
- Участники, принимающие >7,5 мг преднизолона или его эквивалента, или участники, получавшие внутривенный иммуноглобулин или другие иммунодепрессанты в течение последних 3 месяцев.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аримокломол
248 мг основания аримокломола (эквивалентно 400 мг цитрата аримокломола) 3 раза в день
|
2 капсулы (2 x 124 мг основания аримокломола; эквивалентно 2 x 200 мг цитрата аримокломола) принимать 3 раза в день во время завтрака, в первой половине дня и перед сном
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
248 мг плацебо 3 раза в день
|
2 соответствующие капсулы плацебо, принимаемые 3 раза в день во время завтрака, в первой половине дня и перед сном
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение шкалы функциональной оценки миозита с тельцами включения (IBMFRS), общий балл
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 20-го месяца
|
Измеряется по скорости снижения IBMFRS между экспериментальной группой и группой плацебо.
IBMFRS представляет собой анкету из 10 пунктов.
Баллы по каждому пункту варьируются от 0 до 4. Максимальный балл составляет 40, а минимальный — 0. Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние человека.
|
Изменение от исходного уровня до 20-го месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение шкалы функциональной оценки миозита с тельцами включения (IBMFRS), общий балл
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
|
Измеряется по скорости снижения IBMFRS между экспериментальной группой и группой плацебо.
IBMFRS представляет собой анкету из 10 пунктов.
Баллы по каждому пункту варьируются от 0 до 4. Максимальный балл составляет 40, а минимальный — 0. Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние человека.
|
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
|
|
Сила сцепления
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12 и 20 месяцы
|
Сила одностороннего захвата двумя руками измеряется с помощью динамометра Jamar.
Результаты относятся к более сильной конечности, определенной на исходном уровне.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12 и 20 месяцы
|
|
Изменено Timed up and go (mTUG)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Комбинированная способность пациента встать со стула и пройти 3 метра, повернуться и пройти обратно к креслу и сесть.
Тест проводился дважды, и использовалось самое быстрое время.
Результаты выражали в виде скорости в метрах в секунду.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Ручное мышечное тестирование (ММТ), общий балл
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Мануальное мышечное тестирование (ММТ) оценивает силу 24 мышц (аксиальных, проксимальных и дистальных мышц, проверяемых на двусторонней основе) по шкале от 0 до 10 баллов.
Общий балл рассчитывается как среднее по 24 мышцам и варьируется от 0 до 10.
Общий балл будет увеличиваться, если пациент становится сильнее, и уменьшаться, если пациент становится слабее.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Тест 6-минутной ходьбы (6MWT); Расстояние через 6 минут (6MWD)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Расстояние, которое пациенты могли пройти за 6 минут.
Пройденное расстояние в метрах регистрировали через 6 минут.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Краткая форма-36 (SF-36) Оценка физического компонента
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Измерено с помощью краткого опроса здоровья с 36 пунктами (SF-36).
Анкета измеряет 8 концепций здоровья, что дает 2 сводных показателя: физическое и психическое здоровье.
Оценка физического компонента включает 4 шкалы физического функционирования (10 баллов), ролевых ограничений, обусловленных физическим здоровьем (4 балла), телесной боли (2 балла) и общего состояния здоровья (5 баллов).
Для оценки SF-36 шкалы стандартизируются с помощью алгоритма оценки для получения оценки в диапазоне от 0 до 100, а итоговый показатель рассчитывается как средний балл.
Более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Максимальное произвольное изометрическое сокращение (MVICT) четырехглавой мышцы
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Односторонняя сила мышц-разгибателей колена на обеих конечностях с использованием ручного динамометра MicroFET.
Результаты относятся к более сильной конечности, определенной на исходном уровне.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Анкета оценки состояния здоровья — индекс инвалидности (HAQ-DI)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Индекс инвалидности HAQ измеряет функциональное состояние (инвалидность), о котором сообщают сами пациенты, включая использование пациентом вспомогательных средств или устройств и/или помощь других людей.
Шкала состоит из 20 пунктов в 8 областях (одевание и уход за собой, вставание, прием пищи, ходьба, гигиена, досягаемость, захват и обычные повседневные действия).
Каждый домен имеет как минимум 2 элемента подкатегории, оцениваемых по шкале от 0 до 3, и для каждого из 8 доменов оценка домена была наивысшей оценкой задействованных оценок подкатегории.
Общая оценка представляет собой среднее значение по 8 доменам, и для расчета общего балла должны быть доступны баллы по крайней мере из 6 доменов.
Средний суммарный балл колеблется от 0 до 3, причем более высокий балл соответствует ухудшению функционального состояния.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Тест 2-минутной ходьбы (2MWT)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Расстояние, которое пациенты могли пройти за 2 минуты (во время теста 6-минутной ходьбы), записывали в метрах.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Краткая форма-36 (SF-36) Оценка умственного компонента
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Измерено с помощью краткого опроса здоровья с 36 пунктами (SF-36).
Анкета измеряет 8 концепций здоровья, что дает 2 сводных показателя: физическое и психическое здоровье.
Оценка психического компонента состоит из энергии/усталости (4 балла), социального функционирования (2 балла), ролевых ограничений из-за эмоциональных проблем (3 балла) и эмоционального благополучия (5 баллов).
Для оценки SF-36 шкалы стандартизируются с помощью алгоритма оценки для получения оценки в диапазоне от 0 до 100, а итоговый показатель рассчитывается как средний балл.
Более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Общее впечатление пациента о тяжести (PGIS)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Сообщаемая пациентами оценка влияния IBM на способность выполнять повседневные действия (например,
одевание, прогулки, купание) во время оценки.
Варианты ответа на влияние IBM были «нет» (т.е.
без последствий), «очень легкое», «легкое», «умеренное», «тяжелое» и «очень серьезное».
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Общее впечатление пациента об изменении (PGIC)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Сообщаемая пациентами оценка изменения с момента начала исследуемого лечения влияния IBM на способность выполнять повседневные действия (например,
одеваться, ходить, купаться).
Варианты ответов для изменения воздействия были «намного хуже», «намного хуже», «немного хуже», «без изменений», «немного улучшилось», «намного улучшилось» и «очень сильно улучшилось».
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Клиническое общее впечатление о тяжести (CGIS)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Сообщенная клиницистом оценка тяжести симптомов IBM пациента во время оценки.
Варианты ответов: «нет», «очень легкая», «легкая», «умеренная», «тяжелая» и «очень тяжелая».
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Клиницистское глобальное впечатление об изменениях (CGIC)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
Сообщенная клиницистом оценка изменения симптомов IBM с момента начала исследуемого лечения.
Варианты ответа на изменение в IBM были «намного хуже», «намного хуже», «немного хуже», «без изменений», «немного улучшилось», «намного улучшилось» и «очень сильно улучшилось».
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на месяц 12 и месяц 20
|
|
Водопады и близлежащие водопады
Временное ограничение: Накопленное число от исходного уровня до 20-го месяца
|
Падения и околопадения, зафиксированные участниками в дневнике
|
Накопленное число от исходного уровня до 20-го месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Michael Hanna, MD, University College, London
- Главный следователь: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 августа 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 января 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
11 января 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 апреля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 апреля 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
28 апреля 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 апреля 2023 г.
Последняя проверка
1 апреля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY00002461
- R01FD004809 (Грант/контракт FDA США)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .