- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03512314
Terapeutisk användning av Tadekinig Alfa vid NLRC4-mutation och XIAP-brist som Open Label-förlängning
Open-label förlängningsstudie med Tadekinig Alfa (r-hIL-18BP) för att övervaka säkerhet och tolerabilitet hos patienter med IL-18-drivna monogena autoinflammatoriska tillstånd: NLRC4-mutation och XIAP-brist
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Pediatriska autoinflammatoriska tillstånd relaterade till spontant aktiverande mutationer av NLRC4 och med återkommande MAS-liknande flare med konstitutiv IL-18 hypersekretion, kan kräva långvarig blockering av IL-18-vägen.
Patienter med X-länkad apoptoshämmare (XIAP)-brist och som lider av hemofagocytisk-lymfohistiocytos (HLH), ett MAS-liknande syndrom, uppvisar också höga nivåer av serum IL-18 och kan dra nytta av IL-18 blockadbehandling fram till en botande hematopoetisk stamcellstransplantation kan utföras Säkerheten av IL-18 blockad under långa perioder är av stort intresse för behandlingen av dessa patienter
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Eduardo Schiffrin, MD
- Telefonnummer: +41 21 694 00 43
- E-post: eduardo.schiffrin@ab2bio.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Friederike Stein, PhD
- Telefonnummer: +41 21 694 00 40
- E-post: friederike.stein@ab2bio.com
Studieorter
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92056
- UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- Shands Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
- The Hospital For Sick Children
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier: (båda kriterierna måste uppfyllas)
- Patienter har deltagit i AB2 Bio ltd. Fas III klinisk prövning NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953) av en av följande mekanismer: a) Patienter som har slutfört den första 18-veckors RCT-fasen av den föregående kliniska prövningen men som inte var berättigade till RW-fasen på grund av flaresymtom. Eller b) Patienter som slutförde den första 18-veckors RCT-fasen och fullföljde RW-fasen i den föregående kliniska prövningen. Eller c) Patienter som har lämnat antingen RCT- eller RW-fasen av den föregående kliniska prövningen på grund av behandlingsmisslyckande som kräver räddningsimmunsuppression. Sådana patienter måste vänta minst 4 veckor efter att behandlingen avbrutits från föregående kliniska prövning innan de skrivs in i denna OLE. Om patienter inte samtycker till att registrera sig i OLE efter att de avslutats tidigt i huvudstudien, kommer de att uppmanas att fortsätta med de planerade besöken i huvudstudien
- Kvinnor i fertil ålder med negativt uringraviditetstest (UPT) vid alla besök
Exklusions kriterier:
- Patienter får inte gå in i OLE om de frivilligt drog sig ur RCT- eller RW-studien eller om tidsperioden mellan deltagande överstiger 3 månader
- Bevis eller historia av malignitet
- Bevis på invasiv eller livshotande infektion
- Tuberkulosens historia
- Livshotande blödning inom 2 veckor efter screening
- Vaccination med ett levande vaccin under de senaste 3 månaderna
- Bevis på allvarlig organkompromiss inklusive men inte begränsat till: (se detaljer i protokollet)
- Gravida eller ammande kvinnor
- Oförmåga att följa högeffektiva preventivmedelsrekommendationer under studien och fram till 1 månad efter avslutad behandling.
- Oförmåga att ge informerat samtycke, och även samtycke om tillämpligt
- Förväntad livslängd mindre än 4 veckor
- Samtidig användning av annan immunsuppression förutom NSAID, glukokortikoider, ciklosporin, takrolimus, IL-1-hämmare (Anakinra, Canakinumab eller Rilonacept)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Tadekinig alfa
Aktiv läkemedelsbehandling under 26 veckor
|
Open label, 26 veckor på Tadekinig alfa-behandling.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Rapporter om biverkningar
Tidsram: 26 veckor
|
Incidensen, arten och svårighetsgraden av biverkningar kommer att rapporteras
|
26 veckor
|
Rapporter om onormal fysisk undersökning
Tidsram: 26 veckor
|
Mätningar kommer att göras med det modifierade Auto-inflammatory Disease Activity Index (mAIDAI) inklusive flera mätningar aggregerade som 1/0.
|
26 veckor
|
Rapporter om onormala laboratorieresultat
Tidsram: 26 veckor
|
Rapport om kliniskt signifikanta onormala laboratorieresultat (dvs serum-CRP (ug/ml), serumferritin (ng/ml).
och alla andra onormala labbresultat
|
26 veckor
|
Immunogenicitetsutvärdering
Tidsram: 26 veckor
|
Generering av anti-rekombinanta humana interleukin-18 bindande protein (anti-rhIL-18BP) antikroppar
|
26 veckor
|
Utvärdering av den lokala tolerabiliteten på injektionsstället
Tidsram: 26 veckor
|
Utvärdering kommer att göras baserat på det lokala tolerabilitetsindexet där patienterna kommer att uppmanas att bedöma graden av smärta, rodnad, svullnad, blåmärken, ömhet och klåda som de upplever vid varje injektion.
|
26 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- OLE-NLRC4/XIAP.2016.001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på NLRC4-MAS
-
AB2 Bio Ltd.AvslutadNLRC4-MAS | XIAP-bristFörenta staterna, Kanada, Tyskland
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekryteringDIRA | NLRC4-MAS | NOMID | SAVI | LJUSFörenta staterna
-
Gunnar LachmannAvslutadHemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH) | Makrofagaktiveringssyndrom (MAS) | Hemofagocytiska syndrom
-
Novartis PharmaceuticalsRekryteringNLRC4-GOF, AIFEC (autoinflammation med infantil enterokolit), XIAP-brist, CDC42-mutationerSpanien, Frankrike, Förenta staterna, Kanada, Japan, Storbritannien, Kalkon, Tjeckien, Italien
-
Swedish Orphan BiovitrumRekryteringSystemisk lupus erythematosus | Makrofagaktiveringssyndrom | Fortfarande sjukdom | Sekundär hemofagocytisk lymfohistiocytos | SJIA | AOSD | MASFörenta staterna, Belgien, Italien, Nederländerna, Storbritannien, Kina, Frankrike, Spanien, Tjeckien, Kanada, Sverige, Japan, Tyskland, Polen
Kliniska prövningar på Tadekinig alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.OkändGodartade, premaligna och maligna gynekologiska sjukdomar begränsade till bäckenetItalien
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityOkänd
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekrytering
-
Peking University Third HospitalRekryteringSköldkörtelögonsjukdomKina
-
University of EdinburghRekryteringAortastenos | Carcinoid syndrom | Kemoterapiinducerad systolisk dysfunktionStorbritannien
-
UMC UtrechtHar inte rekryterat ännuMetastaserande kolorektal cancer | Metastaserande cancer i levern
-
Sichuan Provincial People's HospitalRekryteringAldosteronproducerande adenomKina
-
Shanghai East HospitalChinese Academy of SciencesOkänd
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaAvslutadAkut leversvikt | Akut vid kronisk leversviktIndien