Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ulixertinib vid behandling av patienter med avancerade solida tumörer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiska störningar med MAPK Pathway-mutationer (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

22 mars 2024 uppdaterad av: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Fas 2-underprotokoll för BVD-523FB (Ulixertinib) hos patienter med tumörer som har aktiverande MAPK Pathway-mutationer

Denna fas II Pediatric MATCH-studie studerar hur väl ulixertinib fungerar vid behandling av patienter med solida tumörer som har spridit sig till andra platser i kroppen (avancerat), non-Hodgkin lymfom eller histiocytiska störningar som har en genetisk förändring (mutation) i en signalväg kallas MAPK. En signalväg består av en grupp molekyler i en cell som styr en eller flera cellfunktioner. Gener i MAPK-vägen muteras ofta i många typer av cancer. Ulixertinib kan stoppa tillväxten av cancerceller som har mutationer i MAPK-vägen.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att bestämma den objektiva svarsfrekvensen (ORR; fullständigt svar + partiellt svar) hos pediatriska patienter som behandlats med BVD-523FB (ulixertinib) med avancerade solida tumörer (inklusive tumörer i centrala nervsystemet [CNS]), non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiska störningar som har aktiverande genetiska förändringar i MAPK-vägen.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att uppskatta den progressionsfria överlevnaden hos pediatriska patienter som behandlats med BVD-523FB (ulixertinib) med avancerade solida tumörer (inklusive CNS-tumörer), non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiska störningar som har aktiverande genetiska förändringar i MAPK-vägen.

II. För att få information om tolerabiliteten av BVD-523FB (ulixertinib) hos barn och ungdomar med recidiverande eller refraktär cancer.

III. För att ge preliminära uppskattningar av farmakokinetiken för BVD-523FB (ulixertinib) hos barn och ungdomar med återfall eller refraktär cancer.

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Att utvärdera andra biomarkörer som prediktorer för svar på BVD-523FB (ulixertinib) och specifikt om tumörer som har olika mutationer eller fusioner kommer att visa differentiell respons på BVD-523FB (ulixertinib) behandling.

II. Att utforska metoder för att profilera förändringar i tumörgenomik över tid genom utvärdering av cirkulerande tumördeoxiribonukleinsyra (DNA).

DISPLAY: Detta är en dosökningsstudie.

Patienterna får ulixertinib oralt (PO) två gånger dagligen (BID). Cykler upprepas var 28:e dag i upp till 2 år i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp regelbundet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Förenta staterna, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Förenta staterna, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten måste ha registrerats på APEC1621SC och måste ha fått en behandlingsuppgift till MATCH till APEC1621J baserat på närvaron av en handlingsbar mutation.
  • Patienterna måste ha en kroppsyta >= 0,54 m^2 vid tidpunkten för studieregistreringen.

  • Patienter måste ha radiografiskt mätbar sjukdom vid tidpunkten för studieinskrivningen. Patienter med neuroblastom som inte har en mätbar sjukdom men som har metaiodbensylguanidin (MIBG)+ utvärderbar sjukdom är berättigade. Mätbar sjukdom hos patienter med inblandning i centrala nervsystemet (CNS) definieras som tumör som är mätbar i två vinkelräta diametrar på magnetisk resonanstomografi (MRT) och synlig på mer än en skiva.

    • Obs: Följande kvalificerar sig inte som mätbar sjukdom:

      • Maligna vätskeansamlingar (t.ex. ascites, pleurautgjutning)
      • Benmärgsinfiltration förutom den som upptäckts med MIBG-skanning för neuroblastom
      • Lesioner som endast upptäckts av nuklearmedicinska studier (t.ex. ben-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-skanningar) förutom vad som noterats för neuroblastom
      • Förhöjda tumörmarkörer i plasma eller cerebrospinalvätska (CSF)
      • Tidigare utstrålade lesioner som inte har visat tydlig progression efter strålning
      • Leptomeningeala lesioner som inte uppfyller mätkraven för Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50 % för patienter > 16 år och Lansky >= 50 för patienter =< 16 år. Obs: Neurologiska brister hos patienter med CNS-tumörer måste ha varit relativt stabila i minst 7 dagar före studieregistreringen. Patienter som inte kan gå på grund av förlamning, men som sitter uppe i rullstol, kommer att betraktas som ambulerande i syfte att bedöma prestationspoängen.

  • Patienterna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare anticancerterapi och måste uppfylla följande minimilängd från tidigare anticancerriktad terapi före inskrivning. Om efter den erforderliga tidsramen de numeriska behörighetskriterierna är uppfyllda, t.ex. blodtalskriterier anses patienten ha återhämtat sig adekvat.

    • Cytotoxisk kemoterapi eller andra anticancermedel som är kända för att vara myelosuppressiva.

      • >= 21 dagar efter den sista dosen av cytotoxisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dagar om tidigare nitrosourea).
    • Anticancermedel som inte är kända för att vara myelosuppressiva (t. inte förknippat med minskat antal trombocyter eller ANC): >= 7 dagar efter den sista dosen av medlet.
    • Antikroppar: >= 21 dagar måste ha förflutit från infusion av den sista dosen antikropp, och toxicitet relaterad till tidigare antikroppsbehandling måste återställas till grad =< 1.
    • Kortikosteroider: Om de används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan senaste kortikosteroiddos.
    • Hematopoetiska tillväxtfaktorer: >= 14 dagar efter den sista dosen av en långverkande tillväxtfaktor (t.ex. pegfilgrastim) eller 7 dagar för kortverkande tillväxtfaktor. För tillväxtfaktorer som har kända biverkningar som inträffat mer än 7 dagar efter administrering, måste denna period förlängas utöver den tid under vilken biverkningar är kända för att inträffa. Längden på detta intervall ska diskuteras med studieordföranden och den studietilldelade forskningssamordnaren.
    • Interleukiner, interferoner och cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer): >= 21 dagar efter fullbordandet av interleukiner, interferon eller cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer).

    • Stamcellsinfusioner (med eller utan total kroppsbestrålning [TBI]):

      • Allogen (icke-autolog) benmärgs- eller stamcellstransplantation, eller någon stamcellsinfusion inklusive DLI eller boostinfusion: >= 84 dagar efter infusion och inga tecken på transplantat mot värdsjukdom (GVHD).
      • Autolog stamcellsinfusion inklusive boostinfusion: >= 42 dagar.
    • Cellulär terapi: >= 42 dagar efter fullbordandet av någon typ av cellterapi (t.ex. modifierade T-celler, naturliga mördarceller [NK], dendritiska celler, etc.).

    • Strålbehandling (XRT)/extern strålbestrålning inklusive protoner: >= 14 dagar efter lokal XRT; >= 150 dagar efter TBI, kraniospinal XRT eller om strålning till >= 50 % av bäckenet; >= 42 dagar om andra betydande hjärnmetastaser (BM) strålning.

      • Obs: Strålning kanske inte levereras till tumörställen med "mätbar sjukdom" som används för att följa svar på subprotokollbehandling.
    • Radiofarmaceutisk terapi (t.ex. radiomärkt antikropp, 131I-MIBG): >= 42 dagar efter systemiskt administrerad radiofarmaceutisk terapi.
    • Patienter får inte tidigare ha exponerats för BVD-523FB (ulixertinib) eller andra ERK-hämmare.
  • För patienter med solida tumörer utan känd benmärgspåverkan: Perifert absolut neutrofilantal (ANC) >= 1000/mm^3 (inom 7 dagar före inskrivning).
  • För patienter med solida tumörer utan känd benmärgsinblandning: Trombocytantal >= 100 000/mm^3 (transfusionsoberoende, definierat som att inte ha fått blodplättstransfusioner under minst 7 dagar före inskrivning).
  • Patienter med känd benmärgsmetastaserande sjukdom kommer att vara berättigade till studier förutsatt att de uppfyller blodvärdena (kan få transfusioner förutsatt att de inte är kända för att vara motståndskraftiga mot transfusioner av röda blodkroppar eller blodplättar). Dessa patienter kommer inte att kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet.
  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2, eller (inom 7 dagar före registrering).

  • Ett serumkreatinin baserat på ålder/kön (inom 7 dagar före inskrivning).

    • Ålder 1 till < 2 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) män 0,6, kvinnor 0,6
    • Ålder 2 till < 6 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) män 0,8, kvinnor 0,8
    • Ålder 6 till < 10 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) man 1, hona 1
    • Ålder 10 till < 13 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) män 1,2, kvinnor 1,2
    • Ålder 13 till < 16 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) män 1,5, kvinnor 1,4
    • Ålder >= 16 år, maximalt serumkreatinin (mg/dL) man 1,7, kvinna 1,4
  • Bilirubin (summan av konjugerat + okonjugerat) =< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder (inom 7 dagar före inskrivning).
  • Serumglutamat-pyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) =< 135 U/L. (För syftet med denna studie är ULN för SGPT 45 U/L.) (inom 7 dagar före registreringen).
  • Serumalbumin >= 2 g/dL (inom 7 dagar före inskrivning).
  • Förkortningsandel av >= 27% genom ekokardiogram, eller (inom 7 dagar före inskrivning).
  • Utstötningsfraktion på >= 50 % genom gated radionuklidstudie (inom 7 dagar före inskrivning).
  • QTc-intervall =< 480 millisekunder (inom 7 dagar före registrering).
  • Patienter måste kunna svälja intakta kapslar.
  • Alla patienter och/eller deras föräldrar eller juridiskt auktoriserade representanter måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer.

Exklusions kriterier:

  • Gravida eller ammande kvinnor kommer inte att delta i denna studie på grund av risker för foster- och teratogena biverkningar som setts i djur-/människastudier. Graviditetstest måste tas på flickor som är postmenarkala. Hanar eller kvinnor med reproduktionspotential får inte delta om de inte har gått med på att använda en effektiv preventivmetod under studiebehandlingens varaktighet och i 3 månader efter sista dosen av BVD-523FB (ulixertinib).
  • Patienter som får kortikosteroider som inte har haft en stabil eller minskande dos av kortikosteroider i minst 7 dagar före inskrivningen är inte berättigade. Om det används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid.
  • Patienter som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel är inte behöriga.
  • Patienter som för närvarande får andra anticancermedel är inte berättigade.
  • Patienter som får ciklosporin, takrolimus eller andra medel för att förhindra transplantat-mot-värd-sjukdom efter benmärgstransplantation är inte kvalificerade för denna studie.
  • Patienter som för närvarande får läkemedel som är starka inducerare eller hämmare av CYP3A4 är inte berättigade. Starka inducerare eller hämmare av CYP3A4 bör undvikas från 14 dagar före inskrivning till slutet av studien. Obs: CYP3A4-inducerande antiepileptika och dexametason för CNS-tumörer eller metastaser, i en stabil dos, är tillåtna.
  • Patienter som för närvarande får läkemedel som är starka inducerare eller hämmare av CYP1A2 och CYP2D6 är inte berättigade. Starka hämmare av CYP1A2 (t.ex. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, zafirlukast) bör undvikas från 14 dagar före inskrivning till slutet av studien. Starka hämmare av CYP2D6 (t.ex. bupropion, paroxetin, fluoxetin, kinidin, terbinafin) bör också undvikas från 14 dagar före inskrivning till slutet av studien.
  • Patienter med kända signifikanta oftalmologiska tillstånd (okontrollerat glaukom, historia av retinal venocklusion eller näthinneavlossning, exklusive patienter med långvariga fynd sekundära till befintliga tillstånd) är inte kvalificerade.
  • Patienter som har en okontrollerad infektion är inte behöriga.
  • Patienter som tidigare har fått en solid organtransplantation är inte berättigade.
  • Patienter som enligt utredaren kanske inte kan följa studiens säkerhetsövervakningskrav är inte berättigade.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (ulixertinib)
Patienterna får ulixertinib PO BID. Cykler upprepas var 28:e dag i upp till 2 år i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Övrig: Farmakokinetisk studie
Sidostudier
Andra namn:
  • FARMAKOKINETISK
  • PK-studie
Läkemedel: Ulixertinib
Givet PO
Andra namn:
  • BVD-523
  • VRT752271

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Objektiv svarsfrekvens (ORR = fullständigt svar [CR] + partiellt svar [PR]) hos pediatriska patienter som behandlas med BVD-523FB (Ulixertinib)
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
ORR kommer att definieras som fullständigt svar + partiellt svar och bedöms enligt riktlinjen Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) (version 1.1). Svarsfrekvenser kommer att beräknas som procentandelen av utvärderbara patienter som svarar, och konfidensintervall kommer att konstrueras med hjälp av Wilson-poängintervallmetoden.
Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS) hos pediatriska patienter som behandlas med Ulixertinib
Tidsram: Från behandlingsstart till sjukdomsprogression, återfall av sjukdomen eller dödsfall av valfri orsak upp till 2 år
PFS tillsammans med konfidensintervallen kommer att uppskattas med Kaplan-Meier-metoden.
Från behandlingsstart till sjukdomsprogression, återfall av sjukdomen eller dödsfall av valfri orsak upp till 2 år
Andel av patienter som upplever biverkningar av grad 3 eller 4
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
Kommer att betygsättas enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. Alla berättigade patienter som får minst en dos av protokollbehandling kommer att beaktas vid utvärderingen av toxicitet.
Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
Preliminära uppskattningar av farmakokinetiken för Ulixertinib hos barn och ungdomar med återfallande eller refraktär cancer
Tidsram: Fördosering och 1, 2, 4 och 6-8 timmar efter dos på cykel 1, dag 1; och fördos på cykel 1, dag 2 och cykel 1, dag 15
Kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik, inklusive medelvärden, medianer, intervall och standardavvikelser (om siffror och fördelning tillåter).
Fördosering och 1, 2, 4 och 6-8 timmar efter dos på cykel 1, dag 1; och fördos på cykel 1, dag 2 och cykel 1, dag 15

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andra biomarkörer som prediktorer för svar på Ulixertinib och huruvida tumörer som har olika mutationer eller fusioner kommer att visa olika respons på behandling
Tidsram: Upp till 2 år
Kommer att utföras och kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik. Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande till sin natur.
Upp till 2 år
Profilering av förändringar i tumörgenomik över tid genom utvärdering av cirkulerande tumördeoxiribonukleinsyra (DNA)
Tidsram: Upp till 2 år
Kommer att utföras och kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik. Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande till sin natur.
Upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 november 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

31 mars 2022

Avslutad studie (Beräknad)

30 mars 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

9 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NCI-2018-02150 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • APEC1621J (Annan identifierare: CTEP)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Avancerad malignt fast neoplasma

Kliniska prövningar på Farmakokinetisk studie

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera