- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT00305175
Long Term Effects of Hydroxyurea Therapy in Children With Sickle Cell Disease
The primary objectives of this prospective, observational study are (1) to describe the long-term cellular, molecular, and clinical effects of hydroxyurea therapy in sickle cell disease, and (2) to perform hydroxyurea pharmacokinetics studies.
This study will follow sickle cell patients being treated with hydroxyurea for a long period of time to evaluate the long-term cellular and molecular effects of the drug on the patients' body. This study will consist of two patient groups. One group will be made up of patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study. The second group will be made up of patients who have not received hydroxyurea before study entry.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Many years of study have documented the severe effects of sickle cell disease. Some of these effects include hemolysis (the break down of red blood cells), blockages in the blood vessels, and damage to the organs systems of the body. Hydroxyurea, which is given by mouth, is used to effectively prevent blockages in the blood vessels of patients with sickle cell disease. The hydroxyurea dosage varies and the responses of the body to this drug are not well understood.
This study will follow sickle cell patients being treated with hydroxyurea for a long period of time to evaluate the long-term cellular and molecular effects of the drug on the patients' body. This study will consist of two patient groups. One group will be made up of patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study (Old Cohort). The second group will be made up of patients who have not received hydroxyurea before study entry (New Cohort).
This is not a therapeutic drug trial. Subjects for this study will receive hydroxyurea therapy for accepted clinical indications, and will be treated per best clinical management using treatment algorithms established at St. Jude Children's Research Hospital and other pediatric sickle cell programs across the United States. Hydroxyurea therapy data (such as dosing and duration of therapy) will not be dictated by this study, but will be collected to correlate with long-term outcomes. Hydroxyurea dose escalation to a stable MTD will occur according to published guidelines.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Inclusion Criteria:
- Patients from birth up to age 30 years
- Diagnosis of sickle cell disease
- Patients who are receiving hydroxyurea therapy or plan to begin hydroxyurea therapy
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
---|
Patients With Prior Hydroxyurea
Patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study.
|
Patients Without Prior Hydroxyurea
Patients who have not received hydroxyurea before study entry.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
DNA damage from hydroxyurea therapy-variable-diversity-joining (VDJ) recombination events defined as the number of events per microgram of genomic DNA;
Временное ограничение: Every 3 years
|
Every 3 years
|
DNA damage from hydroxyurea therapy-percentage of HJB in immature (CD71+) erythrocytes
Временное ограничение: Every 3 years
|
Every 3 years
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Brain function as measured by MRI/MRA and TCD
Временное ограничение: Every 3 years
|
optional test
|
Every 3 years
|
Splenic function as measured by Spleen Scan
Временное ограничение: Every 3 years
|
optional test
|
Every 3 years
|
Kidney function as measured by BUN/creatinine and Urinalysis, glomerular filtration rate (GFR)
Временное ограничение: Every 3 years
|
optional test
|
Every 3 years
|
Lung function as measured by forced vital capacity (FVC) (%), forced vital volume in 1 second (FVC1) (%), and tricuspid regurgitation (TR) jet on Echocardiogram (ECHO)
Временное ограничение: Every 3 years
|
collected if performed for clinical purposes
|
Every 3 years
|
Growth as measured by height and weight
Временное ограничение: Every visit
|
Every visit
|
Соавторы и исследователи
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Aygun B, Mortier NA, Smeltzer MP, Shulkin BL, Hankins JS, Ware RE. Hydroxyurea treatment decreases glomerular hyperfiltration in children with sickle cell anemia. Am J Hematol. 2013 Feb;88(2):116-9. doi: 10.1002/ajh.23365. Epub 2012 Dec 17.
- Flanagan JM, Steward S, Howard TA, Mortier NA, Kimble AC, Aygun B, Hankins JS, Neale GA, Ware RE. Hydroxycarbamide alters erythroid gene expression in children with sickle cell anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(2):240-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09061.x. Epub 2012 Feb 24.
- Walker AL, Steward S, Howard TA, Mortier N, Smeltzer M, Wang YD, Ware RE. Epigenetic and molecular profiles of erythroid cells after hydroxyurea treatment in sickle cell anemia. Blood. 2011 Nov 17;118(20):5664-70. doi: 10.1182/blood-2011-07-368746. Epub 2011 Sep 14.
- Flanagan JM, Howard TA, Mortier N, Avlasevich SL, Smeltzer MP, Wu S, Dertinger SD, Ware RE. Assessment of genotoxicity associated with hydroxyurea therapy in children with sickle cell anemia. Mutat Res. 2010 Apr 30;698(1-2):38-42. doi: 10.1016/j.mrgentox.2010.03.001. Epub 2010 Mar 15.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HUSTLE
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyПрекращеноПроизводство и банковское обслуживание iPS Cell
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...РекрутингCAR-T Cell | Ph Положительный ВСЕ | ДазатинибКитай
-
China Medical University, ChinaЕще не набираютPD-1 антитело | Желудочно-кишечные опухоли | DC-ячейка | NK-Cell
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Guangdong Zhaotai InVivo Biomedicine Co. Ltd.; Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation...РекрутингРак | Рак легких | Иммунотерапия | CAR-T CellКитай
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenРекрутингВ-клеточный острый лимфобластный лейкоз | B-клеточный острый лимфобластный лейкоз у детей | B-Cell ВСЕ, ДетствоСоединенные Штаты
-
ExelixisЗавершенныйКарцинома почек | Папиллярный рак щитовидной железы | Фолликулярный рак щитовидной железы | Рак щитовидной железы Huerthle CellСоединенные Штаты
-
University of Alabama at BirminghamПрекращеноАнапластическая крупноклеточная лимфома | Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома | Периферические Т-клеточные лимфомы | Т-клеточный лейкоз взрослых | Т-клеточная лимфома взрослых | Периферическая Т-клеточная лимфома неуточненная | Системный тип T/Null Cell | Кожная Т-клеточная лимфома с узловым/висцеральным...Соединенные Штаты