Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение ANAVEX2-73 у пациентов с синдромом Ретта

11 января 2021 г. обновлено: Anavex Life Sciences Corp.

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование титрования дозы ANAVEX2-73 у пациентов с синдромом Ретта

Исследование безопасности, переносимости и эффективности фазы 2 разработано как двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование.

7-недельное плацебо-контролируемое исследование перорального раствора ANAVEX2-73 для лечения пациентов с RTT 18 лет и старше. Всем пациентам, отвечающим критериям воздействия ANAVEX2-73, будет предложен добровольный вариант продолжения 12-недельного открытого продления.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это исследование безопасности, переносимости и эффективности фазы 2 разработано как двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование.

Это 7-недельное плацебо-контролируемое исследование перорального раствора ANAVEX2-73 для лечения пациентов с RTT 18 лет и старше. Всем пациентам, отвечающим критериям воздействия ANAVEX2-73, будет предложен добровольный вариант продолжения 12-недельного открытого продления.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
31

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Соединенные Штаты, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 45 лет (ВЗРОСЛЫЙ)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥ 18 лет включительно.
  • Диагноз классической РТТ по критериям 2010 г. (Neul et al., 2010) и мутация MECP2.
  • Текущая схема фармакологического лечения, включая добавки, была стабильной в течение как минимум 4 недель.
  • При приеме противоэпилептических препаратов (АЭП) допускается 1–4 АЭП. Лечение должно быть стабильным (препарат, доза, интервал введения) в течение 30 дней до включения в исследование.
  • Возможность вести точные дневники припадков или иметь опекуна, который может вести точные дневники припадков.
  • Подтверждение от участницы, что, если она имеет детородный потенциал, она не беременна с помощью теста на беременность по моче. Женщины-пациенты детородного возраста и с риском беременности должны согласиться на воздержание.
  • Перед проведением процедур, связанных с исследованием, родитель/опекун/LAR субъекта должен дать письменное информированное согласие. Если применимо, исследовательская группа должна попытаться получить согласие обоих родителей.

Критерий исключения:

  • Пациенты с прогрессирующим соматическим или неврологическим заболеванием, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению исследования.
  • Текущее клинически значимое системное заболевание, которое может привести к ухудшению состояния пациента или повлиять на безопасность пациента во время исследования.
  • История клинически очевидного инсульта или клинически значимого каротидного или вертебрально-базилярного стеноза или бляшки или другой истории неврологического (например, черепно-мозговая травма с потерей сознания) или психиатрического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать интерпретации данных.
  • Указание на заболевание печени, определяемое уровнями АЛТ (SGPT), AST (SGOT) или щелочной фосфатазы в сыворотке выше 3-кратного верхнего предела нормы (ULN), как определено во время скрининга.
  • Лечение иммунодепрессантами (например, системными кортикостероидами) в течение последних 90 дней (разрешены местные и назальные кортикостероиды и ингаляционные кортикостероиды при астме) или химиотерапевтическими средствами при злокачественных новообразованиях в течение последних 3 лет.
  • Другие клинически значимые отклонения при физическом, неврологическом, лабораторном исследовании или исследовании электрокардиограммы (ЭКГ) (например, мерцательная аритмия), которые могут поставить под угрозу исследование или нанести ущерб участнику.
  • Любая известная гиперчувствительность к любому из вспомогательных веществ, содержащихся в исследуемом препарате или препарате плацебо.
  • Другие сопутствующие или хронические заболевания, кроме тех, которые, как известно, связаны с RTT.
  • Субъекты, которые планируют начать или изменить фармакологическое или немедикаментозное вмешательство в ходе исследования.
  • Субъекты, принимающие мощные ингибиторы и индукторы CYP 3A4 и CYP2C19.
  • Субъекты, принимающие другой исследуемый препарат в настоящее время или в течение последних 30 дней.
  • Любые другие критерии (например, клинически значимый результат скринингового анализа крови), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на проведение или исход исследования.
  • Пациенты с печеночной и почечной недостаточностью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Активная рука
Неделя 0-7: ежедневно принимать по 1 мл продукта перорально (раствор ANAVEX2-73).
Лекарство: АНАВЕКС2-73
Жидкий раствор для приема внутрь
PLACEBO_COMPARATOR: Группа плацебо
Неделя 0-7: Принимайте 1 мл продукта перорально ежедневно (плацебо)
Лекарство: Плацебо
Жидкий раствор для приема внутрь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 7 недель
Частота нежелательных явлений
7 недель
Максимальная концентрация в плазме [Cmax] ANAVEX2-73
Временное ограничение: 7 недель
ПК ANAVEX2-73 и метаболита
7 недель
Площадь под кривой [AUC] ANAVEX2-73
Временное ограничение: 7 недель
ПК ANAVEX2-73 и метаболита
7 недель
Липидная панель
Временное ограничение: 7 недель
Важные лабораторные данные
7 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
РСБК
Временное ограничение: 7 недель
Изменение исходного уровня до окончания лечения (EOT) в опроснике поведения при синдроме Ретта (RSBQ). Общий балл и предварительно указанное подмножество RSBQ
7 недель
Компьютерная графика-I
Временное ограничение: 7 недель
Изменение по шкале общего клинического улучшения впечатления (CGI-I) от исходного уровня до окончания лечения (EOT). Общий балл и заранее указанное подмножество CGI-I
7 недель

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
Временное ограничение: 7 недель
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
7 недель
Частота припадков по дневнику припадков
Временное ограничение: 7 недель
Частота припадков по дневнику припадков
7 недель
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
Временное ограничение: 7 недель
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
7 недель
Визуальная аналоговая шкала (ВАШ)
Временное ограничение: 7 недель
Визуальная аналоговая шкала (ВАШ)
7 недель
Генетический вариант SIGMAR1, COMT
Временное ограничение: 7 недель
Предварительно указанная конечная точка
7 недель
Концентрация глутамата в плазме
Временное ограничение: 7 недель
Биомаркер
7 недель
Концентрация ГАМК в плазме
Временное ограничение: 7 недель
Биомаркер
7 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Anavex Life Sciences Corp.

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
28 февраля 2019 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 октября 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 октября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
25 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 ноября 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
29 ноября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 января 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ANAVEX2-73-RS-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Ретта

Клинические исследования АНАВЕКС2-73

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками