Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av VX-659-kombinationsterapi

31 december 2021 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En öppen fas 3-studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av VX-659-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är homozygota eller heterozygota för F508del-mutationen

Denna studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av VX-659 i trippelkombination (TC) med tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) hos patienter med cystisk fibros (CF) som är homozygota eller heterozygota för F508del-mutationen.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
484

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Förenta staterna, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Förenta staterna, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irland
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israel
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Polen
      • Łomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Spanien
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Storbritannien
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannien
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannien
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Storbritannien
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Storbritannien
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genomförd studieläkemedelsbehandling i en föräldrastudie; eller haft studieläkemedelsavbrott i en föräldrastudie men genomfört studiebesök fram till det sista schemalagda besöket under behandlingsperioden i moderstudien.

Exklusions kriterier:

  • Historik om drogintolerans i en föräldrastudie som skulle utgöra en ytterligare risk för försökspersonen enligt utredarens uppfattning.
  • Aktuellt deltagande i en prövning av läkemedel (annat än en moderstudie)

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Deltagare från föräldrastudier VX17-659-102 (NCT03447249) eller VX17-659-103 (NCT03460990) administrerades VX-659 240 milligram (mg) en gång dagligen (qd)/TEZ 100 mg 1 qd/q2h var 1:a mg 2/2 timme ) i TC-behandlingsperioden i upp till 96 veckor i den aktuella studien VX17-659-105.
Läkemedel: VX-659/TEZ/IVA
Kombinationstabletter med fast dos för oral administrering qd på morgonen.
Andra namn:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Läkemedel: IVA
IVA tablett qd på kvällen.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 upp till 28 dagar efter sista dos av studieläkemedlet eller till slutdatum för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först i den aktuella studien 659-105 (upp till vecka 100)
Från dag 1 upp till 28 dagar efter sista dos av studieläkemedlet eller till slutdatum för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först i den aktuella studien 659-105 (upp till vecka 100)

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i ppFEV1 för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i svettklorid (SwCl) för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 24 (studie 659-105)
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 24 (studie 659-105)
Absolut förändring i SwCl för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 24 (studie 659-105)
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 24 (studie 659-105)
Antal pulmonella exacerbationer (PEx) för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
PEx definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för minst 4 sinopulmonära tecken/symtom. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i moderstudien 659-102 eller/och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) som förhandsspecificerats i analysplanen. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, för vilken baslinjen definierades som studie 659-105 baslinje.
Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
Antal PEx för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
PEx definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för minst 4 sinopulmonära tecken/symtom. Analysen var planerad att rapporteras för totala deltagare från moderstudien 659-103, som är kombinerad för TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX -659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i moderstudien 659-103 eller /och i den aktuella studien 659-105) som specificerats i analysplanen. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, för vilken baslinjen definierades som studie 659-105 baslinje.
Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
Antal deltagare med minst en PEx för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
PEx definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för minst 4 sinopulmonära tecken/symtom. Tiden till första PEx-data planerades att uppskattas med hjälp av Kaplan-Meier-metoden (KM). Men eftersom mycket mindre än 50 % av deltagarna hade händelser, gick det inte att uppskatta mediantid till första händelsedata. Istället utvärderades och rapporterades antalet deltagare med minst en PEx-händelse separat för de i kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och kategorin VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i moderstudien 659-102 eller/och VX-659 /TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, för vilken baslinjen definierades som studie 659-105 baslinje.
Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
Antal deltagare med minst en PEx för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
PEx definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för minst 4 sinopulmonära tecken/symtom. Tiden till första PEx-data planerades att uppskattas med hjälp av KM-metoden. Men eftersom mycket mindre än 50 % av deltagarna hade händelser, gick det inte att uppskatta mediantid till första händelse. Istället utvärderades och rapporterades antalet deltagare med minst en PEx-händelse för alla deltagare från moderstudien 659-103, det vill säga kombinerat för de i kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och kategorin VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick VX- 659/TEZ/IVA i moderstudien 659-103 eller/och i den aktuella studien 659-105). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, för vilken baslinjen definierades som studie 659-105 baslinje.
Från baslinje upp till vecka 96 (studie 659-105)
Absolut förändring i Body Mass Index (BMI) för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i BMI för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
BMI definierades som vikt i kg dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i BMI Z-poäng för deltagare från föräldrastudien 659-102 (deltagare
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 60 (studie 659-105)
BMI definierades som vikt i kg dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 60 (studie 659-105)
Absolut förändring i BMI Z-poäng för deltagare från föräldrastudien 659-103 (deltagare
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 60 (studie 659-105)
BMI definierades som vikt i kg dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 60 (studie 659-105)
Absolut förändring i kroppsvikt för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i kroppsvikt för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng för deltagare från föräldrastudien 659-102
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudien 659-102 och VX-659/TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105) och VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-102 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
Absolut förändring i CFQ-R respiratoriska domänpoäng för deltagare från föräldrastudien 659-103
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Analysen var planerad att rapporteras separat för kategorin TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagare som fick TEZ/IVA i moderstudien 659-103 och VX-659-TEZ/IVA i den aktuella studien 659-105 ) och VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagare som fick VX-659/TEZ/IVA i både moderstudien 659-103 och i den aktuella studien 659-105) enligt fördefinierade i analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid vecka 72 (studie 659-105)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
13 juli 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
9 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
9 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
21 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 februari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
27 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
25 januari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
31 december 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på VX-659/TEZ/IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar