- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03651505
X-linked Hypophosphatemia Disease Monitoring Program
7 mars 2024 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
X-linked Hypophosphatemia Disease Monitoring Program (XLH-DMP)
Syftet med denna observationsstudie är att karakterisera XLH-sjukdomspresentation och progression och att bedöma långsiktig effektivitet och säkerhet för burosumab.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
XLH-DMP är ett globalt, prospektivt, multicenter, longitudinellt, långsiktigt resultatprogram för patienter på eller utanför någon behandling utformad för att karakterisera XLH-sjukdomspresentation och progression, utvärdera långsiktig säkerhet och effektivitet av burosumab, samt prospektivt undersöka longitudinell förändring över tid över biomarkör(er), kliniska bedömningar och patient/vårdgivare-rapporterade resultatmått i en representativ population.
XLH-DMP kommer att samla in demografiska, biokemiska, fysiologiska, sjukdomens svårighetsgrad och progressionsdata hos patienter som tar burosumab och de som inte tar burosumab.
I denna DMP kommer patienter endast att ha tillgång till burosumab genom auktoriserad ordinerad användning.
Sponsorn kommer inte att tillhandahålla några behandlingar som en del av DMP.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
780
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
-
Córdoba, Argentina
- Hospital Privado Universitario de Córdoba
-
-
Ciudad Autónoma De Buenos Aires
-
Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentina, C1270AAN
- Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilien, 80030-110
- Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
-
-
Campina Grande - PB
-
São José, Campina Grande - PB, Brasilien, 58400-398
- Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
-
-
Sao Paulo
-
São Paulo, Sao Paulo, Brasilien, 05437-000
- Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
-
-
-
-
Metropolitana
-
Santiago, Metropolitana, Chile
- Pontificia Universidad Catolica de Chile
-
-
-
-
Antioquia
-
Medellín, Antioquia, Colombia
- Hospital Universitario de San Vicente Fundación
-
-
Cundinamarca
-
Bogotá, Cundinamarca, Colombia
- Hospital Infantil Universitario de San José
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California, Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5167
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Karp Family Research Laboratories
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27708
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati CHildren's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
- Vanderbilt University - Department of Medicine
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University - Department of Pediatrics
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Research Institute
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas, Health Science Center
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughter
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- American Family Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H 5B2
- Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Kanada, ON L6M 1M1
- Bone Research and Education Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
- Shiner's Hospital for Children - Canada
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Cirka 800 kvalificerade vuxna och pediatriska patienter med XLH kommer att registreras globalt, med minst 200 pediatriska patienter.
Patienter kan gå in i XLH-DMP oavsett hur deras XLH behandlas.
Patienter som får Crysvita (burosumab) via recept kan börja ta Crysvita, enligt vårdstandard före eller efter inskrivning i XLH DMP.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig och kan ge informerat samtycke eller, när det gäller patienter under 18 år (eller 16 år, beroende på region), ge samtycke (om så krävs) och informerat samtycke av en lagligt auktoriserad representant efter arten av studien har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.
- Klinisk diagnos av XLH baserad på familjehistoria, ELLER bekräftad PHEX-mutation, ELLER biokemisk profil som överensstämmer med XLH.
- Vill och kan följa studiebesöksschemat och studieprocedurer.
Exklusions kriterier:
- Samtidig registrering i en Ultragenyx-sponsrad klinisk prövning är INTE tillåten.
- Allvarlig medicinsk eller psykiatrisk samsjuklighet.
- Mindre än ett år av förväntad livslängd.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
---|---|
Tidigare deltagare i Burosumab kliniska prövningar
Patienter som deltog i burosumab kliniska prövningar och fortsätter att få burosumab via recept från sin läkare.
|
Tillgång till behandling sker genom auktoriserad kommersiell användning och inte som en del av denna DMP
|
Inte från tidigare Burosumab Clinical Trial
Patienter kan ta andra behandlingar för XLH och kan påbörja behandling med burosumab när som helst enligt ordination av en läkare.
|
Tillgång till behandling sker genom auktoriserad kommersiell användning och inte som en del av denna DMP
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Långsiktig säkerhet för Burosumab
Tidsram: 10 år
|
Att utvärdera den långsiktiga säkerheten av burosumabbehandling hos vuxna och pediatriska patienter med XLH, inklusive övergripande njurhälsa, förekomst och/eller progression av nefrokalcinos och spinal stenos, och graviditetsresultat.
|
10 år
|
Långsiktig effektivitet av Burosumab
Tidsram: 10 år
|
Att utvärdera den långsiktiga effektiviteten av behandling med burosumab på viktiga manifestationer av XLH, inklusive skeletthälsa, stelhet, rörlighet och fysisk funktion.
|
10 år
|
Kliniskt förlopp av XLH-sjukdom
Tidsram: 10 år
|
För att illustrera de kliniska, radiologiska, biokemiska manifestationerna och progressionen av XLH över tid hos både obehandlade och behandlade patienter med XLH.
|
10 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 juli 2018
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2032
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2032
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 augusti 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 augusti 2018
Första postat (Faktisk)
29 augusti 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Näringsstörningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Avitaminos
- Bristsjukdomar
- Undernäring
- Skelettsjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Skelettsjukdomar, metaboliska
- Renal tubulär transport, medfödda fel
- Kalciummetabolismstörningar
- Metallmetabolism, medfödda fel
- Fosformetabolismstörningar
- D-vitaminbrist
- Hypofosfatemi, familjär
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Urogenitala sjukdomar
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Engelska sjukan
- Familjär hypofosfatemisk rakitis
- Hypofosfatemi
- Rakitis, hypofosfatemisk
Andra studie-ID-nummer
- UX023-CL401
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på X-länkad hypofosfatemi
-
James DowlingCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... och andra samarbetspartnersRekryteringX Linked Myotubular MyopatiStorbritannien, Kanada, Förenta staterna
-
West China HospitalRekrytering
-
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustRekryteringX-länkad myotubular myopati | Centronukleär myopati | Myotubular myopati | Myotubular myopati 1 | Myotubulär (Centronuclear) Myopati | Centronukleär myopati, X-LinkedStorbritannien
-
Astellas Gene TherapiesAvslutadX-länkad myotubular myopatiFörenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Kanada, Tyskland
-
University of FloridaAudentes TherapeuticsAvslutadX-länkad myotubular myopatiFörenta staterna
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalRekryteringNeurobehavioral manifestationer | Genetiska sjukdomar, X-länkade | Intellektuell funktionsnedsättning | Fragilt X-syndrom | Sexkromosomstörningar | Fragilt X Mental Retardation Syndrome | Trinukleotid upprepad expansion | Fra(X) syndrom | FXS | Psykisk utvecklingsstörning, X LinkedFörenta staterna, Kanada
-
Astellas Gene TherapiesAvslutadHanar med X-länkad myotubulär myopati (XLMTM)Förenta staterna, Storbritannien
-
Cure CMDUniversity of Michigan; Congenital Muscle Disease International RegistrAvslutad
-
Astellas Gene TherapiesAktiv, inte rekryterandeX-Linked Myotubular MyopatiFörenta staterna, Kanada, Frankrike, Tyskland
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAnmälan via inbjudanChoroideremi | X-Linked Retinitis PigmentosaFörenta staterna, Storbritannien, Nederländerna, Tyskland, Frankrike, Brasilien, Kanada, Danmark, Finland
Kliniska prövningar på Inget ingripande
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionAvslutad
-
Seoul National University HospitalSamsung Medical Center; Chosun University HospitalAvslutadRadiofrekvensablation | MikrovågsablationKorea, Republiken av
-
Federal University of São PauloOkändHjärtkirurgi | Aorta No-touchBrasilien
-
University of MinnesotaAvslutad
-
Swiss Federal Institute of TechnologyInstituto de Investigação em ImunologiaAvslutadStörningar i järnmetabolism | Överbelastning av järn | PolyfenolerPortugal, Schweiz
-
Catharina Ziekenhuis EindhovenAvslutadVaskulära infektionerNederländerna
-
University of British ColumbiaAvslutadCentral Line komplikationKanada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadSicklecellanemiFrankrike
-
Northwestern UniversityAvslutad