Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oralt tillskott av gangliosider för att behandla en sällsynt metabolisk störning

6 februari 2019 uppdaterad av: DDC Clinic - Center for Special Needs Children

Oralt tillskott av gangliosider - en potentiell behandling för GM3-syntasbrist

Syftet med detta pilotprojekt är att se om en kompletterande form av dietary gangliosider kan fungera som en potentiell behandling för det sällsynta metabola tillståndet som kallas gangliosid GM3-syntasbrist.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Inte tillämpbar

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av GM3-syntasbrist

Exklusions kriterier:

-

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tillskott av gangliosider
Tillskott av mejerihärledda koncentrerade gangliosider
Kosttillskott: Tillskott av mejerihärledda koncentrerade gangliosider.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kroppslängd jämfört med normala pediatriska tillväxtkurvor.
Tidsram: Kvartalsvisa mått- förändring från baslinjen över 24 månader.
Kvartalsvisa mått- förändring från baslinjen över 24 månader.
Förändring av antalet standardiserade utvecklingsbedömningar (Vineland & Batelle)
Tidsram: Kvartalsvisa mått - förändring från baslinjen över 24 månader
Kvartalsvisa mått - förändring från baslinjen över 24 månader
Kroppsvikt jämfört med normala pediatriska tillväxtkurvor
Tidsram: Kvartalsmätningar från baslinje över 24 månader
Kvartalsmätningar från baslinje över 24 månader
Huvudomkrets jämfört med normala pediatriska tillväxtkurvor.
Tidsram: Kvartalsmått från baslinje över 24 månader
Kvartalsmått från baslinje över 24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Koncentration av gangliosid GM3 i blodplasma
Tidsram: Sex gånger per år under 24 månader
Sex gånger per år under 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

DDC Clinic - Center for Special Needs Children

Utredare

  • Huvudutredare: Heng Wang, MD PhD, DDC Clinic

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2020

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 september 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2014

Första postat (Uppskatta)

9 september 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 februari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2019

Senast verifierad

1 februari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • DDC-62314

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på GM3-syntasbrist

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera