Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Retinitis Pigmentosa Kliniska åtgärder och repeterbarhetstestning av potentiella resultatmått

14 november 2023 uppdaterad av: National Eye Institute (NEI)

En enkätstudie av Retinitis Pigmentosa (RP) kliniska åtgärder och repeterbarhetstestning av potentiella resultatmått.

Bakgrund:

Retinitis pigmentosa (RP) är en grupp av blindande ögonsjukdomar. Det orsakas mestadels av mutationer i fotoreceptoruttryckta gener. RP påverkar cirka 2 miljoner människor globalt. Det finns inget botemedel, men behandling och diagnos kan styras av vissa tester. Forskare vill se hur väl dessa tester fångar stadier av RP.

Mål:

För att ta reda på hur väl vissa tester spårar förändringar i retinitis pigmentosa.

Behörighet:

Personer 12 år och äldre med RP

Design:

Deltagarna kommer att screenas i ett annat protokoll.

Deltagarna kommer att ha 2 besök med cirka 6 veckors mellanrum. Båda kommer att inkludera alla tester nedan. Varje besök kommer att pågå i 5 6 timmar, eller ett besök kan delas upp i 2 dagar.

Deltagarna kommer att ge sin medicinska historia och ögonhistoria.

Deltagarna kommer att genomgå en synundersökning. Deras pupiller kommer att vidgas med ögondroppar.

Deltagarna kommer att ge blodprover.

Bilder på deltagarnas näthinnor kommer att tas. Deras näthinnor kommer att mätas.

Deltagarna kommer att göra flera syntester. De kommer:

Sitt i ett mörkt rum och tryck på en knapp när de ser ljus.

Se en ljus bakgrund och tryck sedan på en knapp när de ser ljus.

Titta in i en skål och tryck på en knapp när de ser ljus.

Sitt i mörkret med lappade ögon. Sedan kommer de att ta ögonbedövande droppar och bära kontakter när lamporna blinkar. En liten elektrod tejpad mot deras panna kommer att spela in signaler från deras näthinna.

Minderåriga kommer att ge skriftligt samtycke till att stanna i studien när de fyller 18 år. Efter att studien avslutats kan de också bli ombedda att ge sitt samtycke till att forskare får fortsätta att använda sin studieinformation.

Sponsoring Institute: National Eye Institute

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Precis

Syfte: Syftet med denna studie är att undersöka karaktären av fotoreceptordysfunktion hos patienter med retinitis pigmentosa (RP) med hjälp av fokala statiska och kinetiska psykofysiska tester för att utveckla funktionella resultatmått för den kliniska studien i RP. Korrelation av nya rumsliga funktionella kartor med andra funktionella mått (såsom synskärpa och multifokal elektroretinografi) kommer att bidra till att ge en fullständig beskrivning av funktionsförändringar. Att använda nya avbildningsmetoder för att visualisera och analysera strukturella förändringar i näthinnan kommer att möjliggöra utvärdering av strukturella förändringar som ligger till grund för sjukdomsprogression. Utvecklingen av dessa åtgärder har potential att avancera området genom att belysa processen med fotoreceptordegeneration samt vara en ställning för vilken kandidatterapier skulle kunna testas.

Studiepopulation: Upp till 120 deltagare med diagnosen RP kommer att registreras. Upp till

30 friska volontärer kommer också att registreras för ett totalt intjäningstak på 150.

Design: Detta är en observationsstudie i ett enda centrum av repeterbarhet i tvärsnitt av patienter med retinitis pigmentosa. Målet med mål 1 är att identifiera åtgärder som skulle kunna användas i framtida studier för att spåra omfattningen av funktionell näthinna över tid. Målet med mål 2 är att utvärdera strukturella åtgärder för RP. Målet med mål 3 är att bedöma deltagarens prestation på frågeformulär som bedömer synfunktionen. Målet med mål 4 är att kartlägga cytokin/lymfokinprofilen.

Resultatmått: Det primära utfallsmåttet kommer att vara gränserna för överensstämmelse i repeterbarhetsberäkningar av de utförda testerna. Sekundära utfallsmått kommer att inkludera analys av parametertestning baserat på svårighetsgradsgrupper. Makulatjockleken mätt med optisk koherenstomografi (OCT), såväl som ellipsoidzonens bandlängd kommer att kvantifieras. Funktionstestning med fotopisk perimetri och scoptopisk perimetri och kinetik kommer att kvantifieras. Multifokal elektroretinografi (mfERG) kommer att analyseras genom delfälts- och eventuella ringanalyser. Korrelationer mellan enkätpoäng och objektiva mått kommer att analyseras.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Rekrytering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-post: prpl@cc.nih.gov

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Upp till 120 deltagare i åldern 12 år eller äldre med diagnosen RP. Upp till 30 friska frivilliga.@@@@@@

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER för RP-deltagare:

För att vara berättigad måste följande inkluderingskriterier uppfyllas, i tillämpliga fall.

  • Deltagare måste vara 12 år eller äldre.
  • Deltagare (eller vårdnadshavare) måste förstå och underteckna protokollets informerade samtyckesdokument.
  • Deltagare måste ha bevis för RP enligt definitionen av karakteristiska ERG-svar, synfält, klinisk undersökning och/eller genetisk testning.

INKLUSIONSKRITERIER FÖR FRISKA FRIVILLIGA:

För att vara berättigad måste följande inkluderingskriterier uppfyllas:

  1. Deltagare måste vara 18 år eller äldre.
  2. Deltagaren måste förstå och underteckna protokollets informerade samtyckesdokument.
  3. Deltagare får inte ha bevis på RP.

EXKLUSIONSKRITERIER FÖR ALLA DELTAGARE:

En deltagare är inte berättigad om något av följande uteslutningskriterier finns.

  • Deltagaren får aktivt studieterapi i en annan undersökningsstudie.
  • Deltagaren påbörjas med (eller ändrad dos av) topikal eller systemisk kolsyraanhydrashämmare (CAI) behandling under de tre månaderna före inskrivningen.
  • Deltagaren förväntas inte kunna följa studieprocedurer eller uppföljningsbesök.
  • Deltagaren har bevis på en annan okulär sjukdom än RP i båda ögat som kan förvirra resultatet av studien (t.ex. diabetisk retinopati med tio eller fler blödningar eller mikroaneurysm, uveit, pseudovitelliform makuladegeneration, svår närsynthet).
  • Deltagaren tar okulära eller systemiska läkemedel som är kända för att vara giftiga för linsen, näthinnan eller synnerven (t.ex. etambutol, klorokin eller hydroxiklorokin).
  • Deltagaren har ett tillstånd som skulle utesluta deltagande i studien (t.ex. instabil medicinsk status inklusive blodtryck och glykemisk kontroll) genom att störa deltagarens förmåga att engagera sig i den nödvändiga protokollutvärderingen och testningen och/eller följa studiebesöken.
  • Deltagaren är en NIH-anställd associerad med denna studie.
  • Deltagaren kan eller vill inte ge informerat samtycke som inkluderar användning av journaler och kliniska prover för aktuell och framtida forskning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Friska kontroller
Deltagare utan RP
Deltagare med RP
Deltagare måste ha bevis för RP enligt definitionen av karakteristiska ERG-svar, synfält, klinisk undersökning och/eller genetisk testning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Makulatjocklek mätt med OCT, EZ-bandlängd; funktionell testning inklusive fotopisk/scotopisk perimetri och kinetik, mfERG
Tidsram: pågående
Det primära utfallsmåttet kommer att vara gränserna för överensstämmelse i repeterbarhetsberäkningar av de utförda testerna.
pågående

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sekundära utfallsmått kommer att inkludera analys av parametertestning baserat på absoluta mått för att kategorisera testresultat i svårighetsgradsgrupper
Tidsram: pågående
Information om vilka tester som inte gett kvantifierbara mått där även deltagare kommer att samlas in.
pågående

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Utredare

  • Huvudutredare: Laryssa A Huryn, M.D., National Eye Institute (NEI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 september 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

30 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2019

Första postat (Faktisk)

19 februari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 november 2023

Senast verifierad

7 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 190056
  • 19-EI-0056

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retinit Pigmentosa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera