Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök med oral glutamin hos patienter med sicklecellanemi

24 april 2017 uppdaterad av: St. Jude Children's Research Hospital

En randomiserad kontrollerad studie av oralt glutamintillskott kontra placebotillskott hos barn med sicklecellanemi

Barn med sicklecellanemi (SCA) verkar ha högre energibehov än barn som inte har sjukdomen. Detta kan vara anledningen till att barn och tonåringar med sicklecellanemi tenderar att vara mindre, väga mindre och ha mindre fett och muskler än barn och tonåringar som inte har sjukdomen.

Denna studie görs för att ta reda på om ett tillskott som kallas glutamin hjälper barn med sicklecellanemi genom att sänka deras energibehov och förbättra deras tillväxt och styrka. Barn kommer att slumpmässigt tilldelas (som ett mynt) till en av två grupper. En grupp kommer att ta glutamin och en grupp kommer att ta placebo (en proteinblandning som ser ut som glutamin men kanske inte har samma effekt i kroppen). Ingen kommer att veta vilken grupp som tar vilket tillägg förrän studien är avslutad. Barn kommer att vara med i studien i 12 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

  1. Studien kommer att jämföra effekten av glutamin och placebo på viloenergiförbrukning (REE) hos barn med sicklecellanemi (SCA) genom att jämföra förändringen i REE-förhållandet mellan baslinje och 12 månader.
  2. Studien undersöker effekten av oralt glutamin och placebo på kroppssammansättningen hos barn med SCA genom att jämföra skillnaden i kroppsmassaindex (BMI) och procent kroppsfett (DEXA Scan) mellan baseline och 12 månaders behandling i de två grupperna.
  3. Denna studie kommer att undersöka effekten av oralt glutamin och placebo på tillväxt hos barn med SCA genom att jämföra Z-poängen för ett år före baslinjen med 1 år under studien.
  4. Denna studie kommer att undersöka effekten av oralt glutamin och placebo hos barn med SCA genom att jämföra skillnaden i nivåerna av plasma och glutamin i röda blodkroppar mellan baseline och 12 månaders behandling i de två grupperna.
  5. Denna studie kommer att undersöka de kliniska effekterna (styrka och träningsuthållighet) av oralt glutamin och placebo hos barn med SCA genom att jämföra skillnaden mellan baseline och 12 månaders behandling i de två grupperna.
  6. Denna studie kommer att utvärdera livskvalitet hos barn med SCA som har glutamin eller placebo i 12 månader.
  7. Denna studie kommer att utvärdera förändringarna i REE över tiden i en liten grupp patienter som kommer att ha REE-mätning vid månaderna 3, 6 och 9. Detta mål kommer att erbjudas alla patienter, men kommer att vara "ytterligare studier" som inte krävs för att delta i protokollet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Aktiv patient (som för närvarande får medicinsk vård för SCA) vid St. Jude Comprehensive Sickle Cell Center (SJCSCC) eller en affiliate eller allians av St Jude. Patienten får inte tillhöra högriskkategorin enligt definitionen av SJCSCC. Hög risk definieras enligt följande:

  • 3 eller fler inläggningar och/eller akutmottagningsbesök för smärta under de senaste 12 månaderna, eller;
  • 2 eller fler episoder av akut bröstsyndrom under de senaste 24 månaderna, eller;
  • En kombination av smärta och ACS-händelser > 3 under de senaste 12 månaderna.
  • 5-18 år
  • Diagnos av Hb SS eller HB0Thal
  • Vikt >15 kg
  • <50:e percentilen för längd/ålder eller vikt/ålder eller vikt/längd, eller <90% ideal kroppsvikt, eller <90% av BMI för ålder/kön.
  • Är villig att underteckna informerat samtycke

Exklusions kriterier

  • Patienter som får hydroxiurea eller något annat anti-sickling-medel, kronisk transfusion eller kosttillskott. Ett näringstillskott är varje livsmedelstillsats med högt kaloriinnehåll eller högt proteininnehåll eller oralt tillskott som används för viktökning.
  • Historik med dålig efterlevnad (saknade två eller flera klinikbesök under det senaste året).
  • Njur- eller leverdysfunktion
  • Njurdysfunktion definierad av serumkreatinin >1,5 gånger normalt för ålder baserat på testlabb.
  • Leverdysfunktion enligt definition av alaninaminotransferas (ALT) >2 gånger den övre normalgränsen för ålder baserat på testlabb.
  • Amning
  • Graviditet. Kvinnor i fertil ålder måste ha negativt serum- eller uringraviditetstest (avstämningsdatum för testet).
  • Patienter inskrivna på tidigare glutaminprotokoll (SCDGLU).
  • Patienter som anses vara högrisk

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: 1
Läkemedel: Placebo
Placebo
Experimentell: 2
Glutamin
Läkemedel: Glutamin
0,6 g/kg oral glutamin per dag, i två doser under ett år.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i viloenergiförbrukning från baslinje till 12 månader
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Att jämföra effekten av glutamin och placebo på viloenergiförbrukning (REE) hos barn med sicklecellanemi (SCA) genom att jämföra förändringen i REE-förhållandet mellan baslinje och 12 månader. REE mättes med indirekt kalorimetri, med hjälp av en metabolisk vagn.REE-kvot =(REE-mätad/REE-förutsedd)x 100). Förändring definierades som 12-månaders REE-kvot minus baslinje REE-kvot. REE-kvoten utvärderades vid baslinjen och 12 månader. REE-kvoten beräknas som (REE mätt / REE-förutsedd) x 100). REE-enheter mäts som (Kcal / dag). Förändringen definierades som 12 månaders REE-kvot minus REE-förhållandet i baslinjen.
Baslinje och 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Body Mass Index från baslinje till 12 månader
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Att undersöka effekten av oralt glutamin och placebo på kroppssammansättningen hos barn med SCA genom att jämföra skillnaden i kroppsmassaindex (BMI) mellan baseline och 12 månaders behandling i de två grupperna.
Baslinje och 12 månader
Förändring i glutamin från röda blodkroppar från baslinje till 12 månader
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Att undersöka effekten av oralt glutamin och placebo hos barn med sicklecellanemi (SCA) genom att jämföra skillnaden i nivåerna av glutamin i röda blodkroppar mellan baslinjen och 12 månaders behandling i de två grupperna.
Baslinje och 12 månader
Förändring i livskvalitetsmått från baslinje till 12 månader. Poäng för varje underkategori varierar från 0 (bäst) till 4 (sämst). Detta gäller både patient- och förälderrapporter.
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Utvärdering av livskvalitet vid baslinjen och 12 månader i gruppen glutamin kontra placebo med hjälp av PedsQL version 4.0-inventeringen. Detta instrument mäter individuellt välbefinnande över fysiska, känslomässiga, sociala och skolfunktionskategorier med hjälp av patientens självrapporter och/eller föräldrarapporter. Verktyget innehåller en 15-frågor, åldersspecifik, självrapporterande inventering (för barn i åldern 5-7 år, 8-12 år och 13-18 år) och en motsvarande föräldrainventering. Lägre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Baslinje och 12 månader
Förändring i höjd Z-poäng från baslinje till 12 månader
Tidsram: Baslinje och 12 månader
För att undersöka effekten av oralt glutamin och placebo på höjd Z-poäng hos barn med sicklecellanemi (SCA) mellan baslinjen och 12 månader vid behandling.
Baslinje och 12 månader
Förändring i höjdpercentil från baslinje till 12 månader
Tidsram: Baslinje och 12 månader
För att undersöka effekten av oralt glutamin och placebo på längdpercentilen hos barn med sicklecellanemi (SCA) mellan baslinjen och 12 månaders behandling.
Baslinje och 12 månader
Förändring i viktpercentil från baslinje till 12 månader
Tidsram: Baslinje och 12 månader
För att undersöka effekten av oralt glutamin och placebo på vikt hos barn med sicklecellanemi (SCA) mellan baslinjen och 12 månader vid behandling.
Baslinje och 12 månader
Förändring i pulsfrekvens från baslinje till 12 månader
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Att undersöka de kliniska effekterna av oral glutamin och placebo på pulsfrekvensen hos barn med sicklecellanemi (SCA) genom att jämföra skillnaden mellan baslinje och 12 månaders behandling mellan de två grupperna.
Baslinje och 12 månader
Ändring av handgrepp från baslinje till 12 månader.
Tidsram: Baslinje och 12 månader

Att undersöka de kliniska effekterna av oral glutamin och placebo på handgrepp hos barn med sicklecellanemi (SCA) genom att jämföra skillnaden mellan baslinje och 12 månaders behandling mellan de två grupperna.

Handgreppsstyrka är ett mått på muskelstyrka. Enheter mäts i kg. Muskelstyrka mäts med en hydraulisk handhållen dynamometer. Förändring definierades som 12 månaders mått minus baslinje. Muskelstyrka mäts med hjälp av handgreppsstyrkan via en hydraulisk handhållen dynamometer (Kg).
Baslinje och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbetspartners

Thrasher Research Fund

Utredare

  • Huvudutredare: Ruth Williams, MS, RD, EdD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 augusti 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2005

Första postat (Uppskatta)

18 augusti 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 april 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2017

Senast verifierad

1 mars 2010

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SCGLU2

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Anemi, sicklecell

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera