Разработка лечения тригептаноином (G1D)
20 декабря 2022 г. обновлено: Juan Pascual
Разработка лечения тригептаноином (C7) для дефицита транспортера глюкозы типа I (G1D): испытание максимальной переносимой дозы фазы I
Определить максимально переносимую дозу (МПД) тригептаноина (масло С7; С7) в процентах от потребляемых калорий у детей и взрослых пациентов с генетически диагностированным синдромом дефицита переносчика глюкозы 1-го типа (G1D).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В исследовании будет использоваться открытый стандартный план I фазы 3+3 для определения MTD перорально вводимого C7 при G1D.
Тригептаноин: триглицеридное масло, содержащее три жирные кислоты с нечетной длиной углеродной цепи (например, триглицерид 7-углеродной гептановой кислоты). Тригептаноин будет приниматься 4 раза в день (примерно каждые 6 часов) внутрь. его дозируют 4 раза в день, разделяя поровну, и общая суточная доза C7 заменит 40% или 45% (в зависимости от группы) дневного потребления калорий из жира в обычном рационе, исходя из текущих рекомендаций протокола. Масло следует принимать примерно за час до еды и смешивать с обезжиренным йогуртом или пудингом без сахара.
До тридцати шести субъектов будут участвовать в 10-дневном испытании максимально переносимой дозы C7. Начало дозирования C7 будет проводиться в неврологической клинике амбулаторного ухода в павильоне Детского медицинского центра Далласа. Субъектам будет предоставлено масло C7 в течение 7 дней введения.
Субъектам не потребуется прекращать прием других лекарств. Субъектам будет рекомендовано принимать обычные лекарства, в том числе препараты для экстренной помощи при приступах, если это необходимо в ходе исследования. Субъекты могут получить любые клинические медицинские записи, переданные направившему их врачу по завершении исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 35 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз дефицита переносчика глюкозы I типа (G1D) подтверждается генотипированием или ПЭТ-сканированием головного мозга.
- Стабильный при отсутствии диетотерапии, кроме модифицированной диеты Аткинса (т. е. при отсутствии диетотерапии в течение 1 месяца, включая, помимо прочего, терапию триглицеридами средней цепи).
- Мужчины и женщины от 2 лет 6 месяцев до 35 лет 11 месяцев включительно.
Критерий исключения:
- Субъекты с угрожающими жизни эпилептическими припадками в анамнезе, включая эпилептический статус и остановку сердца.
- Субъекты с признаками независимого, несвязанного метаболического и/или генетического заболевания.
- Субъекты с индексом массы тела (ИМТ) больше или равным 30.
- Субъекты с хроническими желудочно-кишечными расстройствами, такими как синдром раздраженного кишечника, болезнь Крона или колит, которые могут увеличить риск развития у субъекта диареи или болей в животе.
- Субъекты, которые в настоящее время находятся на диетической терапии (например, кетогенная диета, диета с добавлением триглицеридов средней цепи, диета Аткинса, диета с низким гликемическим индексом и родственные диеты).
- Женщины, которые беременны или кормят грудью, не могут участвовать.
- Женщины, которые планируют забеременеть в ходе исследования или не желают использовать противозачаточные средства для предотвращения беременности (включая воздержание), не могут участвовать.
- Женщинам в возрасте 10 лет и старше будет предложено предоставить образец мочи для теста на беременность с помощью измерительной палочки.
- Субъектов попросят согласиться на воздержание или другую форму контроля над рождаемостью на время исследования.
- Аллергия/чувствительность к C7.
- Предыдущее лечение с помощью C7 за один месяц до регистрации.
- Лечение триглицеридами средней цепи за последние 30 дней.
- Субъекты с признаками деменции или с диагнозом любого дегенеративного заболевания головного мозга (например, болезни Альцгеймера), которое, по мнению исследователя, может затруднить оценку когнитивных изменений.
- Активное употребление наркотиков или алкоголя или зависимость, которые, по мнению исследователя, могут помешать выполнению требований исследования.
- Неспособность или нежелание одного из родителей или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тригептаноин
Дозу 1 C7 вводят как 40% дневного потребления калорий.
Доза 2. C7 вводят как 45% дневной нормы калорий.
|
Тригептаноин будет вводиться в течение 7 дней 4 раза в день.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Испытание максимально переносимой дозы
Временное ограничение: Препарат принимают ежедневно в течение 7 дней.
|
Определить МПД в процентах от потребляемых калорий в педиатрической и взрослой популяции пациентов.
|
Препарат принимают ежедневно в течение 7 дней.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Pascual JM, Liu P, Mao D, Kelly DI, Hernandez A, Sheng M, Good LB, Ma Q, Marin-Valencia I, Zhang X, Park JY, Hynan LS, Stavinoha P, Roe CR, Lu H. Triheptanoin for glucose transporter type I deficiency (G1D): modulation of human ictogenesis, cerebral metabolic rate, and cognitive indices by a food supplement. JAMA Neurol. 2014 Oct;71(10):1255-65. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.1584.
- Pascual JM, Ronen GM. Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) at 25 (1990-2015): Presumptions, Facts, and the Lives of Persons With This Rare Disease. Pediatr Neurol. 2015 Nov;53(5):379-93. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.08.001. Epub 2015 Aug 10.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 марта 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 декабря 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
22 декабря 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
31 января 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 февраля 2017 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
2 февраля 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 декабря 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 декабря 2022 г.
Последняя проверка
1 декабря 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STU 062016-105
- R01NS094257 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .