Fas II-studie av IL-11 (Neumega) vid Von Willebrands sjukdom

Detta är en prospektiv, singelcenter, öppen, eskalerande fas II jämförelsestudie av interleukin-11 (rhIL-11, Neumega) hos patienter med typ 1 Von Willebrands sjukdom (VWD).

Syftet är att fastställa den kliniska säkerheten och den hemostatiska effekten av rhIL-11 hos individer med typ 1 Von Willebrands sjukdom.

Studieämnen kommer att omfatta följande ämnen:

1. ålder >= 18 år
2. diagnos av VWD bekräftad av: 2a) minst 2 av 4 onormala vWD-relaterade koagulationstester; 2b) en tidigare blödningshistorik

Totalt 10-16 försökspersoner förväntas bli inskrivna och slutföra studien. De specifika syftena med studien är:

1. för att jämföra den hemostatiska effekten av tre eskalerande doser av rhIL-11
2. för att bestämma de biologiska effekterna av rhIL-11
3. för att avgöra om DDAVP, när det ges efter den sjunde dagliga dosen av rhIL-11, ökar den hemostatiska effekten eller rhIL-11
4. för att jämföra säkerheten för tre eskalerande doser av rhIL-11

Effekten kommer att baseras på antalet och procentuella ökningar av VWD-relaterade koagulationstester till det normala intervallet, eller åtminstone till 2-3 gånger baslinjen.

Säkerheten kommer att baseras på antalet och frekvensen av biverkningar, inklusive feber, huvudvärk, trötthet, artralgi, myalgi, vätskeretention och ödem.

Studien kommer att pågå i upp till 4 veckor per ämne och i 24 månader under hela studien.