Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av INCB050465 hos deltagare med autoimmun hemolytisk anemi

8 april 2024 uppdaterad av: Incyte Corporation

En öppen fas 2-studie av INCB050465 i deltagare med autoimmun hemolytisk anemi

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av parsaclisib som administreras oralt till deltagare med autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) som har minskat hemoglobin och tecken på pågående hemolys som kräver behandlingsintervention.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (Chru) de Lille
  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • University Health System Inc., Dba the University of Tn Medical Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Napoli, Italien, 80131
        • UNIVERSIT� DI NAPOLI FEDERICO II
      • Novara, Italien, 28100
        • AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA MAGGIORE DELLA CARIT� DI NOVARA
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 01090
        • Allgemeines Krankenhaus Der Stadt Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av AIHA baserad på förekomsten av hemolytisk anemi och serologiska bevis på anti-erytrocytantikroppar, detekterbara genom det direkta antiglobulintestet.
  • Deltagare som har sjukdomsprogression efter behandling med standardterapier som är kända för att ge klinisk nytta, eller som är intoleranta mot behandling, eller som vägrar standardbehandling. Det finns ingen gräns för antalet tidigare behandlingsregimer.
  • Hemoglobin 7 till 10 g/dL.
  • Inga tecken på en lymfoproliferativ malignitet eller andra autoimmunrelaterade underliggande tillstånd.
  • Eastern Cooperative Oncology Group prestationsstatus på 0 till 2.
  • Vilja att undvika graviditet eller att bli far till barn.

Exklusions kriterier:

  • Gravida eller ammande kvinnor.
  • Samtidiga tillstånd och historia av andra protokollspecificerade sjukdomar.
  • ANC < 1,5 × 10^9/L.
  • Trombocytantal < 100 × 10^9/L.
  • Allvarligt nedsatt leverfunktion.
  • Nedsatt njurfunktion med uppskattat kreatininclearance mindre än 45 ml/min.
  • Anti-fosfolipid antikroppar positiva eller förhöjda anti-streptolysin antikroppar.
  • Positiva serologiska testresultat för hepatit B-ytantigen eller kärnantikropp, eller hepatit C-virusantikropp med detekterbart RNA vid screening, i överensstämmelse med aktiv eller kronisk infektion.
  • Känd HIV-infektion eller positivitet på immunanalys.
  • Historik eller förekomst av ett onormalt EKG som, enligt utredarens uppfattning, är kliniskt meningsfullt.
  • Känd överkänslighet eller svår reaktion mot parsaclisib eller dess hjälpämnen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Parsaclisib 1 mg QD
Parsaclisib vid 1 milligram (mg) en gång dagligen (QD) i 12 veckor följt av en förlängningsperiod, med ett alternativ för dosökning (till 2,5 mg QD) vid vecka 6 för deltagare som uppfyller dosökningskriterierna.
Läkemedel: Parsaclisib
Parsaclisib administreras oralt.
Andra namn:
  • INCB050465
Experimentell: Parsaclisib 2,5 mg QD
Parsaclisib vid 2,5 mg dagligen i 12 veckor följt av förlängningsperiod.
Läkemedel: Parsaclisib
Parsaclisib administreras oralt.
Andra namn:
  • INCB050465

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår ett fullständigt svar vid alla besök från vecka 6 till vecka 12
Tidsram: Vecka 6 till vecka 12
Ett fullständigt svar definierades som hemoglobin >12 gram per deciliter (g/dL) som inte tillskrivs en transfusionseffekt och normalisering av hemolytiska markörer. Ingen transfusionseffekt definierades som > 1 vecka sedan den senaste transfusionen.
Vecka 6 till vecka 12
Andel deltagare som uppnår ett partiellt svar vid alla besök från vecka 6 till vecka 12
Tidsram: Vecka 6 till vecka 12
Ett partiellt svar definierades som hemoglobin 10-12 g/dL eller åtminstone en ökning på 2 g/dL från baslinjen som inte tillskrivs en transfusionseffekt och normaliseringen av hemolytiska markörer. Ingen transfusionseffekt definierades som > 1 vecka sedan den senaste transfusionen.
Vecka 6 till vecka 12
Antal deltagare med eventuella behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under behandlingsperioden
Tidsram: upp till högst 99 dagar
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse i samband med användningen av ett läkemedel hos människor, oavsett om det anses drogrelaterat eller inte, som inträffade efter att en deltagare lämnat ett informerat samtycke. Onormala laboratorievärden eller testresultat som inträffade efter informerat samtycke utgjorde biverkningar endast om de inducerade kliniska tecken eller symtom, ansågs vara kliniskt meningsfulla, krävde terapi eller krävde förändringar i studieläkemedlet. Anemi och transfusioner borde inte ha rapporterats som biverkningar såvida de inte representerade en kliniskt betydelsefull minskning av hemoglobinnivån från baslinjen. En TEAE definierades som alla biverkningar som antingen rapporterats för första gången eller försämring av en redan existerande händelse efter den första dosen av studieläkemedlet.
upp till högst 99 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med någon TEAE under förlängningsperioden
Tidsram: upp till cirka 3 år
En AE definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det anses vara drogrelaterat eller inte, som inträffade efter att en deltagare lämnat ett informerat samtycke. Onormala laboratorievärden eller testresultat som inträffade efter informerat samtycke utgjorde biverkningar endast om de inducerade kliniska tecken eller symtom, ansågs vara kliniskt meningsfulla, krävde terapi eller krävde förändringar i studieläkemedlet. Anemi och transfusioner borde inte ha rapporterats som biverkningar såvida de inte representerade en kliniskt betydelsefull minskning av hemoglobinnivån från baslinjen. En TEAE definierades som alla biverkningar som antingen rapporterats för första gången eller försämring av en redan existerande händelse efter den första dosen av studieläkemedlet.
upp till cirka 3 år
Andel deltagare som uppnår ett fullständigt svar under post-baseline-besök
Tidsram: upp till cirka 2,5 år
Ett fullständigt svar definierades som hemoglobin >12 g/dL) som inte tillskrivs en transfusionseffekt och normalisering av hemolytiska markörer. Ingen transfusionseffekt definierades som > 1 vecka sedan den senaste transfusionen.
upp till cirka 2,5 år
Andel deltagare som uppnår ett partiellt svar under post-baseline-besök
Tidsram: upp till cirka 2,5 år
Ett partiellt svar definierades som hemoglobin 10-12 g/dL eller åtminstone en ökning på 2 g/dL från baslinjen som inte tillskrivs en transfusionseffekt och normaliseringen av hemolytiska markörer. Ingen transfusionseffekt definierades som > 1 vecka sedan den senaste transfusionen.
upp till cirka 2,5 år
Andel deltagare som uppnår en ≥ 2 g/dL ökning av hemoglobin från baslinjen
Tidsram: upp till cirka 2,5 år
Hemoglobinnivåer utvärderades under hela studien.
upp till cirka 2,5 år
Ändring från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Procentuell förändring från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Procentuell förändring från Baseline beräknades som: ([post-Baseline-värde minus Baseline-värdet] / Baseline-värde) x 100.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Andel deltagare som behöver transfusioner
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
En deltagare definierades ha behövt en transfusion om hans eller hennes senaste transfusion skedde inom 7 dagar efter besöksdatumet.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Andel deltagare som uppnådde normalisering av hemoglobin, haptoglobin, laktatdehydrogenas (LDH), retikulocytantal, totalt bilirubin, direkt bilirubin och indirekt bilirubin
Tidsram: upp till cirka 2,5 år
Normaliseringen bestämdes av utredaren baserat på normala intervall för det kliniska referenslaboratoriet.
upp till cirka 2,5 år
Andel deltagare som behöver ändra prednisondosen (öka eller minska)
Tidsram: upp till cirka 2,5 år
Prednisonanvändning övervakades under hela studien.
upp till cirka 2,5 år
Förändring från baslinjen i den funktionella bedömningen av terapi för kroniska sjukdomar - Fatigue (FACIT-F) Subscale Poäng
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
FACIT-F-subskalan är ett instrument med 13 punkter utformat för att bedöma trötthet/trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion vid ett antal kroniska sjukdomar. Deltagarna ombads svara på 13 påståenden som personer med sjukdomen har sagt är viktiga på följande skala: 0, inte alls; 1, lite; 2, något; 3, ganska lite; 4, väldigt mycket. Deltagarna ombads att ange svaret som det gällde de senaste 7 dagarna. Den totala utmattningssubskalapoängen sträcker sig från 0 till 52; en högre poäng indikerar allvarligare påverkan på dagliga aktiviteter och funktion.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Genomsnittlig Cmax för Parsaclisib
Tidsram: fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Cmax definierades som den maximala observerade koncentrationen. Deltagare i kohort 1 var inte kvalificerade att få parsaclisib 2,5 mg vid vecka 2.
fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Genomsnittlig Tmax för Parsaclisib
Tidsram: fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
tmax definierades som tiden till maximal koncentration. Deltagare i kohort 1 var inte kvalificerade att få parsaclisib 2,5 mg vid vecka 2.
fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Medel Cmin för Parsaclisib
Tidsram: fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Cmin definierades som den minsta observerade koncentrationen över dosintervallet. Deltagare i kohort 1 var inte kvalificerade att få parsaclisib 2,5 mg vid vecka 2.
fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Genomsnittlig AUC0-4 för Parsaclisib
Tidsram: fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
AUC0-4 definierades som arean under koncentration-tid-kurvan från tid = 0 till 4 timmar efter dosering. Deltagare i kohort 1 var inte kvalificerade att få parsaclisib 2,5 mg vid vecka 2.
fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Genomsnittlig AUC0-t för Parsaclisib
Tidsram: fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
AUC0-t definierades som arean under koncentration-tid-kurvan från tid = 0 till den sista mätbara koncentrationen vid tidpunkten = t. Deltagare i kohort 1 var inte kvalificerade att få parsaclisib 2,5 mg vid vecka 2.
fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Medelklast av Parsaclisib
Tidsram: fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Clast definierades som den sista mätbara koncentrationen (över kvantifieringsgränsen). Deltagare i kohort 1 var inte kvalificerade att få parsaclisib 2,5 mg vid vecka 2.
fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Mean Tlast av Parsaclisib
Tidsram: fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Tlast definierades som tiden för den senaste mätbara koncentrationen (över kvantifieringsgränsen). Deltagare i kohort 1 var inte kvalificerade att få parsaclisib 2,5 mg vid vecka 2.
fördos vid vecka 1 och 12; före dosering och 1, 2 och 4 timmar efter dosering vid vecka 2 och 8
Ändring från baslinjen i retikulocytantal
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Ändring från baslinjen i direkt antiglobulintest (DAT) för immunglobulin G (IgG) och C3b
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Ändring från baslinjen i kalla agglutininnivåer
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Ändring från baslinjen i Haptoglobin, Totalt Bilirubin, Direkt Bilirubin och Indirekt Bilirubin
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Ändra från baslinjen i LDH
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Ändra från baslinjen i CH50
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Ändra från baslinjen i C3 och C4
Tidsram: Baslinje; upp till cirka 2,5 år
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; upp till cirka 2,5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Incyte Corporation

Utredare

  • Studierektor: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 november 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

5 augusti 2021

Avslutad studie (Faktisk)

2 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 maj 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2018

Första postat (Faktisk)

25 maj 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INCB 50465-206
  • Parsaclisib (Annan identifierare: Incyte Corporation)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmun hemolytisk anemi

Kliniska prövningar på Parsaclisib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera