Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование доклеточной терапии при ранней болезни Гентингтона (PRE-CELL)

28 октября 2016 г. обновлено: University of California, Davis

Это обсервационное исследование установит клинический исходный уровень и измерит изменения с течением времени в движениях, мышлении, поведении, визуализации мозга, маркерах крови и спинномозговой жидкости у субъектов с ранней стадией болезни Гентингтона. Участники, включенные в это исследование, могут иметь право участвовать в запланированном на будущее исследовании терапии стволовыми клетками болезни Хантингтона (БХ).

Личные учебные визиты происходят при скрининге, исходном уровне и каждые 6 месяцев после этого в течение как минимум 12 месяцев с промежуточной оценкой по телефону.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Болезнь Гентингтона

Подробное описание

В PRE-CELL исследователи предлагают включить когорту пациентов с БХ на ранней стадии в проспективное обсервационное исследование, предназначенное для характеристики клинических, нейровизуализационных, лабораторных и биомаркерных коррелятов прогрессирования заболевания в течение 12-18 месяцев. Субъекты, прошедшие как минимум 12 месяцев участия в этом испытании, будут кандидатами на участие в запланированном на будущее испытании фазы 1 по интрастриарной доставке мезенхимальных стволовых клеток (МСК)/нейротрофического фактора головного мозга (BDNF).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- California
  - Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
    - UC Davis Medical Center, Clinical Research Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты будут в первую очередь набраны из клиники болезни Хантингтона в Калифорнийском университете в Дэвисе (UC Davis), факультет неврологии. Мы также планируем набирать участников из числа региональных групп поддержки Северной Калифорнии, из писем неврологам и психиатрам, лечащим пациентов с БГ, из списка нашего исследования на сайте Clinical Trials.gov, а также на региональных и национальных презентациях встреч HD, а также в печатных и видеозаписях на нашем веб-сайте.

Описание

Критерии включения:

Мужчины или женщины в возрасте 18 лет и старше, говорящие по-английски, способные дать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования.
Диагноз БГ подтверждается генетическим тестированием, демонстрирующим длину тринуклеотидных повторов CAG (CAGn) более 37.
Ранняя стадия HD с общей функциональной емкостью (TFC) 9-13 баллов
Демонстрируемые двигательные признаки с диагностической достоверностью 4 по Единой шкале оценки болезни Хантингтона (UHDRS)
Должен быть опекун или информатор, способный дать отзыв об участнике и желающий сообщить о своих наблюдениях в отношении субъекта в стандартных формах.
Субъекты детородного возраста должны согласиться на адекватные меры контроля над рождаемостью, включая внутриматочную спираль, гормональную терапию, гормональные кольца или барьерные методы, включая пены/гели И презервативы.

Критерий исключения:

Очень раннее заболевание без явных двигательных признаков (уровень диагностической достоверности < 4)
Значительные когнитивные нарушения или деменция по шкале Монреальской когнитивной оценки (MoCA) < 12.
Умеренное или запущенное заболевание с TFC < 9
Сопутствующее активное нестабильное психическое заболевание, в том числе суицидальные попытки в анамнезе в течение последнего года, серьезные личностные или психические расстройства.
История сопутствующих серьезных заболеваний, таких как ВИЧ или текущее антиретровирусное лечение, рак, серьезные заболевания сердца, легких, иммунологические или другие заболевания органов.
Наличие в анамнезе коагулопатии, нарушения свертываемости крови или одновременного применения препаратов, разжижающих кровь.
Опухоль головного мозга в анамнезе, серьезная черепно-мозговая травма с комой или хирургическое вмешательство на головном мозге в анамнезе.
Любое сопутствующее состояние, которое, по мнению исследователя, представляет неприемлемый риск для здоровья пациента.
Клинически значимые отклонения лабораторных показателей, включая общий анализ крови, биохимический анализ, функциональные пробы печени, протромбиновое время/международное нормализованное отношение (ПВ/МНО), липидограмму, электрокардиограмму (ЭКГ) или рентгенограмму грудной клетки по оценке исследователя.
Активное употребление наркотиков или алкоголя или зависимость, которые, по мнению исследователя, могут помешать безопасности или соблюдению требований исследования.
История или документация о противопоказаниях к МРТ головного мозга, включая наличие кардиостимулятора, нейростимулятора, зажимов аневризмы, искусственных сердечных клапанов, кохлеарных имплантатов, металлических фрагментов в глазах, орбитах или коже или любых других известных противопоказаний к МРТ.
Любые значимые результаты МРТ головного мозга, кроме тех, которые характерны для БГ.
Любые противопоказания к хирургическому вмешательству или к применению общей анестезии, в том числе аллергия.
История использования любого исследуемого агента в течение 60 дней до регистрации
История текущей или предыдущей генной терапии или терапии стволовыми клетками.
История предыдущего или текущего лечения цитокинами
История чувствительности к ганцикловиру.
Беременные и/или кормящие женщины

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Скорость изменения объема белого вещества по сравнению с исходным уровнем при магнитно-резонансной томографии (МРТ) головного мозга. Временное ограничение: Исходный уровень и 12 или 18 месяцев	Исходный уровень и 12 или 18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Скорость изменения общего моторного балла по шкале UHDRS по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходный уровень и 12 или 18 месяцев	Исходный уровень и 12 или 18 месяцев
Скорость изменения показателя общей функциональной емкости по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходный уровень и 12 или 18 месяцев	Исходный уровень и 12 или 18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, Davis

Следователи

Главный следователь: Vicki Wheelock, MD, University of California, Davis

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Tempkin T, DeCarli C, Scher L, Farias S, Duffy A., Fink K, Annett G, Brunberg J, Yarborough M, Hersch S, Stout J, Alyward E, Martin A, Kjer L, Swadell D, Nolta J, Wheelock V. PRE-CELL: A Pre-Cellular Observational Study in Early Huntington's Disease. Eight Annual Huntington's disease Clinical Research Symposium, Minneapolis MN, November 2014; Neurotherapeutics 2015;12(1): 263-284
Wheelock V, Tempkin T, Duffy A, Martin A, Mooney L, Scher L, Farias S, Swadell D, DeCarli C, Brunberg J, Li C-S, Yarborough M, Dayananthan A, Stout J, Hersch S, Aylward E, Fink KD, Annett G and Nolta J. "PRE-CELL: Preparing for a future planned Phase 1 trial of genetically-modified stem cells over-expressing BDNF in patients with Huntington's disease." Ninth Annual Huntington's Disease Clinical Research Symposium (October 2015), Tampa FL
Moscovitch-Lopatin M, DiFiglia M, Kegel-Gleason K, Ritch JJ, Rosenthal SJ, Sapp E, Wheelock V, Duffy A, Chopra V, Rosas HD, Hersch SM. "A Novel Translational Bioassay for Conformers of Mutant Huntingtin." Ninth Annual Huntington's Disease Clinical Research Symposium (October 2015), Tampa FL

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 августа 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 сентября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 сентября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

1 ноября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 октября 2016 г.

Последняя проверка

1 октября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

455690
DR2A-05415 (Другой номер гранта/финансирования: CIRM)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .