Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Blödarsjuka patienter med inhibitorer som behandlas för akuta ledblödningar

23 januari 2017 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad, dosökningsstudie om säkerhet och effekt av aktiverad rekombinant FVII-analog (NN1731) vid behandling av ledblödningar hos patienter med medfödd hemofili med inhibitorer

Detta försök genomförs i Afrika, Asien, Europa, Japan och Nord- och Sydamerika.

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av aktiverad rekombinant human faktor VII-analog (vatreptocog alfa (aktiverad)) hos patienter med hemofili med hämmare.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

51

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autónoma de Bs. As., Argentina, C1425ASU
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • São Paulo, Brasilien, 04024-002
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13081970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3833
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599-7035
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-3011
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italien
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Firenze, Italien, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italien, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734 8551
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japan, 173 8606
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634 8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Kalkon, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Kalkon, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sydafrika, 4013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Ungern, 4012
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 12 år eller äldre (minst 18 år i Kroatien, Frankrike och Storbritannien (Storbritannien))
  • Klinisk diagnos av medfödd hemofili A eller B med en aktuell positiv hämmartiter och en känd topphämmare på över 5 Bethesda-enheter (BU) (nu eller tidigare) mot human FVIII eller IX och känd antihuman FVIII eller IX anamnestisk respons
  • Minst 2 ledblödningar (hemartros i anklar, knän eller armbågar) som kräver hemostatisk läkemedelsbehandling under de senaste 6 månaderna, eller minst 4 ledblödningar (hemarthroser i anklar, knän eller armbågar) som kräver hemostatisk läkemedelsbehandling under de senaste 12 månaderna vid provinträde

Exklusions kriterier:

  • Känd allergi mot rFVIIa och/eller misstänkt allergi mot testprodukt
  • Trombocytantal lägre än 50 000 mm^3 baserat på medicinska journaler vid provstart (besök 1)
  • Eventuella kliniska tecken eller historia av tromboemboliska händelser
  • Avancerad aterosklerotisk sjukdom
  • Allvarlig leversjukdom baserad på medicinska journaler under de senaste 12 månaderna vid inträde i försöket (besök 1), enligt definition av alaninaminotransferas (ALAT) över 3 gånger den övre gränsen för normalt referensintervall
  • Kända aktiva pseudotumörer (dokumenterad blödning som kräver behandling inom de senaste 3 månaderna
  • Försökspersonen hade något (större) kirurgiskt ingrepp under de 30 dagarna före screening in i prövningen. a. Kateter, portar och tandextraktioner räknas inte som operationer och kommer inte att utesluta patienten

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: vatreptacog alfa 5 mcg/kg
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
5 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
10 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
20 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
40 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
80 mcg/kg, injicerad i.v.
Experimentell: vatreptacog alfa 10 mcg/kg
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
5 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
10 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
20 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
40 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
80 mcg/kg, injicerad i.v.
Experimentell: vatreptacog alfa 20 mcg/kg
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
5 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
10 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
20 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
40 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
80 mcg/kg, injicerad i.v.
Experimentell: vatreptacog alfa 40 mcg/kg
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
5 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
10 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
20 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
40 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
80 mcg/kg, injicerad i.v.
Experimentell: vatreptacog alfa 80 mcg/kg
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
5 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
10 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
20 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
40 mcg/kg, injicerad i.v.
Läkemedel: vatreptacog alfa (aktiverad)
80 mcg/kg, injicerad i.v.
Experimentell: rFVIIa 90 mcg/kg
Läkemedel: eptacog alfa (aktiverad)
90 mcg/kg, injicerad i.v.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal negativa händelser (AE)
Tidsram: Övervakning av biverkningar utfördes från början av prövningen till cirka 4 veckor efter administrering av prövningsprodukten.
Biverkning definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser hos en patient eller klinisk undersökningspatient som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling.
Övervakning av biverkningar utfördes från början av prövningen till cirka 4 veckor efter administrering av prövningsprodukten.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Aktiverad rekombinant human faktor VII analog aktivitet i blodet
Tidsram: 0-24 timmar efter administrering av testprodukten
0-24 timmar efter administrering av testprodukten
Protrombintid (PT)
Tidsram: före dos - 12 timmar efter administrering av testprodukten
Testet mäter koaguleringstiden för plasma efter aktivering av vävnadsfaktor (TF även kallad tromboplastin) och kalcium till hypokalcemisk plasma. PT tillhandahölls i procent baserat på den uppmätta PT i sekunder och relaterad/konverterad med den relevanta standardkurvan. Procentvärdet härleddes baserat på det hyperboliska sambandet mellan PT (sek) och % PT-aktivitet.
före dos - 12 timmar efter administrering av testprodukten
F1 + 2 (Protrombinfragment 1+2)
Tidsram: före dos - 12 timmar efter administrering av testprodukten
Trombin och F1+2 bildas i ekvimolära kvantiteter genom den enzymatiska klyvningen av protrombin (FII), och F1+2 indikerar således att trombin har alstrats.
före dos - 12 timmar efter administrering av testprodukten
Aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT)
Tidsram: före dos - 12 timmar efter administrering av testprodukten
APTT-tiden uppmätt i kliniska prover återspeglar både effekten av läkemedlen (generering av trombin och FXa) och närvaron av rFVIIa/rFVIIa-analog i plasmaproverna, vilket orsakar en dosberoende förkortning av koaguleringstiden.
före dos - 12 timmar efter administrering av testprodukten
Upphörande av blödning: Antal doser som behövs för att kontrollera blödning
Tidsram: Inom 9 timmar efter administrering av första prövningsprodukt eller behov av ytterligare hemostatisk medicinering inom 9 timmar efter första prövningsadministrering ytterligare hemostatiska medel som krävs för att kontrollera blödning (behandlingssvikt)
Inom 9 timmar efter administrering av första prövningsprodukt eller behov av ytterligare hemostatisk medicinering inom 9 timmar efter första prövningsadministrering ytterligare hemostatiska medel som krävs för att kontrollera blödning (behandlingssvikt)
Antal försökspersoner med behov av ytterligare hemostatiska medel
Tidsram: inom 24 timmar efter framgångsrik kontroll av blödningsepisoden med testprodukt
inom 24 timmar efter framgångsrik kontroll av blödningsepisoden med testprodukt
Farmakokinetiska parametrar baserade på FVIIa-aktivitet: AUC 0-t (Area Under plasma FVIIa aktivitetstidskurvan från tid noll till tidpunkt (t) )
Tidsram: 0-24 timmar efter administrering av testprodukten
0-24 timmar efter administrering av testprodukten
Farmakokinetiska parametrar baserade på FVIIa-aktivitet: AUC(0-inf) (Area Under plasma FVIIa aktivitetstidskurvan från tid noll till oändlighet)
Tidsram: 0-24 timmar efter administrering av testprodukten
0-24 timmar efter administrering av testprodukten
Farmakokinetiska parametrar baserade på FVIIa-aktivitet: MRT (Mean Residence Time)
Tidsram: 0-24 timmar efter administrering av testprodukten
0-24 timmar efter administrering av testprodukten
Farmakokinetiska parametrar baserade på FVIIa-aktivitet: t½ (terminal halveringstid)
Tidsram: 0-24 timmar efter administrering av testprodukten
0-24 timmar efter administrering av testprodukten
Farmakokinetiska parametrar baserade på FVIIa-aktivitet: CL (Total Clearance)
Tidsram: 0-24 timmar efter administrering av testprodukten
0-24 timmar efter administrering av testprodukten
Farmakokinetiska parametrar baserade på FVIIa-aktivitet: Vss (distributionsvolym vid stabilt tillstånd)
Tidsram: 0-24 timmar efter administrering av testprodukten
0-24 timmar efter administrering av testprodukten
Immunogenicitet (inhibitorutveckling)
Tidsram: Övervakning av biverkningar utfördes från början av prövningen till cirka 4 veckor efter administrering av prövningsprodukten.
Immunogenicitet testades genom bildning av neutraliserande antikroppar mot vatreptacog alfa och/eller rFVIIa.
Övervakning av biverkningar utfördes från början av prövningen till cirka 4 veckor efter administrering av prövningsprodukten.
Biokemi: ALAT (Alanine Aminotransferase)
Tidsram: screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
Biokemi: Kreatinin
Tidsram: screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
Hematologi: Hemoglobin
Tidsram: screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
Hematologi: Antal röda blodkroppar
Tidsram: screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
Hematologi: Packad cellvolym
Tidsram: screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
Hematologi: Antal vita blodkroppar
Tidsram: screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
Hematologi: Antal trombocyter
Tidsram: screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering
screeningbesök, före dosering och 12 timmar efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2007

Första postat (Uppskatta)

14 juni 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 januari 2017

Senast verifierad

1 januari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN1731-1804
  • 2006-004879-35 (EudraCT-nummer)
  • CTI-080612 (Annan identifierare: JAPIC)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd blödningsstörning

Kliniska prövningar på vatreptacog alfa (aktiverad)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera