Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение BCX7353 в качестве средства для лечения приступов наследственного ангионевротического отека

8 марта 2021 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с диапазоном доз для оценки эффективности, безопасности и переносимости однократных доз BCX7353 в качестве лечения острого приступа у субъектов с наследственным ангионевротическим отеком

В этом исследовании, состоящем из 3 частей, будет оцениваться эффективность и безопасность перорального ингибитора калликреина, BCX7353, при лечении приступов ангионевротического отека у субъектов с наследственным ангионевротическим отеком I или II типа (НАО). В каждой части исследования субъекты будут лечить 3 приступа с помощью BCX7353 (2 приступа) или плацебо (1 приступ) в случайном порядке. В части 1 доза 750 мг будет оцениваться по сравнению с плацебо у 36 пациентов. Если будет доказано, что это эффективно, то будут включены еще 12 пациентов в дозе 500 мг (часть 1), а затем еще 12 (если эффективность все еще будет показана) в дозе 250 мг (часть 3), чтобы определить минимально эффективную дозу. дозы BCX7353 по сравнению с плацебо для лечения приступов НАО. Эффективность будет определяться записями в дневнике субъекта, которые вносятся в заранее определенное время после введения дозы.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
58

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Graz, Австрия
        • Study Center
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Study Center
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Study Center
      • Frankfurt, Германия
        • Study Center
  • Дания
      • Odense, Дания
        • Study Center
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль
        • Study Center
      • Tel Aviv, Израиль
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Study Center
  • Италия
      • Milano, Италия
        • Study Center
      • Padova, Италия
        • Study Center
      • Salerno, Италия
        • Study Center
  • Польша
      • Kraków, Польша
        • Study Center
  • Румыния
      • Târgu-Mureş, Румыния
        • Study Center
  • Северная Македония
      • Skopje, Северная Македония
        • Study Center
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • London, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Plymouth, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Study Center
  • Франция
      • Grenoble, Франция
        • Study Center
      • Lille, Франция
        • Study Center
  • Швейцария
      • Zürich, Швейцария
        • Study Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Способен дать письменное информированное согласие.
  2. Клинический диагноз наследственного ангионевротического отека типа 1 или типа 2, документально подтвержденный в любое время в медицинских записях или во время скринингового визита.
  3. Доступ к стандартному лечению острого приступа НАО и возможность его использования.
  4. Сексуально активные женщины детородного возраста и сексуально активные мужчины должны использовать эффективные средства контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Женщины, которые беременны или кормят грудью.
  2. Любое клиническое состояние или история болезни, которые могут повлиять на безопасность субъекта или его способность участвовать в исследовании.
  3. Использование C1INH, андрогенов или транексамовой кислоты для профилактики приступов НАО.
  4. История или текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками.
  5. Заражение гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ.
  6. Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в настоящее время или в течение последних 30 дней.
  7. Положительный скрининг наркотиков (если они не используются в качестве лечения, например, по рецепту).
  8. Близкие родственники сотрудников Спонсора, Исследователя или сотрудников исследовательского центра.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Часть 1: BCX7353 750 мг
Лекарство: BCX7353
пероральный жидкий состав
Экспериментальный: Часть 2: BCX7353 500 мг
Лекарство: BCX7353
пероральный жидкий состав
Экспериментальный: Часть 3: BCX7353 250 мг
Лекарство: BCX7353
пероральный жидкий состав
Плацебо Компаратор: Части 1, 2 и 3: плацебо
Лекарство: Плацебо
пероральный жидкий состав, соответствующий BCX7353

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов с улучшенным или стабильным показателем по композитной визуальной аналоговой шкале (ВАШ)
Временное ограничение: Средняя комбинированная ВАШ для тяжести симптомов приступа НАО до лечения ИЛП и через 4 часа после введения дозы
Субъекты заполнили 3-компонентную ВАШ по шкале 100 мм для оценки тяжести болей в животе, кожных болей и отека кожи, связанных с приступом НАО, где ноль указывал на отсутствие боли или отека, а 100 мм указывал на сильную возможную боль или отек. Субъекты заполняли ВАШ непосредственно перед введением исследуемого препарата, затем через 1, 2, 3, 4, примерно через 8 и через 24 часа после введения дозы. Первичной конечной точкой была доля приступов у субъектов с улучшенной или стабильной совокупной оценкой по ВАШ по 3 симптомам через 4 часа после введения дозы. Комбинация из 3 симптомов рассчитывалась как среднее значение баллов по ВАШ для боли в животе, кожной боли и отека кожи. Субъект считался улучшенным или стабильным, если изменение по сравнению с исходным уровнем (CFB; время введения препарата) по ВАШ было ≤ 0.
Средняя комбинированная ВАШ для тяжести симптомов приступа НАО до лечения ИЛП и через 4 часа после введения дозы
Процент приступов, леченных стандартными лекарствами от острых приступов (SOC-Rx) в течение 24 часов
Временное ограничение: 24 часа
Доля приступов, для лечения которых субъекты принимали SOC-Rx в течение 24 часов после лечения исследуемым препаратом. Лекарства для восстановления НАО включали C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) и Firazyr/Icatibant.
24 часа

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
BioCryst Pharmaceuticals

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
31 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
29 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
29 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
2 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 августа 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
4 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
1 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 марта 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • BCX7353-202

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования BCX7353

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками