Аллогенная трансплантация стволовых клеток смешанного химеризма с использованием кампата при гемоглобинопатиях и синдромах недостаточности костного мозга

Критерии включения:

• Пациенты должны просмотреть свой клинический материал в учреждении по трансплантации и подтвердить диагноз.
• Статус производительности должен быть раком и лейкемией группы B (CALGB). Статус производительности (PS) 0, 1 или 2.
• Пациенты должны иметь донора-члена семьи с HLA-совместимостью от 5/6 до 6/6, который оценивается и считается способным предоставить PBSC и/или костный мозг командой по трансплантации. Донор должен иметь < 50% гемоглобина S (HgS) при электрофорезе гемоглобина. Цитомегаловирусный (ЦМВ) статус донора будет оцениваться, но не использоваться в качестве критерия исключения.

• Пациенты должны соответствовать следующим лабораторным параметрам, если только это не связано с состоянием заболевания, определенным лечащим врачом:

  1. билирубин, печеночные трансаминазы и креатинин должны быть проверены центром трансплантации и признаны приемлемыми.
  2. Антитела к ВИЧ отрицательные.
  3. гематокрит, количество лейкоцитов, количество тромбоцитов и гематологический статус будут рассмотрены лечащим врачом, прежде чем пациент будет признан приемлемым.
• Пациент должен согласиться на использование той или иной формы адекватного контроля над рождаемостью в периоды химиотерапии и любых постхимиотерапевтических препаратов, связанных с трансплантацией.
• Перед трансплантацией пациенты также должны пройти сканирование с множественным стробированием в покое (MUGA) или эхокардиограмму и тесты функции легких (PFT) с диффузионной способностью легких для угарного газа (DLCO). Рекомендуемые минимальные стандарты включают фракцию выброса (EF) более 40% и DLCO более 40% для этого менее токсичного режима.
• Следует рассмотреть возможность проведения соответствующей кардиологической или пульмонологической консультации, если у пациента в начале терапии имеется тяжелое заболевание сердца или легких.

I) Гемоглобинопатии:

(a) серповидноклеточная анемия с наличием в анамнезе одного или нескольких из следующих симптомов, несмотря на лечение стандартными методами лечения, такими как гидроксимочевина: i) 2 или более эпизодов острого грудного синдрома с 13 лет более 2,5 м/с; iii) 2 или более болезненных приступов в год, требующих медицинской помощи и обезболивания сверх того, что необходимо на исходном уровне.

iv) история нарушения мозгового кровообращения (b) Большая талассемия: у лиц, имеющих право на участие, будут сердечные или печеночные последствия талассемии, подтвержденные биопсией или функциональными исследованиями. Для пациентов с поражением печени это будет увеличение размера печени на 50% или удвоение общего билирубина, аспартатаминотрансферазы (АСТ), аланинаминотрансферазы (АЛТ) или щелочной фосфатазы. Чтобы иметь право на трансплантацию из-за повреждения сердца, должны быть доказательства дисфункции левого желудочка, измеренные с помощью сканирования MUGA или эхокардиографии.

II) Недостаточность костного мозга Заболевания

1. Тяжелая апластическая анемия: цитопения, состоящая как минимум из 2 из следующих 3: абсолютное количество нейтрофилов менее 500/мкл, количество тромбоцитов менее 20 000/мкл и количество ретикулоцитов менее 50 000/мкл.
2. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ): пациенты должны иметь в анамнезе опасный для жизни тромбоз, цитопению, трансфузионную зависимость или рецидивирующий изнурительный гемолитический криз.
3. Чистая эритроцитарная аплазия: пациенты должны быть зависимы от переливания крови.

Критерий исключения:

• беременные или кормящие женщины,
• пациенты с другими серьезными медицинскими или психическими заболеваниями, которые, по мнению лечащего врача или врача-трансплантолога, могут серьезно нарушить соблюдение этого протокола.
• пациенты с известной историей аллергии на мышиный белок