Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение для оценки DTX301 у взрослых с поздним дефицитом безрецептурных препаратов (CAPtivate)

23 января 2024 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности опосредованного аденоассоциированным вирусом (AAV) серотипа 8 (AAV8) переноса генов человеческой орнитинтранскарбамилазы (OTC) у взрослых с поздним дефицитом OTC

Определите долгосрочную безопасность DTX301 после однократного внутривенного (в/в) введения у взрослых с поздним дефицитом орнитинтранскарбамилазы (OTC).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование 301OTC02 представляет собой долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности опосредованного аденоассоциированным вирусом (AAV) серотипа 8 (AAV8) переноса генов безрецептурных препаратов человека у взрослых с поздним дефицитом безрецептурных препаратов. Только субъекты, завершившие исследование 301OTC01 (NCT02991144), имеют право участвовать в исследовании 301OTC02.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

11

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • Coruna
      • Santiago De Compostela, Coruna, Испания, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
  • Франция
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Франция, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты в возрасте 18 лет и старше, принимающие безрецептурные препараты, ранее участвовавшие в исследовании 301OTC01.

Описание

Критерии включения:

  1. Завершен визит на неделе 52 в исследовании 301OTC01.
  2. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие.
  3. Желание, способность и приверженность выполнению запланированных посещений исследовательских центров, процедур и требований исследования.

Критерий исключения:

  1. Запланированное или текущее участие в другом интервенционном клиническом исследовании, которое может исказить оценку эффективности или безопасности DTX301 в течение этого исследования.
  2. Любое клинически значимое заболевание, которое, по мнению исследователя, может представлять риск для безопасности субъекта или препятствовать проведению исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 416 недель
До 416 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение скорости уреагенеза по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень (среднее значение скрининга и дня 1) до 416 недель после введения DTX301
Ацетат натрия используется в качестве индикатора для измерения скорости уреагенеза.
Исходный уровень (среднее значение скрининга и дня 1) до 416 недель после введения DTX301
Изменение по сравнению с базовым уровнем с течением времени в 24-часовой области под кривой содержания аммиака в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень (0-й день исследования 301OTC01) до 208 недель после введения DTX301.
Исходный уровень (0-й день исследования 301OTC01) до 208 недель после введения DTX301.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 августа 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

25 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (Номер EudraCT)
  • 2022-501146-30 (Другой идентификатор: EU CT Number)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Без вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Latvia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться