Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное неинтервенционное исследование EBMT ADWP: ведение пациентов с SSC после АТГСК (NISSC-2) (NISSC-2)

29 августа 2019 г. обновлено: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Лечение пациентов с системным склерозом после AHSCT (аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток): перспективный неинтервенционный подход в Европе (NISSC-2) для Рабочей группы по аутоиммунным заболеваниям Европейской группы по трансплантации крови и костного мозга (EBMT)

Целью исследования является оценка эффективности различных подходов к лечению после трансплантации в отношении клинических и иммунных биологических ответов после аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (АТГСК) при системном склерозе (ССД), которые в настоящее время выполняются с помощью различных протоколов лечения, используемых в рутинной практике. клиническая практика по всей Европе в различных центрах EBMT

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

NISSc-2 — это проспективное обсервационное исследование, специально разработанное для оценки эффективности различных подходов к лечению после трансплантации в отношении клинических и иммунных биологических ответов после аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT) при системном склерозе (SSc), проводимой в настоящее время различными видами лечения. протоколы, используемые в рутинной клинической практике по всей Европе в различных центрах EBMT посредством тщательной регистрации и анализа регулярно собираемых клинических и иммунных биологических данных, а также конкретных данных, касающихся посттрансплантационного использования активных методов лечения СС, включая:

  • Стероиды,
  • Активное лечение ССД после АТГСК, такое как микофенолата мофетил (ММФ), азатиоприн, циклофосфамид (перорально или внутривенно), метотрексат, поликлональные антитела (такие как ATG) или моноклональные антитела (ритуксимаб, белимумаб или любые другие), а также их соответствующие дозы и продолжительность каждого лечения. Такое посттрансплантационное лечение может проводиться по разным причинам, которые могут быть указаны местными исследователями, например, в соответствии с местным протоколом для поддерживающей терапии или при прогрессировании заболевания с предварительным клиническим ответом или без него во время обычного клинического наблюдения. Также будут наблюдаться пациенты, которые не получают какой-либо посттрансплантационной терапии.

В разных центрах используются разные протоколы, но пока неясно, какой подход будет наиболее эффективным и безопасным. Роль очистки стволовых клеток с помощью CD34-селекции также необходимо определить проспективно.

Кроме того, рабочие группы EBMT по аутоиммунным заболеваниям и иммунобиологии разработали и внедрили руководящие принципы «надлежащей лабораторной практики» в отношении получения, обработки, хранения и анализа биологических образцов для исследований восстановления иммунитета у пациентов с БА до, во время и после АТГСК [16]. . Чтобы следить за восстановлением иммунитета после трансплантации в соответствии с ADWP GCP, результаты рутинных анализов, проводимых центрами в стандартных условиях на доступных биологических образцах, будут исследованы в корреляции с параметрами клинического исхода. Каждый центр будет следовать своему местному протоколу для AHSCT, который обычно ссылается на недавнее обновление рекомендаций EBMT для AHSCT при аутоиммунных заболеваниях.

Поэтому мы специально разработали NISCC-II, чтобы проспективно охватить различные протоколы лечения после АТГСК и их влияние на наблюдаемый клинический ответ после АТГСК.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
60

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Manuela Badoglio, MS
  • Номер телефона: +33 1 70 64 24 16
  • Электронная почта: manuela.badoglio@upmc.fr

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75010
        • Рекрутинг
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Контакт:
          • Manuela Badoglio
          • Номер телефона: +33.1.70.64.24.16
          • Электронная почта: manuela.badoglio@upmc.fr
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dominique Farge, PhD
        • Младший исследователь:
          • Joerg Henes, MD
        • Младший исследователь:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Младший исследователь:
          • John A Snowden, PhD
        • Младший исследователь:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Младший исследователь:
          • John Moore, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все последовательные пациенты, получавшие АТГСК по поводу прогрессирующего системного склероза в участвующих центрах

Описание

Критерии включения:

  1. - Аутологичная ТГСК
  2. - Возраст старше 18 лет на момент трансплантации.
  3. -. Установленный диагноз прогрессирующего ССД в соответствии с классификационными критериями ACR/EULAR 2013 г.

Критерий исключения:

  1. Беременность или неадекватная контрацепция
  2. Тяжелое сопутствующее заболевание

  3. Снижение функции легких, сердца или почек

    а. .Сниженная функция легких с FVC < 50% или DLCO < 30% (от прогнозируемых значений) b; .Легочная артериальная гипертензия с исходным (в покое) PASP > 40 мм рт. ст. или mPAP > 25 мм рт. ст., или PASP > 45 мм рт. ст., или mPAP > 30 мм рт. ст. после введения жидкости или сопротивлением легочных сосудов > 3 единиц Вуда при RHC c. Тяжелая сердечная недостаточность с фракцией выброса < 45% по данным эхокардиографии сердца d. D-признак скачка перегородки на МРТ сердца e. Нереваскуляризированная тяжелая ишемическая болезнь сердца f. Нелеченая тяжелая аритмия g. Тампонада сердца h. Констриктивный перикардит I. Почечная недостаточность: клиренс креатинина <30 мл/мин Ранее поврежденный костный мозг

    1. Лейкопения < 2,0 x 109/л (общее количество лейкоцитов)
    2. Тромбоцитопения < 100 х 109/л
  4. Неконтролируемая тяжелая или хроническая инфекция (гепатит В/С, ВИЧ, носительство сальмонеллы, сифилис, туберкулез)
  5. Тяжелое сопутствующее психическое заболевание (депрессия, психоз)
  6. Сопутствующие новообразования или миелодисплазия за последние 5 лет
  7. Курение (текущий)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
НИССК-2
Пациенты с ССК, получавшие АТГСК
Процедура: Аутологичная ТГСК
1-й АХСТ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования (PFS),
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
определяется как выживаемость после АТГСК без признаков прогрессирования СС.
2 года после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Токсичность, связанная с лечением
Временное ограничение: 100 дней после трансплантации
Связанная с лечением токсичность на протяжении всего периода исследования с использованием параметров токсичности ВОЗ (выраженных как токсичность максимальной степени на систему органов, см. приложение) Частота нежелательных явлений (AE) и серьезных нежелательных явлений (SE) Приживление нейтрофилов и тромбоцитов, определяемое как первый день после трансплантации с абсолютное количество нейтрофилов > 0,5 x 109/л и количество тромбоцитов > 20 x 109/л (без переливания тромбоцитов).
100 дней после трансплантации
Смертность, связанная с лечением, за 100 дней (100 дней TRM)
Временное ограничение: 100 дней после трансплантации
определяется как любая смерть в течение 100 дней после трансплантации, которая не может быть связана с прогрессированием или рецидивом заболевания
100 дней после трансплантации
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
Общая выживаемость
2 года после трансплантации
Использование эквивалента преднизолона
Временное ограничение: 1 год и 2 года после трансплантации
Использование эквивалента преднизолона > 6 мг/день в течение более 3 месяцев
1 год и 2 года после трансплантации
Применение иммунодепрессантов
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
определяется как использование любых посттрансплантационных иммуносупрессивных препаратов (микофенолата мофетил, азатиоприн, пероральный или внутривенный циклофосфамид или метотрексат) по любой причине (поддерживающая терапия в соответствии с решением местного протокола, прогрессирование или рецидив СС) и общая продолжительность воздействия этого посттрансплантационного иммуносупрессивное лечение (средняя месячная суточная доза и продолжительность в месяцах)
2 года после трансплантации
Использование посттрансплантационной биотерапии
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
определяется как использование любых моноклональных (т.е. анти-CD20, анти-BLyS, алемтузумаб или поликлональные (т.е. ATG) антитела по любой причине (в соответствии с решением местного протокола, инфекция или реактивация EBV, прогрессирование или рецидив) и общие дозы (количество и г/кг)
2 года после трансплантации
Ответ на лечение
Временное ограничение: 1 год и 2 года после трансплантации

определяется как любое из следующих изменений

  • 25% улучшение mRSS и/или
  • ≥10% улучшение DLCO или FVC по сравнению с исходным уровнем (до мобилизации)
1 год и 2 года после трансплантации
Инфекционные осложнения, реактивация ЦМВ/ВЭБ
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
Инфекционные осложнения, реактивация ЦМВ/ВЭБ
2 года после трансплантации
Вторичные аутоиммунные заболевания и вторичные злокачественные новообразования
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
аутоиммунная тромбоцитопения, аутоиммунное заболевание щитовидной железы, аутоиммунная гемолитическая анемия, синдром Эванса, приобретенная гемофилия, язвенный колит, ревматоидный артрит и спондилоартропатия, аутоиммунный гепатит и др.) и вторичные злокачественные новообразования (лимфопролиферативные заболевания ВЭБ, ОМЛ, МДС, рак кожи и любые другие
2 года после трансплантации
Восстановление иммунитета
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
Результаты рутинного анализа, проводимого центрами, будут исследованы в сопоставлении с параметрами клинических исходов и позволят следить за восстановлением иммунитета после трансплантации в соответствии с ADWP GCP.
2 года после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
European Society for Blood and Marrow Transplantation

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июля 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 марта 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
19 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
22 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
23 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
3 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
29 августа 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ADWP 8410025

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Аутологичная ТГСК

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками