Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Terapeutisk användning av Tadekinig Alfa vid NLRC4-mutation och XIAP-brist som Open Label-förlängning

7 november 2023 uppdaterad av: AB2 Bio Ltd.

Open-label förlängningsstudie med Tadekinig Alfa (r-hIL-18BP) för att övervaka säkerhet och tolerabilitet hos patienter med IL-18-drivna monogena autoinflammatoriska tillstånd: NLRC4-mutation och XIAP-brist

Detta är en öppen förlängningsstudie för patienter som tidigare inkluderats i AB2 Bio Ltd. pågående kliniska fas III-prövning NLRC4/XIAP.2016.001 (IND nr 127953). Denna OLE-studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av Tadekinig alfa hos patienter som lider av pediatriska monogena autoinflammatoriska sjukdomar som har skadliga mutationer av NLRC4 och XIAP.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pediatriska autoinflammatoriska tillstånd relaterade till spontant aktiverande mutationer av NLRC4 och med återkommande MAS-liknande flare med konstitutiv IL-18 hypersekretion, kan kräva långvarig blockering av IL-18-vägen.

Patienter med X-länkad apoptoshämmare (XIAP)-brist och som lider av hemofagocytisk-lymfohistiocytos (HLH), ett MAS-liknande syndrom, uppvisar också höga nivåer av serum IL-18 och kan dra nytta av IL-18 blockadbehandling fram till en botande hematopoetisk stamcellstransplantation kan utföras Säkerheten av IL-18 blockad under långa perioder är av stort intresse för behandlingen av dessa patienter

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92056
        • UCSD _ Department of Pediatrics / Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Shands Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital _ Baylor College of Medicine
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital For Sick Children
  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) - Paediatric Unit

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier: (båda kriterierna måste uppfyllas)

  1. Patienter har deltagit i AB2 Bio ltd. Fas III klinisk prövning NLRC4/XIAP.2016.001 (IND N° 127953) av en av följande mekanismer: a) Patienter som har slutfört den första 18-veckors RCT-fasen av den föregående kliniska prövningen men som inte var berättigade till RW-fasen på grund av flaresymtom. Eller b) Patienter som slutförde den första 18-veckors RCT-fasen och fullföljde RW-fasen i den föregående kliniska prövningen. Eller c) Patienter som har lämnat antingen RCT- eller RW-fasen av den föregående kliniska prövningen på grund av behandlingsmisslyckande som kräver räddningsimmunsuppression. Sådana patienter måste vänta minst 4 veckor efter att behandlingen avbrutits från föregående kliniska prövning innan de skrivs in i denna OLE. Om patienter inte samtycker till att registrera sig i OLE efter att de avslutats tidigt i huvudstudien, kommer de att uppmanas att fortsätta med de planerade besöken i huvudstudien
  2. Kvinnor i fertil ålder med negativt uringraviditetstest (UPT) vid alla besök

Exklusions kriterier:

  1. Patienter får inte gå in i OLE om de frivilligt drog sig ur RCT- eller RW-studien eller om tidsperioden mellan deltagande överstiger 3 månader
  2. Bevis eller historia av malignitet
  3. Bevis på invasiv eller livshotande infektion
  4. Tuberkulosens historia
  5. Livshotande blödning inom 2 veckor efter screening
  6. Vaccination med ett levande vaccin under de senaste 3 månaderna
  7. Bevis på allvarlig organkompromiss inklusive men inte begränsat till: (se detaljer i protokollet)
  8. Gravida eller ammande kvinnor
  9. Oförmåga att följa högeffektiva preventivmedelsrekommendationer under studien och fram till 1 månad efter avslutad behandling.
  10. Oförmåga att ge informerat samtycke, och även samtycke om tillämpligt
  11. Förväntad livslängd mindre än 4 veckor
  12. Samtidig användning av annan immunsuppression förutom NSAID, glukokortikoider, ciklosporin, takrolimus, IL-1-hämmare (Anakinra, Canakinumab eller Rilonacept)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tadekinig alfa
Aktiv läkemedelsbehandling under 26 veckor
Läkemedel: Tadekinig alfa
Open label, 26 veckor på Tadekinig alfa-behandling.
Andra namn:
  • r-hIL-18BP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Rapporter om biverkningar
Tidsram: 26 veckor
Incidensen, arten och svårighetsgraden av biverkningar kommer att rapporteras
26 veckor
Rapporter om onormal fysisk undersökning
Tidsram: 26 veckor
Mätningar kommer att göras med det modifierade Auto-inflammatory Disease Activity Index (mAIDAI) inklusive flera mätningar aggregerade som 1/0.
26 veckor
Rapporter om onormala laboratorieresultat
Tidsram: 26 veckor
Rapport om kliniskt signifikanta onormala laboratorieresultat (dvs serum-CRP (ug/ml), serumferritin (ng/ml). och alla andra onormala labbresultat
26 veckor
Immunogenicitetsutvärdering
Tidsram: 26 veckor
Generering av anti-rekombinanta humana interleukin-18 bindande protein (anti-rhIL-18BP) antikroppar
26 veckor
Utvärdering av den lokala tolerabiliteten på injektionsstället
Tidsram: 26 veckor
Utvärdering kommer att göras baserat på det lokala tolerabilitetsindexet där patienterna kommer att uppmanas att bedöma graden av smärta, rodnad, svullnad, blåmärken, ömhet och klåda som de upplever vid varje injektion.
26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AB2 Bio Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Eduard Behrens, MD, Children Hospital of Philadelphia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 januari 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

30 april 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 maj 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 april 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 april 2018

Första postat (Faktisk)

30 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

8 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OLE-NLRC4/XIAP.2016.001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Denna information kommer att tillhandahållas inom kort

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på NLRC4-MAS

Kliniska prövningar på Tadekinig alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera