Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling för tillväxtsvikt hos patienter med X-kopplad allvarlig kombinerad immunbrist: Fas 2-studie av insulinliknande tillväxtfaktor-1

2 juli 2015 uppdaterad av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Behandling för tillväxtsvikt hos patienter med X-kopplad allvarlig kombinerad immunbrist (XSCID): En fas 2-studie som utvärderar säkerhet och kliniskt svar på behandling med insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1)

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effektiviteten av insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) för att behandla patienter med X-kopplad allvarlig kombinerad immunbrist (XSCID). De som har XSCID saknar vita blodkroppar som skyddar deras kroppar från invasion av alla typer av bakterier. IGF-1 är det huvudsakliga hormonet som ansvarar för kroppens tillväxt och ämnesomsättning. Som ett läkemedel är IGF-1 Increlex[(varumärke)] (mecasermin),

Patienter i åldrarna 2 till 20 som ännu inte har börjat puberteten, har diagnosen XSCID och är kortare än den 3:e percentilen för sin ålder kan vara berättigade till denna studie. Denna studie kommer att pågå i cirka 3 år och patientbesök kommer att planeras med 3 månaders intervall. Patienterna kommer att ha en fysisk historia och undersökning, röntgenstrålar, elektrokardiogram, blodprov och kroppsmätningar.

Patienter kommer att ta östradiol oralt i 2 dagar för att undvika falska resultat av tillväxthormonnivåer (GH) i blodprover. Sedan görs provokationstestning, med två tester rygg mot rygg. Det bestämmer blodnivåerna av GH och kroppens svar på tester med läkemedel som kallas arginin och klonidin. Patienterna läggs in på den pediatriska slutenvårdsavdelningen och kommer att ha en intravenös (IV) linje placerad i armen. Arginin ges med IV under 30 minuter och blodprover tas. Direkt efter arginintestning ges klonidintabletten. Generationstestet för IGF-1 görs sedan för att se om kroppen gör IGF-1 som en produkt som svar på injektioner av GH under 5 dagar i följd. Detta test kräver inte att patienter är slutenvårdspatienter, men efter dag 8 måste patienterna läggas in på den pediatriska enheten för att ta blodprov, påbörja Increlex-injektioner och börja noggrant övervaka blodsockernivåerna. De kommer att lära sig hur man gör en självinjektion och följer andra råd. De kommer att fylla i register om injektionsstället, symtom och biverkningar och föra register under minst de första 2 dagarna efter att ha gått hem, med varje dosändring och vid behov. Patienterna sticker fingertoppen och placerar en liten droppe blod på en blodsockermätare. Remsan sätts i en glukosmeter - en liten handhållen enhet för att mäta blodsockernivån. Patienter kommer att instrueras att alltid ha en sockerkälla tillgänglig om blodsockret är för lågt.

...

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är ett fas 2-protokoll som utvärderar säkerheten och effekten av standarddos insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) för behandling av tillväxtsvikt hos patienter som diagnostiserats med X-kopplad allvarlig kombinerad immunbrist (XSCID). Detta tillstånd är en dödlig ärftlig immunbrist orsakad av defekter i den gemensamma cytokinreceptorns gammakedja (gc), en subenhet som delas av många cytokinreceptorer. Den gemensamma gammasubenheten signalerar via Janus kinas/signalomvandlare och transkriptionsaktivatorer (JAK/STAT), en komplex intracellulär signalväg som används av många cytokiner och tillväxtfaktorer, inklusive tillväxthormon (GH). Studier har föreslagit att gc-defekten kan resultera i hyporesponsivitet på GH. Detta stöds av en rapport om GH hyporesponsivitet hos ett XSCID-barn som framgångsrikt förbättrades efter immunrekonstitution med hjälp av benmärgstransplantation (BMT). Haplo-identiska BMT för XSCID-barn uppnår ofta endast partiell immunrekonstitution, och många BMT-mottagare upplever pågående problem med tillväxtsvikt, och når höjder långt under 2 standardavvikelser för sin kronologiska ålder. Det är möjligt att under dessa delvis korrigerade tillstånd kan administrering av IGF-1, en substans som kroppen producerar nedströms som svar på GH, uppnå ett förbättrat tillväxtsvar.

Denna studie föreslår att utvärdera säkerheten och effekten av Increlex (varumärke) (rekombinant human IGF-1) för behandling av patienter med XSCID som har tillväxtsvikt (barn med höjder mindre än 3:e percentilen för ålder). Increlex (varumärke) är ett läkemedel som godkänts av Food and Drug Administration för behandling av tillväxthormonbrist hos den allmänna populationen av barn med hyporesponsivitet eller primär IGF-1-brist. De vetenskapliga målen är att fastställa säkerheten och att bedöma effekten av att använda subkutan IGF-1 hos XSCID-patienter med tillväxtsvikt. Det långsiktiga målet med denna studie är att etablera förbättrade behandlingsregimer för tillväxtsvikt hos barn med XSCID.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Deltagare måste:

  • Har diagnosen XSCID
  • Var mellan 2 år och 20 år och har inte fullbordat puberteten
  • Samtycke att tillåta blod- och/eller vävnadsprover för förvaring
  • Visa kortväxthet: höjd under 3:e percentilen för kronologisk ålder
  • Ha en primärvårdsläkare hemma
  • Demonstrera tillväxtfel, definierat som tillväxthastighet (mätt som linjär tillväxt) som är mindre än 5 % till 10 % av den förväntade för barn i samma åldersgrupp, under de senaste 12 månaderna
  • Vilja att ligga kvar på sjukhus i flera dagar
  • Ge bevis på serum-IGF-1-nivåer utförda under de föregående 6 månaderna och resultaten faller under normala åldersgränser

EXKLUSIONS KRITERIER:

Deltagare får INTE:

  • Har fusion av epifysplattor
  • Visa någon historia av anafylaktisk reaktion eller överkänslighet mot mecasermin eller någon komponent i läkemedlets formulering
  • Har någon aktiv eller misstänkt neoplasi
  • Påvisa tecken på intrakraniell hypertoni, vilket framgår av papillödem vid undersökning med fundoskopi
  • Har något tillstånd som, enligt utredarens åsikt, utsätter patienten för en otillbörlig risk genom att delta i studien
  • Var ovillig att genomgå tester eller procedurer i samband med detta protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
Läkemedel: Increlex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för studieläkemedel
Tidsram: 1 år
Antal biverkningar relaterade till studieläkemedlet
1 år
Förändring i tillväxttakt på studieläkemedel
Tidsram: Under intervention, upp till 2 år
Tillväxttakt vid intervention jämförs med tillväxttakt före intervention för varje deltagare.
Under intervention, upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juni 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2007

Första postat (Uppskatta)

22 juni 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

3 juli 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2015

Senast verifierad

1 mars 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 070171
  • 07-I-0171

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Tillväxt misslyckande

Kliniska prövningar på Increlex

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera