Иллюстративное фото: Brecht Corbeel / Unsplash+

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое прогрессирующее редкое генетическое заболевание, приводящее к потере мышечной силы. Болезнь вызвана мутациями в гене, который отвечает за выработку дистрофина — белка, защищающего мышечные волокна от разрушения. Чтобы лучше понять, с какими ежедневными вызовами сталкиваются пациенты и как они преодолевают трудности, рекомендуем прочесть просветительский материал и вдохновляющую историю Сачина Мунши, живущего с этим диагнозом.

В современной медицине одним из перспективных направлений помощи при МДД является терапия пропуска экзонов (exon skipping). Этот метод не «чинит» поврежденный ген навсегда, но позволяет клетке во время считывания генетической инструкции «перепрыгнуть» через дефектный участок. В результате вырабатывается укороченная, но частично функциональная версия белка дистрофина.

Дизайн исследования FORZETTO

Биотехнологическая компания Dyne Therapeutics начала набор участников в клиническое исследование 3-й фазы под названием FORZETTO (номер в международном реестре NCT07608432). В нем изучается экспериментальный препарат zeleciment rostudirsen (DYNE-251). Важное уточнение: данный препарат разрабатывается не для всех пациентов с МДД, а исключительно для тех, чьи генетические мутации подходят для пропуска экзона 51 (exon 51 skipping).

На данный момент статус испытания — «набор участников» (Recruiting). Основные параметры исследования включают:

• Участники: В проекте примут участие 90 пациентов мужского пола в возрасте от 4 до 18 лет с подтвержденным диагнозом МДД и соответствующей мутацией.
• Вмешательство: Участники будут получать препарат DYNE-251 в виде внутривенных инфузий один раз в 4 недели.
• Оцениваемые исходы: Главная цель исследования — оценить влияние терапии на двигательную функцию пациентов, а также подтвердить безопасность препарата и его способность увеличивать выработку дистрофина в мышцах.

Почему важен переход в 3-ю фазу

Запуск 3-й фазы означает, что препарат показал обнадеживающий профиль безопасности и активности на предыдущих этапах. Хотя технология пропуска экзонов не является полным излечением, для семей, столкнувшихся с мышечной дистрофией Дюшенна, появление новых вариантов терапии (особенно с удобным режимом введения раз в 4 недели) представляет собой важнейший шаг вперед.

Основной источник (регистр клинических исследований): ClinicalTrials.gov: NCT07608432 (FORZETTO).

Больше о жизни с этим диагнозом: Rare Disease Day: Resilience in the face of Duchenne Muscular Dystrophy.

Иллюстративное фото: Rauf Alvi / Unsplash+

Соблюдение поста в священный месяц Рамадан предполагает полный отказ от пищи и питья в светлое время суток. Для миллионов людей с сахарным диабетом 2 типа это означает серьезное изменение режима питания и приема лекарств, что может привести к опасным колебаниям уровня глюкозы в крови или гипогликемии. Управление диабетом в этот период требует особого внимания и тщательного подбора терапии.

Препараты класса агонистов рецепторов GLP-1 доказали свою эффективность в снижении уровня сахара и массы тела, однако большинство из них требуют инъекционного введения. Фармацевтическая компания Eli Lilly разрабатывает орфорглипрон (orforglipron, LY3502970) — новый пероральный (таблетированный) непептидный агонист рецепторов GLP-1, который принимается один раз в день. В предыдущих испытаниях 3-й фазы он уже показал способность снижать уровень HbA1c и вес, однако его применение в условиях длительного дневного голодания до сих пор не изучалось.

Дизайн исследования ACHIEVE-RAM

Чтобы закрыть этот пробел в клинических данных, было зарегистрировано новое международное исследование 3-й фазы под названием ACHIEVE-RAM (номер в реестре NCT07613307). Спонсором выступает компания Eli Lilly and Company.

Главная цель проекта — оценить безопасность и эффективность орфорглипрона у взрослых пациентов с сахарным диабетом 2 типа, которые планируют соблюдать пост во время Рамадана. Согласно данным реестра, исследование имеет статус «набор еще не начат» (Not yet recruiting). Планируемый старт намечен на июль 2026 года, а завершение — на май 2027 года.

• Участники: В исследовании планируется участие 130 пациентов с диабетом 2 типа.
• География: Проект будет проводиться в многонациональном формате. В список стран-участниц входят Индия, Саудовская Аравия, Южная Африка (ЮАР) и Объединенные Арабские Эмираты (ОАЭ).

Почему это важно для реальной практики

ACHIEVE-RAM — это яркий пример того, как клинические испытания адаптируются к реальной жизни пациентов. Для врачей-эндокринологов в мусульманских странах (и государствах с большими мусульманскими диаспорами) крайне важно иметь научно обоснованные протоколы назначения новых лекарств. Если таблетированный GLP-1 покажет хорошую переносимость и стабильный контроль гликемии без высокого риска гипогликемии во время дневного голодания, это может значительно упростить ведение пациентов в период Рамадана.

Основной источник (регистр клинических исследований): ClinicalTrials.gov: NCT07613307 (ACHIEVE-RAM).

Иллюстративное фото: Getty Images / Unsplash+

Преэклампсия — одно из самых опасных осложнений беременности, связанное с повышением артериального давления и серьезным риском для здоровья матери и ребенка. Согласно текущим рекомендациям Рабочей группы по профилактическим мероприятиям США (USPSTF), беременным женщинам с высоким риском развития преэклампсии показан прием низких доз аспирина (81 мг/день) начиная с 12-й недели беременности. При этом решение всегда должно приниматься врачом с учетом индивидуального профиля риска и возможных противопоказаний.

Однако в реальной клинической практике врачи не всегда вовремя распознают нужные факторы риска в анамнезе и упускают момент для назначения профилактики. Чтобы закрыть этот разрыв между медицинскими руководствами и повседневной помощью, в США зарегистрировано новое клиническое исследование под номером NCT07614893.

Проект, инициированный исследователями из Massachusetts General Hospital (Mass General Brigham), проверяет не новый препарат, а работу цифрового инструмента — системы поддержки принятия клинических решений (Clinical Decision Support, CDS) в электронной медицинской карте.

Как будет проходить исследование

Это прагматичное клиническое испытание, которое будет проходить в обычных условиях амбулаторного приема. На данный момент статус проекта — «набор еще не начат» (Not yet recruiting). Суть вмешательства заключается в следующем:

• Вмешательство: Встроенный в электронную карту алгоритм будет анализировать данные пациентки. Если система выявит факторы высокого риска преэклампсии, лечащий врач получит автоматическое всплывающее уведомление (подсказку) с рекомендацией рассмотреть назначение низких доз аспирина.
• Контрольная группа: Врачи, ведущие прием по стандартному протоколу (Standard of Care), без дополнительных автоматических напоминаний системы.
• Главная цель: Оценить, поможет ли такое цифровое уведомление статистически значимо увеличить долю правильно отобранных пациенток, которым будет своевременно назначена профилактика.

Почему это важно

Назначение аспирина в низких дозах — это простая, доступная и доказанно эффективная мера, но она работает только тогда, когда применяется вовремя. Интеграция умных уведомлений прямо в рабочий процесс акушера-гинеколога может стать тем самым недостающим звеном, которое поможет врачам в условиях жесткого лимита времени на приеме не упустить из виду жизненно важные меры профилактики.

Основной источник (регистр клинических исследований): ClinicalTrials.gov: NCT07614893.

Дополнительный контекст: Рекомендации USPSTF по профилактике преэклампсии.

Иллюстративное фото: Towfiqu Barbhuiya / Unsplash+

Современные клинические рекомендации четко описывают, как защищать почки и сердце у пациентов с сахарным диабетом 2 типа. Однако в реальной повседневной практике врачи не всегда вовремя назначают жизненно важную терапию — например, ингибиторы SGLT2 или агонисты рецепторов GLP-1. Разрыв между медицинской теорией и реальной помощью пациентам остается серьезной проблемой здравоохранения.

Чтобы найти практическое решение, в США зарегистрировано новое клиническое исследование RAPID-CKM (номер в международном реестре NCT07605390). Инициатором проекта выступает Baylor Research Institute. Уникальность исследования заключается в том, что оно проверяет не действие нового лекарства, а работу цифрового инструмента — автоматических клинических уведомлений в электронной медицинской карте пациента.

Дизайн и детали исследования

RAPID-CKM представляет собой прагматичное рандомизированное исследование (pragmatic randomized trial), что означает его проведение в условиях реальной клинической практики, а не в идеализированной среде. На данный момент статус проекта — «набор еще не начат» (Not yet recruiting). Основные параметры испытания:

• Участники: Врачи первичного звена и их пациенты, страдающие сахарным диабетом 2 типа, хронической болезнью почек (ХБП) и альбуминурией.
• Вмешательство: Интеграция целевых уведомлений (Best Practice Advisories) в систему электронных медицинских карт Epic. Врач прямо во время приема будет получать ненавязчивую подсказку о том, что данному пациенту показано назначение специфической терапии для защиты почек (Guideline-Directed Medical Therapy, GDMT).
• Контрольная группа: Врачи, ведущие прием по стандартному протоколу (Standard of Care), без дополнительных всплывающих окон.
• Главный исход (Primary Outcome): Оценка того, увеличит ли цифровое «подталкивание» долю пациентов, которым в течение 6 месяцев после визита будут выписаны рекомендованные препараты.

Почему важен фокус на CKM-синдром

Аббревиатура CKM означает Cardiovascular-Kidney-Metabolic syndrome (сердечно-сосудистый, почечный и метаболический синдром). Это концепция, активно продвигаемая Американской кардиологической ассоциацией (AHA) и нефрологами, которая подчеркивает: диабет, ожирение, болезни почек и кардио-риски неразрывно связаны и требуют комплексного подхода.

Для пациентов с CKM-синдромом раннее назначение правильных препаратов может существенно замедлить разрушение почек и предотвратить инфаркты. Однако из-за жесткого лимита времени на приеме врачи часто вынуждены концентрироваться только на текущих острых жалобах, упуская момент для превентивного назначения. RAPID-CKM должно проверить, способна ли автоматизация закрыть этот пробел.

Чего ожидать от результатов

Если исследование докажет, что простые и своевременные уведомления в системе ЭМК статистически значимо повышают частоту правильных назначений, этот опыт можно будет масштабировать. Интеграция подобных алгоритмов в программное обеспечение клиник может стать одним из самых быстрых и дешевых способов улучшить качество лечения пациентов с диабетом и ХБП.

Основной источник (регистр клинических исследований): ClinicalTrials.gov: NCT07605390 (RAPID-CKM).

Дополнительная информация о связи заболеваний: National Kidney Foundation: CKM Syndrome.

Иллюстративное фото: Getty Images / Unsplash+

Остеоартроз коленного сустава — одна из самых частых причин хронической боли и потери подвижности. Когда таблетки, инъекции и физиотерапия перестают помогать, стандартным решением становится хирургическая операция по замене сустава. Новое исследование, опубликованное в журнале Radiology, оценивает малоинвазивную альтернативу для пациентов, которые еще не готовы к эндопротезированию.

Метод называется геникулярной артериальной эмболизацией (GAE). Во время процедуры интервенционные радиологи через небольшой прокол вводят микрокатетер в сосуды, питающие капсулу сустава. Затем в аномально разросшиеся мелкие артерии, поддерживающие хроническое воспаление, вводятся рассасывающиеся микросферы. Это ограничивает приток крови к воспаленным тканям и помогает снизить болевой синдром.

Что показали результаты исследования

Ученые провели проспективное одноцентровое наблюдательное исследование, в котором приняли участие 194 пациента. Всего было выполнено 239 процедур геникулярной эмболизации. Технический успех вмешательства, по данным авторов, составил 100%.

Для оценки боли использовалась числовая шкала от 0 до 10 (NRS). До процедуры медианная оценка боли составляла 7 баллов. Через 12 месяцев после эмболизации этот показатель снизился до 3 баллов.

Клинически значимого улучшения по шкале боли через год достигли 80% пациентов. Кроме того, участники заполняли опросник KOOS для оценки функции сустава в повседневной жизни и качества жизни. В зависимости от конкретной подшкалы опросника, улучшение, превышающее минимальную клинически значимую разницу, было отмечено у 55–80% участников.

Насколько это безопасно

Процедура показала благоприятный профиль безопасности. Нежелательные явления легкой степени тяжести, которые прошли самостоятельно, были зафиксированы в 6,7% случаев. Умеренных или тяжелых осложнений в ходе периода наблюдения зарегистрировано не было.

Ограничения и выводы для пациентов

Важно понимать, что эмболизация не восстанавливает разрушенный хрящ и не обращает вспять развитие остеоартроза. Это не гарантия избавления от боли для каждого пациента и не доказанный способ «отсрочить операцию на годы».

Кроме того, опубликованная работа была наблюдательной. В ней не было контрольной группы (например, пациентов, получавших плацебо или имитацию процедуры — sham-контроль), что является важным ограничением для оценки реальной эффективности обезболивания.

Тем не менее, результаты показывают, что геникулярная эмболизация может стать важной промежуточной опцией для определенной группы пациентов: тех, кому уже не помогает консервативная терапия, но хирургическое вмешательство пока не показано или нежелательно.

Основной источник: Радиологическое общество Северной Америки (RSNA), научный журнал

Иллюстративное фото: Getty Images / Unsplash+

Препараты класса GLP-1 стали известны благодаря успешному лечению диабета 2 типа и впечатляющим результатам в снижении веса. Но по мере того как их начали применять миллионы людей, врачи все чаще задаются другим вопросом: что происходит с репродуктивным здоровьем, когда у пациента улучшаются вес, уровень сахара, инсулинорезистентность и гормональный фон?

Окончательный ответ пока не готов. Однако сразу несколько свежих научных сообщений усилили интерес к теме фертильности — как у женщин, так и у мужчин. Важно сразу расставить акценты: препараты GLP-1 не являются лечением бесплодия и не должны восприниматься как способ «повысить шансы на беременность» без строгого контроля врача.

Что показали данные у женщин

Один из новых поводов для обсуждения связан с исследовательской программой RESTORE, которая проводится в Университете Колорадо (CU Anschutz). В рамках проекта изучается применение семаглутида у девушек и женщин с ожирением и PCOS/PMOS. PCOS — это синдром поликистозных яичников, а PMOS используется как обновленный термин для состояния, где сочетаются нарушения цикла, повышенный уровень андрогенов, риск бесплодия и глубокие метаболические проблемы.

Ранний анализ (proof-of-concept) сфокусировался на участницах 12–35 лет, которые на фоне лечения достигли снижения массы тела как минимум на 10%. По сообщению исследовательской группы CU Anschutz, у части пациенток репродуктивные улучшения (включая восстановление овуляции) появились раньше, чем ожидалось, поэтому команда представила предварительные результаты до завершения основного исследования.

Смысл этих данных не в том, что семаглутид напрямую «лечит бесплодие». Более осторожная и научно обоснованная трактовка такова: у женщин с поликистозом яичников и ожирением нормализация метаболического состояния может сопровождаться восстановлением овуляции. Но долговечность этого эффекта, безопасность стратегии и ее место в клинических рекомендациях еще предстоит подтвердить.

Что известно по мужчинам

Второй важный инфоповод прозвучал на ENDO 2026, ежегодной встрече Эндокринного общества (Endocrine Society). Команда из University Hospitals Coventry and Warwickshire и Warwick Medical School проанализировала опубликованные рандомизированные исследования GLP-1-препаратов у мужчин 18–65 лет.

В систематический обзор вошли пять клинических испытаний. Авторы оценивали уровень тестостерона, параметры спермы, массу тела, глюкозу, липиды и общее метаболическое здоровье. Данные не показали устойчивого вреда для мужских гормонов, сексуальной функции или качества спермы. Более того, в отдельных исследованиях наблюдались позитивные сигналы: например, в 24-недельной работе с семаглутидом отмечалось улучшение формы сперматозоидов и профиля холестерина, а в 16-недельном исследовании лираглутида у мужчин с ожирением повышался уровень тестостерона.

Почему это биологически правдоподобно

Ожирение и инсулинорезистентность способны грубо нарушать репродуктивную функцию у обоих полов. У женщин они часто связаны с нерегулярной овуляцией и гиперандрогенией. У мужчин избыток жировой ткани может сопровождаться снижением тестостерона, ухудшением параметров спермы и хроническим системным воспалением.

Если GLP-1-терапия помогает снижать вес и улучшать метаболический профиль, часть репродуктивных изменений является логичным непрямым следствием этого улучшения. Препарат «чинит» обмен веществ, а не работает как стимулятор фертильности.

Где начинается зона риска

Самая опасная ошибка — превратить эти ранние данные в бытовой совет и начать колоть GLP-1 «для беременности» или продолжать прием препарата при попытках зачатия без консультации специалиста.

В актуальной маркировке FDA для семаглутида прямо указано, что препарат для снижения веса следует отменить как минимум за 2 месяца до планируемой беременности из-за его длительного периода выведения из организма. Для тирзепатида также существует строгое предупреждение: препарат может снижать эффективность пероральных гормональных контрацептивов. При начале терапии или повышении дозы пациентам рекомендуется временно использовать негормональные или барьерные методы предохранения.

У темы есть две стороны. С одной — улучшение здоровья повышает вероятность овуляции. С другой — это может привести к незапланированной беременности у женщин, которые привыкли к сбоям цикла или не учитывают взаимодействие лекарств с оральными контрацептивами.

Что пока нельзя утверждать

Нельзя говорить, что GLP-1-препараты лечат бесплодие. Нельзя обещать беременность после снижения веса. Нельзя переносить предварительные данные по PCOS на всех женщин с репродуктивными проблемами, а обзор по мужчинам — на всех пациентов с мужским фактором бесплодия.

Возможно, у части людей с ожирением и метаболическими нарушениями эти препараты действительно помогают репродуктивной системе работать лучше. Но для внесения этого в клинические протоколы требуются крупные и длительные исследования.

Практический вывод для пациентов прост: если вы принимаете GLP-1 и планируете беременность, лечите бесплодие или используете оральную контрацепцию, это необходимо обсудить с врачом. Самостоятельно менять схему лечения категорически нельзя.

Источники: CU Anschutz: semaglutide and reproductive outcomes in women with PMOS; CU Anschutz RESTORE Study; Endocrine Society: GLP-1s and male fertility in men with obesity; FDA label: Wegovy / semaglutide; FDA label: Mounjaro / tirzepatide.

Большинство людей слышали о «плохом» холестерине ЛПНП. Но в последние годы кардиологи все чаще говорят о другом показателе — липопротеине(a), или Lp(a). В отличие от многих других факторов риска, его уровень в значительной степени определяется наследственностью и может оставаться стабильно высоким даже у людей, которые ведут здоровый образ жизни и правильно питаются.

Повышенный Lp(a) надежно связывают с более высоким риском инфаркта миокарда, инсульта и других тяжелых сердечно-сосудистых осложнений. При этом возможности его целенаправленного медикаментозного снижения в рутинной практике пока серьезно ограничены.

Новое клиническое исследование 2-й фазы, опубликованное в международном реестре ICH GCP под номером NCT07614984, посвящено именно этой проблеме. Ученые хотят выяснить, сможет ли комбинация двух экспериментальных пероральных препаратов — MK-7262 и энилицитида (enlicitide) — эффективно и безопасно улучшить контроль сердечно-сосудистого риска у пациентов с высоким уровнем Lp(a).

Почему Lp(a) привлекает столько внимания

Lp(a) представляет собой особую разновидность липопротеинов крови. По строению он похож на частицу ЛПНП, но содержит дополнительный белок, который может усиливать атеросклеротические процессы, способствовать воспалению сосудистой стенки и повышать вероятность образования тромбов.

Особенность Lp(a) заключается в том, что его уровень часто не поддается коррекции с помощью диеты, физических нагрузок или традиционных статинов. Поэтому некоторые люди сталкиваются с тяжелыми сердечно-сосудистыми событиями даже при относительно благополучных результатах стандартного липидного профиля.

Что будут изучать исследователи

В новое рандомизированное исследование планируется включить 750 пациентов с уровнем Lp(a) ≥ 150 нмоль/л, которые уже получают стабильную дозу статинов. Проект оценивает комбинацию двух подходов:

• MK-7262: новый препарат, целенаправленно разрабатываемый для снижения уровня Lp(a) в крови.
• Энилицитид (MK-0616): экспериментальный ингибитор PCSK9 в форме таблеток, направленный на дополнительное снижение «плохого» холестерина ЛПНП.

Участников случайным образом разделят на группы для приема плацебо, только MK-7262, только энилицитида или их комбинации. Главная цель — оценить влияние терапии на показатели липидного обмена, а также профиль безопасности такого лечения в течение 12 недель.

Почему это важно для пациентов

Многие люди впервые узнают о повышенном Lp(a) лишь после перенесенного сердечно-сосудистого события или при специализированном обследовании из-за семейной истории ранних инфарктов.

Интерес к новым методам воздействия на этот показатель в научном сообществе колоссальный. Если исследование подтвердит эффективность комбинации, это может стать важным шагом к появлению новых таблетированных форм профилактики для пациентов с генетически обусловленным риском.

Что пока неизвестно

На данном этапе речь идет о клиническом испытании 2-й фазы, а не о доказанной или одобренной терапии. Пока нельзя утверждать, что комбинация MK-7262 и энилицитида гарантированно снижает риск реальных инфарктов или инсультов — именно для проверки этих гипотез препараты должны пройти весь цикл клинических испытаний.

Тем не менее, запуск исследования означает, что одна из самых обсуждаемых наследственных причин сердечно-сосудистого риска наконец получает шансы на прицельную терапию.

Основной первоисточник: ClinicalTrials.gov: NCT07614984 (A Clinical Trial of MK-7262 and Enlicitide in Participants With High Lipoprotein(a)).
Дополнительный контекст: American Heart Association: Что нужно знать о липопротеине(a).

Изображение лицензировано по лицензии Unsplash+

Препараты для лечения ожирения и диабета второго типа остаются одной из самых обсуждаемых тем в медицине. Семаглутид, тирзепатид и другие представители класса GLP-1 (агонисты рецепторов глюкагоноподобного пептида-1) уже изменили подход к снижению веса у многих пациентов. Теперь вокруг этих лекарств появился новый вопрос: могут ли они быть связаны со снижением риска некоторых видов рака?

Поводом стали несколько крупных исследований, опубликованных за последние годы. В частности, масштабный ретроспективный анализ электронных медицинских данных более 1,6 миллиона пациентов, показал, что у людей, получавших препараты класса GLP-1, некоторые опухоли диагностировались реже по сравнению с теми, кто использовал другие подходы к лечению диабета (например, препараты инсулина).

О каких видах рака идет речь

Ученых в первую очередь интересуют так называемые ожирение-ассоциированные опухоли. К ним относятся некоторые случаи рака печени, поджелудочной железы, толстой кишки, почки, яичников, эндометрия и ряда других органов.

Ожирение давно считается доказанным фактором риска для более чем десятка видов злокачественных новообразований. Поэтому логично предположить, что значительное снижение массы тела может влиять и на онкологические риски.

Что именно показали исследования

Важно понимать, что большинство обсуждаемых работ не были клиническими испытаниями лекарств от рака. Ученые анализировали уже существующие медицинские карты и сравнивали частоту различных диагнозов в разных группах. Аналогичные наблюдательные выводы недавно активно обсуждались на крупных профильных конференциях, включая ежегодное собрание Американского общества клинической онкологии (ASCO).

Такие результаты позволяют заметить статистические связи, но не всегда объясняют их причины. Например, пациенты на GLP-1-препаратах могли изначально отличаться по образу жизни, тяжести сопутствующих заболеваний или качеству медицинского наблюдения.

Возможно ли прямое противоопухолевое действие

Пока точного ответа на этот вопрос нет. Некоторые исследователи предполагают, что влияние может быть связано не только с самим фактом потери веса, но и с изменением обмена веществ, снижением системного воспаления и нормализацией уровня инсулина.

Однако эти механизмы остаются предметом фундаментального изучения. На сегодняшний день нет доказательств того, что препараты GLP-1 обладают прямым противоопухолевым эффектом и их следует назначать специально для профилактики рака.

Что важно помнить пациентам

На данный момент препараты класса GLP-1 одобрены регулирующими органами строго для лечения диабета второго типа и ожирения (или избыточного веса с сопутствующими рисками) по установленным показаниям. Они не зарегистрированы как средства профилактики онкологических заболеваний.

Поэтому новые исследования пока следует рассматривать как важное научное направление, а не как доказательство того, что лекарства для похудения гарантированно защищают от рака.

Основной первоисточник: JAMA Network Open: Risk of 13 Obesity-Associated Cancers Among Patients With Type 2 Diabetes Treated With Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists.
Дополнительный контекст: National Cancer Institute: Obesity and Cancer.

Иллюстративное изображение по лицензии the Unsplash+

Исследование OASIS-AF затрагивает одну из самых трудных дилемм в сосудистой неврологии и профилактике повторного инсульта. Фибрилляция предсердий — одно из самых частых нарушений сердечного ритма. При этом состоянии в сердце могут образовываться тромбы, которые затем с кровотоком попадают в сосуды мозга и вызывают ишемический инсульт.

Чтобы снизить этот риск, пациентам назначают антикоагулянты — препараты, уменьшающие свертываемость крови. Но для части людей такой выбор оказывается особенно непростым: речь идет о пациентах, которые в прошлом уже перенесли спонтанное внутримозговое кровоизлияние.

В такой ситуации врач вынужден балансировать между двумя серьезными угрозами. С одной стороны, без антикоагулянтов возрастает риск нового ишемического инсульта. С другой — на фоне препаратов, влияющих на свертываемость крови, критически повышается риск повторного, зачастую тяжелого кровоизлияния.

Именно эту клиническую дилемму будет изучать новое многоцентровое рандомизированное исследование OASIS-AF. Протокол 4-й фазы опубликован в международном реестре ICH GCP под номером NCT07609654.

Кого планируют включить в исследование

В OASIS-AF планируют набрать 852 взрослых пациента. Критерии отбора строгие: у участников должна быть подтвержденная неклапанная фибрилляция предсердий, они должны перенести острый ишемический инсульт, но при этом в их истории болезни уже зафиксировано спонтанное внутримозговое кровоизлияние.

Это особая группа пациентов, для которой стандарты профилактики инсульта работают не так прямолинейно. Пациент одновременно находится в зоне высокого риска тяжелых тромбоэмболических осложнений и в зоне экстремального риска опасных кровотечений.

Что будут сравнивать

Участников случайным образом распределят на две группы. В первой группе пациентам назначат прямые пероральные антикоагулянты (DOAC) — современные препараты, которые сегодня являются стандартом для профилактики инсульта при фибрилляции предсердий.

Во второй группе пероральные антикоагулянты применять не будут. Решение о дальнейшей тактике останется за лечащим врачом: пациенту могут назначить антитромбоцитарную терапию (например, аспирин) или вовсе вести его без антитромботического лечения.

Какой вопрос стоит перед исследователями

Главный вопрос OASIS-AF состоит не в том, работают ли антикоагулянты в принципе — их защитная роль при фибрилляции предсердий давно доказана. Вопрос гораздо сложнее: оправдано ли их применение у тех, чьи сосуды мозга уже доказали свою уязвимость к разрывам.

Врачи будут оценивать частоту повторных инсультов (как ишемических, так и геморрагических). Также будут тщательно отслеживаться случаи сосудистой смерти, общей смертности и любых крупных кровотечений.

Почему это важно для пациентов и врачей

Если исследование покажет, что антикоагуляция дает лучший общий клинический результат без неприемлемого роста тяжелых кровотечений, это поможет неврологам и кардиологам увереннее назначать защиту пациентам из этой сложной группы.

Если же риск повторного кровоизлияния превысит ожидаемую пользу, это станет веским аргументом в пользу более осторожной стратегии и поиска альтернативных методов профилактики.

Что нельзя сказать заранее

Важно понимать, что OASIS-AF еще не дает ответов на поставленные вопросы. В карточке исследования указан статус not yet recruiting, что означает: набор участников еще даже не стартовал.

Поэтому сейчас нельзя утверждать, что антикоагулянты уже доказали свою безопасность или безусловную пользу для всех пациентов с фибрилляцией предсердий после внутримозгового кровоизлияния. Суть новости заключается в другом: медицинское сообщество инициирует качественную проверку одной из самых сложных «серых зон» сосудистой неврологии.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07609654 (OASIS-AF).
Дополнительный контекст: American Stroke Association: связь фибрилляции предсердий и риска инсульта; European Society of Cardiology: клинические рекомендации по ведению пациентов с фибрилляцией предсердий; Stroke (AHA Journals): исследования дилеммы назначения антикоагулянтов после внутримозгового кровоизлияния.

Photo by Spencer Davis on Unsplash

Искусственный интеллект всё чаще используется в разработке лекарств, но до недавнего времени подобных примеров в вакцинологии почти не было. Теперь исследователи из Великобритании сообщили результаты первых испытаний на людях экспериментальной вакцины против группы коронавирусов, которая была спроектирована с применением технологий искусственного интеллекта.

Результаты исследования опубликованы в журнале Journal of Infection.

Что это за вакцина

Речь идёт о вакцине pEVAC-PS, разработанной учёными Кембриджского университета совместно с биотехнологической компанией DIOSynVax.

В отличие от существующих вакцин против COVID-19, которые были созданы против конкретного варианта SARS-CoV-2, новый препарат задумывался как потенциальная защита сразу от целого семейства сарбековирусов — группы коронавирусов, к которой относятся SARS-CoV, SARS-CoV-2 и некоторые вирусы, циркулирующие среди летучих мышей.

Для отбора участков вируса, способных вызывать наиболее широкий иммунный ответ, исследователи использовали алгоритмы искусственного интеллекта и методы вычислительного моделирования.

Как проходило исследование

Испытание относилось к первой фазе клинических исследований, основной целью которой является оценка безопасности препарата.

В исследовании участвовали 39 здоровых взрослых добровольцев из Великобритании, ранее уже получивших вакцинацию против COVID-19. Участники получили различные дозировки экспериментальной вакцины, после чего учёные наблюдали за возможными побочными эффектами и оценивали иммунный ответ.

Какие результаты получили учёные

Согласно опубликованным данным, серьёзных нежелательных явлений, связанных с вакциной, зарегистрировано не было. Наиболее частыми реакциями стали:

• боль в месте инъекции;
• усталость;
• головная боль;
• кратковременное недомогание.

Большинство побочных эффектов были лёгкими или умеренными. Кроме того, исследователи сообщили о формировании иммунного ответа против нескольких представителей семейства сарбековирусов. По мнению авторов работы, это может свидетельствовать о потенциальной возможности создания более универсальных вакцин против коронавирусов.

Почему это не означает появления новой вакцины в ближайшее время

Несмотря на громкие заголовки о «первой вакцине, созданной искусственным интеллектом», результаты следует интерпретировать осторожно.

Первая фаза исследований позволяет оценить безопасность препарата и получить предварительные данные об иммуногенности, однако она не показывает, насколько вакцина реально защищает людей от заболевания. Для ответа на этот вопрос потребуются более крупные исследования второй и третьей фаз с участием значительно большего числа добровольцев.

Кроме того, испытание включало только 39 человек, поэтому делать далеко идущие выводы пока рано.

Что это может значить для медицины

Главная новость заключается не столько в самой вакцине, сколько в подходе к её разработке.

Если использование искусственного интеллекта действительно позволит быстрее находить перспективные антигены и создавать препараты против целых групп вирусов, это может ускорить подготовку к будущим пандемиям. Однако пока речь идёт лишь о раннем этапе исследований. Учёным ещё предстоит подтвердить, что разработанный с помощью ИИ препарат способен обеспечить реальную защиту в крупных клинических испытаниях.

ПервоисточникISRCTN: the UK's Clinical Study Registry, Health Research Authority, Journal of Infection. Дополнительные материалы: Cambridge University, DIOSynVax.

Фото Testalize.me на Unsplash

Кровь в моче — симптом, который трудно игнорировать. Иногда она видна сразу, иногда обнаруживается только в лабораторном анализе. Причины могут быть самыми разными: инфекция, камни, воспаление, травма или болезни почек. Но один из главных диагнозов, который врачи обязаны исключить, — это уротелиальный рак, включающий опухоли мочевого пузыря и верхних мочевых путей.

Диагностический путь в такой ситуации часто ведет к цистоскопии, визуализации и, если обнаруживается подозрительное образование, забору ткани. Это дает важнейшую клиническую информацию, но для пациента такой маршрут может быть неприятным, тревожным и инвазивным.

В международном реестре ICH GCP опубликовано исследование NCT07614594, в рамках которого ученые будут оценивать неинвазивный анализ мочи для выявления уротелиального рака. Работа проводится как двухэтапное проспективное наблюдательное исследование диагностической точности.

Кого будут включать в исследование

Планируется набрать 800 взрослых пациентов. Обязательное условие: участники должны иметь макрогематурию (видимую кровь) или микрогематурию, а также данные визуализации, показывающие объемное образование в почечной лоханке, мочеточнике или мочевом пузыре.

Еще один строгий критерий — пациенту уже должна быть запланирована диагностическая цистоскопия и/или хирургическое взятие ткани. Это важная граница: тест мочи изучают не у случайных здоровых людей и не как инструмент массового скрининга. Его проверяют у пациентов, которые уже находятся в диагностическом маршруте с высоким подозрением на опухоль.

Что будут сравнивать

У участников соберут образцы мочи для лабораторного анализа. Затем результат этого неинвазивного теста будут сопоставлять с референсным стандартом — гистопатологическим заключением (исследованием взятой ткани под микроскопом).

Главные показатели оценки — чувствительность и специфичность. Чувствительность показывает, насколько хорошо тест находит случаи рака среди тех, у кого он действительно есть. Специфичность отвечает за обратную сторону: насколько хорошо тест избегает ложных тревог у людей без опухоли.

Почему мочевые тесты так интересуют урологов

Уротелиальный рак развивается из выстилки мочевых путей. Поэтому сама биологическая логика анализа мочи понятна и привлекательна: опухолевые клетки, ДНК или другие молекулярные следы могут напрямую попадать в мочу, становясь отличным материалом для диагностики.

Но на практике все гораздо сложнее. У разных опухолей разная биология: ранние и низкозлокачественные формы могут давать слишком слабый сигнал, а банальное воспаление или другие болезни мочевых путей могут сильно мешать интерпретации. Поэтому новый тест должен показать не просто красивую лабораторную концепцию, а надежную работу в реальной группе пациентов.

Цистоскопия пока остается ключевым этапом

Национальный институт рака США (NCI) описывает цистоскопию как процедуру, при которой врач визуально осматривает мочевой пузырь и уретру изнутри, а при необходимости берет образцы ткани. Именно такие методы позволяют окончательно подтвердить диагноз и правильно оценить параметры опухоли.

Поэтому даже удачный анализ мочи не будет автоматически означать полный отказ от цистоскопии или биопсии. Более реалистичная роль таких тестов в будущем — помочь врачам точнее оценивать риск, дополнять стандартный маршрут и, возможно, избавлять часть пациентов от ненужных инвазивных процедур. Но для этого требуются железобетонные доказательства.

Что нельзя утверждать заранее

На данном этапе нельзя заявлять, что новый анализ мочи выявляет рак мочевого пузыря или верхних мочевых путей с достаточной точностью для клинической замены существующей диагностики. Нельзя также обещать пациентам, что один контейнер с мочой гарантированно избавит их от цистоскопии.

Смысл исследования более сдержанный, но клинически полезный: объективно проверить, насколько хорошо неинвазивный мочевой тест совпадает с результатами гистологии у людей, у которых уже есть обоснованное подозрение на уротелиальный рак.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07614594.
Дополнительный контекст: American Cancer Society: признаки и симптомы рака мочевого пузыря; NCI: диагностика рака мочевого пузыря; AUA/SUFU: руководство по микрогематурии.

Исследование оценит, может ли полногеномное секвенирование дать ответы там, где кариотипирование, CMA и WES оставили родителей в неведении

Один из самых трудных моментов в пренатальной диагностике — ситуация, когда УЗИ или МРТ показывает структурную аномалию у плода, но стандартные генетические тесты не могут объяснить, почему она возникла. Для семьи такой диагностический тупик означает не только сильную тревогу, но и пугающую неопределенность: чего ждать дальше, каков прогноз, как подготовиться к родам и повторится ли это в будущем.

В Китае стартовало масштабное исследование, посвященное именно этой «слепой зоне». Протокол опубликован в международном реестре ICH GCP под номером NCT07606989. Работу координирует Женская больница Медицинской школы Чжэцзянского университета.

Что именно изучают

В центре внимания исследователей — whole-genome sequencing (WGS), или полногеномное секвенирование. В отличие от тестов, которые прицельно смотрят отдельные хромосомные изменения или только кодирующие участки генов, WGS анализирует геном максимально широко. Благодаря этому метод способен находить варианты, которые остаются невидимыми при стандартном диагностическом маршруте.

В исследование планируют включить 1000 женщин с одноплодной беременностью. Критерии отбора строгие: у плода должны быть структурные аномалии, выявленные на УЗИ или МРТ в период с 11+0 до 32+0 недель беременности. При этом стандартные тесты (кариотипирование, хромосомный микроматричный анализ (CMA), CNV-seq, полноэкзомное секвенирование (WES) или генные панели) уже были проведены, но не дали никакого объяснения.

Почему обычных тестов бывает мало

Кариотипирование отлично выявляет крупные хромосомные нарушения. CMA и CNV-seq помогают находить более мелкие потери или дупликации участков ДНК. Полноэкзомное секвенирование (WES) сканирует кодирующие области генов, где расположена значительная часть известных мутаций, вызывающих болезни.

Однако генетическая природа аномалий плода редко бывает простой. Причина может крыться в сложных структурных вариантах, мутациях в некодирующих областях, сбоях в регуляторных элементах, мозаицизме или сочетании сразу нескольких факторов. WGS не решает все эти задачи автоматически, но дает генетикам гораздо более объемный материал для анализа.

Что хотят получить исследователи

Главная конечная точка исследования — диагностическая ценность WGS (diagnostic yield). Врачи хотят точно подсчитать долю случаев, когда полногеномное секвенирование находит патогенный или вероятно патогенный вариант, способный объяснить аномалию. Также исследователи сравнят прирост точности от WGS с текущим стандартом диагностики.

Отдельный и очень сложный блок касается вариантов неопределенного значения (VUS). Это одна из самых чувствительных частей геномной медицины: когда мутация найдена, но наука пока не знает, опасна она или нет. В протоколе указано, что ученые будут оценивать частоту реклассификации — то есть то, сколько таких вариантов позже удастся перевести в понятную категорию благодаря накоплению новых данных.

Почему это важно для семей

Точный генетический ответ меняет многое. Он определяет клинический прогноз, помогает скорректировать план ведения беременности, готовит неонатологов к оказанию специализированной помощи сразу после родов, а также дает информацию о рисках для будущих беременностей и необходимости обследования родственников.

Но ответы редко бывают однозначно простыми. Иногда WGS ничего не находит. Иногда выявляет вариант, который невозможно уверенно интерпретировать. Иногда результат приносит информацию, касающуюся здоровья самих родителей. Именно поэтому передовая геномная диагностика требует не только мощных компьютеров, но и деликатного, высокопрофессионального генетического консультирования.

Это не скрининг для всех

Эту работу крайне важно не путать с обычными скринингами, которые предлагают всем беременным. Исследование касается строго определенной группы: женщин, у которых уже выявлены структурные аномалии плода и уже запланирована инвазивная или постнатальная генетическая диагностика.

Кроме того, WGS не заменяет УЗИ, МРТ, консультации специалистов по медицине плода и базовые генетические тесты. Скорее, его проверяют как дополнительный, финальный уровень диагностики для ситуаций, где предыдущие шаги оставили врачей и родителей без ответа.

Что пока остается недоказанным

Нельзя заранее обещать, что WGS обязательно найдет причину любой аномалии или автоматически улучшит исходы беременности. Нельзя утверждать, что максимально широкий геномный анализ всегда приносит пользу: чем больше данных, тем выше требования к их интерпретации, валидации и бережной коммуникации с семьей.

Главная новость в том, что большое многоцентровое исследование проверяет WGS именно там, где клиническая потребность наиболее острая: в тревожной ситуации после пугающей находки на УЗИ и отрицательных результатов стандартных генетических тестов.

Первоисточник: Clinicaltrials.gov: NCT07606989.
Дополнительный контекст: American Journal of Obstetrics and Gynecology: WGS при структурных аномалиях плода; AJOG: пренатальное секвенирование экзома и генома; ACMG: секвенирование экзома плода в пренатальной диагностике.

Хронический панкреатит — это не просто повторяющаяся боль или расстройство пищеварения. Это состояние длительного воспаления, которое годами разрушает и видоизменяет ткани поджелудочной железы. У части пациентов на этом фоне достоверно повышается риск рака поджелудочной железы, однако заранее определить, кто именно находится в наибольшей опасности, современной медицине пока трудно.

Новый масштабный проект больницы Чанхай (Changhai Hospital) посвящен устранению этой диагностической слепой зоны. В реестре ICH GCP исследование зарегистрировано под номером NCT07612566. Его суть сводится к расшифровке «иммунного репертуара» — глубокому анализу того, как меняется состав и поведение иммунных клеток при хроническом панкреатите и раке поджелудочной железы.

Что именно будут искать ученые

Исследователи не тестируют новое лекарство и не выводят на рынок готовый скрининг. Они будут наблюдать за тремя группами: здоровыми добровольцами, людьми с хроническим панкреатитом и пациентами, у которых впервые диагностирована протоковая аденокарцинома поджелудочной железы.

Участники будут сдавать кровь и предоставлять подробную клиническую информацию. У некоторых пациентов, если это позволяет стандартный медицинский маршрут, будут также анализировать образцы тканей. Главный фокус в анализах крови сделан на изучении репертуара Т-клеточных и В-клеточных рецепторов — уникальных маркеров, показывающих, как иммунная система распознает скрытые угрозы.

Почему иммунная система может стать ключом

Рак не возникает в вакууме. Формированию опухоли часто предшествуют годы воспалительных процессов, повреждения тканей, попыток регенерации и сложного взаимодействия иммунных клеток с изменяющейся средой вокруг протоков поджелудочной железы.

Современные научные обзоры подтверждают, что иммунные клетки играют важнейшую роль в этой микросреде: они участвуют в воспалении, фиброзе и клеточных изменениях, сопровождающих прогрессирование болезни. Но перевести эти фундаментальные знания в практический инструмент для врачей пока не удавалось.

Как будет проходить наблюдение

Согласно данным платформы ICH GCP, в исследовании примут участие 800 человек. Пациентов с хроническим панкреатитом будут наблюдать в динамике, приглашая на осмотры примерно каждые 6–12 месяцев. Ученые планируют сопоставлять данные иммунного профиля с результатами КТ или МРТ, рутинными лабораторными показателями, генетикой и общим самочувствием.

Отдельная амбициозная цель — разработать и протестировать модель стратификации риска на базе искусственного интеллекта (AI). Проще говоря, это алгоритм, который должен объединить разрозненные медицинские данные и помочь врачам точнее выделять пациентов с высоким риском злокачественного перерождения.

Что это значит для пациентов

Рак поджелудочной железы коварен тем, что часто выявляется на поздних стадиях. Именно поэтому онкологам и гастроэнтерологам критически нужны надежные критерии для формирования групп риска: чтобы не назначать сложные обследования всем подряд, но при этом не упустить тех, кому необходимо самое пристальное внимание.

Для людей с хроническим панкреатитом успех этого исследования мог бы означать переход к по-настоящему персонализированному наблюдению. Однако важно помнить, что пока это лишь научная концепция, а не утвержденная клиническая практика.

Где проходит граница осторожности

На сегодняшний день нельзя заявлять, что анализ иммунного профиля предсказывает рак поджелудочной железы. Точно так же нельзя преподносить разрабатываемую AI-модель как готовую медицинскую технологию. Исследование еще даже не начало набор участников (в карточке указан статус not yet recruiting), а сбор и обработка данных распланированы до конца 2028 года.

Ценность этой новости не в появлении «волшебного теста», а в серьезной попытке системно разобраться, какие именно иммунные, генетические и клинические признаки могут заранее сигнализировать о самом опасном сценарии развития хронического панкреатита.

Редакторская пометка: Доказательная база по связи хронического панкреатита с повышенным риском рака хорошо известна, но конкретный иммунный подход и модель стратификации еще только предстоит разработать, обучить и проверить на практике.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07612566.
Дополнительный контекст: American Cancer Society: факторы риска рака поджелудочной железы; Cancers: врожденный иммунитет при панкреатите и раке; Frontiers in Oncology: иммунные клетки при хроническом панкреатите.

После перенесенного инфаркта, приступа острой сердечной недостаточности или тяжелой аритмии выписка из больницы — это лишь начало долгого пути. Пациент возвращается домой с пухлой папкой рекомендаций: какие таблетки пить, как следить за давлением, что можно есть и когда прийти на осмотр. В этой суете совет сделать сезонную прививку от гриппа часто теряется. Однако для людей с проблемным сердцем защита от вируса — это не просто формальность, а вопрос выживания.

Медицинский университет Вроцлава запускает исследование, чтобы изменить сам подход к вакцинации таких пациентов. Врачи предложат сделать укол не в районной поликлинике через неделю, а прямо в палате перед уходом домой. Карточка проекта зарегистрирована в международных базах под номером NCT07617376.

Как хотят изменить больничный маршрут

Сегодня стандартная практика выглядит так: лечащий врач рекомендует пациенту привиться амбулаторно. Но на деле возникает опасный разрыв. Человек возвращается домой уставшим, пытается разобраться с кучей новых лекарств и откладывает поход к терапевту. В итоге многие так и остаются без защиты в разгар сезона простуд.

Новое исследование призвано устранить этот организационный сбой. Пациенты из экспериментальной группы получат вакцину от гриппа в течение 24 часов до выписки. Контрольная группа пройдет по стандартному пути: им просто дадут строгую рекомендацию привиться у своего семейного врача.

Кого приглашают в исследование

Это открытое рандомизированное клиническое испытание фазы 4. Врачи планируют набрать 400 взрослых пациентов, оказавшихся на больничной койке из-за острых кардиологических проблем — инфаркта миокарда, легочной тромбоэмболии, декомпенсации сердечной недостаточности или опасных скачков давления.

Главное условие: участник должен готовиться к выписке домой в ближайшие 48 часов и еще не иметь прививки от гриппа в текущем сезоне. В исследование не возьмут тех, у кого ранее была тяжелая аллергия на вакцину или кто переводится в другое медицинское учреждение.

Что будут считать успехом

Врачи будут оценивать комплексный результат: случаи инфицирования, количество незапланированных госпитализаций из-за проблем с сердцем и уровень смертности в течение полугода после выписки.

Ценность этого проекта в его практичности. Исследователи хотят понять не просто то, можно ли привить больше людей, а то, поможет ли этот конкретный больничный алгоритм уберечь пациентов от реальных катастроф после возвращения домой.

Почему грипп так бьет по сердцу

Для здорового человека грипп — это температура и слабость на несколько дней. Но для поврежденной сердечно-сосудистой системы это колоссальный стресс-тест. Вирус вызывает сильное воспаление, заставляет сердце биться быстрее, требуя больше кислорода, и может спровоцировать срыв ритма или обострение хронических болезней.

Как отмечают эксперты CDC, люди с болезнями сердца входят в группу высочайшего риска по тяжелым осложнениям. И наоборот, своевременная вакцинация напрямую связана со снижением частоты опасных сердечных приступов, особенно у тех, кто уже пережил кардиологическое событие в последний год.

Зачем нужны клинические испытания простой идеи

Идея кажется очевидной: пациент уже в больнице, он в зоне риска — просто сделайте ему укол перед выпиской. Но в медицине любое изменение алгоритмов требует доказательств. Врачам необходимо научно подтвердить, что введение вакцины сразу после острого состояния безопасно, не дает непредвиденных реакций на фоне множества новых лекарств и действительно работает лучше, чем стандартные рекомендации.

На данном этапе нельзя заявлять, что укол перед выпиской на 100% спасает от повторного инфаркта. Испытание только проверяет эту гипотезу. Однако если стратегия окажется успешной, это станет отличным примером того, как простая смена времени проведения рутинной процедуры может сохранить пациентам здоровье и жизнь.

 Robina Weermeijer on Unsplash

Высокий уровень «плохого» холестерина (LDL-C) остается одной из главных мишеней в профилактике инфарктов и инсультов. Статины по-прежнему занимают центральное место в лечении, однако у значительной части пациентов уровень LDL-C остается выше целевого даже на максимально переносимой дозе. В таких случаях врачам приходится назначать дополнительные препараты.

Именно эту клиническую задачу ставит в центр внимания новое исследование MEDICI. Карточка проекта зарегистрирована в международных базах под номером NCT07614958 (доступна на ClinicalTrials.gov и ICH GCP). Исследование проводится компанией A. Menarini International Licensing S.A. при участии Medpace.

Два препарата, разные механизмы действия

В рамках MEDICI обицетрапиб (obicetrapib) напрямую сравнят с бемпедоевой кислотой (bempedoic acid). Оба препарата принимаются внутрь один раз в день, но работают по совершенно разным биохимическим механизмам.

Обицетрапиб — это экспериментальный ингибитор CETP. Этот белок участвует в обмене холестерина между липопротеинами. Блокирование CETP рассматривается учеными как способ снизить LDL-C и повлиять на другие липидные маркеры. Медицинское сообщество следит за обицетрапибом особенно пристально, так как другие препараты этого класса в прошлом не оправдали клинических ожиданий.

Бемпедоевая кислота — это уже одобренный нестатиновый препарат для снижения холестерина. Он влияет на тот же путь синтеза холестерина, что и статины, но активируется преимущественно в печени. Поэтому его часто используют для пациентов, которым необходимо дополнительное снижение LDL-C или у которых плохая переносимость классических статинов.

Как устроено исследование MEDICI

Это рандомизированное двойное слепое исследование фазы 3 с использованием активного препарата сравнения. Планируется набрать 426 взрослых участников с первичной несемейной гиперхолестеринемией или смешанной дислипидемией, а также высоким или очень высоким сердечно-сосудистым риском.

Ключевое условие отбора: у пациента должен сохраняться повышенный LDL-C, несмотря на стабильную, максимально переносимую терапию. Фоновое лечение обычно включает максимальную дозу статина и иногда дополняется эзетимибом или препаратами группы ингибиторов PCSK9.

Участников случайным образом разделят: одна группа будет получать 10 мг обицетрапиба и плацебо бемпедоевой кислоты, другая — 180 мг бемпедоевой кислоты и плацебо обицетрапиба. Главный показатель эффективности — процентное изменение уровня LDL-C к 84-му дню лечения.

Почему прямое сравнение так важно

Многие клинические испытания сравнивают новые препараты от холестерина с пустышкой (плацебо). Такой дизайн доказывает, что препарат работает по сравнению с отсутствием лечения, но оставляет без ответа главный практический вопрос: насколько новый вариант лучше уже существующих на рынке?

MEDICI ставит обицетрапиб в прямое сравнение с бемпедоевой кислотой. Для практикующих врачей такие данные гораздо полезнее, так как они позволяют сделать осознанный выбор между двумя нестатиновыми таблетками у пациентов с высоким риском.

Внимание не только к LDL-C

Помимо основного показателя, врачи оценят изменения уровней non-HDL-C, HDL-C, ApoA1, ApoB, триглицеридов и липопротеина (a) — Lp(a). Это критически важно, так как сердечно-сосудистый риск зависит не только от одного показателя LDL-C, хотя именно он остается главной целью терапии.

При этом важно понимать, что 12 недель (срок исследования) достаточно лишь для оценки анализов крови на липиды. Чтобы доказать, что препарат реально снижает количество инфарктов, инсультов или смертей, требуются гораздо более длительные и масштабные исследования исходов.

Чего пока нельзя утверждать

Запуск MEDICI не означает, что обицетрапиб априори лучше, безопаснее или эффективнее бемпедоевой кислоты. Испытанию только предстоит собрать достоверные данные о снижении холестерина и переносимости препарата пациентами.

Главная новость заключается в том, что конкуренция среди пероральных нестатиновых препаратов усиливается. Для пациентов с высоким риском, чей холестерин не поддается контролю, результаты этого сравнения могут в будущем уточнить стандарты лечения и расширить выбор терапии.

При распространенном раке простаты врачи все чаще используют не только гормональную терапию и химиотерапию, но и методы, которые ищут опухолевые клетки по специфическим молекулярным «меткам». Одна из самых важных таких меток — PSMA (ПСМА), особый белок, который в большом количестве присутствует на поверхности клеток рака предстательной железы.

Фармацевтическая компания AstraZeneca запускает крупное клиническое исследование VECTRA-01. В нем проверят препарат AZD2265 (также известный как FPI-2265 или ²²⁵Ac-PSMA-I&T). Карточка исследования опубликована в международном реестре clinicaltrials.gov под номером NCT07611110.

В чем суть нового лечения

AZD2265 относится к классу PSMA-направленных радиолигандных препаратов. Если объяснять принцип работы без сложной физики, такая терапия соединяет в себе две части: молекулу-«ищейку», которая находит клетки с PSMA, и радиоактивный компонент. Связавшись с опухолевой клеткой, препарат доставляет радиацию прямо к мишени.

В случае с AZD2265 используется актиний-225 — источник альфа-излучения. Альфа-терапия интересна тем, что ее энергия действует на очень коротком расстоянии. Теоретически это помогает точнее разрушать опухолевые клетки, минимально задевая здоровые ткани, но реальная клиническая польза и безопасность этого метода должны быть строго подтверждены.

Кого включают в исследование

Речь идет о мужчинах с PSMA-положительным метастатическим кастрационно-резистентным раком простаты (mCRPC). Это тяжелая стадия, когда болезнь уже распространилась за пределы предстательной железы и продолжает прогрессировать, несмотря на медикаментозно сниженный уровень тестостерона.

По правилам исследования, участники должны ранее пройти как минимум один курс химиотерапии на основе таксанов и получить как минимум один ингибитор андрогенного сигнала (например, энзалутамид или абиратерон). Также для включения требуется положительный результат ПЭТ/КТ с PSMA.

С чем будут сравнивать AZD2265

VECTRA-01 — это международное рандомизированное исследование фазы 3, в которое планируют включить 670 участников. AZD2265 будут сравнивать со стандартной терапией, которую индивидуально подбирает лечащий врач. Среди разрешенных вариантов: кабазитаксел, абиратерон, энзалутамид, апалутамид, даролутамид, резвилутамид и радий-223.

Главные показатели эффективности (конечные точки) — выживаемость без рентгенологического прогрессирования и общая выживаемость. Иными словами, исследователи будут оценивать не только снимки и размеры опухоли, но и самый важный клинический вопрос: помогает ли препарат пациентам жить дольше.

Почему эта новость важна

PSMA-направленная радиолигандная терапия уже стала заметным прорывом в лечении поздних стадий рака простаты. Например, FDA ранее расширило показания для препарата Pluvicto (на основе лютеция-177) для определенной группы пациентов.

Но AZD2265 — это совершенно другой препарат. В нем используется другая молекула-носитель и другой радиоактивный изотоп (актиний вместо лютеция). Поэтому наличие уже одобренных аналогов не означает, что новый препарат автоматически окажется эффективным или безопасным.

Где необходима осторожность

Словосочетание «точечная радиотерапия» звучит обнадеживающе, но оно не должно восприниматься как стопроцентная гарантия. Даже если препарат нацелен на PSMA, опухоли у пациентов могут быть крайне неоднородными: одни очаги могут активно накапливать лекарство, а другие — нет. Кроме того, управление побочными эффектами остается критически важной частью лечения.

На данном этапе нельзя заявлять, что AZD2265 лучше стандартной терапии, продлевает жизнь или замедляет прогрессирование болезни. Проект VECTRA-01 запущен именно для того, чтобы ответить на эти вопросы.

Главная новость заключается в том, что наука продолжает развивать перспективное направление радиолигандной терапии и переходит к тестированию новых изотопов в масштабной фазе 3 для пациентов, исчерпавших другие варианты лечения.

При инсульте время решает очень многое. Чем быстрее восстановить кровоток в мозге при ишемическом инсульте, тем больше шансов уменьшить повреждение и сохранить функцию. Поэтому выражение «время — это мозг» давно стало почти правилом экстренной неврологии.

Но в реальной жизни многие пациенты приезжают в больницу позже классического окна для внутривенного тромболизиса. Кто-то просыпается уже с симптомами, кто-то был один дома, кто-то не сразу понял, что слабость руки, перекос лица или нарушение речи — это возможный инсульт.

В Китае запускают исследование, которое проверит более простой подход к отбору таких пациентов. Карточка опубликована на ICH GCP под номером NCT07606807. Исследование называется PEARL-SIMPLIFIED.

Что будут проверять

PEARL-SIMPLIFIED — это многоцентровое рандомизированное контролируемое открытое исследование фазы 3 с ослепленной оценкой конечных точек. В него планируют включить 750 взрослых пациентов с острым ишемическим инсультом переднего круга кровообращения.

• Главная особенность — время: участники должны поступить в окно от 4,5 до 24 часов от начала симптомов или от момента, когда человек последний раз был известен как здоровый.
• Это включает инсульты после пробуждения (wake-up stroke) и инсульты с неустановленным точным временем начала.
• Пациентов будут отбирать по упрощенным критериям на основе обычной компьютерной томографии без контраста (non-contrast CT).
• Участников случайным образом распределят в две группы: одна получит внутривенную тенектеплазу, другая — стандартную медицинскую терапию.

Почему обычная КТ так важна

В расширенном временном окне врачи обычно стараются понять, есть ли еще ткань мозга, которую можно спасти, и насколько велик риск кровоизлияния. Для этого используют более сложные методы: КТ-перфузию или МРТ.

Но такие технологии есть не в каждой больнице, особенно если речь идет о небольших центрах или регионах с ограниченными ресурсами. Обычная КТ доступнее и быстрее. Если окажется, что по ней можно безопасно выбирать часть пациентов для лечения, это может изменить подход в местах, где продвинутая визуализация недоступна.

Что известно о тенектеплазе

Тенектеплаза — это тромболитический препарат, который помогает растворять тромб, перекрывающий кровоток. В обновленных рекомендациях AHA/ASA 2026 года поддерживается внутривенный тромболизис в пределах 4,5 часа у подходящих пациентов. В этом же документе тенектеплаза признается альтернативой альтеплазе в данном временном окне.

Журнал JAMA также недавно публиковал данные о применении тенектеплазы в окне 4,5–24 часа, однако там отбор пациентов проводился именно по результатам перфузионной визуализации. Новое исследование PEARL-SIMPLIFIED отличается тем, что опирается только на обычную КТ без контраста.

Чего пока нельзя утверждать

Пока нельзя говорить, что тенектеплаза безопасна и эффективна для всех пациентов с инсультом через 4,5–24 часа после начала симптомов. Нельзя также утверждать, что обычная КТ уже может заменить более сложную визуализацию в таких решениях.

Исследование будет строго оценивать не только функциональный исход, но и профиль безопасности, поскольку применение тромболитиков всегда сопряжено с риском кровотечения. PEARL-SIMPLIFIED проверит, можно ли сделать отбор пациентов для позднего тромболизиса проще и доступнее, но до изменения клинической практики необходимо дождаться официальных результатов фазы 3.

Болезнь Хантингтона — это редкое наследственное заболевание головного мозга, которое постепенно и неумолимо забирает у человека контроль над собственным телом и разумом. Болезнь влияет на движения, мышление, поведение и способность заботиться о себе. Для семей это особенно тяжелый диагноз, так как патология связана с мутацией в гене HTT и часто передается из поколения в поколение.

На фоне острой нехватки лечения, способного замедлить ход болезни, внимание медицинского сообщества привлек запуск нового клинического исследования препарата придопидин (pridopidine). Карточка проекта опубликована в международном реестре под номером NCT07609108. Спонсором выступает компания Prilenia в сотрудничестве с Ferrer Internacional S.A.

Что будут проверять врачи

Это масштабное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3. По данным реестра, в него планируют включить 400 взрослых пациентов с подтвержденной болезнью Хантингтона.

В течение первого года участники будут дважды в день принимать либо придопидин, либо плацебо. После этого предусмотрено двухлетнее открытое продолжение: все подходящие участники смогут получать реальный препарат, чтобы врачи могли оценить долгосрочные эффекты.

Главная цель исследования — зафиксировать изменения по комплексной шкале cUHDRS (composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale) к 52-й неделе. Эта шкала объединяет сразу несколько важнейших аспектов жизни пациента: повседневную самостоятельность, двигательные функции, скорость обработки информации и когнитивную гибкость.

Почему это исследование отличается от предыдущего

Придопидин уже проходил крупную проверку в рамках исследования PROOF-HD. Его результаты оказались неоднозначными: в общей группе пациентов препарат не достиг главных целей. Однако ученые заметили благоприятный профиль безопасности и явные сигналы пользы в специфической подгруппе — среди тех пациентов, которые не принимали антидофаминергические препараты.

Новый проект строится именно на этом опыте. В протоколе NCT07609108 строго указано: участники не должны использовать такие препараты (включая ингибиторы VMAT2 и нейролептики) как минимум 6 месяцев до скрининга. При этом врачи подчеркивают важнейшее этическое правило: пациентам не рекомендуется прерывать уже необходимое им лечение только ради шанса попасть в это исследование.

Почему это так важно для пациентов

Современная медицина пока может предложить людям с болезнью Хантингтона только симптоматическое лечение: препараты, смягчающие непроизвольные движения (хорею), нарушения сна или психические проявления. Но терапии, которая могла бы надежно затормозить само разрушение нейронов и клиническое прогрессирование болезни, по-прежнему не существует.

Именно поэтому новая фаза 3 воспринимается не как «попытка протолкнуть лекарство любой ценой», а как более точная и выверенная научная гипотеза. Ученые хотят выяснить, сработает ли препарат для конкретной группы пациентов, если оценивать результат по комплексному показателю угасания функций.

Чего пока нельзя утверждать

На сегодняшний день не утверждается, что придопидин доказанно замедляет болезнь Хантингтона, улучшает координацию, возвращает память или продлевает самостоятельную жизнь пациентов. Исследование только готовится к запуску в июне 2026 года, и процесс набора еще не начался.

Корректный вывод таков: после сложной предыдущей фазы ученые перезапускают проверку препарата с более точным прицелом. Для семей, столкнувшихся с болезнью Хантингтона, это важный луч надежды на появление нового инструмента борьбы, но пока это лишь строгий научный эксперимент, а не готовый клинический ответ.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07609108.
Дополнительный контекст: Nature Medicine: PROOF-HD phase 3 trial; NINDS: Huntington’s disease; MedlinePlus Genetics: Huntington disease.

Photo by RAJA IMRAN BAHADR on Unsplash

С синдромом «рука-нога-рот» сталкиваются многие родители дошкольников. В медицине эта инфекция официально называется энтеровирусным везикулярным стоматитом с экзантемой. Болезнь начинается как обычная простуда, но вскоре приносит немало тревожных дней: у ребенка поднимается температура, на ладонях и стопах появляется характерная сыпь, а во рту — болезненные язвочки, из-за которых малыш плачет и полностью отказывается от еды и питья.

В большинстве случаев инфекция проходит самостоятельно в течение недели. Однако некоторые штаммы энтеровирусов способны протекать агрессивно, вызывая опасные осложнения со стороны нервной системы и сердца, требующие срочной госпитализации. Чтобы снизить эти риски, компания Sinovac запускает крупное клиническое исследование новой четырехвалентной вакцины, карточка которого опубликована в международном реестре под номером NCT07611513.

Что именно будут проверять ученые

Это строгое контролируемое исследование фазы IIIa. В нем примут участие 6000 детей в возрасте от 6 месяцев до почти 6 лет (71 месяц) — то есть как раз та возрастная группа, которая наиболее уязвима перед инфекцией.

Малышей случайным образом разделят на две группы: одна получит экспериментальный препарат, а другая — плацебо. Курс состоит из двух доз с перерывом в один месяц. Главная задача врачей — оценить, насколько эффективно вакцина защищает от классической болезни «рука-нога-рот» и герпангины, вызванных сразу четырьмя разновидностями вирусов: EV71, CA16, CA10 и CA6. Также исследователи будут тщательно отслеживать профиль безопасности и силу иммунного ответа.

Почему это важно для семей

Коварство энтеровирусов заключается в их разнообразии. Как отмечает Центр по контролю и профилактике заболеваний США (CDC), за вспышки заболевания обычно отвечает вирус Коксаки A16, однако клиническая картина может меняться в зависимости от возбудителя. Например, Коксаки A6 часто вызывает более обильную и болезненную сыпь, а штамм EV-A71, периодически провоцирующий крупные вспышки в Азии, наиболее опасен из-за риска тяжелых неврологических патологий.

Существующие сегодня в мире узкоспециализированные монопрепараты защищают только от одного штамма (EV71). Создание четырехвалентной вакцины — это попытка закрыть пробел и защитить ребенка сразу от целой группы самых распространенных и агрессивных детских энтеровирусов одним курсом.

Что есть на данный момент и чего ждать

Разработка поликомпонентной вакцины — сложный технологический процесс. Предыдущие исследования Синовак с двухвалентными аналогами показали хорошие промежуточные результаты, что позволило ученым перейти к финальным фазам испытаний расширенной версии.

Тем не менее, регистрация третьей фазы не означает, что препарат готов и появится в клиниках в ближайшие месяцы. Это лишь начало долгого и скрупулезного сбора данных о реальной эффективности комбинированной защиты в детских популяциях.

Чего пока нельзя утверждать

Пока рано говорить, что новая вакцина Sinovac гарантированно защищает от синдрома «рука-нога-рот» или способна полностью ликвидировать вспышки этой инфекции в детских садах. Испытания только стартуют, и врачам только предстоит доказать ее клиническую пользу по сравнению с плацебо.

Корректный вывод таков: мировая медицина делает важный шаг к созданию комплексной защиты детей от энтеровирусов. Для родителей это обнадеживающая перспектива, но практические выводы и решения о массовом применении будут возможны только после публикации официальных результатов фазы 3.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07611513.
Дополнительный контекст: CDC: Причины болезни «рука-нога-рот»; PLOS One: Обзор эффективности вакцин против EV-A71; Официальный анонс ранних этапов программы Sinovac.

Препараты класса GLP-1 (такие как семаглутид или тирзепатид) совершили революцию в лечении ожирения и стали одной из самых обсуждаемых медицинских тем в мире. Однако вместе с их популярностью растет и важный научный вопрос: можно ли с помощью питания, клетчатки и работы с микробиомом улучшить ответ организма на терапию и смягчить побочные эффекты?

Этот вопрос ляжет в основу нового масштабного клинического испытания. В международном реестре опубликована карточка исследования под номером NCT07611552. Ученые будут изучать действие инулина у людей с лишним весом или ожирением, которые уже принимают агонисты рецепторов GLP-1.

Что такое инулин

Инулин — это вид растворимой пищевой клетчатки, который относится к группе пребиотиков. Он практически не переваривается в верхних отделах желудочно-кишечного тракта, а попадает в толстую кишку, где служит пищей для полезных бактерий. Именно поэтому инулин часто обсуждают в контексте улучшения микробиома, выработки короткоцепочечных жирных кислот и нормализации обмена сахара и жиров.

Однако статус «пребиотика» не делает его автоматическим лекарством от всех болезней. Хотя инулин способен менять состав кишечной флоры, его реальное влияние на вес, уровень холестерина и переносимость GLP-1-терапии нужно строго проверять в клинических условиях.

Что именно будут проверять

Исследование проводится Хуачжунским университетом науки и технологий (Китай). Это строгое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое испытание, в которое планируют включить 600 взрослых участников.

По условиям протокола, участники должны иметь избыточный вес или ожирение, сопровождающееся хотя бы одним сопутствующим осложнением. Главное условие — они уже должны принимать препараты GLP-1 (семаглутид, лираглутид, тирзепатид и др.) для снижения веса на протяжении как минимум трех месяцев.

Пациентов случайным образом разделят на две группы: первая будет ежедневно получать 10 граммов инулина, вторая — плацебо (мальтодекстрин). Наблюдение продлится четыре месяца.

Почему это важно для пациентов на GLP-1

Препараты GLP-1 — это не просто средство для потери веса. Они комплексно влияют на аппетит, пищевое поведение, уровень сахара в крови, липидный профиль, а также на работу всего желудочно-кишечного тракта. Вопрос взаимодействия лекарства и клетчатки сугубо практический: как отреагирует организм, если добавить качественный пребиотик к уже идущей серьезной терапии?

Главная цель исследователей — оценить изменения уровня липидов в крови, включая общий холестерин и триглицериды. Также врачи будут внимательно следить за желудочно-кишечными симптомами, уровнем глюкозы (HbA1c), изменениями массы тела, процентом жира, показателями микробиоты и функцией печени.

Почему эту тему не стоит переоценивать

Научная база по инулину уже существует: исследования показывают его способность влиять на микробиом и кардиометаболические маркеры. Однако эти данные весьма неоднородны. Реальный эффект сильно зависит от дозировки, исходного рациона человека и базового состояния его кишечной флоры.

Ценность нового исследования именно в его узком фокусе. Оно проверяет не маркетинговый лозунг «инулин для похудения», а конкретную современную ситуацию — использование добавки у пациентов, уже проходящих лечение GLP-1.

Чего пока нельзя утверждать

На данном этапе не утверждается, что инулин усиливает действие GLP-1, ускоряет сброс веса, снимает тошноту или гарантированно улучшает анализы. Исследование только готовится к набору участников, и никаких результатов еще нет.

Более того, инулин не является универсально безопасной добавкой для всех. У многих людей пребиотики могут спровоцировать сильное вздутие живота, газообразование, диарею или запор. Именно поэтому влияние на желудочно-кишечный тракт выделено в отдельный пункт наблюдения.

Корректный вывод таков: наука ищет способы сделать терапию ожирения более комплексной. Проверка инулина как дополнения к GLP-1 — это перспективная гипотеза, но до получения финальных результатов пациентам не стоит самостоятельно назначать себе высокие дозы пребиотиков на фоне приема лекарств.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07611552.
Дополнительный контекст: Nutrients: systematic review on inulin-type fructans; Frontiers in Nutrition; mBio: GLP-1 and gut microbiota review.

Фото Patty Brito

Высокое артериальное давление, повышенный холестерин, скачки сахара и постепенное снижение функции почек объединяет одна коварная черта — они часто развиваются абсолютно тихо. Человек может чувствовать себя отлично, вести активный образ жизни и не подозревать, что годами живет с серьезными факторами риска инфаркта, инсульта или сердечной недостаточности.

В Швеции стартовало исследование U-SCREEN, которое пытается сделать диагностику таких скрытых угроз доступнее. Ученые хотят проверить, можно ли перенести первый этап поиска рисков из клиники прямо домой к пациенту. Проект проводится Уппсальским университетом, а его карточка зарегистрирована в международной базе под номером NCT07614659.

Как работает домашний скрининг

U-SCREEN — это рандомизированное исследование так называемого мультимодального скрининга. В нем примут участие жители региона Уппсала, которым в период набора исполняется ровно 50, 55, 60, 65, 70 или 75 лет.

Всех участников случайным образом разделят на две группы. Первая будет получать стандартную медицинскую помощь, как и раньше. Вторая группа получит специальный домашний набор. В него входят автоматический тонометр для измерения давления, комплект для самостоятельного взятия сухой капли крови из пальца и доступ к защищенной цифровой анкете о симптомах, образе жизни и семейной истории болезней.

Анализ капли крови позволит лаборатории оценить уровень ApoB (маркер, связанный с «плохим» холестерином), HbA1c (гликированный гемоглобин, показывающий риск диабета) и креатинина (показатель функции почек).

Почему это важно для пациентов

Многие сердечно-сосудистые риски отлично поддаются контролю, если о них узнать вовремя. Давление можно снизить изменением привычек или таблетками. Повышенный сахар можно скорректировать диетой. Проблемы с липидами и почками также требуют раннего медицинского вмешательства.

Главная проблема современной медицины в том, что люди без симптомов редко доходят до врача просто так, ради профилактики. Идея U-SCREEN решает именно эту задачу: если скрининг можно провести в комфортных домашних условиях без записи в поликлинику, о своих рисках сможет узнать гораздо больше людей.

Что будет считаться успехом

Главная цель исследователей — проверить, выявляет ли такой домашний набор больше реальных, клинически значимых факторов риска, чем обычная медицинская система. Кроме того, ученые оценят, приводит ли такой скрининг к реальным действиям: начинают ли люди профилактическое лечение, снижается ли в итоге частота сердечно-сосудистых катастроф и как это влияет на качество жизни и расходы здравоохранения.

Этот проект сильно отличается от коммерческих наборов «проверь себя сам». U-SCREEN должен научно доказать, работает ли такой инструмент как полноценная часть государственной системы здравоохранения.

Чего пока нельзя утверждать

На данном этапе нельзя заявлять, что домашний скрининг гарантированно спасает от инфаркта или инсульта. Исследование только запущено, и ему предстоит доказать, что выявление рисков на дому действительно ведет к правильным медицинским действиям и улучшает здоровье людей.

Также домашний набор ни в коем случае не является заменой врачу. По правилам исследования, если результаты анализов или давление выходят за пределы нормы, участник получает четкие инструкции и направляется к реальному специалисту для классического обследования и назначения лечения.

Новость заключается в попытке сделать профилактику максимально ранней, удобной и масштабируемой. И если шведский подход сработает, он может стать мировым стандартом выявления скрытых рисков.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07614659.
Дополнительный контекст: Uppsala University: U-SCREEN; American Heart Association: Heart-Health Screenings; CDC: Heart Disease Risk Factors.

Синдром Линча — это наследственное состояние, при котором у человека серьезно повышен риск развития некоторых видов рака, в первую очередь кишечника (колоректального рака) и эндометрия. Причина кроется в мутациях особых генов, которые в норме работают как «редакторы» — они находят и исправляют ошибки в ДНК при делении клеток.

Сейчас в Нидерландах готовится исследование, которое подходит к вопросу профилактики с совершенно новой стороны. Ученые хотят выяснить, можно ли заранее обучить иммунную систему распознавать самые ранние сигналы об опасности у людей с этим синдромом. Проект под названием PROTECT-Lynch (спонсор — Медицинский центр Университета Радбуда) зарегистрирован в международной базе под номером NCT07609901.

Что именно будут проверять врачи

PROTECT-Lynch — это строгое клиническое исследование третьей фазы. В него планируют включить 372 человека, у которых генетически подтверждены мутации, характерные для синдрома Линча, но при этом нет никаких клинических признаков самого онкологического заболевания.

Участники будут случайным образом получать либо плацебо, либо экспериментальную дендритноклеточную вакцину. Дендритные клетки — это своеобразные «разведчики» нашей иммунной системы. Они захватывают подозрительные частицы и показывают их иммунным клеткам-киллерам, давая команду на уничтожение. В этой вакцине ученые используют дендритные клетки, чтобы заранее показать иммунитету так называемые неоантигены — необычные белковые фрагменты, которые неизбежно появляются в клетках с поломанным механизмом восстановления ДНК.

Главная цель исследователей — оценить время до возможного появления болезни (disease-free survival). Проще говоря, врачи будут наблюдать, поможет ли вакцина отсрочить или предотвратить появление предраковых полипов (аденом) и злокачественных опухолей по сравнению с группой плацебо.

Почему эта идея так важна

Сегодня люди с синдромом Линча живут в режиме постоянного медицинского контроля. Они регулярно проходят колоноскопию, генетические консультации и обследования. В некоторых случаях врачи предлагают профилактические операции. Всё это помогает поймать болезнь на ранней стадии, но никак не устраняет сам первоначальный риск.

Идея профилактической иммунизации выглядит революционно: не ждать, пока появится опухоль, а попытаться вмешаться на клеточном уровне до ее формирования. Однако именно из-за смелости этой концепции ученые призывают к осторожности. Клиническое испытание только должно доказать, что такой подход действительно работает лучше плацебо и является безопасным.

Почему это не «прививка от рака» в привычном смысле

Слово «вакцина» в данном контексте может сбивать с толку. Это не классическая прививка от инфекции и не волшебный укол, дающий иммунитет от любого рака. Речь идет о сложной, узконаправленной иммунной терапии для конкретной группы людей с определенной генетической особенностью.

Кроме того, участие в исследовании не отменяет стандартного медицинского контроля. По правилам протокола, все участники должны пройти тщательную колоноскопию до начала тестов, чтобы убедиться в отсутствии скрытых опухолей. Даже если вакцина покажет отличные результаты, она станет дополнением к регулярному скринингу, а не его заменой.

Чего пока нельзя утверждать

На данном этапе абсолютно нельзя заявлять, что дендритноклеточная вакцина предотвращает рак у людей с синдромом Линча, спасает жизни или позволяет навсегда забыть о походах к врачу. Исследование еще даже не началось: набор пациентов стартует только во второй половине 2026 года.

Новость заключается в самом факте подготовки финальной (третьей) фазы проверки этой смелой гипотезы. Сможет ли профилактическая стимуляция иммунитета реально защитить носителей мутаций от опухолей, покажет только время и строгая наука.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07609901.
Дополнительный контекст: CDC: О синдроме Линча; Словарь NCI.

          Фото CDC на Unsplash

Сахарный диабет 1 типа у детей часто воспринимают как болезнь, которая обрушивается внезапно. Ребенок начинает много пить, часто ходить в туалет, резко худеет, слабеет, а иногда диагноз ставят только тогда, когда он попадает в больницу в тяжелом состоянии. Однако на самом деле иммунный сбой, разрушающий вырабатывающие инсулин клетки поджелудочной железы, запускается за месяцы или даже годы до первых симптомов.

Именно эту «тихую» стадию врачи пытаются научиться замечать вовремя. Северо-Западный университет (США) запускает исследование, опубликованное в международном реестре под номером NCT07612475. Главная цель проекта — выяснить, можно ли сделать массовую проверку на диабет 1 типа частью обычных профилактических визитов детей к врачу.

Что именно будут проверять

Важно понимать: это не испытание нового препарата и не попытка вылечить болезнь до ее начала. Ученые хотят оценить, как такой скрининг будет работать на практике в реальных поликлиниках и больницах.

Врачи будут предлагать семьям сдать анализ на специфические аутоантитела. Это белки-маркеры, которые показывают, что иммунная система начала атаковать клетки поджелудочной железы. В исследование планируют включить около 3500 детей. Обсуждать скрининг и предлагать тест будут на плановых осмотрах, когда ребенку исполняется 2–4 года, 6–8 лет и 11–15 лет.

Почему это так важно для родителей

Диабет 1 типа далеко не всегда передается по наследству. Авторы исследования подчеркивают: хотя у близких родственников риск выше, у подавляющего большинства детей с таким диагнозом в семье никто диабетом не болел.

Главная угроза позднего диагноза — диабетический кетоацидоз. Это опасное для жизни состояние, при котором организму критически не хватает инсулина, уровень сахара взлетает, а кровь буквально становится токсичной. Раннее выявление рисков по анализу крови может дать семье и врачам самое ценное — время. Время на то, чтобы наладить наблюдение, обучить родителей распознавать симптомы и составить четкий план действий.

Почему это еще не делают всем

Идея проверять всех детей кажется очевидной, но внедрить ее в повседневную медицину крайне сложно. Системе нужны четкие правила: кто именно должен назначать тест, кто будет расшифровывать результаты взволнованным родителям, к какому узкому специалисту направлять ребенка при плохом анализе и кто будет оплачивать эту масштабную работу.

Поэтому новое исследование сфокусировано на организационных вопросах. Ученые хотят понять, готовы ли педиатры назначать такие тесты, соглашаются ли на них родители, не вызывает ли это лишней паники и не перегружает ли и без того плотный график детского врача.

Чего пока нельзя утверждать

На сегодняшний день нельзя заявлять, что такой тест должны сдавать все дети, или что он способен предотвратить развитие диабета. Положительный результат на аутоантитела не означает, что ребенок уже болен, он лишь указывает на высокую вероятность развития болезни в будущем.

Новость заключается в попытке перенести раннюю диагностику из научных лабораторий в кабинеты обычных районных педиатров. Если этот подход окажется рабочим и удобным для семей, он может кардинально изменить правила борьбы с диабетом 1 типа у детей.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07612475.
Дополнительный контекст: Pediatrics Open Science; Diabetes Care; The Lancet Diabetes & Endocrinology.

Рак поджелудочной железы — одна из самых сложных и коварных тем в онкологии. Болезнь часто протекает скрытно и обнаруживается слишком поздно, когда она уже успела распространиться по организму, а возможностей для эффективного лечения остается гораздо меньше. Именно поэтому любые новости о методах ранней диагностики мгновенно привлекают к себе огромное внимание.

Однако в этой сфере особенно важно разделять перспективные разработки и готовую медицинскую практику. В Японии стартовало исследование нового анализа крови Enzeavour, но ученые сразу подчеркивают: это пока не доказанный метод массового скрининга и не готовое решение проблемы.

Регистрационная карточка проекта опубликована в международном реестре клинических испытаний под номером NCT07605819. Спонсором выступает компания Cosomil, Inc. Исследование является масштабным — в нем планируют задействовать около 10 000 взрослых людей без каких-либо симптомов заболеваний, которые проходят обычные плановые медицинские осмотры.

Что представляет собой новый метод

Тест под названием Enzeavour Pancreatic Cancer Assay — это специализированный анализ крови. Разработчики заявляют, что технология позволяет измерять активность определенных ферментов на уровне отдельных молекул, после чего система объединяет несколько показателей в единый индекс риска.

Если этот индекс превышает установленный учеными порог (0,369), результат теста считается положительным. После этого участника исследования направляют на полноценное диагностическое обследование, которое уже подбирается индивидуально — например, магнитно-резонансную томографию, эндоскопическое УЗИ или компьютерную томографию с контрастом.

Это ключевой момент для понимания сути технологии: сам по себе анализ крови не ставит диагноз. Его задача — подсказать врачам, кому из пациентов без симптомов может потребоваться углубленная и детальная проверка.

Что именно хотят выяснить ученые

Нынешний проект в Японии — это так называемое feasibility-исследование, то есть оценка практической применимости и жизнеспособности метода. Ученые не пытаются сразу доказать, что тест снижает смертность. На данном этапе цель скромнее — понять, насколько стабильно и точно технология работает в реальных условиях обычных поликлиник, и собрать надежные данные для проведения в будущем более строгих испытаний.

Врачи будут отслеживать состояние всех участников в течение 12 месяцев после сдачи крови, чтобы узнать, у какого процента людей подтвердится диагноз. Это поможет рассчитать реальную точность теста и понять, какая доля положительных результатов окажется ложной тревогой, а какая — реальным сигналом об опасности.

Почему это важное, но сложное направление

В отличие от рака кишечника или груди, для рака поджелудочной железы сегодня не существует одобренных программ массовой проверки людей со средним уровнем риска. Международные профессиональные организации, включая Американское онкологическое общество (ACS), сейчас не рекомендуют поголовное обследование. Болезнь встречается относительно редко, и если использовать недостаточно точный тест, лавина ложноположительных результатов приведет к массовой панике, лишним дорогостоящим обследованиям и потенциальному вреду для здоровья пациентов.

Поэтому к любому новому анализу предъявляются жесточайшие требования. Ученым мало доказать, что тест способен «что-то находить». Нужно подтвердить, что он приносит больше пользы, чем сопутствующего стресса и вреда от ненужных вмешательств.

Чего пока нельзя утверждать

На сегодняшний день нельзя утверждать, что тест Enzeavour гарантированно выявляет рак поджелудочной железы на ранней стадии или готов к применению в больницах. Исследование только началось, и никаких итоговых результатов еще нет.

Также нельзя воспринимать потенциальный положительный результат такого теста как окончательный вердикт. Это лишь сигнал для проведения стандартной аппаратной диагностики. В онкологии по-прежнему нет «волшебного укола» или «теста по одной капле», который заменил бы комплексный осмотр врача, томографию и биопсию. Наука делает важный шаг вперед, но до реальной медицинской практики этому методу предстоит пройти долгий путь.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07605819.
Дополнительный контекст: UMIN Clinical Trials Registry: Enzeavour feasibility study; American Cancer Society: pancreatic cancer early detection; USPSTF: pancreatic cancer screening recommendation.

Проверка кишечника — тема, которая вызывает много тревог. Сегодня один из самых частых и простых способов базовой проверки — это анализ кала на скрытую кровь (FIT). Это отличный и доступный инструмент, который помогает врачам вовремя заметить первые сигналы опасности. Но у пациентов часто возникает логичный страх: а что, если анализ пришел отрицательным, но скрытый полип или ранний рак все равно есть?

Ни один базовый анализ не дает стопроцентной гарантии. Именно поэтому наука постоянно ищет дополнительные способы страховки. В международном реестре клинических испытаний появилась карточка нового исследования под номером NCT06612281. Врачи хотят проверить точность системы под названием Gixam у людей, чей базовый анализ оказался отрицательным.

Что именно будут проверять

В этом исследовании примут участие люди, у которых анализ на скрытую кровь не выявил ничего подозрительного, но которым все равно предстоит пройти колоноскопию. Врачи хотят сравнить два показателя: оценку риска, которую выдаст система Gixam, и реальную картину, которую врач увидит своими глазами во время эндоскопического осмотра кишечника.

Главная цель исследователей — понять, насколько точно этот дополнительный инструмент может предсказать наличие проблемы там, где стандартный анализ кала ничего не показал.

Почему это так важно

Рак кишечника — это заболевание, которое можно предотвратить, если вовремя найти и удалить опасные полипы до того, как они превратятся в опухоль. Но направить всех без исключения пациентов на колоноскопию невозможно: это сложная процедура, требующая серьезной подготовки, времени и ресурсов.

Если у врачей появится надежный дополнительный инструмент для оценки риска, они смогут точнее понимать, кому полноценное обследование нужно в первую очередь. Это особенно важно для тех, чей базовый анализ оказался хорошим, но у которых могут сохраняться скрытые риски.

Чего пока нельзя утверждать

На данном этапе абсолютно нельзя заявлять, что система Gixam находит рак, который «пропустил» обычный анализ, или что она способна заменить полноценную колоноскопию. Это пока только проверка новой технологии на точность.

Новость заключается не в появлении «волшебного теста», а в том, что медицина пытается закрыть очень важную серую зону в диагностике. Врачи ищут способы сделать так, чтобы отрицательный результат анализов давал пациентам еще больше уверенности и спокойствия за свое здоровье.

Первоисточник: ICH GCP: NCT06612281.

Мерцательная аритмия — это нарушение ритма, при котором сердце бьется неровно. Главная опасность этого состояния заключается не в самом трепетании, а в том, что из-за неправильного кровотока внутри сердца могут образовываться сгустки — тромбы. Если такой сгусток оторвется и попадет в мозг, он перекроет сосуд и вызовет инсульт. Чтобы этого не допустить, врачи обычно назначают препараты для разжижения крови.

Однако на практике возникает серьезная проблема: такие лекарства подходят далеко не всем. У некоторых людей они вызывают слишком высокий риск тяжелых кровотечений, и врачам приходится полностью отменять лечение. Именно для этой сложной группы пациентов компания Regeneron запускает новое крупное исследование.

Проект получил название ROXI-INCLINE, а его карточка уже опубликована в международном реестре клинических испытаний под номером NCT07430956.

Что именно будут проверять ученые?

В масштабном исследовании примут участие более 2600 взрослых с аритмией, которым по медицинским показаниям нельзя принимать обычные таблетки для разжижения крови. Врачи будут проверять сразу два новых лекарства: REGN7508 и REGN9933.

Участников случайным образом поделят на группы: одни будут получать новые препараты, а другие — «пустышку» (плацебо). Главная задача исследователей — выяснить, могут ли эти новые лекарства надежно защитить людей от инсультов и образования опасных тромбов, не нанося при этом вреда.

Как работают новые лекарства

Оба препарата разработаны так, чтобы действовать гораздо более избирательно, чем привычные средства. Они нацелены всего на один конкретный белок в организме, который участвует в процессе свертывания крови (он называется Фактор XI).

Обычные препараты для разжижения крови работают грубо: они блокируют механизмы, которые отвечают и за появление плохих тромбов, и за остановку обычных кровотечений, например, если человек случайно порезался. Новые лекарства пытаются решить эту проблему иначе. Ученые надеются, что блокировка только одного белка поможет остановить появление тромбов внутри сосудов, но при этом организм не потеряет способность залечивать обычные раны и останавливать повседневные кровотечения.

Почему это так важно

Пациенты, которым нельзя пить стандартные препараты для разжижения крови, сейчас находятся в очень уязвимом положении — они остаются один на один с постоянным страхом инсульта. Если новые лекарства смогут защищать от тромбов без риска сильных кровотечений, это станет настоящим спасением для тысяч людей.

Исследование ROXI-INCLINE ценно именно тем, что оно пытается помочь реальным людям, которым современная медицина пока не может предложить безопасного лечения.

Чего пока нельзя утверждать

На сегодняшний день нельзя заявлять, что новые препараты полностью безопасны, не вызывают кровотечений или гарантированно спасают от инсульта. Они всё еще находятся на стадии эксперимента, и ученым только предстоит собрать надежные доказательства того, как они работают на практике.

Сама по себе новость — это старт финальной проверки новых лекарств. Сможет ли такой подход реально защитить пациентов без тяжелых побочных эффектов, покажут только результаты этого большого исследования.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07430956.

GSK запускает исследование экспериментальных вакцин против RSV и hMPV у молодых и пожилых взрослых. Это не готовая защита от «всех зимних вирусов», а ранняя клиническая проверка безопасности и иммунного ответа на новые препараты.

После пандемии люди стали внимательнее относиться к респираторным вирусам, но большая часть внимания обычно достается гриппу, COVID-19 и RSV (респираторно-синцитиальному вирусу). Однако есть еще один вирус, о котором широкая аудитория знает гораздо меньше: hMPV, или метапневмовирус человека. Он точно так же может вызывать кашель, лихорадку, насморк, одышку, бронхит и пневмонию, особенно у маленьких детей, пожилых людей и пациентов с ослабленным иммунитетом.

Теперь фармацевтическая компания GSK запускает новое исследование, в котором будут изучаться экспериментальные вакцины против RSV и hMPV. Карточка испытания опубликована в международном реестре ICH GCP под номером NCT07628049.

Что именно будут проверять

Согласно данным регистрационной карточки, это исследование фазы 1/2. Его главная цель — оценить безопасность, реактогенность и иммунный ответ на различные формулы экспериментальной комбинированной RSV/hMPV-вакцины, а также на отдельную экспериментальную вакцину только против hMPV.

Реактогенность — это ожидаемые реакции организма после прививки: например, боль в месте укола, повышение температуры, слабость или мышечные боли. Иммунный ответ показывает, насколько активно организм вырабатывает защитные антитела и формирует специфическую реакцию на вирус.

В исследование планируют включить 1808 взрослых участников. В протоколе указано, что участвовать будут как молодые, так и пожилые люди. Старт исследования запланирован на июнь 2026 года, сейчас его статус обозначен как not yet recruiting (набор пока не начался).

Почему это важно

RSV уже хорошо известен врачам и пациентам как вирус, представляющий особую опасность для младенцев, пожилых людей и лиц с хроническими заболеваниями. В последние годы на рынке появились одобренные RSV-вакцины для взрослых. Сегодня CDC (Центры по контролю и профилактике заболеваний США) рекомендуют такую вакцинацию всем людям старше 75 лет, а также взрослым в возрасте 50–74 лет с повышенным риском тяжелого течения инфекции.

Метапневмовирус (hMPV) менее известен широкой публике, хотя он относится к тому же семейству вирусов, что и RSV. По данным CDC, hMPV может заразиться человек любого возраста, а симптомы чаще всего напоминают обычную простуду. Однако у уязвимых групп инфекция способна опускаться ниже — к бронхам и легким, вызывая тяжелые осложнения.

Почему комбинация RSV и hMPV выглядит логичной

Эти вирусы вызывают схожие респираторные симптомы и бьют по одним и тем же уязвимым группам — пожилым людям и пациентам с хроническими болезнями. Поэтому идея создания комбинированной вакцины вполне обоснована: если иммунная система сможет получить защитный сигнал сразу против двух родственных респираторных угроз за один укол, это значительно упростит сезонную профилактику.

Но пока это лишь научная гипотеза. Исследование ранней фазы 1/2 не призвано отвечать на вопрос, предотвращает ли вакцина реальные болезни в сезон простуд. На этой стадии ученые главным образом смотрят, насколько безопасны предложенные формулы и вызывают ли они достаточно сильный лабораторный иммунный ответ.

Чего пока нельзя утверждать

На данном этапе абсолютно нельзя говорить, что новая комбинированная RSV/hMPV-вакцина уже защищает от инфекций, снижает риск госпитализации или скоро появится в поликлиниках. Ее также не стоит называть универсальной «вакциной от простуды»: респираторных вирусов существуют сотни, и пара RSV/hMPV — лишь часть этой картины.

Ценность этой новости в другом: крупная фармацевтическая компания делает следующий шаг в развитии профилактики сезонных инфекций. После успешного внедрения RSV-вакцин внимание науки закономерно смещается к hMPV — вирусу, который долгое время оставался в тени, но наносит реальный ущерб здоровью.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07628049.
Дополнительный контекст: CDC: About Human Metapneumovirus; WHO: Respiratory syncytial virus; CDC: RSV vaccine guidance for adults.

В Латинской Америке готовится исследование препарата bofanglutide у взрослых с лишним весом или ожирением. Экспериментальное средство будут напрямую сравнивать с семаглутидом, однако врачи подчеркивают: пока это не доказательство того, что новый препарат лучше или удобнее для пациентов.

Препараты класса GLP-1 стали одной из самых обсуждаемых тем в современной медицине. Их активно используют при лечении диабета 2 типа и ожирения, а вокруг каждой новой молекулы быстро возникает огромный интерес. Но для пациента важен не только абстрактный вопрос о том, насколько сильно препарат снижает вес. Не менее важны переносимость, безопасность, доступность и то, насколько удобно соблюдать режим лечения на протяжении многих месяцев.

Именно поэтому внимание научного сообщества привлекает новое клиническое исследование, зарегистрированное в базе ICH GCP под номером NCT07622810 (также известное как BALANCE-OBS). В нем будут сравнивать bofanglutide (GZR18) с семаглутидом у взрослых жителей Латинской Америки с избыточным весом или ожирением.

Что это за препарат

Bofanglutide — это экспериментальный агонист рецептора GLP-1. Он относится к тому же большому терапевтическому классу, что и семаглутид, но имеет принципиально другой режим применения. В рамках данного исследования bofanglutide будут вводить подкожно один раз в две недели, в то время как семаглутид в группе сравнения будет применяться по стандартной схеме — один раз в неделю.

Именно режим «раз в две недели» делает эту тему интересной для широкой аудитории. Теоретически, более редкие инъекции могут быть значительно удобнее для людей. Однако это еще нужно доказать на практике: комфорт пациента ни в коем случае не должен идти в ущерб клинической эффективности и безопасности.

Что именно будут проверять

Согласно данным регистрационной карточки, BALANCE-OBS — это исследование фазы 3, спонсируемое Carnot Laboratories. В него планируется включить 352 взрослых участника с избыточным весом или ожирением. На данный момент статус проекта указан как not yet recruiting (набор пока не начался), а фактический старт запланирован на сентябрь 2026 года.

Главный вопрос, на который хотят ответить ученые: снижает ли bofanglutide массу тела через 36 недель лечения так же эффективно (или лучше) по сравнению с семаглутидом. Параллельно исследователи будут тщательно оценивать метаболические показатели, динамику сердечно-сосудистых факторов риска, изменения в качестве жизни, а также общую безопасность и переносимость терапии.

Почему это может быть важно

Ожирение — это не косметический дефект, а сложное хроническое заболевание. Оно неразрывно связано с повышенным риском развития диабета 2 типа, гипертонии, болезней сердца, жировой болезни печени и множества других осложнений. По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), сотни миллионов взрослых людей в мире живут с ожирением, а еще больше — с избыточным весом.

На этом фоне прямое сравнение нового GLP-1 с признанным стандартом (семаглутидом) выглядит крайне важным шагом. Не потому, что один препарат уже можно заранее объявить победителем, а потому что медицина постепенно переходит от вопроса «работают ли GLP-1 в принципе?» к более практичной задаче: какой конкретно вариант, для каких пациентов и с каким балансом пользы и рисков подходит лучше всего.

Что уже известно науке

Ранее bofanglutide уже прошел проверку в исследовании фазы 2b среди взрослых пациентов в Китае с избыточным весом или ожирением. В опубликованной научной работе отмечалось, что препарат снижал массу тела значительно сильнее, чем плацебо. Наиболее частыми нежелательными явлениями предсказуемо оказались желудочно-кишечные реакции, что является типичной картиной для всех GLP-1-агонистов.

Но эти ранние данные нельзя автоматически переносить на всех пациентов. Исследование BALANCE-OBS будет проходить совершенно в другой популяции, с другим генетическим и пищевым профилем, и, что самое главное, с активным сравнением против сильного конкурента, а не просто против плацебо. Именно поэтому новая фаза 3 должна показать, насколько убедительно bofanglutide выглядит в реальной клинической практике.

Чего пока нельзя утверждать

На сегодняшний день абсолютно нельзя заявлять, что bofanglutide лучше семаглутида, безопаснее, удобнее или что он гарантированно станет новой заменой существующим препаратам. Исследование в Латинской Америке еще даже не началось и не дало никаких результатов.

Корректный вывод звучит осторожнее: готовится масштабная фаза 3, где новый перспективный GLP-1 с введением раз в две недели пройдет самую суровую проверку — прямое сравнение с текущим лидером рынка. Это отличный новостной повод, демонстрирующий развитие науки, но пока не готовый клинический ответ для пациентов.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07622810.
Дополнительный контекст: Signal Transduction and Targeted Therapy: phase 2b bofanglutide trial; Gan & Lee: bofanglutide phase 2b results; WHO: obesity and overweight.

Препараты GLP-1 большинство людей знает по лечению диабета 2 типа и снижению веса. Но в последние годы этот класс все чаще обсуждают шире: как возможный способ влиять не только на сахар и массу тела, но и на сердечно-сосудистые и почечные риски.

Теперь в этой истории появился новый крупный шаг. В реестре ICH GCP опубликовано исследование NCT07625774, в котором будут проверять HRS-7535 у людей с хронической болезнью почек. Спонсор исследования — Shandong Suncadia Medicine Co., Ltd.

Что это за препарат

HRS-7535 — экспериментальный пероральный маломолекулярный агонист рецептора GLP-1. Проще говоря, это препарат из той же большой терапевтической логики, что и известные GLP-1-средства, но в таблетированной форме и с собственной программой разработки.

Ранние данные по HRS-7535 уже публиковались у пациентов с диабетом 2 типа. В исследовании фазы 2 препарат снижал HbA1c по сравнению с плацебо, а профиль нежелательных явлений в основном соответствовал тому, что ожидают от GLP-1-агонистов, включая желудочно-кишечные реакции. Но эти данные нельзя автоматически переносить на хроническую болезнь почек.

Что будут проверять в новом исследовании

Новое исследование — фаза 3. Согласно карточке ICH GCP, в него планируют включить 3690 участников с хронической болезнью почек. Участники будут получать HRS-7535 или плацебо, а основная цель — оценить эффективность и безопасность препарата в этой группе пациентов.

Это важная деталь: речь не о маленькой ранней проверке, а о крупном клиническом исследовании. Но фаза 3 все равно не означает, что препарат уже доказал пользу. Она означает, что гипотезу проверяют на большем числе людей и с более клинически значимыми вопросами.

Почему тема важна

Хроническая болезнь почек часто развивается незаметно. По данным CDC, в США хроническая болезнь почек есть примерно у 14% взрослых, то есть более чем у одного из десяти. Болезнь может повышать риск сердечно-сосудистых осложнений, прогрессировать до почечной недостаточности и сильно менять качество жизни.

Интерес к GLP-1 в нефрологии усилился после результатов по семаглутиду у людей с диабетом 2 типа и хронической болезнью почек. В 2025 году FDA расширила показания Ozempic для снижения риска ухудшения болезни почек, почечной недостаточности и смерти от сердечно-сосудистых причин у взрослых с диабетом 2 типа и хронической болезнью почек.

Но HRS-7535 — не семаглутид и не одобренное лечение болезни почек. Новое исследование должно отдельно показать, есть ли у этого препарата собственная польза и приемлемая безопасность у пациентов с хронической болезнью почек.

Чего пока нельзя утверждать

Пока нельзя писать, что HRS-7535 защищает почки, предотвращает диализ или заменяет уже применяемые подходы к лечению хронической болезни почек. Регистрация исследования и запуск фазы 3 — это новостной повод, но не клинический результат.

Корректный вывод осторожнее: GLP-1-направление продолжает расширяться, и теперь новый таблетированный препарат проверяют в крупном исследовании при хронической болезни почек. Если результаты окажутся убедительными, это может стать важным шагом для пациентов. Но до таких выводов нужны данные.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07625774. Дополнительный контекст: CDC: Chronic Kidney Disease in the United States; Diabetes: phase 2 data on HRS-7535 in type 2 diabetes; FDA approval context for semaglutide in type 2 diabetes and CKD.

Новое исследование, стартующее в Гонконге и Вьетнаме, проанализирует мутации и метилирование цоДНК (циркулирующей опухолевой ДНК) в крови пациентов с подозрительными узелками в легких. Цель заключается не в замене КТ или биопсии, а в том, чтобы определить, может ли этот анализ крови точнее оценивать риск развития рака легких.

Небольшой узелок в легком, обнаруженный на КТ — это находка, которая часто вызывает сильную тревогу. Для пациента это может звучать почти как смертный приговор, хотя на практике многие такие узелки оказываются доброкачественными. Проблема в том, что по одному снимку не всегда можно с уверенностью отличить рак на ранней стадии от безобидного рубца после воспаления, инфекции или другой неопасной причины.

Именно эту диагностическую «серую зону» пытаются лучше понять исследователи из Гонконга и Вьетнама. Новое клиническое исследование, зарегистрированное в базе данных ICH GCP под номером NCT07615556, сосредоточено на мутациях и метилировании цоДНК как потенциальных биомаркерах раннего рака легких у людей с подозрительными узелками.

Что именно будут проверять?

В исследование планируется включить 200 участников: 100 в Гонконге и 100 во Вьетнаме. У всех пациентов на КТ грудной клетки должны быть выявлены подозрительные легочные узелки. Согласно описанию протокола, речь идет о некальцинированных узлах размером от 0,5 до 30 мм, либо об узелках с повышенным накоплением контраста на ПЭТ-сканировании (если оно уже проводилось).

Образцы крови будут брать при включении в исследование и повторно через шесть месяцев. Исследователи проанализируют кровь на наличие цоДНК (циркулирующей опухолевой ДНК) — фрагментов ДНК, которые опухолевые клетки могут выделять в кровоток, — а также на специфические паттерны метилирования ДНК. Параллельно, спустя полгода, участники пройдут контрольную низкодозовую КТ грудной клетки.

Главная цель — посмотреть, насколько хорошо результаты анализа крови коррелируют с окончательным диагнозом рака легких или сохранением подозрительного узелка. Вторичная цель — оценить чувствительность и специфичность этих биомаркеров, то есть то, насколько эффективно они помогают отличать злокачественные образования от доброкачественных.

Почему одних сканирований иногда недостаточно

Узелки в легких оценивают по множеству характеристик: размеру, форме, плотности, краям, росту с течением времени, стажу курения, возрасту, сопутствующим заболеваниям и другим факторам риска. Иногда бывает достаточно выжидательного наблюдения и повторной КТ. В других случаях требуются ПЭТ-КТ, бронхоскопия или биопсия.

Однако у каждого варианта есть свои ограничения. Выжидательное наблюдение может на месяцы оставить пациента в состоянии сильной тревоги. Биопсия дает важнейшую информацию, но является инвазивной процедурой, особенно если узелок мал или расположен глубоко в легком. Это делает идею дополнительного анализа крови весьма привлекательной: он мог бы помочь врачам точнее определять, кому действительно необходимо агрессивное обследование, а кто может безопасно продолжить наблюдение.

Что такое метилирование ДНК?

Метилирование — это химические «метки» на ДНК, которые регулируют активность генов. В опухолевых клетках эти метки могут существенно отличаться от тех, что присутствуют в нормальных клетках. Если фрагменты опухолевой ДНК попадают в кровоток, теоретически их можно обнаружить и использовать как надежный сигнал риска.

В данном исследовании используется тест SPOTMAS Lung — подход, анализирующий множество различных характеристик во внеклеточной ДНК. Но важно подчеркнуть: это пока не рутинный инструмент скрининга и не готовый способ самостоятельно «провериться на рак легких». В настоящее время он изучается именно у людей, у которых уже есть подозрительные клинические находки после КТ.

Почему это важно для некурящих

В описании проекта прямо подчеркивается азиатский контекст. Исследователи в Гонконге и Вьетнаме обращают внимание на уникальную эпидемиологию рака легких в регионе, в частности на высокую заболеваемость среди женщин и некурящих. Это критически важная тема, поскольку в общественном сознании рак легких часто связывают исключительно с курением, хотя болезнь нередко возникает у людей без явной истории употребления табака.

Если биомаркер крови сможет эффективно дополнить результаты КТ и клинические данные, это поможет врачам точнее оценивать риск в самых разных группах пациентов. Но пока это лишь большое «если»: исследование должно сначала доказать, насколько надежен этот подход в реальной клинической практике.

Чего пока нельзя утверждать

На данном этапе нельзя утверждать, что анализ крови на мутации и метилирование цоДНК способен выявить рак легких у любого желающего пройти обследование, равно как и то, что он заменяет КТ, ПЭТ-КТ или биопсию. Также нельзя гарантировать, что подобный тест полностью избавит от необходимости проведения инвазивных процедур.

Правильный вывод из этой новости должен быть куда более осторожным: ученые сейчас проверяют, может ли анализ крови стать дополнительным инструментом для оценки уже обнаруженных подозрительных узелков в легких. Если данные подтвердятся, этот подход сможет сократить число ложных тревог и помочь врачам быстрее выявлять и лечить те образования, которые действительно требуют немедленных действий.

Первоисточник: ICH GCP: NCT07615556.
Дополнительный контекст: Asian Pacific Society of Respirology: описание проекта; American Lung Association: руководство по наблюдению за узелками в легких; Lung Cancer: модель метилирования цоДНК для легочных узлов.

Eli Lilly is launching a clinical trial of lepodisiran for people with high Lipoprotein(a)—an inherited risk factor for heart attacks and strokes. Researchers aim to find out if the new drug can do more than just lower blood test numbers by actually impacting coronary plaques.

Most people associate cholesterol management with diet, weight, and lifestyle changes. But there is another metric that patients often only discover by accident: Lipoprotein(a), or Lp(a). It is frequently referred to as a "hidden" cardiovascular risk because Lp(a) levels are largely determined by genetics and remain virtually unaffected by exercise or a healthy diet.

Now, this inherited risk factor is the focus of a new clinical trial by Eli Lilly. The trial, registered in the ICH GCP database under the identifier NCT07613294 and known as ACCLAIM-CTA, will test the experimental drug lepodisiran in adults with elevated Lp(a) who already have atherosclerotic cardiovascular disease or are at high risk for a first major cardiovascular event.

What is Lp(a) and why is it making headlines?

Lp(a) is a particle in the blood similar to "bad" LDL cholesterol, but it carries an additional protein component. When Lp(a) levels are consistently high, the risk of developing atherosclerosis, heart attacks, and strokes increases significantly. A person can feel perfectly healthy and have no idea there is a problem unless a doctor specifically orders this blood test.

The American Heart Association (AHA) notes that Lp(a) levels are primarily inherited. According to their data, approximately one in five people has elevated Lp(a). This makes the topic highly relevant to a broad audience: a person might lead an ideal, active lifestyle but still carry this hidden genetic burden.

What exactly will the trial test?

ACCLAIM-CTA is a Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled trial. According to the ICH GCP registry, it plans to enroll 252 adult participants.

Patients will receive subcutaneous injections of either lepodisiran or a placebo. The primary goal is to evaluate how the drug affects the volume and type of plaque in the coronary arteries compared to the placebo. To measure this, researchers will use CCTA (Coronary Computed Tomography Angiography), an advanced imaging technique for the heart's blood vessels.

The primary endpoint of the study is the percentage change in non-calcified plaque volume from baseline to week 104. Simply put, scientists want to see more than just a drop in Lp(a) on a lab report; they want to observe real, positive changes in the structure of atherosclerosis inside the arteries.

Why is this more important than just "lowering a number"?

For a patient, a perfect lab result is not the ultimate goal. The crucial clinical question is: if we lower Lp(a) with medication, will it actually reduce the risk of heart attacks, strokes, or plaque progression?

Early studies of lepodisiran have already demonstrated its ability to cause deep and prolonged reductions in Lp(a). For instance, data shared by the Cleveland Clinic from a Phase 2 trial showed that a single 400 mg dose lowered median Lp(a) levels by about 94% between days 60 and 180. However, lowering a blood marker does not automatically prove that a drug prevents heart attacks or clears dangerous plaques.

This is why ACCLAIM-CTA is so compelling. It looks directly at the heart's arteries using precise imaging. This represents a vital intermediate step between "the blood number went down" and "fewer people are having severe heart attacks."

What cannot be claimed yet

At this stage, it absolutely cannot be stated that lepodisiran prevents heart attacks, stops strokes, or "cleans out arteries." The ACCLAIM-CTA trial has not produced any results yet. In fact, according to the ICH GCP registry, its status is currently "not yet recruiting."

Furthermore, lepodisiran should not be viewed as an available treatment for high Lp(a). It remains an investigational drug, and its actual clinical benefit in preventing real-world cardiovascular events must be rigorously proven in large, multi-year outcome trials.

The strength of this news lies in how it addresses a very common human question: why do some people suffer from heart disease despite eating right and having normal standard cholesterol? Lp(a) is a crucial part of that answer, and science is now actively testing tools to manage this specific risk.

Primary source: ICH GCP: NCT07613294.
Additional context: American Heart Association: Lipoprotein(a); Cleveland Clinic: phase 2 lepodisiran trial; JAMA: phase 1 lepodisiran trial.

Pfizer is launching a study to evaluate the safety of taking a second dose of rimegepant during a migraine attack if the pain does not fully resolve or returns. While this addresses a highly practical question for patients, medical experts emphasize that it is not yet an approved treatment rule.

A migraine is rarely just a standard headache. An attack can be accompanied by nausea, sensitivity to light and sound, and the feeling that normal life has come to a complete halt. For patients, the question isn't just "is there a medication?", but a more practical one: what should be done if the first dose doesn't completely work?

This exact scenario is the focus of a new Pfizer clinical trial, registered in the ICH GCP database under the identifier NCT07609914. Researchers aim to assess the safety, tolerability, and efficacy of redosing rimegepant during an acute migraine attack in adults.

What is rimegepant?

Rimegepant belongs to a class of drugs known as gepants. It specifically blocks the CGRP receptor—a molecule that plays a significant role in the mechanisms of migraine pain. In the U.S., the drug is marketed under the brand name Nurtec ODT and is approved for adults both to treat acute migraine attacks and to prevent episodic migraines.

It is neither a triptan nor a traditional painkiller. Gepants emerged as a distinct class of medication targeting one of the key biological pathways of a migraine. This is particularly important for patients who cannot tolerate classic triptans or for whom they are ineffective.

What exactly will be tested?

According to the ICH GCP registry, this is a Phase 4 study. This means it is not the initial testing of a brand-new compound, but rather a deeper, supplementary investigation of an already approved drug in a specific clinical situation.

The trial plans to enroll 400 adult patients with migraines. Participants will take rimegepant 75 mg in the form of an orally disintegrating tablet (ODT) to treat attacks of moderate or severe intensity.

The key aspect of the trial is the option to redose. If a participant is not pain-free approximately two hours after the initial dose, or if the headache returns after initial relief, the protocol allows for a second 75 mg dose of rimegepant within 24 hours of the first.

Why does this matter?

For people living with migraines, an incomplete response to treatment is a frequent and very real problem. Sometimes a medication reduces the intensity of the pain but fails to restore the person to normal activity. Other times, the pain subsides only to return later the same day. In these situations, patients and doctors are forced to look for additional relief options.

This is why the study is of broad interest. It does not promise a "stronger" migraine cure, but rather tests a narrow, highly relevant question: how safe and effective is taking a second dose of rimegepant during a single attack if the first dose fell short?

Why caution is needed with this topic

Currently, according to the official FDA prescribing information for Nurtec ODT, the maximum allowed dose of rimegepant in a 24-hour period is 75 mg (one tablet). The label also notes that the safety of using more than 18 doses in a 30-day period has not been established.

Therefore, this new study must not be interpreted as permission to take a second pill on your own. On the contrary, its purpose is to rigorously test an approach that should not yet be adopted as everyday advice. Redosing is being studied exclusively within a clinical protocol, with strict inclusion criteria and medical oversight.

What cannot be claimed yet

At this stage, it cannot be claimed that taking two doses of rimegepant in 24 hours is safe for general use or works better for migraines than the currently approved regimen. The study has yet to gather reliable data on tolerability, potential side effects, and the actual clinical benefit of this approach.

The strength of this news is that it directly addresses everyday patient experiences. Many have faced a situation where an attack seemed to weaken but didn't end. Now, this scenario is being studied officially—not as an internet forum tip, but as a serious clinical question requiring evidence-based answers.

Primary source: ICH GCP: NCT07609914.
Additional context: FDA prescribing information for Nurtec ODT; The Journal of Headache and Pain: safety study of once-daily rimegepant 75 mg.

Yale University is launching a clinical trial of psilocybin-assisted therapy for patients with Parkinson’s disease and depression. Interest in the approach has surged following a recent pilot study, but experts warn this is an early stage of research and it is still too soon to call it a proven treatment.

Parkinson’s disease is traditionally associated with tremors, stiffness, and slowed movements. However, for many patients, the non-motor symptoms—such as deep depression, anxiety, sleep disturbances, apathy, and a sharp decline in overall quality of life—are just as debilitating a part of the diagnosis.

This is why the medical community's attention has been drawn to a new Yale University clinical trial, registered in the ICH GCP database under the identifier NCT07610369. Researchers aim to determine whether therapy utilizing psilocybin can safely and effectively alleviate symptoms of depression in people living with this neurodegenerative condition.

What exactly will be studied?

Psilocybin is a psychoactive substance that is currently being heavily researched under strictly controlled clinical conditions for various psychiatric disorders. It is crucial to understand that this trial is not about recreational use or finding a "natural remedy." Participants will receive the drug exclusively in a medical setting, under constant clinical supervision, and in combination with professional psychotherapeutic support.

According to the registry, this is a Phase 2 randomized controlled trial. It plans to enroll 40 participants with clinically confirmed early to moderate-stage Parkinson’s disease who also have at least moderate depression.

Patients will undergo two dosing sessions: starting with a low dose (often referred to as a "microdose") and progressing to a higher dose. Mandatory psychotherapy sessions are scheduled before and after each drug administration. Medical observation of the participants will continue for up to three months following the second session.

Why is this particularly important for Parkinson's?

Depression in Parkinson’s disease is not simply a psychological reaction to a severe diagnosis. It is often an organic part of the disease itself, directly linked to structural and chemical changes in the brain. Because of this, standard antidepressants and conventional treatment approaches do not always work as effectively as desired.

For patients, this is a highly practical issue. Even if motor symptoms are partially controlled by medication, depression can devastate daily life: it saps motivation, exacerbates physical fatigue, and hinders effective rehabilitation and communication with loved ones.

Why is this topic emerging now?

The surge of interest in this trial is largely due to the results of a previous, smaller study. In an open-label pilot trial, 12 participants with Parkinson’s disease and symptoms of depression or anxiety received psilocybin alongside psychotherapy. The authors reported no serious adverse effects and noted signs of improved mood, reduced anxiety, as well as some positive shifts in cognitive and motor metrics.

However, that pilot had significant limitations: a very small sample size (only 12 people), an open-label design (meaning participants knew what they were taking), and no placebo group. Under such conditions, science cannot confidently separate the drug's actual biological effect from the placebo effect, patient expectations, and the benefits of talking with a therapist.

The new Yale University study, conducted in partnership with the University of California, San Francisco (UCSF), is designed to be a much more rigorous test. Researchers intend not only to evaluate the dynamics of depressive symptoms using clinical scales but also to attempt to understand what specific changes are occurring in the patients' brains.

What cannot be claimed yet

At this stage, it absolutely cannot be stated that psilocybin cures depression in Parkinson’s disease, improves motor functions, or slows the progression of the disease. Furthermore, the encouraging results of a small pilot study cannot be automatically generalized to all patients with this diagnosis.

Serious safety questions also remain. Psilocybin can profoundly affect perception, emotions, blood pressure, and overall mental state. For individuals with neurodegenerative changes, this is a high-risk zone, which is exactly why such trials are conducted exclusively in tightly controlled environments with strict candidate screening.

The primary value of this news does not lie in the promise of a quick, "magical" cure. Rather, it is that depression in Parkinson’s is finally being addressed as an independent, severe clinical problem that requires fundamentally new approaches and high-quality, evidence-based research.

Primary source: ICH GCP: NCT07610369.
Additional context: Yale School of Medicine: New Clinical Trial Aims to Treat Depression in People with Parkinson’s Disease; Neuropsychopharmacology: Psilocybin therapy for mood dysfunction in Parkinson’s disease.

Novo Nordisk is launching a trial of cagrilintide for individuals with obesity who had to stop GLP-1 therapy due to gastrointestinal side effects. This is not a ready-made "Ozempic alternative," but rather an early tolerability test for a medication with a completely different mechanism of action.

GLP-1 medications have transformed the treatment of obesity and type 2 diabetes, but they are not suitable for everyone. A significant number of patients are forced to discontinue therapy due to severe gastrointestinal side effects, such as nausea, vomiting, diarrhea, constipation, or pronounced discomfort.

For this specific group, Novo Nordisk is initiating a new clinical trial for the drug cagrilintide. The trial is registered on the ICH GCP portal under the identifier NCT07607587. The full title reflects its primary objective: to evaluate the tolerability of cagrilintide in people with obesity who have previously discontinued GLP-1 receptor agonists due to gastrointestinal adverse events.

What is cagrilintide?

It is important to note that cagrilintide is not another GLP-1 drug. It is a long-acting analogue of amylin—a hormone naturally involved in regulating appetite and the feeling of fullness. In simple terms, this medication operates through a different biological pathway than semaglutide and similar drugs.

This is precisely why the topic is highly relevant. While there is currently a lot of hype surrounding GLP-1s, real-world clinical practice faces a much more grounded and pressing question: what options are available for people with obesity who simply cannot tolerate these popular medications?

What exactly will be tested?

According to the ICH GCP registry, this is a randomized, double-blind trial. Participants will be randomly assigned to receive either cagrilintide or a placebo. The medication is administered subcutaneously. The treatment period is set for 26 weeks, with the entire clinical observation lasting approximately eight months.

The study plans to enroll 114 adults with obesity. Key inclusion criteria require a body mass index (BMI) of 30 kg/m² or higher, along with a documented history of GLP-1 treatment that was stopped specifically because of stomach or intestinal issues.

Notably, this trial is not designed for people with diabetes. The exclusion criteria clearly rule out individuals with type 1 or type 2 diabetes, elevated HbA1c levels in the diabetic range, and recent use of glucose-lowering medications.

Why does this matter?

The main intrigue of this study is not whether cagrilintide will prove "stronger" than current weight-loss blockbusters. Instead, the focus is on quality of life: will people who could not tolerate GLP-1 therapy be able to remain on a standard or higher dose of cagrilintide by week 26?

This makes the news less sensational, but far more meaningful for actual patients. For an individual, the abstract percentage of weight lost is often secondary to the ability to undergo treatment without debilitating side effects that disrupt daily life.

What cannot be claimed yet

At this stage, it cannot be stated that cagrilintide is a proven alternative to GLP-1s for patients with obesity. Furthermore, there are no guarantees that it will definitely be better tolerated by those who have already quit GLP-1s due to GI distress.

Cagrilintide already has published early data regarding its efficacy in obesity, including a study in The Lancet. However, this new trial is designed to answer a distinct question: not just whether the drug can induce weight loss, but whether it serves as a viable "backup plan" when first-line therapy is intolerable.

An honest takeaway is that this research should not be viewed as a promise of a "perfect weight-loss injection," but as an important step toward personalized medicine. Not all patients respond to the same mechanisms, and medical science is gradually exploring more individualized treatment options.

Primary source: ICH GCP: NCT07607587.
Additional context: The Lancet: once-weekly cagrilintide for weight management.

A new clinical trial, FAVES-B, is preparing to launch in the U.S. to determine whether the non-hormonal drug fezolinetant—currently used for hot flashes—impacts vascular and cognitive health. While this explores a crucial question, experts emphasize that it does not yet prove the treatment protects the heart or brain.

Menopause hot flashes are often described as a sudden wave of heat, sweating, facial flushing, and nighttime awakenings. For many women, this is not merely a "minor discomfort," but a disruptive symptom that interferes with sleep, work, and daily life.

Now, researchers are looking at this issue through a broader lens. A clinical trial, NCT07606664 (also known as FAVES-B), has been registered in the U.S. Its goal is to determine whether fezolinetant impacts vascular and cognitive health in women experiencing moderate to severe menopausal hot flashes and night sweats.

What is this drug?

Fezolinetant is a non-hormonal medication. In the U.S., it is marketed under the brand name Veozah and is FDA-approved for the treatment of moderate to severe vasomotor symptoms due to menopause—namely, hot flashes and night sweats.

It does not function like traditional hormone therapy. Instead, the drug blocks the neurokinin 3 (NK3) receptor, which plays a role in the brain's thermoregulation mechanisms. Simply put, it intervenes in the system that can easily trigger a "heat signal" during menopause.

What exactly will the new study test?

FAVES-B is a Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled trial. According to the registry, it plans to enroll 220 women with moderate to severe hot flashes and night sweats.

Participants will be randomly assigned to one of two groups: one will take 45 mg of fezolinetant once daily for 12 weeks, while the other will receive a placebo. Neither the participants nor the research team will know who is receiving the active drug and who is getting the placebo tablet.

The primary interest of the study goes beyond just the frequency of hot flashes. Researchers will evaluate vascular function and verbal memory—the ability to remember and recall words. They will also track sleep patterns and objective measures of hot flashes.

Why does this matter?

For a long time, hot flashes were viewed primarily as an unpleasant but temporary symptom of menopause. However, in recent years, there has been growing interest in whether severe and frequent vasomotor symptoms might be linked to broader health risks, such as declining vascular health, poor sleep quality, and cognitive changes.

This is why the trial is of interest to a wide audience. It does not promise that the drug will "protect the brain" or "prevent heart disease." But it asks a crucial question: if hot flashes are effectively reduced, will the metrics associated with vascular and brain health also improve?

What cannot be claimed yet

According to the trial registry, FAVES-B is not yet recruiting participants; the estimated start date is September 2026. This means there are no results yet.

It cannot be claimed that fezolinetant improves memory, protects blood vessels, or reduces the risk of dementia and cardiovascular diseases. So far, the drug has proven its efficacy specifically for moderate to severe menopausal hot flashes, and this new research is designed to explore these secondary questions.

There is also an important safety consideration. The current FDA prescribing information for Veozah includes a warning about the risk of liver damage and the need to monitor liver blood tests before starting and during treatment. Therefore, any discussions about the drug's expanded benefits must be accompanied by a careful review of its risks.

The core news here is not the arrival of a "memory drug for menopause." Rather, it is that a well-known non-hormonal treatment for hot flashes is now being studied in a much broader context—encompassing vascular health, brain function, sleep, and overall quality of life.

Primary source: ICHGCP: NCT07606664.
Additional context: FDA: approval of Veozah / fezolinetant; FDA prescribing information for Veozah.

A small trial of the drug HEC88473 in women with polycystic ovary syndrome (PCOS) has been registered in China. Researchers aim to discover if a dual GLP-1/FGF21 mechanism can address the metabolic imbalances of PCOS, though this remains an early-stage investigation, not a proven treatment.

Polycystic ovary syndrome (PCOS) is frequently viewed simply as a gynecological issue—marked by irregular cycles, acne, excess hair growth, or fertility challenges. But for many women, it is fundamentally a metabolic story. The condition is closely tied to insulin resistance, excess weight, lipid imbalances, and a higher risk of type 2 diabetes.

That is why a new clinical trial, registered on ClinicalTrials.gov under the identifier NCT07616037, has caught the medical community's attention. Hosted by Zhongshan Hospital at Fudan University in Shanghai, this Phase 2 study plans to enroll 30 women diagnosed with PCOS.

What exactly are they testing?

Researchers are evaluating HEC88473, a dual GLP-1 and FGF21 receptor agonist. Simply put, this compound targets two pathways simultaneously to regulate blood sugar, fat metabolism, and insulin sensitivity.

The term "GLP-1" is already widely recognized thanks to popular medications for type 2 diabetes and obesity. Consequently, any new research in this area quickly makes headlines. However, it is crucial to remain objective: HEC88473 is not an Ozempic clone, nor is it a ready-made cure for PCOS. It is an experimental drug just beginning its clinical evaluation in this specific patient group.

Why a metabolic approach matters for PCOS

According to the World Health Organization, PCOS affects approximately 10–13% of women of reproductive age. For a significant portion of these patients, the condition involves not only hormonal disruptions but serious metabolic dysfunctions.

Modern medicine is increasingly looking at PCOS through a broader lens. It is no longer seen solely as an ovarian problem, but as a complex condition where the hormonal and metabolic systems are deeply intertwined. The 2023 International Evidence-based Guideline for PCOS also places a strong emphasis on managing metabolic risks and personalizing patient care.

What we already know about HEC88473

HEC88473 has some early clinical data in another medical context. The drug was previously studied in patients with metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease (MASLD) and type 2 diabetes. In those trials, it demonstrated an ability to influence liver fat, blood glucose levels, insulin resistance, and lipid profiles.

However, these findings cannot be automatically applied to PCOS. Women with polycystic ovary syndrome represent a distinct clinical group with unique goals: regulating the menstrual cycle, managing hyperandrogenism, preserving fertility, and achieving long-term weight control. The new Shanghai trial is designed precisely to determine whether the drug has clinical value in this complex context.

What doctors are warning against

At this stage, no one can claim that HEC88473 effectively treats PCOS. There is no proof yet that it improves cycles, lowers androgen levels, increases pregnancy chances, or is safe for broad use among these patients. Registering a trial and recruiting participants is not a guarantee of clinical efficacy.

The real value of this news lies elsewhere: it highlights a global shift in how science approaches PCOS. The condition is steadily moving beyond the confines of traditional gynecology. If new metabolically targeted therapies prove their worth in large, high-quality trials, it could radically change the standard of care for women. But reaching those conclusions will still take a significant amount of time.

Primary source: ICHGCP.NET: NCT07616037.
Additional context: WHO: Polycystic ovary syndrome; 2023 International Evidence-based Guideline for PCOS; Journal of Hepatology: HEC88473 in MASLD and type 2 diabetes.

The Food and Drug Administration (FDA or Agency) is announcing the availability of a final guidance for industry entitled “Considerations for the Use of Real-World Data and Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products.” FDA is issuing this guidance as part of its Real-World Evidence (RWE) Program for drugs and to satisfy, in part, the mandate under the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C Act) to issue guidance about the use of RWE in regulatory decision making.

This guidance discusses the applicability of FDA’s investigational new drug application (IND) regulations to various clinical study designs that utilize real-world data (RWD) and clarifies the Agency’s expectations regarding clinical studies using RWD submitted to FDA in support of a regulatory decision regarding the effectiveness or safety of a drug that are not subject to the IND regulations.

This guidance finalizes the draft guidance of the same title issued on December 9, 2021.

Download a copy of the Guidance.

Source: the F.D.A.

PureTech is recruiting patients for the clinical trial of LYT-200 in patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia (AML), or with relapsed/refractory, high-risk myelodysplastic syndrome (MDS).

In Myelodysplastic syndrome (MDS) and acute myeloid leukemia (AML), immature blood cells are overproduced, leading to less mature blood cells.  This causes anaemia, with underlying increased risk for infection and bleeding (MD Anderson Cancer Center, 2023).  Chemotherapy, radiation and/or autologous treatments are among possible causes of MDS or AML in up to 10% of patients.

No available therapies can currently cure most of patients suffering from MDS and AML, which calls for urgent development of new medicines.

This  open-label, non-randomized, multi-center, phase 1, dose escalation study includes patients with AML relapsed/refractory to at least one line of prior therapy, with or without an allogeneic stem cell transplant, or in patients with a documented diagnosis of relapsed/refractory, high-risk myelodysplastic syndrome (MDS) post at least one line of treatment and for whom no standard therapy that may provide clinical benefit is available. 

The study commenced on December 12, 2022. The indicative completion of the clinical trial will be expected on May 1, 2025.

Among primary outcome measures are the Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events [Safety and RP2D determination] and Evaluation of safety parameters including treatment emergent adverse events as detected by hematology, chemistry, coagulation safety labs, physical exams, vital signs, ECG, ECHO/MUGA, ECOG status.

The study will take place at several research sites in the United States: Baptist Health South Florida-Miami Cancer Institute, Miami; Cedars-Sinai Medical Center, Los Angeles; University of California Irvine Medical Center, Orange.

Among the inclusion criteria are

1. Patient has an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status ≤ 2,

2. Patients are able and willing to comply with study procedures as per protocol, including bone marrowbiopsies,

3. Patients with a documented diagnosis of high-risk myelodysplastic syndrome (MDS), whose disease is relapsed/refractory, post at least one line of treatment based on the revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) and for whom no standard therapy that may provide clinical benefit is available and

4. Patients with morphologically documented primary or secondary AML by the World Health Organization(WHO) criteria, whose disease is relapsed/refractory to at least one line of prior therapy, with or without an allogeneic stem cell transplant and for whom no standard therapy that may provide clinical benefit is available or for patients who decline available standard of care can be enrolled into this research.

The page dedicated to this clinical trial that provides research sites contacts and more detailed information regarding the inclusion and the exclusion criteria can be found here: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05829226.

Cancer Research UK in collaboration with University of Manchester, University of Birmingham, Royal Marsden NHS Foundation Trust, and Hoffmann-La Roche are commencing recruitment into the clinical trial that is looking at a drug called entrectinib. The researchers plan that the study duration will be from April 2023 till October 2029.

Entrectinib is approved as standard of care treatment for adult patients with non-small cell lung cancer (NSCLC) which have a particular molecular alteration called ROS1-positive, and patients 12 years of age or older with solid tumours which have another type of change in the cancer cells.

This means it has gone through clinical trials and been approved by the Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in the UK. Investigators now wish to find out if it will be useful in treating patients with other cancer types which have the same molecular alteration (ROS1-positive).

If the results are positive, the study team will work with the NHS and the Cancer Drugs Fund to see if these drugs can be routinely accessed for patients in the future. This trial is part of a trial programme called DETERMINE. The programme will also look at other anti-cancer drugs in the same way, through matching the drug to rare cancer types or ones with specific mutations.

The study will take place at the several research sites around in the UK:

• Belfast City Hospital, Belfast, United Kingdom;
• University Hospital Birmingham, Birmingham, United Kingdom;
• Birmingham Children's Hospital, Birmingham, United Kingdom;
• Bristol Royal Hospital for Children, Bristol, United Kingdom;
• Bristol Haematology and Oncology Centre, Bristol, United Kingdom;
• Addenbrooke's Hospital, Cambridge, United Kingdom;
• Velindre Cancer Centre, Cardiff, United Kingdom;
• Western General Hospital, Edinburgh, United Kingdom;
• The Beatson Hospital, Glasgow, United Kingdom;
• Royal Hospital for Children Glasgow, Glasgow, United Kingdom;
• Leeds General Infirmary, Leeds, United Kingdom;
• Leicester Royal Infirmary, Leicester, United Kingdom;
• Alder Hey Hospital, Liverpool, United Kingdom;
• The Royal Marsden Hospital, London Borough of Sutton, United Kingdom;
• University College London Hospital, London, United Kingdom;
• Guy's Hospital, London, United Kingdom;
• Great Ormond Street Hospital, London, United Kingdom;
• Royal Manchester Children's Hospital, Manchester, United Kingdom;
• The Christie Hospital, Manchester, United Kingdom;
• Great North Children's Hospital, Newcastle, United Kingdom;
• Freeman Hospital, Newcastle, United Kingdom;
• Churchill Hospital, Oxford, United Kingdom;
• John Radcliffe Hospital, Oxford, United Kingdom;
• Weston Park Hospital, Sheffield, United Kingdom;
• Southampton General Hospital, Southampton, United Kingdom;
• Clatterbridge Cancer Centre, Wirral, United Kingdom.

The page dedicated to this clinical trial inclusion and exclusion criteria, as well as th esites' contacts can be found here: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05770544

This study will evaluate safety, tolerability, pharmacokinetic (PK) profile, and pharmacodynamic (PD) effects on GSBR-1290 in healthy overweight/obese volunteers (HOV). This study includes 3 planned cohorts. Participants will receive multiple-ascending doses of GSBR-1290 or Placebo from Day 1 to Day 28.

The clinical trial started in January 9, 2023 and will continue throughout September 21, 2023.

Incidence, severity and relationship of AE/SAE, vital signs, laboratory measures and ECG to assess safety and tolerability of multiple oral doses of GSBR-1290 in HOV.

Inclusion Criteria:

• Provided evidence of a signed consent.
• Age ≥ 18 and ≤ 75 years.
• Healthy overweight/obese adult men and women with body mass index ≥ 27. and ≤ 40 kg/m2.
• No nicotine use.
• Have a suitable venous access for blood sampling.

Exclusion Criteria:

1. History or presence of significant cardiovascular, pulmonary, hepatic, renal, hematological, gastrointestinal, endocrine, immunologic, dermatologic or neurological disease, including any acute illness or major surgery within the major 3 months
2. A sitting BP after resting for 5 minutes > 160mm Hg systolic or > 100 mm Hg diastolic or an apical pulse rate <50 or >100 beats per minute.
3. Evidence of abnormality on the screening visit ECG, or a history of known arrhythmia or prolonged QTcF pr prolonged QRS interval
4. Liver function test results elevated > 2.0-fold above the ULN for gamma gutamyl transferase, alkaline phosphatase, aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase. Bilirubin above the ULN
5. Estimated glomerular filtration rate < 60mL/min/1.73 m2 body surface area
6. Known hypersensitivity to any of the study drug ingredients
7. Any other condition or prior therapy that would make the participant unsuitable for this study

The locations are the Anaheim Clinical Trials, Anaheim, California, United States; ProSciento, Inc, Chula Vista, California, United States; QPS Miami Research Associates, Miami, Florida, United States; Progressive Medical Research, Port Orange, Florida, United States. For contact details visit: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05762471

Areteia Therapeutics is commencing recruitment for the clinical trial of Dexpramipexole in adolescents and adults with severe eosinophilic asthma.

The trial officially began on the January 30, 2023 in several US research sites in California, Florida, Missouri, Oklahoma, and it is planned to complete by December 2025.

This study will assess the efficacy and safety of dexpramipexole as an adjunctive oral therapy in participants with inadequately controlled asthma with an eosinophilic phenotype and a history of asthma exacerbations.

The potential participants must be ≥12 years of age at randomization with documented physician diagnosis of asthma for ≥12 months. They must satisfy all the below (items a to c):

a). Participants who have received asthma controller medication with medium or high dose inhaled corticosteroids (ICS; ≥500 μg/day fluticasone propionate dry powder formulation daily or clinically comparable, per Global Initiative for Asthma (GINA) 2021) on a regular basis for at least 12 months prior to screening.

b). Documented treatment with a stable dose of either medium or high dose ICS for at least 3 months prior to Visit 1. The ICS may be contained within an ICS/LABA (long-acting β2 agonist) combination product. Daily oral corticosteroids are an allowed concomitant medication; participants on daily oral corticosteroids must be on a stable dose for 3 months before Screening Visit 1.

c) Use of one of more additional daily maintenance asthma controller medications according to standard practice of care is required. Use of a stable dose of any additional asthma controller medications must be documented for at least 3 months prior to screening.

For more detailed inclusion and exlcusion criteria, as well as for the research sites contact details, please visit: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05763121

DeuterOncology is recruiting patients for the clinical trial of Study to Determine the Safety and Pharmacokinetics of DO-2 in Patients With Advanced or Refractory Solid Tumours.

This study is a first-in-human, open-label, 2-part, Phase 1 dose escalation study of DO-2, administered orally to patients with advanced or refractory solid tumours, with MET aberrations, and no available, approved therapeutic alternative.

In Part 1, a Simon Design 3 accelerated titration design will be followed. One patient will be enrolled per cohort, until grade 2 toxicity is observed. Three sequential patients per cohort will be enrolled thereafter, with a minimum of 1 week between first dose administration in the first patient and the subsequent ones, in those latter cohorts.

The indicative duration of the clinical trial is from December 20, 2022 till June 2024.

Among primary outcome measures are the Determination of the Maximum Tolerated Dose (MTD) and The MTD in milligram is defined as the highest dose at which less than one third of the subjects in a dose level cohort experience DLT.

The study will take place at the Institut Roi Albert II - UC Louvain, Bruxelles, Belgium; UZA, Edegem, Belgium; Erasmus Medical Centre, Rotterdam, Netherlands.

Potential study participants must have:

• 18 years or older

• histologically or cytologically confirmed advanced or refractory solid tumour and no longer eligible for approved, available standard therapies. Tumour types must have:

  1. proven MET activating mutations, determined by previous next generation sequencing (NGS), whole exome sequencing (WES), whole transcriptome sequencing (WTS) or other genomic analysis methods, or
  2. proven amplification (≥ 10 copies) on archived tumour tissue. or
  3. Hereditary Renal Papillary Cancer
      
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status ≤ 2
• adequate bone marrow function, without the support of cytokines
• adequate liver function
• adequate renal function
• agree to follow the contraception requirements of the trial
• signed informed consent, indicating study patients understand the purpose of and procedures required for the study and are willing to participate in the study.

Whereas excluded from participation will be any patient who have any of the following:

• major surgery within 3 weeks before enrollment
• chemotherapy (in the case of nitrosoureas and mitomycin C within 6 weeks), radiotherapy, immunotherapy, or any other study drug within 3 weeks before study drug administration
• antibody based cancer therapy within 4 weeks before administration of the first dose of DO-2

• patients with brain metastases are excluded unless all of the following criteria are met:

  1. CNS lesions are asymptomatic and previously treated
  2. No ongoing requirement for corticosteroids as therapy for CNS metastases
  3. Imaging demonstrates stability of disease > 28 days from last treatment for CNS metastases
      
• leptomeningeal involvement (leptomeningeal carcinomatosis)
• history of uncontrolled heart disease including unstable angina, congestive heart failure, myocardial infarction within preceding 12 months, clinically significant rhythm or conduction abnormality, congenital long QT syndrome, obligate use of a cardiac pacemaker, QTc at screening greater than 450 milliseconds in males and greater than 470 milliseconds in females
• uncontrolled arterial hypertension despite appropriate therapy
• positive pregnancy test (urinary beta-hCG) at screening (applicable to women of child-bearing potential who are sexually active)
• mental status alteration or history of major psychiatric illness, which may potentially impair patient's compliance with study procedures
• signs and symptoms of active infection requiring systemic therapy
• other medical condition (e.g. pre-existing kidney dysfunction) that in the opinion of the investigator makes it undesirable for a patient to participate

The page dedicated to this clinical trial can be found here: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05752552

The company Arecor Limited is commencing recruitment for the clinical trial of the AT278, NovoRapid® and Humulin® R (U500) in Glucose Clamp Study. The location is Austria.

The trial officially began on the February 17, 2023 and is planned to complete on November 25, 2023.

This is a phase 1, single dose, randomised, double-blind, two-way crossover study to compare ultra-rapid-acting concentrated insulin aspart AT278 (U500/mL) with standard insulin aspart NovoRapid® (U100/mL) in participants with T2D. Participants and Investigators will be blinded to both study interventions. Humulin® R U-500 (U500/mL), a highly concentrated regular human insulin, will be used as an open-label comparator.

The population that can be enrolled into this study includes:

• Diagnosis of type 2 diabetes for at least 180 days prior to the day of screening 
• Haemoglobin A1C (HbA1c) concentration of ≤9.5% (≤80 mmol/mol) at screening.
• BMI within the range of 25 - 45 kg/m2 (both inclusive)
  
  Exclusion Criteria:
  - Known or suspected hypersensitivity to IMPs or related products
  - Clinically significant concomitant disease or abnormal lab values
  - Severe asthma or chronic obstructive pulmonary disease (GOLD III and IV), or lower if requiring high dose of corticosteroids or beta2-adrenergic agonists.

The link to the complete study profile: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05754424

The company Hong Kong Children's Hospital is enrolling patients into the clinical trial investigating Quadruple Immunotherapy for Neuroblastoma.

This is a single-arm clinical trial to evaluate the efficacy and safety of quadruple immunotherapy with natural killer (NK) cells, anti-GD2 antibody, cytokines (interleukin-2 (IL-2) and granulocyte-macrophage colony stimulating factor (GM-CSF)) and retinoid X receptor gamma (RXRg) agonist spironolactone for paediatric patients with relapsed or refractory neuroblastoma.

The trial is designed to enroll male and female 18 Years and younger and is being conducted in the Hong Kong Children's Hospital. The study started on January 1, 2022.

The patients that can be enrolled into this study include:

• relapsed or refractory neuroblastoma
• Adequate organ function: creatinine clearance ≥40 ml/min/1.73m2, total bilirubin ≤3 times upper limit of normal and ALT ≤500 IU/L, left ventricular shortening fraction ≥25%, and oxygen saturation ≥92% in room air
• Karnofsky or Lansky performance status score ≥50
• Has an appropriate HLA-haploidentical NK-cell donor available.
  
  Exclusion Criteria:
  
  - Pregnant or lactating woman
  - HIV infection
  - Patients for whom conventional treatment is deemed more appropriate
  - Patients who are unlikely to benefit, e.g., terminal malignancy with life expectancy <1 month.

This page provides a more detailed overview of this clinical trial: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05754684

The research company EDAP TMS S.A is conducting the clinical trial Evaluation of the Efficacy of HIFU Treatment on Rectal Endometriosis Symptoms (ENDO-HIFU-R2).

Rectal endometriosis (RE) induces lesions associated with painful symptoms that can alter quality of life. High Intensity Focused Ultrasound (HIFU) is a non-invasive ablative procedure using a high-intensity ultrasound probe to induce tissue devitalization using acoustic cavitation and thermal ablation. Focal One® is a transrectal HIFU device, which is validated to treat prostatic cancer. In this comparative, randomized, double blind study , the primary objective is to evaluate the efficacy of the HIFU treatment of rectal endometriosis with Focal One® HIFU device on the Acute Pelvic Pain 3 months after HIFU treatment, in comparison to a Sham group.

It is planned to include 60 participants.

Actual study start date is February 3, 2023. The researchers expect to complete the study by February 1, 2024.

Inclusion criteria:

• Patient 18 years of age or older,
• Rectal endometriosis on preoperative imaging with no other digestive location,
• Symptomatic patient (Acute pelvic pain > 3), in failure of drug treatment,
• Endometriotic lesion visible on ultrasound and confirmed on MRI,
• Centralized MRI, reviewed and validated by the MRI review committee,
• No current pregnancy and no pregnancy plan during the study period,
• Patient agreeing not to change her hormonal treatment throughout the study period,
• Patient accepting the constraints of follow-up defined in the framework of the study,
• Patient affiliated to French health insurance.

Exclusion Criteria:

• Ongoing urogenital infection,
• Anorectal anatomy incompatible with HIFU treatment,
• Overall pain level considered intolerable by the patient and making a potential 3-months delay management impossible,
• History of segmental rectal resection or discoid resection,
• Patient with an implant located less than 1 cm from the treatment area,
• Inflammatory disease of the colon,
• Allergy to latex,
• No scheduled endometriosis procedures during study follow-up,
• Treatment of endometriosis in the context of pregnancy desire for which a 3-month delay is not appropriate
• Patient with contraindications to MRI,
• Patient who has already received HIFU treatment for a rectal endometriotic lesion,
• Patient who does not speak or read French,
• Patient deprived of liberty following a judicial or administrative decision,
• Patient in labor or nursing,
• Patient under guardianship or curatorship.

The study will take place in several research sites in the following locations: Aix-en-Provence, France; Angers, France; Bordeaux, France; Clermont-Ferrand, France; Le Kremlin-Bicêtre, France; Lille, France; Lyon, France; Paris, France; Strasbourg, France. For more details please visit: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05755958

The company Northwell Health is enrolling patients into the clinical trial investigating Changes in Penile Firmness With Low-Intensity Shockwave Therapy (LiST).

Patients presenting with erectile dysfunction are often found to have increased corporal firmness on elastography. We hypothesize that this corporal firmness reflects reversable changes that can be altered by Low-Intensity Shockwave Therapy (LiST). In this pilot study patients found to have increased corporal firmness will be treated with LiST.

The study is being done to find out if low-intensity shockwave therapy can improve penile blood flow and restore sexual function in men with impaired erectile function.

The trial is designed to enroll Male 18 Years to 64 Years and is being conducted in the Dr. Gilbert's Office, Great Neck, New York, United States; The Smith Institute for Urology, Lake Success, New York, United States.

The study start date is March 5, 2023.

Inclusion Criteria: 1. Provision of signed and dated informed consent form 2. Stated willingness to comply with all study procedures and availability for the duration of the study 3. Men aged 18-64 4. Sexually active men and evidence of increased firmness on elastography during their standard evaluation for erectile dysfunction.

Exclusion Criteria: 1. Within two weeks of Visit 1 using erectogenic medications including PDE5 inhibitors and/or penile injection therapy 2. Presence of a penile implant. 3. Presence of cardiac pacemaker or defibrillator 4. Patients who are using devices which are sensitive to electromagnetic radiation. 5. Screening ultrasound positive for testicular cancer 6. Presence of untreated prostate cancer 7. Patients with severe coagulation disorders 8. Patient that in the opinion of the Principal Investigator would be non-compliant with the study

This page provides a more detailed overview of this clinical trial: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05756803

Aelis Farma is starting a new clinical trial of Phase 1/2 Trial of AEF0217 in Participants With Down Syndrome.

AEF0217-102 clinical trial assesses the safety, tolerability, plasma exposure and preliminary indications of pharmacodynamic activity of AEF0217 in female and male adult participants with Down syndrome between 18 and 35 years old. The trial AEF0217-102 is a double-blind, randomized, placebo-controlled, multiple-dose, 4-week phase 1/2 study. After a screening period, the participant will be randomised and will take an oral dose of AEF0217 0.2mg or placebo once a day for 28 days.

The clinical trial started in December 15, 2022 and will continue throughout June 2023.

The population that can be included into this trial is:

• Male or female of age ≥18 to ≤35 years, with weight ≥50 to ≤90 kg., with BMI ≥18.5 to ≤30 kg/m2, and having clinical diagnosis of Down syndrome (full trisomy 21 and translocations) documented by chromosomal analysis (karyotyping). Participants must understand and accept the trial procedures, shall be independently mobile and have sufficient vision and hearing to participate in the trial evaluations. 
• Clinical Evaluation of Language Fundamentals Preschool-2 (CELF Preschool-2) test score ≥7.
•  IQ >40 measured with the Kaufman Brief Intelligence Test (KBIT).
• Must have a parent or other reliable caregiver who agrees to accompany the participant to all clinic visits and be available for a telephone visit, provide information about the participant as required by the protocol, and ensure compliance with the medication schedule and protocol requirements.
• Vital signs, electrocardiogram (ECG), and safety laboratory parameters must be within normal ranges or without clinically relevant abnormalities except for: 1. Stable type 1 or type 2 diabetes, i.e., HbA1c level ≤6.5%, provided participants are monitored regularly prior to and during the trial to ensure adequate glucose control. 2. Hypothyroidism provided participants are euthyroid and stable on treatment for at least 6 weeks prior to screening.
  
  Excluded will be any patient with any of the following symptoms/states:
  - Pregnant or nursing female.
  - Mosaic Down syndrome.
  - Active or clinically relevant conditions that could, in the investigator's judgment, affect absorption, distribution, or metabolism of the trial intervention (e.g., inflammatory bowel disease, gastric or duodenal ulcers).
  - Clinically relevant obstructive pulmonary disease or asthma that is untreated or not controlled by treatment within 6 weeks of screening or being treated with oral steroids.
  - Severe obstructive sleep apnea. - Recent (≤1 year) or ongoing hematologic or oncologic disorders (mild anemia is allowed).
  - Personal history of infantile spasms/convulsions/epilepsy, severe head trauma, or CNS infections (e.g., meningitis), except for a single isolated febrile seizure.
  - Clinically relevant unstable gastrointestinal, renal, hepatic, endocrine, or cardiovascular system disease.
  - Current Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) diagnosis including autism spectrum disorder or any primary psychiatric diagnosis.
  - Treatment with medication known to induce CYP3A4/5 P450 isozymes. - Intake of vitamin supplements, catechins, or products containing epigallocatechin gallate (EGCG) (e.g., TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension, or Font-UP Grand Fontaine Laboratories) currently or during the 3 months prior to the screening visit.
  - Symptoms of early dementia as assessed by the National Task Group-Early Detection Screen for Dementia (NTG-EDSD).
  - Disclosure of drug or alcohol abuse during medical interview/anamnesis at screening and/or positive urine test for alcohol or drugs of abuse at screening or/and baseline.
  - Epileptiform abnormalities (excluding isolated sharp waves and beyond those expected for age) in the screening EEG performed over 10 minutes with concurrent video recording and evaluated by an expert. - Participants with a history of suicide attempt or deliberate self-harm due to suicidal ideation. Suicidal ideation (even in the absence of suicide attempt or deliberate self-harm) during the 12 months prior to screening. Assessed by 3 specific questions on suicidal ideation, suicidal behavior, and any self-injurious behavior.
  - Known hypersensitivity to any drug.
  - Participants with clinically significant illness from 2 weeks prior to screening until Day -1.
  - Covid-19 positive PCR test and symptoms within the last 10 days prior to Day -1.
  - History of or current life-threatening disease.
  - Any other clinically relevant concomitant disease or condition or finding at screening that in the investigator's judgment could jeopardize the participant's safety or interfere with, or the treatment thereof might interfere with, the conduct of the trial and related procedures and/or might bias interpretation of the trial results.

The study location is the Hospital del Mar Medical Research Institute (IMIM), Barcelona, Catalonia, Spain. For more details: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05748405

The company Areteia Therapeutics is commencing recruitment for the clinical trial of the A 24-week Clinical Trial to Study the Effect of Dexpramipexole in Adolescents and Adults With Eosinophilic Asthma.

The trial that takes place in several serearch sites in the USA officially began on the January 30, 2023 and is planned to complete on July 2024.

The purpose of this study is to evaluate dexpramipexole as an add-on oral therapy in participants with inadequately controlled eosinophilic asthma to evaluate improvements in lung function, asthma control, and quality of life. In addition, the study will further evaluate the safety and tolerability of dexpramipexole in participants with eosinophilic asthma.

The population that can be enrolled into this study includes: 

1. Male or female ≥12 years of age at randomization who signed a written infromed consent to participate.

   Asthma-related criteria

2. Documented physician diagnosis of asthma for ≥12 months.
3. Participants requiring at a minimum daily low dose inhaled corticosteroids (ICS; ≥100 μg/day fluticasone propionate dry powder formulation daily or clinically comparable, per GINA 2021), plus one or more additional daily maintenance asthma controller medications, eg, long-acting β2 agonist (LABA), leukotriene antagonist, theophylline, long-acting muscarinic antagonists, cromolyn/nedocromil. Use of daily ICS must be for at least 12 weeks prior to Screening Visit 1 and the doses of all controller medications must be stable for at least 4 weeks prior to Screening Visit 1.
4. Pre-BD FEV1 ≥40% and <80% of predicted at Screening.
5. Bronchodilator reversibility, as evidenced by ≥12% and ≥200 mL improvement in FEV1, 15 to 30 minutes following inhalation of 400 μg (four puffs) of albuterol/salbutamol (≥12% and ≥160 mL for ages 12 to 17).Participants who do not meet the bronchodilator reversibility inclusion criterion but have ≥10% and ≥160 mL reversibility, may repeat the reversibility spirometry assessment once during the Screening Period, at an unscheduled visit at least 7 days prior to baseline.
6. ACQ-6 ≥1.5 at Screening.
7. Eosinophil count of ≥0.30x10⁹/L at Screening Visit 1. If the initial value is between 0.250x10⁹/L to 0.299x10⁹/L, then this may be repeated once at an unscheduled visit (prior to Screening Visit 2).
8. Negative urine pregnancy test for women of childbearing potential (WOCBP; after menarche) at Screening and Baseline.

For exclusion criteria and research sites contact details kindly follow the link: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05748600

The company NIZO Food Research in cooperation with Kappa Bioscience AS  is commencing recruitment for the clinical trial of the Antioxidant and Immune Effects of Vitamin K2. 

The conditions are Oxidative Stress, Inflammation. A new clinical trial is recruiting patients in the Netherlands. The trial officially began on the November 15, 2022 and is planned to complete on May 2023.

The aim of the study is to obtain insight into a dose-dependent effect of vitamin K2 on oxidative stress and specific markers of the immune system.

The population that can be enrolled into this study includes:

• Self-reported postmenopausal (at least one year after the final menstruation) - BMI ≥25 and ≤32 kg/m2;
• Plasma dp-ucMGP concentration in highest 50-66% of the screened population;
• Non-smoking, defined as not smoking currently and not having smoked (at all) in the year before study start;
• Healthy as assessed by the health questionnaire and according to the judgment of the study physician;
• Voluntary participation;
• Having given written informed consent;
• Willing to comply with study procedures.
  
  Exclusion Criteria:
  - Plasma dp-ucMGP concentration >1000 pmol/L at screening
  - Treatment with oral antibiotics within 2 months of the start of the study
  - Any vaccination in the month before study start or any scheduled vaccination during the study period
  - Use of antioxidant or vitamin K and D supplements in the month before the start of the study;
  - Use of aspirin or medication with established antioxidant or anti-inflammatory properties;
  - Use of medication that interferes with vitamin K or blood coagulation; - Use of statins to reduce level of low-density lipoprotein cholesterol in the blood;
  - Hyperlipidaemia, diabetes, hypertension, intestinal disease, diseases with an inflammation component;
  - Hormone replacement therapy in women;
  - Follow a vegetarian or vegan diet;
  - Participation in any clinical trial including blood sampling and/or administration of substances up to 30 days before day 1 of this study;
  - Alcohol consumption for men >28 units/week and >4/day; for women: >21 units/week and >3/day;
  - Reported unexpected weight loss or weight gain of >3 kg in the month prior to pre-study screening, or intention to lose weight during the study period;
  - Reported slimming or medically prescribed diet;
  - Recent blood donation (<1 month prior to Day 01 of the study); - Not willing to give up blood donation during the study.

The link to the complete study profile: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05675163.

The company OM Pharma is commencing recruitment for the clinical trial of the OM-85 in Paediatric Recurrent Respiratory Tract Infections With Wheezing Lower Respiratory Illness. This is a randomised, placebo-controlled, 3-Arm, double-blind, multicentre, phase 4 Study to Assess the Efficacy of OM-85 (Broncho-Vaxom) Short- and Long-Term Treatment vs. Placebo in the Prevention of Respiratory Tract Infections in Children Aged Between 6 Months and 5 Years With Wheezing Lower Respiratory Illness.

The conditions include respiratory tract infections and wheezing lower respiratory illness. The trial officially began on the December 12, 2022 and is planned to complete by June 30, 2025.

This study will assess the efficacy and safety of OM-85 compared to placebo in reducing the number of respiratory tract infections (RTIs) in children aged between 6 months and 5 years.

The population that can be enrolled into this study:

• Children of either gender aged between 6 months and 5 years, inclusive.
• For children ≥1 year of age, ≥4 RTIs (as reported by parents or LAR of subject), including ≥2 episodes of wLRIs (including ≥1 triggering hospitalisation or medical visit) within 12 months prior to enrolment. OR
• For children  <1 year of age, ≥2 RTIs (as reported by parents or LAR of subject), including ≥1 episode of wLRIs (including ≥1 triggering hospitalisation or medical visit) within 6 months prior to enrolment.
• Parents or LAR of subject have provided the appropriate written informed consent. Written informed consent must be provided before any study-specific procedures are performed including screening procedures.
  
  The following patients cannot participate:
• With anatomic alterations of the respiratory tract.
• With other respiratory chronic diseases (e.g., tuberculosis, cystic fibrosis).
• With any autoimmune disease.
• Those having HIV infection or any type of congenital or iatrogenic immune deficiency (including IgA deficiency).
• With congenital heart disease.
• With haematologic diseases.
• With liver or kidney failure.
• New-borns before 34 weeks of gestational age.
• With malnutrition as per World Health Organization (WHO) definition.
• With any known neoplasia or malignancy.
• Undergoing treatment with the following medications:
  1. Systemic or oral steroids (e.g., oral prednisolone) within 4 weeks prior to study enrolment.
  2. Previous and/or concomitant immunosuppressants, immunostimulants, or gamma globulins within 6 months prior to study enrolment.
• With previous use within last 6 months of enrolment or ongoing use of bacterial lysates.
• Underwent any major surgery within the last 3 months prior to study enrolment.
• Having known allergy or previous intolerance to investigational medicinal products (IMP).
• Having any other clinical conditions, that in the opinion of the Investigator, would not allow safe completion of the clinical study.
• Whsose other household members have previously been randomised in this clinical study.
• Whose families expected to relocate out of study area within 24 months of the initiation of the study.
• Being currently enrolled in or has completed any other investigational device or drug study or receiving other investigational agent(s) within  <30 days 30 days prior to screening.
• With parents or legally acceptable representative (LAR) who do not have access to internet connection.

The link to the complete study profile: https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT05677763.