Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pediatrisk Hydroxyurea Fas III klinisk prövning (BABY HUG) Uppföljande observationsstudie II Protocol (BABY HUG)

10 augusti 2020 uppdaterad av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
BABY HUG Treatment Study utformades för att se om behandling med läkemedlet hydroxyurea (även kallat HU) hos barn med sicklecellssjukdom kunde förhindra organskador, särskilt i mjälten och njurarna. Det fanns också en chans att behandlingen kunde förhindra smärtsamma kriser, lungsjukdomar, stroke och blodinfektion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den nuvarande observationsstudien, Uppföljningsstudie ((FUS) II, inkluderar förbättrade neuropsykologiska, hjärn-, hjärt- och lungutvärderingar för denna mycket välkarakteriserade kohort av försökspersoner. Mått på mjälte och njurfunktion och markörer för DNA-skada kommer att fortsätta att samlas in. Bedömning av andra målorgan i sicklecellssjukdom inklusive lung- och hjärtfunktion kommer att utföras utöver utvärdering av utvecklingsaspekter av sicklecellssjukdom (SCD) och potentiell HU-toxicitet.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla försökspersoner som är inskrivna i BABY HUG Follow-Up I-studien och som deltagit i minst 24 månader är berättigade till uppföljningsstudien II.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla försökspersoner som är inskrivna i BABY HUG Follow-Up I-studien och som deltagit i minst 24 månader är kvalificerade för uppföljningsstudien II

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som har fått en stamcellstransplantation är inte kvalificerade för registrering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Aktiva
Fullständiga blodvärden (CBCs), retikulocyter, differential, laktatdehydrogenas (LDH), bilirubin- och alanintransaminaser (ALT), cystatin C, blodureakväve (BUN), kreatinin, fetalt hemoglobin (HbF), antal gropar, Howell Jolly Body ( HJB), och urinmikroalbumin:kreatinin-förhållandet samlades in vid studiestart, årligen och avslutas till uppföljningsstudie II. Variable-diversity-joining (VDJ) och ett lagrat blodprov samlades in vid studiestart och studieutgång. Ytterligare tester som inkluderar lever/mjälteskanning, abdominal sonogram, lungfunktionstestning, magnetisk resonanstomografi (MRT) / magnetisk resonansangiografi (MRA), hjärtekokardiogram eller neuropsykologiska tester samlades in en gång under studien när barnet var 10 år gammalt.
Läkemedel: Hydroxyurea
Föräldrar och barns läkare kan planera att använda eller inte använda hydroxiurea.
Passiv
Kompletta blodvärden (CBCs), retikulocyter, differential, laktatdehydrogenas (LDH), bilirubin- och alanintransaminaser (ALT), cystatin C, blodkarbamidkväve (BUN), kreatinin, fetalt hemoglobin (HbF), antal gropar, Howell Jolly Body ( HJB), variabel-diversity-joining (VDJ), urin mikroalbumin:kreatinin-förhållandet och ett lagrat blodprov samlades in vid studiens ingång och utträde till uppföljningsstudie II. Ytterligare tester som inkluderar lever/mjälteskanning, abdominal sonogram, lungfunktionstestning, MRT/MRA, hjärtekokardiogram eller neuropsykologiska tester samlades in som en del av klinisk vård.
Läkemedel: Hydroxyurea
Föräldrar och barns läkare kan planera att använda eller inte använda hydroxiurea.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i kvalitativ mjältfunktion från randomiserad kontrollstudie baslinjemätning - jämförd mellan barn randomiserade till Hydroxyurea vs placebo
Tidsram: baseline och när barnet fyllde 10 år
Förändringen i mjältfunktion från den randomiserade kontrollstudiens baslinjemätning var ett av de primära resultaten. Förändringen i mjältfunktion (sämre vs inte sämre) jämfördes mellan de randomiserade behandlingsgrupperna (hydroxiurea vs placebo). Förändringen i mjältfunktion från baslinje (före behandlingsstart) till ålder 10 år (ett besök när barnet fyllde 10 år) definierades som värre om den ändrades från normal till minskad eller frånvarande, eller minskade till frånvarande; och inte värre om det ändrades från minskat till minskat, normalt till normalt, minskat till normalt, frånvarande till frånvarande eller frånvarande till minskat.
baseline och när barnet fyllde 10 år
Förändring i kvalitativ mjältfunktion från randomiserad kontrollförsöks baslinjemätning - jämförd mellan barn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea vid studiebesök
Tidsram: baseline och när barnet fyllde 10 år
Förändringen i mjältfunktion från den randomiserade kontrollstudiens baslinjemätning var ett av de primära resultaten. Förändringen i mjältfunktion (sämre vs inte sämre) jämfördes mellan barn som var kända för att vara på hydroxiurea kontra off hydroxiurea vid tidpunkten för besöket. Förändringen i mjältfunktion från baslinje (före behandlingsstart) till ålder 10 år (ett besök när barnet fyllde 10 år) definierades som värre om den ändrades från normal till minskad eller frånvarande, eller minskade till frånvarande; och inte värre om det ändrades från minskat till minskat, normalt till normalt, minskat till normalt, frånvarande till frånvarande eller frånvarande till minskat.
baseline och när barnet fyllde 10 år
Förändring i andelen urkärnade celler från randomiserad kontrollstudie baslinjemätning - jämförd mellan barn randomiserade till Hydroxyurea vs placebo
Tidsram: Baslinje och slutet av uppföljningsstudie II (upp till 13 år från randomiseringsdatum)
Förändringen i andelen urkärnade celler från baslinjemätning i randomiserad kontrollstudie var ett av de primära resultaten. Förändringen i andelen urkärnade celler jämfördes mellan de randomiserade behandlingsgrupperna (hydroxiurea vs placebo).
Baslinje och slutet av uppföljningsstudie II (upp till 13 år från randomiseringsdatum)
Förändring i andelen urkärnade celler från randomiserad kontrollförsöks baslinjemätning - jämförd mellan barn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea vid studiebesök
Tidsram: Baslinje och slutet av uppföljningsstudie II (upp till 13 år från randomiseringsdatum)
Förändringen i andelen urkärnade celler från den randomiserade kontrollstudiens baslinjemätning var ett av de primära resultaten. Förändringen i andelen urkärnade celler jämfördes mellan barn som var kända för att vara på hydroxyurea jämfört med hydroxyurea vid tidpunkten för besöket.
Baslinje och slutet av uppföljningsstudie II (upp till 13 år från randomiseringsdatum)
Förändring i Howell Jolly Body (HJB) från randomiserad kontrollstudie baslinjemätning - jämförd mellan barn randomiserade till Hydroxyurea vs placebo
Tidsram: Baslinje och slutet av uppföljningsstudie II (upp till 13 år från randomiseringsdatum)
Förändringen i Howell Jolly Body från den randomiserade kontrollstudiens baslinjemätning var ett av de primära resultaten. Förändringen i Howell Jolly Body jämfördes mellan de randomiserade behandlingsgrupperna (hydroxiurea vs placebo).
Baslinje och slutet av uppföljningsstudie II (upp till 13 år från randomiseringsdatum)
Förändring i Howell Jolly Body (HJB) räkning från randomiserad kontrollstudie baslinjemätning - jämförd mellan barn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea
Tidsram: Baslinje och slutet av uppföljningsstudie II (upp till 13 år från randomiseringsdatum)
Förändringen i Howell Jolly Body count från den randomiserade kontrollstudiens baslinjemätning var ett av de primära resultaten. Förändringen i Howell-Jolly Bodies jämfördes mellan barn som var kända för att vara på hydroxyurea och av hydroxyurea vid tidpunkten för besöket.
Baslinje och slutet av uppföljningsstudie II (upp till 13 år från randomiseringsdatum)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Samarbetspartners

National Institutes of Health (NIH)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

31 december 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

31 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 februari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2013

Första postat (UPPSKATTA)

5 februari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

20 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 augusti 2020

Senast verifierad

1 september 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HHSN268201200023C

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera